臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和5年3月2日 | ||
| 令和5年12月15日 | ||
| 血液凝固第VIII因子インヒビターを保有する又は保有しない小児血友病A患者を対象としたNNC0365-3769（Mim8）皮下投与による予防治療の安全性、有効性及び曝露量の検討(NN7769-4516) | ||
| 血液凝固第VIII因子インヒビターを保有する又は保有しない小児血友病A患者を対象としたNNC0365-3769（Mim8）皮下投与による予防治療の安全性、有効性及び曝露量の検討 (NN7769-4516) | ||
| 江崎 梨沙 | ||
| ノボ ノルディスク ファーマ株式会社 | ||
| 本第3a相試験の目的は、血液凝固第VIII因子（FVIII）インヒビターを保有する又は保有しない1～11歳の小児血友病A患者を対象として、Mim8の反復皮下投与時の安全性、有効性及び曝露量を検証することである。 | ||
| 3 | ||
| インヒビターを保有する又は保有しない小児血友病A患者 | ||
| 募集終了 | ||
| Mim8 | ||
| なし | ||
| 医療法人財団荻窪病院 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年12月8日 |
| jRCT番号 | jRCT2031220670 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 血液凝固第VIII因子インヒビターを保有する又は保有しない小児血友病A患者を対象としたNNC0365-3769（Mim8）皮下投与による予防治療の安全性、有効性及び曝露量の検討(NN7769-4516) | Safety, efficacy and exposure of subcutaneously administered NNC0365-3769 (Mim8) prophylaxis in children with haemophilia A with or without FVIII inhibitors (NN7769-4516) (Frontier 3) | ||
| 血液凝固第VIII因子インヒビターを保有する又は保有しない小児血友病A患者を対象としたNNC0365-3769（Mim8）皮下投与による予防治療の安全性、有効性及び曝露量の検討 (NN7769-4516) | Safety, efficacy and exposure of subcutaneously administered NNC0365-3769 (Mim8) prophylaxis in children with haemophilia A with or without FVIII inhibitors (NN7769-4516) (Frontier 3) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 江崎 梨沙 | Esaki Risa | ||
| / | ノボ ノルディスク ファーマ株式会社 | Novo Nordisk Pharma Ltd. | |
| 100-0005 | |||
| / | 東京都千代田区丸の内2-1-1 | 2-1-1, Marunouchi, Chiyodaku, Tokyo | |
| 0362661000 | |||
| JPHC_clinical_trials@novonordisk.com | |||
| 江崎 梨沙 | Esaki Risa | ||
| ノボ ノルディスク ファーマ株式会社 | Novo Nordisk Pharma Ltd. | ||
| 100-0005 | |||
| 東京都千代田区丸の内2-1-1 | 2-1-1, Marunouchi, Chiyodaku, Tokyo | ||
| 0362661000 | |||
| JPHC_clinical_trials@novonordisk.com | |||
| あり | |||
| 令和4年5月11日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本第3a相試験の目的は、血液凝固第VIII因子（FVIII）インヒビターを保有する又は保有しない1～11歳の小児血友病A患者を対象として、Mim8の反復皮下投与時の安全性、有効性及び曝露量を検証することである。 | |||
| 3 | |||
| 2022年04月04日 | |||
| 2022年04月04日 | |||
| 2025年03月05日 | |||
| 70 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| カナダ/中国/ドイツ/インド/イスラエル/イタリア/韓国/リトアニア/オランダ/ポーランド/ポルトガル/ロシア/南アフリカ/スペイン/スイス/台湾/イギリス/アメリカ | Canada/China/Germany/India/Israel/Italy/Korea/Lithuania/Netherlands/Poland/Portugal/Russian/South Africa/Spain/Switzerland/Taiwan/United Kingdom/United States | ||
| 1.治験に関連する何らかの手順を実施する前に同意が得られている。治験に関連する手順とは、治験の一部として実施されるあらゆる手順をいい、治験に適しているか否かを判断するための手順を含む。 2. 医療記録に基づき、重症度にかかわらず先天性血友病Aと診断された男女。 3. 同意取得の時点で1歳以上11歳以下。 4. 治療歴のある参加者： a. スクリーニング前26週間においてFVIII製剤又はバイパス製剤を処方された参加者。 b. 内因性FVIII活性が1%以上（医療記録に基づく）で、スクリーニング前26週間において1回以上の治療された出血があり、その出血の治療のために濃縮FVIII製剤又はバイパス製剤が処方されている（FVIII活性が1%未満の患者に関する要件なし）。 5. FVIII製剤による治療歴のない参加者： 重症型血友病A（内因性FVIII活性1%未満）と診断されている。 6. 参加者及び参加者の親／介助者： 予定された来院及び治験の手順〔日誌の記入及び患者報告アウトカム（PRO）質問票aの回答を含む〕を遵守する意思及び能力がある。 |
1. Informed consent obtained before any study-related activities. Study-related activities are any procedures that are carried out as part of the study, including activities to determine suitability for the study. 2. Male and female participants with the diagnosis of congenital haemophilia A of any severity based on medical records. 3. Aged 1-11 years (both inclusive) at the time of signing informed consent. 4. For previously treated participants: a. Participant has been prescribed treatment with FVIII concentrate or bypassing agent in the last 26 weeks prior to screening. b. Participants with endogenous FVIII activity >=1%, based on medical records, must have at least 1 treated bleed during the previous 26 weeks before screening for which factor VIII concentrate or bypassing agent has been prescribed (No requirements for participants with FVIII activity <1%). 5. For previously untreated participants: a. Diagnosis of severe haemophilia A (endogenous FVIII activity < 1%) based on medical records. 6. Child and parent/caregiver willingness and ability to comply with scheduled visits and study procedures, including the completion of diary and patient-reported outcomes questionnaires |
||
| 1. 治験薬又は関連する製剤に対する過敏症を有する又はその疑いがあるa。 2. 過去に本治験に参加したことがある。参加とは、同意書に署名したことをいう。 3. 介入を伴う何らかの臨床試験に参加（同意書へ署名）し、予定された無作為割り付け前の6ヵ月以内（又は当該試験薬の半減期の5倍の期間のいずれか短い方）に最終投与を受けた。 4. 予定された無作為割り付け前の6ヵ月以内（又は当該薬剤の半減期の5倍の期間のいずれか短い方）に出血の予防治療として凝固因子製剤以外の止血薬の投与を受けた（観察期間に参加しない参加者のみに適用）。 5. 血友病A以外の先天性又は後天性凝固障害を有する。 6. 出血又は血栓症リスクが高いと治験責任医師が判断する他の病態（自己免疫疾患など）又は臨床検査値異常を有するa。 7. 参加者を危険にさらす可能性がある、又は治験実施計画書の遵守の妨げになると治験責任医師が判断する疾患を有する。ただし、血友病Aに関連する病態を除くa。 8. 精神障害がある、本治験への協力の意思がない、又は言語障壁があり、本治験の内容を十分に理解できず、本治験に協力することができないa。 9. 参加者の親／介助者から治療及び出血エピソードに関する情報を（電子）日誌に正確にかつ適時に入力するサポートを十分に受けることができないa。 10. 血栓塞栓性疾患（抗血栓治療を現在施行されていないカテーテル関連血栓症の既往歴を除く）又は血栓塞栓性疾患の徴候に対する治療を過去に受けた、又は現在受けている。 11. スクリーニング後に大手術が計画されているa。大手術の定義については、表 6-7を参照。 12. 治療開始後に免疫寛容導入を予定しているa。 13. 肝機能障害〔スクリーニング時のアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）及び／又はアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）が基準範囲上限の3倍超、かつ総ビリルビンが基準範囲上限の1.5倍超〕を有する。 14. スクリーニング時の血清クレアチニンが基準範囲上限の1.5倍を超える。 15. 妊娠している（女性参加者）b。 |
1. Known or suspected hypersensitivity to trial product or related products.a 2. Previous participation in this study. Participation is defined as signed informed consent. 3. Participation (i.e., signed informed consent) in any interventional clinical study with receipt of last dose within 6 months (or 5 half-lives of the investigational medicinal product, whichever is shorter) before planned randomisation. 4. Exposure to non-factor haemostatic products for bleeding prophylaxis within 6 months (or 5 half-lives of the medicinal product, whichever is shorter) before planned randomisation, for participants not included in the run-in. 5. Known congenital or acquired coagulation disorders other than haemophilia A. 6. Other conditions (e.g. autoimmune disease) or laboratory abnormality that may increase risk of bleeding or thrombosis, as evaluated by the investigator.a 7. Any disorder, except for conditions associated with haemophilia A, that in the opinion of investigator might jeopardise the safety of participants or compliance with the protocol.a 8. Mental incapacity, unwillingness to cooperate or a language barrier precluding adequate understanding and cooperation.a 9. Lack of adequate parental/caregiver support to enter accurately and timely information regarding treatment and bleeding episodes into an (electronic) diary.a 10. Previous or current treatment for thromboembolic disease (with the exception of previous catheter-associated thrombosis for which anti-thrombotic treatment is not currently ongoing) or signs of thromboembolic disease. 11. Major surgery planned to take place after screening.a For definition of major surgery, see Table 6-7. 12. Immune tolerance induction planned to take place after treatment initiation.a 13. Hepatic dysfunction defined as aspartate aminotransferase (AST) and/or alanine aminotransferase (ALT) >3 times the upper limit of normal combined with total bilirubin >1.5 times the upper limit of normal measured at screening. 14. Serum creatinine above 1.5 x upper limit of normal (ULN), measured at screening. 15. Pregnancy (female participants). |
||
| 1歳 以上 | 1age old over | ||
| 11歳 以下 | 11age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| インヒビターを保有する又は保有しない小児血友病A患者 | children with haemophilia A with or without FVIII inhibitors | ||
| あり | |||
| 治療期間はパート1及びパート2から構成されている。 パート1ではすべての被験者が週1回投与を26週間継続する。パート1では負荷用量を1回投与後に維持用量を週1回投与する。 パート1終了後に実施するパート2では、週1回投与を継続又は月1回投与へ切り替える。パート2の治療期間は26週間。パート2では維持用量を月1回又は週1回投与する。 投与量は、負荷用量及び維持用量のいずれであるかを問わず、また投与頻度によらず、参加者の体重範囲に基づいて決定される。 Mim8の週1回及び月1回投与 週1回投与: 負荷用量:9.0mg(15kg未満),24.0mg(15kg以上、45kg未満),55.0mg(45kg以上) 維持用量:1.6mg(15kg未満),4.0mg(15kg以上、45kg未満),9.0mg(45kg以上) |
Treatment period is consistent of part1 and part2. During part1, study product is administered weekly. The treatment period is 26 weeks. A loading dose will be administered once followed by once-weekly maintenance doses in part1. After part1, during part2 study product is administered weekly or monthly. The treatment period is 26 weeks. In part2 maintenance doses will be administered either once-monthly or once-weekly. Dose amount is based on weight band of participant, whether it is a loading or maintenance dose, and the frequency of dosing. Weight bands and corresponding doses for study Once-Weekly: Loading dose:9.0mg(below 15kg), 24.0mg(15kg or above, below 45kg), 55.0mg(45kg or above) Maintenance dose:1.6mg(below15kg), 4.0mg(15kg or above, below 45kg), 9.0mg(45kg or above) Once-Monthly Maintenance dose:9.0mg(below 15kg), 20.0mg(15kg or above, below 45kg), 46.0mg(45kg or above) |
||
| 治療開始（0週）から事後調査（72週）までの治験薬投与下で発現した有害事象の件数 | Number of treatment emergent adverse events from treatment initiation to followup visit (week 0 to week 72) | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Mim8 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ノボ ノルディスク ファーマ株式会社 | |
| Novo Nordisk Pharma Ltd. | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 医療法人財団荻窪病院 治験審査委員会 | Ogikubo Hospital IRB | |
| 東京都東京都杉並区今川3丁目1番24号 | 3-1-24 imagawa, Suginami-ku, Tokyo, Tokyo | |
| 03-3399-1101 | ||
| chiken@ogikubo-hospital.or.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05306418 | |
| Clinical Trials.gov | |
| Clinical Trials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| Novo Nordisk disclosure commitmentに従う（http://novonordisk-trials.com） | According to the Novo Nordisk disclosure commitment on novonordisk-trials.com URL: http://novonordisk-trials.com |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 症例登録開始予定日は、Globalでの開始予定日を記載。日本において、症例登録は現時点で未登録である。 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |