臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年11月26日 | ||
| 令和6年2月8日 | ||
| アレキサンダー病患者を対象にION373の髄腔内投与の有効性、安全性、薬物動態及び薬力学を評価する第1～3相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験 | ||
| アレキサンダー病患者を対象にION373の髄腔内投与の有効性、安全性、薬物動態及び薬力学を評価する第1～3相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験 | ||
| Deurell Erik | ||
| Ionis Pharmaceuticals, Inc. | ||
| アレキサンダー病（AxD）患者におけるION373による粗大運動能力の改善効果又は安定化効果を評価する。 | ||
| N/A | ||
| アレキサンダー病 | ||
| 募集中 | ||
| ION373 | ||
| なし | ||
| 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター 臨床試験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年2月6日 |
| jRCT番号 | jRCT2031220465 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| アレキサンダー病患者を対象にION373の髄腔内投与の有効性、安全性、薬物動態及び薬力学を評価する第1～3相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験 | A Phase 1-3, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered ION373 in Patients with Alexander Disease | ||
| アレキサンダー病患者を対象にION373の髄腔内投与の有効性、安全性、薬物動態及び薬力学を評価する第1～3相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験 | A Phase 1-3, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered ION373 in Patients with Alexander Disease | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Deurell Erik | Deurell Erik | ||
| / | Ionis Pharmaceuticals, Inc. | Ionis Pharmaceuticals, Inc. | |
| 03110 | |||
| / | その他 | 117 Brick Mill Road Bedford, NH 03110, USA | |
| 1-702-677-6851 | |||
| erikdeurell_contractor@ionisph.com | |||
| 治験担当 窓口 | Clinical trial contact | ||
| ICONクリニカルリサーチ合同会社 | ICON Clinical Research GK | ||
| 541-0056 | |||
| 大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目1 番3 号 | Kyutaromachi 4-chome 1-3, Chuo-ku, Osaka city, Osaka 541-0056, Japan | ||
| 06-4560-2001 | |||
| ICONCR-Chiken@iconplc.com | |||
| 令和4年8月1日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| 非該当 | |||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| アレキサンダー病（AxD）患者におけるION373による粗大運動能力の改善効果又は安定化効果を評価する。 | |||
| N/A | |||
| 2022年11月15日 | |||
| 2022年12月14日 | |||
| 2022年10月05日 | |||
| 2025年04月30日 | |||
| 2 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| アメリカ/オーストラリア/カナダ/イスラエル/イタリア/オランダ/イギリス | United States/Australia/Canada/Israel/Italy/Netherlands/United Kingdom | ||
| ・AxDの診断と一致する臨床表現型及び脳画像所見が認められる患者 ・GFAP遺伝子に変異があることが立証されている患者 ・同意取得時に2歳以上65歳以下の患者 ・治験実施医療機関への移動、手順、測定及び滞在等、治験の要件を全て守る能力及び意思がある患者 ・スクリーニング時に18歳未満の場合、治験パートナー（親、介護者、その他）がいる患者 |
- Clinical phenotype and brain imaging consistent with a diagnosis of Alexander disease - Documented genetic mutation in the GFAP gene - Aged >= 2 to 65 years old at the time of informed consent - Able and willing to meet all study requirements, including travel to Study Center, procedures, measurements and visits - Patients < 18 years old at Screening must have a trial partner (parent, caregiver or other) |
||
| ・病歴、又は身体検査で臨床的に重要な異常が認められる患者 ・臨床的に重大な臨床検査値の異常により、本治験への組み入れに適さない患者 ・MRIが禁忌とされる患者又はMRI検査を受ける意思がない患者 ・他の治験薬、生物学的製剤又は治験機器をスクリーニング前1ヵ月以内又は治験薬の5半減期以内（いずれか長い方）に使用した患者。他の臨床試験（観察研究及び非介入試験を含む）に同時に参加している患者 ・核酸医薬品［低分子干渉リボ核酸（siRNA）を含む］の単回投与をスクリーニング前4ヵ月以内に受けた患者、核酸医薬品の反復投与をスクリーニング前12ヵ月以内に受けた患者。この除外基準はワクチン（mRNAワクチン及びウイルスベクターワクチン）には適用されない。 ・遺伝子治療、細胞移植又は他の試験的な脳手術の既往を有する患者 ・閉塞性水頭症の患者 ・脳脊髄液（CSF）ドレナージ用の機能的な脳室腹腔シャント又は埋め込み型中枢神経系（CNS）カテーテルを留置した患者 ・腰椎穿刺（LP）処置、CSF循環又は安全性評価に支障を来す既知の脳脊髄疾患に罹患した患者 ・全身麻酔を伴う大規模な内科的若しくは外科手術手技のため、スクリーニング前12週間以内に入院した患者又は治験中に入院を予定している患者 ・本治験に組み入れるのに適していない、又は治験参加や治験完了の妨げになる恐れがあると治験責任（分担）医師が判断した状態にある患者 |
- Clinically significant abnormalities in medical history or physical examination - Any clinically significant laboratory abnormalities that would render a patient unsuitable for inclusion - Any contraindication or unwillingness to undergo MRI - Treatment with another investigational drug, biological agent, or device within 1 month of Screening, or 5 half-lives of investigational agent, whichever is longer; concurrent participation in any other clinical study (including observational and non-interventional studies) - Previous treatment with an oligonucleotide (including small interfering ribonucleic acid [siRNA]) within 4 months of Screening if single dose received, or within 12 months of Screening if multiple doses received. This exclusion does not apply to vaccines (both messenger ribonucleic acid [mRNA] and viral vector vaccines). - History of gene therapy or cell transplantation or any other experimental brain surgery - Obstructive hydrocephalus - Presence of a functional ventriculoperitoneal shunt for the drainage of cerebrospinal fluid (CSF) or an implanted central nervous system (CNS) catheter - Known brain or spinal disease that would interfere with the lumbar puncture (LP) process, CSF circulation or safety assessment. - Hospitalization for any major medical or surgical procedure involving general anesthesia within 12 weeks prior to Screening or planned during the study - Have any other conditions, which, in the opinion of the Investigator would make the patient unsuitable for inclusion, or could interfere with the patient participating in or completing the study |
||
| 2歳 以上 | 2age old over | ||
| 65歳 以下 | 65age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| アレキサンダー病 | Alexander disease | ||
| あり | |||
| ・被験薬群： ION373 ION373は12週間に1回髄腔内ボーラス投与する。 ・その他：プラセボ プラセボはWeek 60まで12週間に1回髄腔内ボーラス投与する。その後治験終了までION373を12週間に1回髄腔内ボーラス投与する。 |
- Experimental: ION373 ION373 will be administered by intrathecal bolus injection once every 12 weeks. - Placebo Comparator: Placebo ION373-matching placebo will be administered by intrathecal bolus injection once every 12 weeks through Week 60. Participants will then convert to ION373 administered by intrathecal bolus injection once every 12 weeks until end of the study. |
||
| 10メートル歩行テスト（10MWT）のベースラインからの変化率［期間：ベースラインからWeek 61まで］ | Percent change from Baseline in the 10-Meter Walk Test (10MWT) [ Time Frame: Baseline and Week 61 ] | ||
| ・最も煩わしい症状（MBS）のベースラインからの変化［期間：ベースラインからWeek 61まで］ ・被験者による重症度の全般的印象（PGIS）スコアのベースラインからの変化［期間：ベースラインからWeek 61まで］ ・被験者による変化の全般的印象（PGIC）スコアのベースラインからの変化量［期間：ベースラインからWeek 61まで］ ・臨床上の変化の全般的印象（CGIC）スコアのベースラインからの変化量［期間：ベースラインからWeek 61まで］ ・粗大運動能力尺度-88、Dimension C、D及びE（GMFM-88、Dimension C～E）のベースラインからの変化［期間：ベースラインからWeek 61まで］ ・9ホールペグテスト（9HPT）スコアのベースラインからの変化量［期間：ベースラインからWeek 61まで］ ・Vineland適応行動尺度第3版（Vineland-3）運動スキル領域スコアのベースラインからの変化［期間：ベースラインからWeek 61まで］ ・小児の生活の質調査 GI症状尺度（PedsQL GI）スコアのベースラインからの変化［期間：ベースラインからWeek 61まで］ ・Vineland適応行動総合点第3版（Vineland-3 ABC）スコアのベースラインからの変化［期間：ベースラインからWeek 61まで］ ・複合自律神経症状スコア31（COMPASS-31）スコアのベースラインからの変化［期間：ベースラインからWeek 61まで］ ・脳脊髄液（CSF）中のグリア線維性酸性タンパク質（GFAP）濃度のベースラインからの変化［期間：ベースラインからWeek 61まで］ ・臨床上の重症度の全般的印象（CGIS）スコアのベースラインからの変化量［期間：ベースラインからWeek 61まで］ ・アレキサンダー病被験者領域の重症度の印象（AxD-PDIS）スコアのベースラインからの変化量［期間：ベースラインからWeek 61まで］ ・アレキサンダー病被験者領域の変化の印象（AxD-PDIC）スコアのベースラインからの変化量［期間：ベースラインからWeek 61まで］ ・体重パーセンタイル値（スクリーニング時に18歳未満の被験者）又は体重（スクリーニング時に18歳以上の被験者）のベースラインからの変化［期間：ベースラインからWeek 61まで］ |
- Change From Baseline in Most Bothersome Symptom (MBS) [ Time Frame: Baseline and Week 61 ] - Change From Baseline in Patient Global Impression of Severity (PGIS) Score [ Time Frame: Baseline and Week 61 ] - Change From Baseline in Patient Global Impression of Change (PGIC) Score [ Time Frame: Baseline and Week 61 ] - Change From Baseline in Clinical Global Impression of Change (CGIC) Score [ Time Frame: Baseline and Week 61 ] - Change From Baseline in Gross Motor Function Measure-88, Dimensions C, D and E (GMFM-88, Dimensions C-E) Score [ Time Frame: Baseline and Week 61 ] - Change From Baseline in 9-Hole Peg Test (9HPT) Score [ Time Frame: Baseline to Week 61 ] - Change From Baseline in Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Motor Skills Domain Score [ Time Frame: Baseline to Week 61 ] - Change From Baseline in Pediatrics Quality of Life Inventory Gastrointestinal Symptoms Scale (PedsQL GI) Score [ Time Frame: Baseline to Week 61 ] - Change From Baseline in Vineland Adaptive Behavior Composite, Third Edition (Vineland-3 ABC) Score [ Time Frame: Baseline to Week 61 ] - Change From Baseline in Composite Autonomic Symptom Score 31 (COMPASS-31) Score [ Time Frame: Baseline and Week 61 ] - Change From Baseline in Cerebrospinal Fluid (CSF) Glial Fibrillary Acid Protein (GFAP) Levels [ Time Frame: Baseline and Week 61 ] - Change From Baseline in Clinical Global Impression of Severity (CGIS) Score [ Time Frame: Baseline and Week 61 ] - Change From Baseline in Alexander Disease Patient Domain Impression of Severity (AxD-PDIS) Score [ Time Frame: Baseline and Week 61 ] - Change From Baseline in Alexander Disease Patient Domain Impression of Change (AxD-PDIC) Score [ Time Frame: Baseline and Week 61 ] - Change From Baseline in Body Weight Percentile (for participants < 18 years old at screening) or body weight (for participants >= 18 years old at screening) [ Time Frame: Baseline and Week 61 ] |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ION373 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Ionis Pharmaceuticals, Inc. | |
| Ionis Pharmaceuticals, Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター 臨床試験審査委員会 | National Center of Neurology and Psychiatry Institutional Review Board | |
| 東京都小平市小川東町４-１-１ | 4-1-1 Ogawa-higashi-cho, Kodaira-shi, Tokyo | |
| 042-341-2712 | ||
| irb-office@ncnp.go.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04849741 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |