臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年11月5日 | ||
| 令和5年9月21日 | ||
| 補体阻害薬の治療を受けたことがない、あるいは最近補体阻害薬の治療を受けていない発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象に、Pozelimab とCemdisiran による併用療法の有効性と安全性を、C5阻害剤を対照として評価する無作為化非盲検試験 | ||
| 補体阻害薬の治療を受けたことがない、あるいは最近補体阻害薬の治療を受けていない発作性夜間ヘモグロビン尿症成人患者を対象に、Pozelimab とCemdisiran による併用療法の有効性と安全性を、C5阻害剤 を対照として評価する試験 | ||
| Aurand Lisa | ||
| Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | ||
| コホートAの主要目的： 補体阻害薬治療を受けたことがない、あるいは最近補体阻害薬治療を受けていない活動性のPNH 患者を対象に、pozelimab＋cemdisiran の併用療法とravulizumab の26 週間の投与期間における溶血(LDH により評価) に対する効果を記述すること コホートBの主要目的： 補体阻害薬治療を受けたことがない、あるいは最近補体阻害薬治療を受けていない活動性のPNH 患者を対象に、pozelimab＋cemdisiran の併用療法とeculizumab の26 週間の投与期間における溶血に対する効果(LDH の持続的抑制及び輸血回避により評価) を評価すること コホートA の副次的目的： • Pozelimab とcemdisiran の併用投与＋ravulizumab 投与の効果を以下のように記述する： - 溶血の測定 |
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| 3 | ||
| 発作性夜間ヘモグロビン尿症患者 | ||
| 募集中 | ||
| Pozelimab、Cemdisiran、Ravulizumab、Eculizumab | ||
| NA、NA、ユルトミリス HI点滴静注300mg/3mL／ユルトミリス HI点滴静注1100mg/11mL、ソリリス 点滴静注 300mg | ||
| NTT東日本 関東病院 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年9月15日 |
| jRCT番号 | jRCT2031220440 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 補体阻害薬の治療を受けたことがない、あるいは最近補体阻害薬の治療を受けていない発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象に、Pozelimab とCemdisiran による併用療法の有効性と安全性を、C5阻害剤を対照として評価する無作為化非盲検試験 | A Randomized, Open-Label, C5 Inhibitor-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pozelimab and Cemdisiran Combination Therapy in Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria who are Complement Inhibitor Treatment-Naive or Have Not Recently Received Complement Inhibitor Therapy (ACCESS-1) | ||
| 補体阻害薬の治療を受けたことがない、あるいは最近補体阻害薬の治療を受けていない発作性夜間ヘモグロビン尿症成人患者を対象に、Pozelimab とCemdisiran による併用療法の有効性と安全性を、C5阻害剤 を対照として評価する試験 | A C5 inhibitor-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pozelimab and Cemdisiran Combination Therapy in Adult Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) who are Complement Inhibitor Treatment-Naive or Have Not Recently Received Complement Inhibitor Therapy (ACCESS-1) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Aurand Lisa | Aurand Lisa | ||
| / | Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | |
| / | 777 Old Saw Mill River Road, Tarrytown, NY 10591, USA | 777 Old Saw Mill River Road, Tarrytown, NY 10591, USA | |
| 1-844-734-6643 | |||
| clinicaltrials@regeneron.com | |||
| ロザリオ 千佳子 | Rosario Chikako | ||
| パレクセル・インターナショナル株式会社 | Parexel International Inc. | ||
| レギュラトリー＆アクセス コンサルティング | |||
| 104-0033 | |||
| 東京都中央区新川一丁目21番2号 茅場町タワー | Kayabacho Tower Building, 1-21-2, Shinkawa, Chuo-ku, Tokyo | ||
| 080-8929-3137 | |||
| Clinicaltrial-registration@parexel.com | |||
| 令和4年10月18日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | NTT東日本関東病院 |
NTT Medical Center Tokyo |
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東京都 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 大垣市民病院 |
Ogaki Municipal Hospital |
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岐阜県 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 日本赤十字社愛知医療センター名古屋第二病院 |
Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daini Hospital |
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愛知県 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 筑波大学附属病院 |
University of Tsukuba Hospital |
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茨城県 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | パナソニック健康保険組合 松下記念病院 |
Panasonic Health Insurance Association Matsushita Memorial Hospital |
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大阪府 |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| コホートAの主要目的： 補体阻害薬治療を受けたことがない、あるいは最近補体阻害薬治療を受けていない活動性のPNH 患者を対象に、pozelimab＋cemdisiran の併用療法とravulizumab の26 週間の投与期間における溶血(LDH により評価) に対する効果を記述すること コホートBの主要目的： 補体阻害薬治療を受けたことがない、あるいは最近補体阻害薬治療を受けていない活動性のPNH 患者を対象に、pozelimab＋cemdisiran の併用療法とeculizumab の26 週間の投与期間における溶血に対する効果(LDH の持続的抑制及び輸血回避により評価) を評価すること コホートA の副次的目的： • Pozelimab とcemdisiran の併用投与＋ravulizumab 投与の効果を以下のように記述する： - 溶血の測定 |
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| 3 | |||
| 2023年01月01日 | |||
| 2023年06月02日 | |||
| 2022年11月04日 | |||
| 2027年11月15日 | |||
| 12 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| あり | |||
| カナダ/中国/コロンビア/フランス/ギリシャ/ハンガリー/インド/イタリア/ヨルダン/マレーシア/メキシコ/ペルー/フィリピン/ポーランド/ルーマニア/シンガポール/南アフリカ/韓国/スペイン/台湾/タイ/トルコ/イギリス/アメリカ | Canada/China/Colombia/France/Greece/Hungary/India/Italy/Jordan/Malaysia/Mexico/Peru/Philippines/Poland/Romania/Singapore/South Africa/South Korea/Spain/Taiwan/Thailand/Turkey/United Kingdom/United States | ||
| 1. 高感度フローサイトメトリー検査により確認されたPNH の診断がプロトコルに記載されている。 2. プロトコルに記載されたPNH に関連する1つ以上の徴候又は症状と定義する活動性疾患がある。 3. スクリーニング来院時のLDH 値≥2×ULN 4. その他の選択基準が適用される。 |
1. Diagnosis of PNH confirmed by high-sensitivity flow cytometry testing with PNH granulocytes described in the protocol 2. Active disease, as defined by the presence of 1 or more PNH-related sign or symptom as described in the protocol 3. LDH level >=2xULN at the screening visit 4. Other Inclusion Criteria Apply. |
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| 1. スクリーニング前3 ヵ月以内にeculizumab による治療歴がある、又はスクリーニング前6 ヵ月以内 にravulizumab による治療歴がある、又はスクリーニング前の当該補体阻害薬の5 半減期以内に他の補体阻害薬による治療歴がある。 2. 臓器移植、骨髄移植、その他の血液学的移植の既往がある。 3. スクリーニング来院時の体重が40 キログラム未満。 4. 投与期間中に治験薬以外の補体阻害薬の使用を予定している。 5. 現地の添付文書(入手可能な場合) に従い、ravulizumab (コホートA) 又はeculizumab (コホートB) に関する髄膜炎菌ワクチン接種の要件を満たしておらず、最低でもスクリーニング来院前5 年以内に髄膜炎菌ワクチンの接種を証明する書類を提出することが必要であるがこれができない者 6. 髄膜炎菌ワクチン接種の禁忌がある。 7. 髄膜炎菌予防のための抗生物質が服用できない(現地でのravulizumab [コホートA] 又はeculizumab [コホートB]の添付文書、ある場合は国のガイドライン／現地診療で必要とされる場合、又はワクチン接種が治験薬投与開始後2 週間未満の場合に必要とされる場合)。 8. スクリーニングの2 週間以内又はスクリーニング期間中に、活動的で進行中の感染症、又は抗生物質、抗ウイルス剤、抗真菌剤による全身治療を継続的に必要とする感染症が進行中又は最近感染した。 9. 活動性でコントロール不良な進行中の全身性自己免疫疾患の病歴が認められる。 10. その他の選択基準が適用される。 |
1. Prior treatment with eculizumab within 3 months prior to screening, ravulizumab within 6 months prior to screening, or other complement inhibitors within 5 half-lives of the respective agent prior to screening. 2. Receipt of an organ transplant, history of bone marrow transplantation or other hematologic transplant. 3. Body weight <40 kilograms at screening visit. 4. Planned use of any complement inhibitor therapy other than study drugs during the treatment period. 5. Not meeting meningococcal vaccination requirements for ravulizumab (Cohort A) or eculizumab (Cohort B) according to the current local prescribing information (where available) and at a minimum documentation of meningococcal vaccination within 5 years prior to screening visit. 6. Any contraindication for receiving Neisseria meningitidis vaccination. 7. Unable to take antibiotics for meningococcal prophylaxis (if required by local ravulizumab [Cohort A] or eculizumab [Cohort B] prescribing information, where available, or national guidelines/local practice or if necessary when vaccination is less than 2 weeks from study treatment initiation). 8. Any active, ongoing infection or a recent infection requiring ongoing systemic treatment with antibiotics, antivirals, or antifungals within 2 weeks of screening or during the screening period. 9. Documented history of active, uncontrolled, ongoing systemic autoimmune diseases. 10. Other Exclusion Criteria Apply. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 発作性夜間ヘモグロビン尿症患者 | Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria | ||
| あり | |||
| コホートA： • Ravulizumab 群： Drug: Ravulizumab プロトコルに基づき静脈内(IV)投与 他の名称: ALXN1210, Ultomiris • Pozelimab + cemdisiran の群： -Drug: Pozelimab プロトコルに基づき静脈内(IV)および皮下(SC)投与 他の名称: REGN3918 -Drug: Cemdisiran プロトコルに基づき皮下(SC)投与 他の名称: ALN-CC5 割付1:1 コホートB： • Eculizumab 群： -Drug: Eculizumab プロトコルに基づき静脈内(IV)投与 他の名称: Soliris • Pozelimab + cemdisiran の群： -Drug: Pozelimab プロトコルに基づき静脈内(IV)および皮下(SC)投与 他の名称: REGN3918 -Drug: Cemdisiran プロトコルに基づき皮下(SC)投与 他の名称: ALN-CC5 割付1:1 |
Cohort A: Ravulizumab Arm: -Drug: Ravulizumab Administered Intravenous (IV) per the protocol Other Names: ALXN1210, Ultomiris Pozelimab + Cemdisiran Arm: -Drug: Pozelimab Administered IV and subcutaneous (SC) per the protocol Other Name: REGN3918 -Drug: Cemdisiran Administered SC per the protocol Other Name: ALN-CC5 Randomized 1:1 Cohort B: Eculizumab Arm: -Drug: Eculizumab Administered Intravenous (IV) per the protocol Other Names: Soliris Pozelimab + Cemdisiran Arm: -Drug: Pozelimab Administered IV and subcutaneous (SC) per the protocol Other Name: REGN3918 -Drug: Cemdisiran Administered SC per the protocol Other Name: ALN-CC5 Randomized 1:1 |
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| コホートA： LDH 値の変化率 [期間: ベースラインからWeek 26] コホートB： 1. 溶血の適切なコントロールの維持 [期間: Week8からWeek 26] 2. 輸血回避 [期間: Day1からWeek 26] |
Cohort A: Percent change in lactate dehydrogenase (LDH) [Time Frame: From baseline to week 26] Cohort B: 1. Maintenance of adequate control of hemolysis [Time Frame: week 8 through week 26, inclusive] 2. Transfusion avoidance [Time Frame: Day 1 through week 26] |
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| コホートA： 1. 溶血の適切なコントロールの維持[期間: Week 8からWeek 26] プロトコルに基づきLDH<=1.5×ULN 2.ブレイクスルー溶血 [期間: ベースライン後Day1からWeek 26] プロトコルに基づきLDH >=2×ULN 3. 溶血の適切なコントロール [期間: Week 8からWeek 26] プロトコルに基づきLDH<=1.5×ULN 4. ヘモグロビンの安定化 [期間: ベースライン後Day1からWeek 26] 赤血球輸血を受けず、ベースラインからのヘモグロビン値の減少がプロトコルに基づく患者 5. LDH の正常化 [期間: Week 8からWeek 26] プロトコルに基づきLDH <=1.0×ULN 6. 輸血回避 [期間: ベースライン後Day1からWeek 26] ベースライン後のヘモグロビン値に基づくプロトコールアルゴリズムに従ってRBC輸血を必要としなかった 7. FACIT-Fatigue Scale で測定した疲労度の変化 [期間: ベースラインからWeek 26] 8. EORTC-QLQ-C30 におけるPF スコアの変化 [期間: ベースラインからWeek 26] 9. EORTC-QLC-C30 による全般的健康状態(GHS)／QoL スケールスコアの変化 [期間: ベースラインからWeek 26] コホートB： 1. LDH の変化率 [期間: ベースラインからWeek 26] 2. ブレイクスルー溶血に感受性のある一部の患者集団におけるブレイクスルー溶血 [期間: ベースライン後Day 1 からWeek 26 ] 3. 溶血の適切なコントロール [期間: Week 8 からWeek 26] LDH<=1.5×ULN 4. ヘモグロビンの安定化 [期間: Day 1 (ベースライン後) からWeek 26] 赤血球輸血を受けず、ベースラインからのヘモグロビン値の減少がプロトコルに基づく患者 5. LDHの正常化 [期間: Week 8 からWeek 26] プロトコルに基づきLDH<=1.0×ULN 6. FACIT-Fatigue Scale で測定した疲労度の変化 [期間: ベースラインからWeek 26] 7. EORTC-QLQ-C30 におけるPFスコアの変化 [期間: ベースラインからWeek 26] 8. EORTC-QLC-C30 によるGHS／QoL スケールスコアの変化 [期間: ベースラインからWeek 26] コホートA 及びコホートB： 1. 輸血された赤血球の割合と単位数[期間: ベースライン後Day 1 からWeek 26] プロトコールアルゴリズムに従う 2. 最初にLDH<=1.5×ULN 及び<=1.0×ULN となるまでの時間 [期間: Week 26まで] 3. LDH が1.5×ULN 以下となった日数の割合 [期間: Week 8 からWeek 26] 4. ヘモグロビン値の変化 [期間: ベースラインからWeek 26] 5. 治験下で発現した重篤な有害事象(SAE)、注目すべき治験下で発現した有害事象(TEAE)、及び26 週以上の投与中止に至ったTEAE の発生率及び重症度 [期間: Week 26まで] 6. 総CH50 の変化量及び変化率 [期間: ベースラインからWeek 26] 7. 血漿中の総C5 濃度 [期間: Week 60まで] 8. 血清中の総pozelimab 濃度 [期間: Week 60まで] 9. 血漿中のcemdisiran 濃度 [期間: Week 60まで] 10.血清中の総ravulizumab 濃度濃度(コホートA) 及び総eculizumab 濃度(コホートB) [期間: Week 30まで(コホートA), Week 34まで(コホートB)] 11. pozelimab に対する治療上緊急の抗薬物抗体(ADA) の発症率 [期間: Week 52まで] 12. cemdisiran に対する治験下で発現したADA の発生率 [期間: Week 52まで] |
Cohort A: 1. Maintenance of adequate control of hemolysis [Time Frame: From week 8 through week 26, inclusive] LDH <=1.5xULN per the protocol 2. Breakthrough hemolysis [Time Frame: From post-baseline day 1 through week 26] LDH >=2xULN per the protocol 3. Adequate control of hemolysis [Time Frame: From week 8 through week 26, inclusive] LDH <=1.5xULN per the protocol 4. Hemoglobin stabilization [Time Frame: From day 1 (postbaseline) through week 26] Patients who do not receive an RBC transfusion and have no decrease in hemoglobin level per the protocol 5. Normalization of LDH [Time Frame: From week 8 through week 26, inclusive] LDH <=1.0xULN per the protocol 6. Transfusion avoidance [Time Frame: From Day 1 through week 26] Not requiring an RBC transfusion as per protocol algorithm based on post-baseline hemoglobin values 7. Change in fatigue as measured by the Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Scale [Time Frame: From baseline to week 26] 8. Change in physical function (PF) scores on the European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC-QLQ-C30) [Time Frame: From baseline to week 26] 9. Change in global health status (GHS)/QoL scale score on the EORTC-QLC-C30 [Time Frame: From baseline to week 26] Cohort B: 1. Percent change in LDH [Time Frame: From baseline to week 26] 2. Breakthrough hemolysis [Time Frame: From post-baseline day 1 through week 26] 3. Adequate control of hemolysis [Time Frame: From week 8 through week 26, inclusive] LDH <=1.5xULN 4. Hemoglobin stabilization [Time Frame: From day 1(post-baseline) through week 26] Patients who do not receive an RBC transfusion and have no decrease in hemoglobin level per the protocol 5. Normalization of LDH [Time Frame: From week 8 through week 26, inclusive] LDH <=1.0xULN per the protocol 6. Change in fatigue as measured by the Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Scale from [Time Frame: From baseline to week 26] 7. Change in physical function (PF) scores on the European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire [Time Frame: From baseline to week 26] 8. Change in global health status (GHS) /QoL scale score on the EORTC-QLC-C30 [Time Frame: From baseline to week 26] Cohorts A and B: 1. Rate and number of units of RBC transfused [Time Frame: From Post-baseline Day 1 through week 26] Per protocol algorithm 2. Time to first LDH <=1.5xULN and <=1.0xULN [Time Frame: Up to week 26] 3. Percentage of days with LDH <=1.5xULN [Time Frame: Between week 8 and week 26, inclusive] 4. Change in hemoglobin levels [Time Frame: From baseline to week 26] 5. Incidence and severity of treatment emergent serious adverse events (SAEs), treatment-emergent adverse events (TEAEs) of special interest and TEAEs leading to treatment discontinuation [Time Frame: Up to 26 weeks] 6. Change and percent change in total CH50 [Time Frame: From baseline to week 26] 7. Concentration of total C5 in plasma [Time Frame: Up to 60 weeks] 8. Concentrations of total pozelimab in serum [Time Frame: Up to 60 weeks] 9. Concentrations of cemdisiran in plasma [Time Frame: Up to 60 weeks] 10. Concentrations of total ravulizumab (Cohort A) and total eculizumab (Cohort B) in serum [Time Frame: Up to 34 weeks(Cohort A), 30 weeks (Cohort B)] 11. Incidence of treatment emergent anti-drug antibodies (ADAs) to pozelimab [Time Frame: Up to 52 weeks] 12. Incidence of treatment emergent ADAs to cemdisiran [Time Frame: Up to 52 weeks] |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Pozelimab | |||
| NA | |||
| なし | |||
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Cemdisiran | |||
| NA | |||
| なし | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| Ravulizumab | |||
| ユルトミリス HI点滴静注300mg/3mL／ユルトミリス HI点滴静注1100mg/11mL | |||
| 30300AMX00316000,30300AMX00315000 | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| Eculizumab | |||
| ソリリス 点滴静注 300mg | |||
| 22200AMX00316000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 補償金 | ||
| なし | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | |
| Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| NTT東日本 関東病院 治験審査委員会 | NTT Medical Center Tokyo Institutional Review Board | |
| 東京都品川区東五反田5-9-22 | 5-9-22, Higashi-Gotanda, Shinagawa-ku, Tokyo, Tokyo | |
| 03-3448-6111 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05133531, R3918-PNH-2021 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2020-004486-40 | |
| EudraCT | |
| EudraCT |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当する |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 一般公開されている結果の基となる全ての個別被験者データ（IPD）を共有する予定である。 | All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 「試験等の目的」の続き： - 輸血パラメータ - ヘモグロビン値 - 臨床転帰評価(COA) で評価する疲労度 - COA で評価するHRQoL - 安全性及び忍容性 - 補体活性 • 血清中の総pozelimab 濃度及び総ravulizumab 濃度、血漿中のcemdisiran 濃度及び総C5 タンパク 質濃度を評価する • Pozelimab とcemdisiran の免疫原性を評価する コホートB の副次的目的： • Pozelimab＋cemdisiran の併用投与とeculizumab 投与の効果を以下のように評価する： - 溶血の測定 - 輸血パラメータ - ヘモグロビン値 - COA で評価する疲労度 - COA で評価するHRQoL - 安全性及び忍容性 - 補体活性 | |
| 「試験等の目的」（７（５）その他１）の続き： • 血清中の総pozelimab 濃度及び総eculizumab 濃度、血漿中のcemdisiran 濃度及び総C5 タンパク質濃度を評価する • Pozelimab とcemdisiran の免疫原性を評価する | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |