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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和4年11月7日
寒冷凝集素症（CAD）患者を対象としてPegcetacoplanの有効性及び安全性を検討する第III相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同試験
寒冷凝集素症（CAD）患者を対象としてPegcetacoplanの有効性及び安全性を検討する第III相試験
前田　晴紀
シミック株式会社
CAD患者におけるpegcetacoplan 1080 mgの週2回皮下注入投与の有効性をプラセボと比較して実証する
3
寒冷凝集素症（CAD）
募集中
Pegcetacoplan
なし
筑波大学附属病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和4年11月1日
jRCT番号 jRCT2031220441

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

寒冷凝集素症（CAD）患者を対象としてPegcetacoplanの有効性及び安全性を検討する第III相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同試験 A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pegcetacoplan in Patients with Cold Agglutinin Disease (CAD)
寒冷凝集素症（CAD）患者を対象としてPegcetacoplanの有効性及び安全性を検討する第III相試験 A Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pegcetacoplan in Patients with Cold Agglutinin Disease (CAD)

（２）治験責任医師等に関する事項

前田　晴紀 Haruki Maeda
/ シミック株式会社 CMIC Co., Ltd.
臨床事業本部
105-0023
/ 東京都港区芝浦一丁目1番1号浜松町ビルディング Hamamatsucho Building, 1-1-1, Minato-ku, Shibaura, Tokyo,
03-6779-8000
ClinicalTrialInformation@cmic.co.jp
シミック　株式会社 CMIC Co., Ltd
シミック株式会社 CMIC Co., Ltd.
105-0023
東京都港区芝浦一丁目1番1号浜松町ビルディング Hamamatsucho Building, 1-1-1, Minato-ku, Shibaura, Tokyo,
03-6779-8000
ClinicalTrialInformation@cmic.co.jp

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

大阪大学医学部附属病院

Osaka University Hospital

　

　
/

　

/

石川県立中央病院

Ishikawa Prefectural Central Hospital

　

　
/

　

/

愛知医科大学病院

Aichi Medical University Hospital

　

　
/

　

/

信州大学医学部附属病院

Shinshu University Hospital

　

　
/

　

/

筑波大学附属病院

University of Tsukuba Hospital

　

　
/

　

/

福島県立医科大学附属病院

Fukushima Medical University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

CAD患者におけるpegcetacoplan 1080 mgの週2回皮下注入投与の有効性をプラセボと比較して実証する
3
2022年12月01日
2022年11月02日
2026年09月30日
12
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
オーストリア/ベルギー/ブルガリア/カナダ/フィンランド/フランス/ジョージア/ドイツ/ハンガリー/イタリア/オランダ/ノルウェー/スペイン/英国/米国 Austria/Belgium/Bulgaria/Canada/Finland/France/Georgia/Germany/Hungary/Italy/Netherlands/Norway/Spain/UK/USA
1. 18歳以上。
2. 原発性CADと診断されていること。
3. ヘモグロビン（Hb）値が9 g/dL以下。
4. スクリーニング時の好中球絶対数が1500個/mm3以上。
5. スクリーニング前1年以内の骨髄生検の記録があること。
6. スクリーニング前2年以内に肺炎球菌、髄膜炎菌（血清型A、C、W、Y及びB）及びインフルエンザ菌（B型）に対するワクチン接種を受けているか、又はスクリーニング期間中にワクチンを接種することに同意すること。
7. 妊娠可能な女性は、初潮を経験し、かつ永久的な不妊でも又は閉経後でもない女性と定義され、スクリーニング時の妊娠検査が陰性であって、試験期間中及び治験薬の最終投与後8週間は治験実施計画書で規定する避妊法を使用することに同意すること。
8. 男性は、試験期間中及び治験薬の最終投与後8週間は以下に従うことに同意すること。
a. 妊娠させる可能性のある行為を避ける。
b. 治験実施計画書で規定する避妊法を使用する。
c. 精子提供を控える。
9. 書面で同意する意思と能力があること。		 1. Age 18 years or older.
2. Diagnosis of primary CAD.
3. Hb level <_ 9 g/dL.
4. An absolute neutrophil count >_ 1500 cells/mm3 at screening.
5. Documented results from bone marrow biopsy within 1 year of screening
6. Either have vaccination against Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (Types A, C, W, Y, and B), and Haemophilus influenzae (Type B) within 2 years prior to screening or agree to receive vaccination during screening.
7. Women of childbearing potential (WOCBP), defined as any women who have experienced menarche and who are NOT permanently sterile or postmenopausal, must have a negative pregnancy test at screening and agree to use protocol-defined methods of contraception for the duration of the study and 8 weeks after their last IMP dose.
8. Men must agree to the following for the duration of the study and 8 weeks after their last IMP dose:
a. Avoid fathering a child.
b. Use protocol-defined methods of contraception.
c. Refrain from donating sperm.
9. Willing and able to give written informed consent.
1. 他の抗補体療法（既承認薬又は治験薬）を、無作為化前の当該薬剤の半減期の5倍以内に受けた患者。
2. 無作為化前の12週間以内にリツキシマブ単独療法、又は無作為割付前の16週間以内にリツキシマブを含む併用療法（例：ベンダムスチン、フルダラビンリン、その他の細胞傷害性薬剤、イブルチニブとの併用）を受けた患者。
3. 併用禁止薬を使用した患者。
4. 全身性エリテマトーデス又はその他の抗核抗体陽性の自己免疫疾患の診断を受けた患者。
5. アグレッシブリンパ腫の既往歴又は治療を要するリンパ腫が認められる患者。
6. 臓器移植を受けたことがある患者。
7. 肺炎マイコプラズマ、Epstein-Barrウイルス、又はその他の原因となり得る特定の感染症に続発した寒冷凝集素症候群の患者。
8. HIV又はC型肝炎ウイルスが、スクリーニング時のPCR検査により検出可能か、又は診療録に記録されている患者。
9. ウイルス量1000 IU/mL超（5000 copies/mL超）の慢性非活動性B型肝炎ウイルスがスクリーニングで確認されるか、又は診療録に記録されている患者。慢性活動性の感染者（1000 IU/mL以下）である適格な患者は、現地の国内ガイドラインに従って予防的抗ウイルス治療（例：エンテカビル、テノホビル、ラミブジン）を受けなければならない。
10. 過去12ヵ月以内に皮膚基底細胞癌又は子宮頸部上皮内癌以外の活動性の悪性疾患が確認された患者。それ自体に治療を要しない低悪性度のリンパ増殖性骨髄障害は、本試験では悪性疾患とみなさない。
11. 単特異性の直接抗グロブリン試験の結果がIgGで>1+。
12. ALTのULNの2.5倍超、又は直接ビリルビンのULNの2倍超の上昇により示される肝機能障害が確認されるか、又は疑われる患者。
13. Pegcetacoplan、添加剤又はプラセボ成分に対する過敏症。
14. 既知の遺伝性果糖不耐症又はその疑い。
15. N. meningitidis、S. pneumoniae及びH. influenzaeを含む莢膜を持つ細菌に起因する未回復の感染症。
16. 治験担当医師が本試験への参加によって患者のリスクが高まると判断した重度の再発性又は慢性感染症が認められるか、又はその疑いがある患者。
17. スクリーニング期間前30日以内に他の治験薬の治験に参加したか、あるいは他の治験薬、治験医療機器、又は治験手技・処置を受けた患者。
18. 授乳中の場合、試験期間中及び治験薬の最終投与後8週間以上授乳を中止する意思がない患者。
19. 試験の手技・処置に協力できない患者。
20. 患者の健康を脅かすおそれがあるか、試験参加に関連するリスクが高まるおそれがあるか、結果の解釈に影響を及ぼすおそれがあるか、又は本試験に不適格にすると考えられる疾患又は病態の合理的な疑いの原因となる何らかの疾患、精神的状態、代謝機能障害、又は身体検査若しくは臨床検査結果を有する患者。
21. 自身で同意を表明できない保護下にある成人患者（後見人、受託者）及び法的保護下にある患者。		 1. Have received other anticomplement therapies (approved or investigational) within 5 half-lives of the agent prior to randomization
2. Treatment with rituximab monotherapy within 12 weeks prior to randomization, or rituximab combination therapies (e.g., with bendamustine, fludarabine, other cytotoxic drugs or ibrutinib) within 16 weeks prior to randomization.
3. Use of prohibited medications.
4. Diagnosis of systemic lupus erythematosus or other autoimmune disease with antinuclear antibodies.
5. History of an aggressive lymphoma or presence of a lymphoma requiring therapy.
6. Have received an organ transplant.
7. Cold agglutinin syndrome secondary to Mycoplasma pneumoniae, Epstein-Barr virus or other specific causative infection.
8. HIV or hepatitis C virus detectable by polymerase chain reaction at screening or documented in the patient's medical record.
9. Chronic inactive hepatitis B virus with viral loads > 1000 IU/mL (> 5000 copies/mL) at screening or documented in the patient's medical record. Eligible patients who are chronic active carriers (<_ 1000 IU/mL) must receive prophylactic antiviral treatment (e.g., entecavir, tenofovir, lamivudine) according to local country guidelines.
10. Presence of an active malignant disease within the last 12 months other than skin basal cell carcinoma or in situ carcinoma of the cervix. A low-grade lymphoproliferative bone marrow disorder not requiring therapy by itself is not defined as a malignant disease in this context.
11. A monospecific direct antiglobulin test result of IgG > 1+.
12. Presence or suspicion of liver dysfunction as indicated by elevated ALT > 2.5 x ULN, or direct bilirubin levels > 2 x ULN.
13. Hypersensitivity to pegcetacoplan or to any of the excipients or placebo compounds.
14. Known or suspected hereditary fructose intolerance.
15. Unresolved infection caused by encapsulated bacteria including N. meningitidis, S. pneumoniae and H. influenzae.
16. Presence or suspicion of severe recurrent or chronic infections that, in the opinion of the investigator, increase the patient's risk by participating in the study.
17. Participation in any other investigational drug trial or exposure to other investigational agent, device, or procedure within 30 days prior to screening period.
18. If breastfeeding, is unwilling to discontinue for the duration of study and for at least 8 weeks after the final IMP dose.
19. Inability to cooperate with study procedures.
20. Any disease(s), psychiatric condition, metabolic dysfunction, or findings from a physical examination or clinical laboratory test result that would cause reasonable suspicion of a disease or condition that may jeopardize the patient's wellbeing, that may increase the risk associated with study participation, that may affect the interpretation of the results, or that would make the patient unsuitable for this study.
21. Protected adults (guardianship, trusteeship) who are unable to express their consent and persons under court protection.
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
寒冷凝集素症（CAD） Cold Agglutinin Disease (CAD)
あり
Pegcetacoplan 1080 mgの週2回皮下注入投与（20 mL）
プラセボの週2回皮下注入投与		 Pegcetacoplan, 1080 mg twice weekly, s.c. infusion (20 mL).
Placebo, twice weekly, s.c. infusion.
Week 24における治療効果
治療効果の定義
• Week 16時点のヘモグロビン（Hb）値がベースラインから1.5 g/dL以上上昇又は正常化、かつ
• この効果がWeek 16からWeek 24まで持続されている、かつ
• PRBCの輸血を受けていない（Week 5からWeek 24の間）		 Response to treatment at Week 24.
Response is defined as:
- An increase in hemoglobin (Hb) of >_ 1.5 g/dL from Baseline or Hb normalization at Week 16; AND
- Maintenance of this effect from Week 16 to Week 24; AND
- The absence of PRBC transfusions (between Week 5 and Week 24).

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Pegcetacoplan
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

筑波大学附属病院治験審査委員会 University of Tsukuba Hospital Institutional Review Board
茨城県つくば市天久保2-1-1 2-1-1 Amakubo, Tsukuba, Ibaraki
029-853-3914
未承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05096403
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません