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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和5年2月1日
令和6年7月14日
1 ライン以上の治療が無効であった温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）患者を対象にianalumab（VAY736）の有効性及び安全性をプラセボと比較して評価する第III 相，ランダム化，二重盲検試験（VAYHIA）
1 ライン以上の治療が無効であった温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）患者を対象にianalumab（VAY736）をプラセボと比較して評価する第III 相，ランダム化，二重盲検試験
山内　教輔
ノバルティス ファーマ株式会社
本治験の目的は，1 ライン以上の治療が無効であったwAIHA 患者を対象にianalumab（VAY736）の有効性及び安全性をプラセボと比較して評価すること
3
温式自己免疫性溶血性貧血
募集中
ianalumab、人赤血球液
なし、赤血球液-LR「日赤」
東海大学医学部付属病院群治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年7月11日
jRCT番号 jRCT2031220601

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

1 ライン以上の治療が無効であった温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）患者を対象にianalumab（VAY736）の有効性及び安全性をプラセボと比較して評価する第III 相，ランダム化，二重盲検試験（VAYHIA） A phase 3, randomized, double-blind, study to assess efficacy and safety of ianalumab (VAY736) versus placebo in warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) patients who failed at least one line of treatment(VAYHIA) (CVAY736O12301)
1 ライン以上の治療が無効であった温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）患者を対象にianalumab（VAY736）をプラセボと比較して評価する第III 相，ランダム化，二重盲検試験 A phase 3, randomized, double-blind, study of ianalumab (VAY736) versus placebo in warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) patients who failed at least one line of treatment. (CVAY736O12301)

（２）治験責任医師等に関する事項

山内　教輔 Yamauchi Kyosuke
/ ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma. K.K.
105-6333
/ 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
0120-003-293
rinshoshiken.toroku2@novartis.com
山内　教輔 Yamauchi Kyosuke
ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma. K.K.
105-6333
東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
0120-003-293
rinshoshiken.toroku2@novartis.com
令和5年1月5日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

東海大学医学部付属病院

Tokai University Hospital

神奈川県 伊勢原市下糟屋143

　

　
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神戸市立医療センター中央市民病院

Kobe City Medical Center General Hospital

兵庫県 神戸市中央区港島南町2丁目1-1

　

　
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成田赤十字病院

Japanese Red Cross Narita Hospital

千葉県 成田市飯田町90番地1

　

　
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九州大学病院

Kyushu University Hospital

福岡県 福岡市東区馬出3-1-1

　

　
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東京医科大学病院

Tokyo Medical University Hospital

東京都 新宿区西新宿6-7-1

　

　
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国立大学法人山形大学医学部附属病院

Yamagata University Hospital

山形県 山形市飯田西2-2-2

　

　
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大阪大学医学部附属病院

Osaka University Hospital

大阪府 吹田市山田丘2番15号

　

　
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愛媛県立中央病院

Ehime Prefectural Central Hospital

愛媛県 松山市春日町83番地

　

　
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岐阜大学医学部附属病院

Gifu University Hospital

岐阜県 岐阜市柳戸1番1

　

　
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青森県立中央病院

Aomori Prefectural Central Hospital

青森県 青森市東造道2-1-1

　

　
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日本大学医学部附属板橋病院

Nihon University Itabashi Hospital

東京都 板橋区大谷口上町30-1

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本治験の目的は，1 ライン以上の治療が無効であったwAIHA 患者を対象にianalumab（VAY736）の有効性及び安全性をプラセボと比較して評価すること
3
2023年02月01日
2023年07月12日
2022年12月08日
2029年04月30日
12
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
アルゼンチン/オーストラリア/中国/フランス/ドイツ/ハンガリー/インド/イスラエル/イタリア/マレーシア/ルーマニア/シンガポール/スペイン/台湾/タイ/イギリス/アメリカ Argentine/Australia/China/France/Germany/Hungary/India/Israel/Italy/Malaysia/Rumania/Singapore/Spain/Taiwan/Thailand/United Kingdom/United States
- 同意取得日に18 歳以上の男女の患者。
- 1 ライン以上の治療で十分な効果が得られなかった又は1 ライン以上の治療後に再発を来した，抗IgG 又は抗IgA に特異的な直接抗グロブリン試験（DAT）で陽性の記録がある原発性又は続発性wAIHA 患者。ステロイド抵抗性，依存性，又は不耐容の患者も含まれる。
- スクリーニング時及びWeek1のヘモグロビン値が5 g/dL 以上10 g/dL 未満で，貧血に関連する症状を伴う患者。
- 支持療法の用量が本治験へのランダム化の4 週間以上前から安定している患者。		 - 18 years and older at time of signing consent
- Patients with primary or secondary wAIHA documented by positive direct antiglobulin test specific for anti-IgG or anti-IgA, who had an insufficient response to, or relapsed after at least one line of treatment, including patients with steroid resistance, dependence or intolerance
- Hemoglobin concentration >= 5 g/dL and <10 g/dL and presence of symptoms related to anemia at Screening and Week 1
- The dose of supportive care must be stable for at least 4 weeks prior to randomization into the study
- 骨髄に病変を引き起こす血液疾患（例：CLL）又は本治験で許容されていない免疫抑制剤の投与を必要とする他の免疫疾患に伴うwAIHA を有する患者。
- 別の病型のAIHA（冷式型又は中間型），Evans 症候群，又はその他の血球減少症を有する患者。
- ランダム化前12 週間以内に受けた患者
- B 細胞除去療法の最終コースで血液学的効果が得られない患者（スクリーニング前に他の免疫抑制療法を受けていた場合は，ウォッシュアウト期間を設ける）
- 好中球：1000/mm3 未満
- 血清クレアチニンが基準値上限（ULN）の1.5 倍超
- スクリーニング時に全身治療を必要とする活動性のウイルス感染症，細菌感染症，又はその他の感染症［結核（TB）又はSARS-CoV-2 を含む］に罹患しているか，臨床的に重要な再発性感染症（例：莢膜を有する微生物による細菌感染症）の既往歴を有する患者。
- スクリーニング時にC 型肝炎ウイルス（HCV）陽性（HCV 抗体陽性），B 型肝炎表面抗原（HBsAg）陽性，又はB 型肝炎コア抗体（HBcAb）陽性の患者。
- 原発性又は続発性免疫不全症の既往歴があることが判明しているか，スクリーニング時にヒト免疫不全ウイルス（HIV）の検査結果（ELISA 及びウエスタンブロットに基づく）が陽性の患者。
- ランダム化前4 週間以内に生ワクチン又は弱毒生ワクチンの接種を受けた患者。
- 脾臓摘出術の既往歴を有する患者。		 - wAIHA secondary to hematologic disease involving bone marrow (e.g., CLL) or other immunologic disease requiring immunosuppressant treatments that are not allowed in this study
- Presence of other forms of AIHA (cold or intermediate forms), Evans Syndrome or other cytopenias
- Prior use of B-cell depleting therapy (e.g., rituximab) within 12 weeks prior to randomization
- No hematologic response to the last course of B-cell depleting therapy
- Neutrophils: <1000/mm3
- Serum creatinine >1.5 x upper limit of normal (ULN)
- Active viral, bacterial or other infections (including tuberculosis and SARS-CoV-2) requiring systemic treatment at time of screening, or history of recurrent clinically significant infection
- Positivity for hepatitis C virus, hepatitis B surface antigen (HBsAg), or hepatitis B core antibody (HBcAb)
- Known history of primary or secondary immunodeficiency, or a positive human immune deficiency virus (HIV) test result
- Live or live-attenuated vaccination within 4 weeks before randomization
- History of splenectomy
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
温式自己免疫性溶血性貧血 Warm Autoimmune Hemolytic Anemia
あり
A 群（被験群）：VAY736 を3 mg/kg の用量で静脈内投与
B 群（被験群）：VAY736 を9 mg/kg の用量で静脈内投与
C 群（対照群）：プラセボを静脈内投与		 Arm A (investigational): VAY736 at 3 mg/kg dose, intravenously
Arm B (investigational): VAY736 at 9 mg/kg dose, intravenously
Arm C (control): placebo, intravenously
被験者がレスキュー治療及び併用禁止療法を行っていない状況でW9 からW25 までの間に少なくとも8 週連続で持続的奏効（ヘモグロビンが10 g/dL 以上であり，かつベースラインからの増加量が2 g/dL 以上）が得られたかどうかを表す二値変数 Binary variable indicating whether a patient achieves a durable response (Hb >=10 g/dL and >=2 g/dL increase from baseline), for a period of at least 8 consecutive weeks, between W9 and W25, in the absence of rescue or prohibited treatment

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
ianalumab
なし
なし
医薬品
承認内
人赤血球液
赤血球液-LR「日赤」
22500AMX01841000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ノバルティスファーマ株式会社
Novartis Pharma. K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

東海大学医学部付属病院群治験審査委員会 Tokai Universtity Hospital group IRB
神奈川県伊勢原市下糟屋143 143 Shimokasuya, Isehara, Kanagawa, Kanagawa
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05648968
Clinical Traials.gov
Clinical Traials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。 本試験データはhttps://www.clinicalstudydatarequest.com/に記載されているプロセスに従って利用可能である。 Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data is currently available according to the process described on www.clinicalstudydatarequest.com.

（５）全体を通しての補足事項等

IRBの電話番号／メールアドレスなし

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年7月14日 (当画面) 変更内容
変更 令和6年2月29日 詳細 変更内容
変更 令和5年11月10日 詳細 変更内容
変更 令和5年7月29日 詳細 変更内容
変更 令和5年4月7日 詳細 変更内容
新規登録 令和5年2月1日 詳細
変更履歴一覧