臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和5年3月26日 | ||
| コントロール不良の特発性の慢性蕁麻疹（CSU）又は慢性誘発性寒冷蕁麻疹（CICU）を有する2歳以上12歳未満の男女被験者を対象としたデュピルマブの薬物動態及び安全性を検討する多施設共同、単群試験 |
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| コントロール不良の特発性の慢性蕁麻疹（CSU）又は慢性誘発性寒冷蕁麻疹（CICU）を有する2歳以上12歳未満の被験者を対象としたデュピルマブの薬物動態及び安全性を検討する試験 |
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| 田中 智之 | ||
| サノフィ株式会社 | ||
| 本治験は、多施設共同、単群、24週間投与、第III相、PKM16982試験である。 本治験の目的は、H1-抗ヒスタミン薬の使用及び／又は適切な予防策にもかかわらず症状が持続するCSU又はCICUと診断された小児におけるデュピルマブのPK及び安全性を検討することである。 本治験には以下を含む。 - スクリーニング期間：2～4週間 - 投与期間は24週間とする。 - 追跡調査期間：12週間 - 治験期間は38～40週間（スクリーニング及び追跡調査を含む）とする。 - 治験来院の回数は8回とする。 |
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| 3 | ||
| 慢性誘発性寒冷蕁麻疹 特発性の慢性蕁麻疹 | ||
| 募集中 | ||
| デュピルマブ（遺伝子組換え） | ||
| なし | ||
| 地方独立行政法人神奈川県立病院機構 神奈川県立こども医療センター治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年3月17日 |
| jRCT番号 | jRCT2031220733 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| コントロール不良の特発性の慢性蕁麻疹（CSU）又は慢性誘発性寒冷蕁麻疹（CICU）を有する2歳以上12歳未満の男女被験者を対象としたデュピルマブの薬物動態及び安全性を検討する多施設共同、単群試験 |
A multi-center, single-arm study to investigate the pharmacokinetics and safety of dupilumab in male and female participants >=2 years to <12 years of age with uncontrolled chronic spontaneous urticaria (CSU) or chronic inducible cold urticaria (CICU) |
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| コントロール不良の特発性の慢性蕁麻疹（CSU）又は慢性誘発性寒冷蕁麻疹（CICU）を有する2歳以上12歳未満の被験者を対象としたデュピルマブの薬物動態及び安全性を検討する試験 |
A study to investigate the pharmacokinetics and safety of dupilumab in participants >=2 years to < 12 years of age with uncontrolled chronic spontaneous urticaria (CSU) or chronic inducible cold urticaria (CICU) (LIBERTY-CSU/CINDU CUPIDKids) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 田中 智之 | Tanaka Tomoyuki | ||
| / | サノフィ株式会社 | Sanofi K.K. | |
| 163-1488 | |||
| / | 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー | Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan | |
| 03-6301-3670 | |||
| clinical-trials-jp@sanofi.com | |||
| 臨床試験情報 窓口 | Clinical Study Unit | ||
| サノフィ株式会社 | Sanofi K.K. | ||
| 163-1488 | |||
| 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー | Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan | ||
| 03-6301-3670 | |||
| clinical-trials-jp@sanofi.com | |||
| 令和5年2月28日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人神奈川県立病院機構 神奈川県立こども医療センター |
Kanagawa Children's Medical Center |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 三重病院 |
National Mie Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験は、多施設共同、単群、24週間投与、第III相、PKM16982試験である。 本治験の目的は、H1-抗ヒスタミン薬の使用及び／又は適切な予防策にもかかわらず症状が持続するCSU又はCICUと診断された小児におけるデュピルマブのPK及び安全性を検討することである。 本治験には以下を含む。 - スクリーニング期間：2～4週間 - 投与期間は24週間とする。 - 追跡調査期間：12週間 - 治験期間は38～40週間（スクリーニング及び追跡調査を含む）とする。 - 治験来院の回数は8回とする。 |
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| 3 | |||
| 2023年03月30日 | |||
| 2023年03月01日 | |||
| 2024年06月30日 | |||
| 24 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| カナダ/米国 | Canada/United States | ||
| - 同意説明文書への署名時の年齢が2歳以上12歳未満の被験者 - スクリーニング来院前6か月超に特発性の慢性蕁麻疹（CSU）又は慢性誘発性寒冷蕁麻疹（CICU）の診断を受けた記録がある被験者 - 定期的なH1-抗ヒスタミン薬投与にもかかわらず、スクリーニング時に症状が持続するCSU（血管浮腫の有無にかかわらず痒みを伴う膨疹が連続6週間を超えて再発することを特徴とする）を有する被験者 - H1-抗ヒスタミン薬又は適切な予防策の定期的又は必要に応じた使用にもかかわらず、スクリーニング時に症状が持続するCICU（血管浮腫の有無にかかわらず寒冷による痒みを伴う膨疹が6週間を超えて再発することを特徴とする）を有する被験者 - スクリーニング来院時に、アイスキューブ誘発試験が陽性であり、曝露された皮膚領域に集密的な蕁麻疹／膨疹が認められるCICUを有する被験者 - 体重は5 kg以上60 kg未満であること - 被験者／親／介助者／被験者の代諾者（該当する場合）は治験関連の質問票を理解し、記入しなければならない |
- Participant must be >= 2 years to < 12 years of age, at the time of signing the informed consent. - Participants who have a documented diagnosis of CSU or CICU >6 months prior to screening visit. - Participants with CSU (characterized by recurrent itchy wheals with or without angioedema for >6 consecutive weeks) who remain symptomatic at the time of screening despite regular H1-antihistamine treatment. - Participants with CICU (characterized by recurrent itchy wheals with or without angioedema due to cold for >6 weeks) who remain symptomatic at the time of screening despite the regular or as-needed use of H1-antihistamine or appropriate preventive measures. - Participants with CICU with a positive ice cube provocation test, presenting with a confluent hive/wheal on the exposed skin area, at the screening visit. - Body weight within >=5 kg to <60 kg. - Participant/parent(s)/caregiver(s)/participant's legally authorized representative, as appropriate, willing and able to comply with study visits and related procedures. |
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| 以下のいずれかの基準に該当する場合は、治験の組入れ対象から除外する。 医学的状態 - CSU/CICU以外の慢性蕁麻疹の基礎病因が特定された被験者 - 治験結果の評価を妨げる可能性のあるCSU/CICU以外の皮膚疾患を有する被験者 - CSU及びCICUの両方であると同時に診断された被験者 - 活動性アトピー性皮膚炎（AD）を有する被験者 - 治験責任（分担）医師の判断により、本治験への参加に悪影響を及ぼす可能性のある重度の併存疾患を有する被験者 - 活動性結核（TB）、非結核性抗酸菌感染症、又は治療未完了のTBの既往を有する被験者 - 寄生虫感染と診断されている、寄生虫感染が疑われる - 抗生物質、抗ウイルス薬又は抗真菌薬の全身投与が必要な活動性の慢性又は急性感染症がスクリーニング来院前2週間以内又はスクリーニング期間中に認められた被験者 - 免疫不全症の既往歴が判明している、又は疑われる被験者 - 活動性悪性腫瘍又はベースライン来院前5年以内の悪性腫瘍の既往歴を有する被験者 - 全ての賦形剤を含むデュピルマブに対する全身性過敏症又はアナフィラキシーの既往歴を有する被験者 - デュピルマブの臨床試験に参加したことがある、又は市販されているデュピルマブを投与されたことがある被験者 |
Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply: Medical conditions - Underlying etiology for chronic urticarias other than CSU/CICU. - Presence of skin morbidities other than CSU/CICU that may interfere with the assessment of the study outcomes. - Participants with a concurrent diagnosis of both CSU and CICU. - Participants with active AD. - Severe concomitant illness(es) that, in the Investigator's judgment, would adversely affect the patient's participation in the study. - Participants with active tuberculosis (TB) or non-tuberculous mycobacterial infection, or a history of incompletely treated. - Diagnosed with, suspected of, or at high risk of endoparasitic infection. - Active chronic or acute infection requiring treatment with systemic antibiotics, antivirals, or antifungals within 2 weeks before the screening visit or during the screening period. - Known or suspected immunodeficiency. - Active malignancy or history of malignancy within 5 years before the baseline visit. - History of systemic hypersensitivity or anaphylaxis to dupilumab including any excipient. - Participation in prior dupilumab clinical study or have been treated with commercially available dupilumab. |
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| 2歳 以上 | 2age old over | ||
| 11歳 以下 | 11age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 慢性誘発性寒冷蕁麻疹 特発性の慢性蕁麻疹 | Chronic Cold Urticaria Chronic Spontaneous Urticaria | ||
| あり | |||
| 薬剤：デュピルマブ（遺伝子組換え） 剤形：皮下投与用注射液 その他名称：デュピクセント |
Drug: Dupilumab Pharmaceutical form: Injection solution Subcutaneous Other Name: Dupixent |
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| 1. Week 12及びWeek 24時点でのトラフ値（Ctrough）を含む経時的な血清中デュピルマブ濃度 ［評価期間：Week 12及びWeek 24］ |
1.Concentration of dupilumab in serum over time including Ctrough at Week 12 and Week 24 [Time Frame baseline:Week 12 and Week 24] |
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| 1. 治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）又は重篤な有害事象（SAE）の発現割合 ［評価期間：ベースラインからWeek 36］ 2. 経時的なデュピルマブに対する抗薬物抗体（ADA）の発現割合 ［評価期間：ベースラインからWeek 36］ 3. Week 24時点での4歳から12歳未満の小児における皮膚疾患のQOL評価尺度（C-DLQI）のベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 24］ C-DLQIは、小児の健康関連QOL（HRQoL）に対する皮膚疾患の影響を測定するために設計されたバリデート済みの質問票である。当該質問票は、4歳以上16歳未満の小児についてバリデートされている。C-DLQIは、4～12歳の小児に推奨される。C-DLQI合計スコアの範囲は0から30。スコアが高いほど、小児のHRQoLへの影響が大きいことを示す。 4. Week 24時点での2歳から4歳未満の小児における、幼児皮膚疾患のQOL評価尺度（IDQOL）のベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 24］ IDQOLは、4歳未満の小児で使用するために設計されたバリデート済みの質問票である。C-DLQI合計スコアの範囲は0から30。スコアが高いほど、小児のHRQoLへの影響が大きいことを示す。 5. CSUを有する被験者のみ：Week 24時点での改変 7日間の蕁麻疹活動性スコア（UAS7）のベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 24］ UASは、バリデート済みの患者報告アウトカム（PRO）尺度である。本治験では、小児及び青年被験者の体表面積が小さいことを考慮して改変UAS（mUAS）を用いる。毎日のmUASスコアは、7日間で合計して0～42の範囲のUAS7を算出する。スコアが高いほど、蕁麻疹活動性が大きいことを示す。 6. CSUを有する被験者のみ：Week 24時点での改変 7日間の痒み重症度スコア（ISS7）のベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 24］ ISS7のスコアは、0（なし）から3（強度）の範囲である。 7. CSUを有する被験者のみ：Week 24時点での改変 7日間の蕁麻疹重症度スコア（HSS7）のベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 24］ HSS7のスコアは、0（なし）から3（強度：24時間で膨疹が30超又は広い範囲の集密的な膨疹）の範囲である。 8. CICUを有する被験者のみ：Week 24時点のアイスキューブ誘発試験で陰性であった被験者の割合 ［評価期間：Week 24］ 9. CICUを有する被験者のみ：Week 24時点の膨疹強度リッカート尺度のベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 24］ 膨疹強度リッカート尺度は臨床医が報告する転帰測定であり、以下のとおり患者の皮膚反応の強度を評価する単一項目で構成されている：0 = 膨疹なし、1 = 数の少ない、癒合していない膨疹、2 = 大きい、規則的、やや浮腫がある、融合している膨疹、3 = 大きい、中等度の浮腫のある膨疹、4 = 大きい、規則的、著しく浮腫のある仮足のない膨疹、5 = 大きい、非常に浮腫のある仮足のある膨疹。 |
1.Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) or serious adverse events (SAEs) [Time Frame baseline:Baseline to Week 36] 2.Incidence of anti-drug antibodies (ADA) to dupilumab over time [Time Frame baseline:Baseline to Week 36] 3.Change from baseline in Children's Dermatology Quality Life Index (C-DLQI) in children from 4 years to less than 12 years of age at Week 24 [Time Frame baseline:Baseline to Week 24] The C-DLQI is a validated questionnaire designed to measure the impact of skin disease on children's Health-Related Quality of Life (HRQoL). The questionnaire is validated for children aged >=4 to <16 years. The C-DLQI total score ranges 0 to 30. The higher the score, the greater the impact is on the child's HRQoL. 4.Change from baseline in Infants' Dermatitis Quality of Life Index (IDQOL) in children from 2 years to less than 4 years of age at Week 24 [Time Frame baseline:Baseline to Week 24] The IDQOL is a validated questionnaire designed for use in children aged <4 years. The C-DLQI total score ranges 0 to 30. The higher the score, the greater the impact is on the child's HRQoL. 5.Only for participants with CSU: Change from baseline in the modified Urticaria Activity Score (UAS7) at Week 24 [Time Frame baseline:Baseline to Week 24] The UAS is a validated patient reported outcome (PRO) measure. A modified version of the UAS (mUAS) will be used in this study to account for the smaller body surface area of child and adolescent patients. Daily mUAS scores are summed over 7-day period to create the mUAS7, ranging from 0 to 42. The higher score indicates the greater urticaria activity. 6.Only for participants with CSU: Change from baseline in the modified itch severity score over 7 days (ISS7) at Week 24 [Time Frame baseline:Baseline to Week 24] ISS7 ranges from 0 (absent) to 3 (intense). 7.Only for participants with CSU: Change from baseline in the modified Hive Severity Score over 7 days (HSS7) at Week 24 [Time Frame baseline:Baseline to Week 24] HSS7 ranges from 0 (absent) to 3 (intense), (>30 wheals/24 hours or large confluent areas of wheals) 8.Only for participants with CICU: Proportion of participants with negative ice cube provocation test at Week 24 [Time Frame baseline:Week 24] 9.Only for participants with CICU: Change from baseline in Wheal Intensity Likert Scale at Week 24 [Time Frame baseline:Baseline to Week 24] The Wheal Intensity Likert Scale is a clinician-reported outcome measure comprised of a single item assessing the intensity of patients' cutaneous reaction rated as follows: 0 = no wheals; 1 = numerous small, non-coalescent wheals; 2 = a large, regular, slightly edematous, coalescent wheal; 3 = a large and moderately edematous wheal; 4 = a large, regular, and significantly edematous wheal without pseudopodia; and 5 = a large, very edematous wheal with pseudopodia. |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| デュピルマブ（遺伝子組換え） | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| サノフィ株式会社 | |
| Sanofi K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 地方独立行政法人神奈川県立病院機構 神奈川県立こども医療センター治験審査委員会 | Kanagawa Children's Medical Center Institutional Review Board | |
| 神奈川県横浜市南区六ツ川 2-138-4 | 2-138-4, Mutsugawa, Minami-ku, Yokohama-shi, Kanagawa | |
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05526521 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2022-000260-22 | |
| EudraCT | |
| EudraCT |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 資格要件を満たした研究者が被験者レベルデータや試験関連文書（試験総括報告書、試験実施計画書、症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様書等）へのアクセスを要求することは可能である。試験参加者のプライバシーを守るため、被験者レベルデータは匿名化され、試験関連文書の一部記載は削除される。サノフィ社の臨床試験データ共有に関する基準、対象試験、及びアクセス申請方法に関する詳細は、https://vivli.orgを参照のこと。 | Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 治験実施計画書番号: PKM16982 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |