臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年11月5日 | ||
| 令和6年9月12日 | ||
| 補体阻害薬の治療を受けたことがない、あるいは最近補体阻害薬の治療を受けていない発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象に、Pozelimab とCemdisiran による併用療法の有効性と安全性を、C5阻害剤を対照として評価する無作為化非盲検試験 | ||
| 補体阻害薬の治療を受けたことがない、あるいは最近補体阻害薬の治療を受けていない発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）成人患者を対象に、Pozelimab + Cemdisiran併用療法の有効性と安全性を評価する試験 | ||
| Taneja Deepak | ||
| Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | ||
| コホートAの主要目的： 補体阻害薬治療を受けたことがない、あるいは最近補体阻害薬治療を受けていない活動性のPNH 患者を対象に、pozelimab＋cemdisiran の併用療法とravulizumab の26 週間の投与期間における溶血(LDH により評価) に対する効果を記述すること コホートBの主要目的： 補体阻害薬治療を受けたことがない、あるいは最近補体阻害薬治療を受けていない活動性のPNH 患者を対象に、pozelimab＋cemdisiran の併用療法とeculizumab の26 週間の投与期間における溶血に対する効果(LDH の持続的抑制及び輸血回避により評価) を評価すること コホートA の副次的目的： • Pozelimab とcemdisiran の併用投与＋ravulizumab 投与の効果を以下のように記述する： - 溶血の測定 |
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| 3 | ||
| 発作性夜間ヘモグロビン尿症患者 | ||
| 募集中 | ||
| Pozelimab、Cemdisiran、Ravulizumab、Eculizumab | ||
| Veopoz (アメリカ)、NA、ユルトミリス HI点滴静注300mg/3mL／ユルトミリス HI点滴静注1100mg/11mL、ソリリス 点滴静注 300mg | ||
| NTT東日本 関東病院 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年9月11日 |
| jRCT番号 | jRCT2031220440 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 補体阻害薬の治療を受けたことがない、あるいは最近補体阻害薬の治療を受けていない発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象に、Pozelimab とCemdisiran による併用療法の有効性と安全性を、C5阻害剤を対照として評価する無作為化非盲検試験 | A Randomized, Open-Label, C5 Inhibitor-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pozelimab and Cemdisiran Combination Therapy in Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria who are Complement Inhibitor Treatment-Naive or Have Not Recently Received Complement Inhibitor Therapy (ACCESS-1) | ||
| 補体阻害薬の治療を受けたことがない、あるいは最近補体阻害薬の治療を受けていない発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）成人患者を対象に、Pozelimab + Cemdisiran併用療法の有効性と安全性を評価する試験 | A Study to Evaluate How Safe Pozelimab + Cemdisiran Combination Therapy is and How Well it Works in Adult Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Who Have Not Recently Received or Have Not Received Complement Inhibitor Treatment (ACCESS-1) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Taneja Deepak | Taneja Deepak | ||
| / | Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | |
| / | 777 Old Saw Mill River Road, Tarrytown, NY 10591, USA | 777 Old Saw Mill River Road, Tarrytown, NY 10591, USA | |
| 1-844-734-6643 | |||
| clinicaltrials@regeneron.com | |||
| ロザリオ 千佳子 | Rosario Chikako | ||
| パレクセル・インターナショナル株式会社 | Parexel International Inc. | ||
| レギュラトリー＆アクセス コンサルティング | |||
| 104-0033 | |||
| 東京都中央区新川一丁目21番2号 茅場町タワー | Kayabacho Tower Building, 1-21-2, Shinkawa, Chuo-ku, Tokyo | ||
| 080-8929-3137 | |||
| Clinicaltrial-registration@parexel.com | |||
| 令和4年10月18日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | NTT東日本関東病院 |
NTT Medical Center Tokyo |
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東京都 |
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| 令和4年10月18日 | |||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 大垣市民病院 |
Ogaki Municipal Hospital |
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岐阜県 |
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| 令和4年10月27日 | |||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 日本赤十字社愛知医療センター名古屋第二病院 |
Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daini Hospital |
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愛知県 |
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| 令和4年10月20日 | |||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 筑波大学附属病院 |
University of Tsukuba Hospital |
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茨城県 |
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| 令和4年10月11日 | |||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | パナソニック健康保険組合 松下記念病院 |
Panasonic Health Insurance Association Matsushita Memorial Hospital |
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大阪府 |
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| 令和4年10月19日 | |||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| コホートAの主要目的： 補体阻害薬治療を受けたことがない、あるいは最近補体阻害薬治療を受けていない活動性のPNH 患者を対象に、pozelimab＋cemdisiran の併用療法とravulizumab の26 週間の投与期間における溶血(LDH により評価) に対する効果を記述すること コホートBの主要目的： 補体阻害薬治療を受けたことがない、あるいは最近補体阻害薬治療を受けていない活動性のPNH 患者を対象に、pozelimab＋cemdisiran の併用療法とeculizumab の26 週間の投与期間における溶血に対する効果(LDH の持続的抑制及び輸血回避により評価) を評価すること コホートA の副次的目的： • Pozelimab とcemdisiran の併用投与＋ravulizumab 投与の効果を以下のように記述する： - 溶血の測定 |
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| 3 | |||
| 2023年01月01日 | |||
| 2023年06月02日 | |||
| 2022年11月04日 | |||
| 2027年11月15日 | |||
| 12 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| あり | |||
| カナダ/中国/コロンビア/フランス/ギリシャ/ハンガリー/インド/イタリア/ヨルダン/マレーシア/メキシコ/ペルー/フィリピン/ポーランド/ルーマニア/シンガポール/南アフリカ/韓国/スペイン/台湾/タイ/トルコ/イギリス/アメリカ | Canada/China/Colombia/France/Greece/Hungary/India/Italy/Jordan/Malaysia/Mexico/Peru/Philippines/Poland/Romania/Singapore/South Africa/South Korea/Spain/Taiwan/Thailand/Turkey/United Kingdom/United States | ||
| 1. 治験実施計画書に記載されたPNH顆粒球を用いた高感度フローサイトメトリー検査により、PNHの診断が確定している。 2. 治験実施計画書に記載されたPNHに関連する1つ以上の徴候又は症状と定義する活動性疾患がある。 3. スクリーニング来院時のLDH値≥2×ULN 4. クリニック／リモート来院や治験関連の手続き(治験実施計画書に従って必要なすべての髄膜炎菌ワクチンシリーズの完了を含む) を行う意思があり、それを遵守できる。 5. その他の選択基準が適用される。 |
1. Diagnosis of PNH confirmed by high-sensitivity flow cytometry testing with PNH granulocytes described in the protocol 2. Active disease, as defined by the presence of 1 or more PNH-related sign or symptom as described in the protocol 3. LDH level >=2xULN at the screening visit 4. Willing and able to comply with clinic/remote visits and study-related procedures, including completion of the full series of meningococcal vaccinations required per protocol. 5. Other Inclusion Criteria Apply |
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| 1. スクリーニング前3 ヵ月以内にeculizumab による治療歴がある、又はスクリーニング前6 ヵ月以内にravulizumab による治療歴がある、又はスクリーニング前の当該補体阻害薬の5 半減期以内に他の補体阻害薬による治療歴がある。 2. 臓器移植、骨髄移植、その他の血液学的移植の既往がある。 3. スクリーニング来院時の体重が40 キログラム未満。 4. 投与期間中に治験薬以外の補体阻害薬の使用を予定している。 5. 髄膜炎菌ワクチン接種の要件を満たしておらず、最低でもスクリーニング来院前5 年以内に4 価の髄膜炎菌ワクチンの接種及び(該当する場合は) スクリーニング来院前3 年以内に血清型B 型ワクチン接種を証明する書類を提出することが必要であるがこれができない者 6. 髄膜炎菌ワクチン接種の禁忌がある(血清型ACWY 及びB)。 7. 髄膜炎菌予防のための抗生物質が服用できない(現地でのravulizumab[コホートA]又はeculizumab[コホートB]の添付文書、ある場合は国のガイドライン／現地診療で必要とされる場合、又は初回のワクチン接種が治験薬投与開始前2 週間未満の場合に必要とされる場合)。 8. スクリーニングの2 週間以内又はスクリーニング期間中に、活動的で進行中の感染症、又は抗生物質、抗ウイルス剤、抗真菌剤による全身治療を継続的に必要とする感染症が進行中又は最近感染した。 9. 活動性でコントロール不良な進行中の全身性自己免疫疾患の病歴が認められる。 10. その他の除外基準が適用される。 |
1. Prior treatment with eculizumab within 3 months prior to screening, ravulizumab within 6 months prior to screening, or other complement inhibitors within 5 half-lives of the respective agent prior to screening. 2. Receipt of an organ transplant, history of bone marrow transplantation or other hematologic transplant. 3. Body weight <40 kilograms at screening visit. 4. Planned use of any complement inhibitor therapy other than study drugs during the treatment period. 5. Not meeting meningococcal vaccination requirements and, at a minimum documentation of quadrivalent meningococcal vaccination within 5 years prior to the screening visit and serotype B vaccine within 3 years prior to the screening visit as described in the protocol. 6. Any contraindication for receiving Neisseria meningitidis vaccination (serotypes ACWY and B). 7. Unable to take antibiotics for meningococcal prophylaxis (if required by local ravulizumab [Cohort A] or eculizumab [Cohort B] prescribing information, where available, or national guidelines/local practice or if necessary when administration of the first dose of the vaccination is less than 2 weeks prior to study treatment initiation). 8. Any active, ongoing infection or a recent infection requiring ongoing systemic treatment with antibiotics, antivirals, or antifungals within 2 weeks of screening or during the screening period. 9. Documented history of active, uncontrolled, ongoing systemic autoimmune diseases. 10. Other Exclusion Criteria Apply. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 発作性夜間ヘモグロビン尿症患者 | Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria | ||
| あり | |||
| コホートA： • Ravulizumab 群： Drug: Ravulizumab プロトコルに基づき静脈内(IV)投与 他の名称: ALXN1210, Ultomiris • Pozelimab + cemdisiran の群： -Drug: Pozelimab プロトコルに基づき静脈内(IV)および皮下(SC)投与 他の名称: REGN3918 -Drug: Cemdisiran プロトコルに基づき皮下(SC)投与 他の名称: ALN-CC5 割付1:1 コホートB： • Eculizumab 群： -Drug: Eculizumab プロトコルに基づき静脈内(IV)投与 他の名称: Soliris • Pozelimab + cemdisiran の群： -Drug: Pozelimab プロトコルに基づき静脈内(IV)および皮下(SC)投与 他の名称: REGN3918 -Drug: Cemdisiran プロトコルに基づき皮下(SC)投与 他の名称: ALN-CC5 割付1:1 |
Cohort A: Ravulizumab Arm: -Drug: Ravulizumab Administered Intravenous (IV) per the protocol Other Names: ALXN1210, Ultomiris Pozelimab + Cemdisiran Arm: -Drug: Pozelimab Administered IV and subcutaneous (SC) per the protocol Other Name: REGN3918 -Drug: Cemdisiran Administered SC per the protocol Other Name: ALN-CC5 Randomized 1:1 Cohort B: Eculizumab Arm: -Drug: Eculizumab Administered Intravenous (IV) per the protocol Other Names: Soliris Pozelimab + Cemdisiran Arm: -Drug: Pozelimab Administered IV and subcutaneous (SC) per the protocol Other Name: REGN3918 -Drug: Cemdisiran Administered SC per the protocol Other Name: ALN-CC5 Randomized 1:1 |
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| コホートA： LDH 値の変化率 コホートB： 1. 溶血の適切なコントロールの維持 2. 輸血回避 |
Cohort A: Percent change in lactate dehydrogenase (LDH) Cohort B: 1. Maintenance of adequate control of hemolysis 2. Transfusion avoidance |
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| コホートA 及びB（特に明記されていない限り）： 1.溶血の適切なコントロールの維持(LDH<=1.5×ULNと定義)[コホートA] 2. ブレイクスルー溶血(LDH >=2×ULNと定義) 3. 溶血の適切なコントロール(LDH <=1.5×ULNと定義) 4. ヘモグロビンの安定化(赤血球輸血を受けず、ベースラインからのヘモグロビン値の減少が2 g/dL 以上ない患者と定義) 5. LDH の正常化 6. 輸血回避[コホートA] 7. FACIT-Fatigue Scaleで測定した疲労度の変化 8. EORTC-QLQ-C30 における身体機能(PF)スコアの変化 9. EORTC-QLC-C30 による全般的健康状態(GHS)／QoL スケールスコアの変化 10. LDH の変化率[コホートB] 11. プロトコールアルゴリズムに従い、輸血された赤血球の割合 12. プロトコールアルゴリズムに従い、輸血された赤血球の単位数 13. 最初にLDH <=1.5×ULNとなるまでの時間 14. 最初にLDH <=1.0×ULNとなるまでの時間 15. LDHが1.5×ULN 以下となった日数の割合 16. ヘモグロビン値の変化 17. 治験下で発現した重篤な有害事象(SAE)の発生率及び重症度 18. 注目すべき治験下で発現した有害事象(TEAE)の発生率及び重症度 19. 投与中止に至ったTEAE の発生率及び重症度 20. 総CH50 の変化量 21. 総CH50 の変化率 22. 血漿中の総C5 濃度 23. 血清中の総pozelimab 濃度 24. 血漿中のcemdisiran 濃度 25. 血清中の総ravulizumab 濃度[コホートA] 26. 血清中の総eculizumab 濃度[コホートB] 27. pozelimab に対する治療上緊急の抗薬物抗体(ADA) の発症率 28. cemdisiran に対する治験下で発現したADA の発生率 |
Cohort A and B (unless otherwise indicated ): 1. Maintenance of adequate control of hemolysis (defined as LDH <=1.5xULN) [Cohort A] 2. Breakthrough hemolysis (defined as LDH >=2xULN) 3. Adequate control of hemolysis (defined as LDH <=1.5xULN) 4. Hemoglobin stabilization (defined as patients who do not re-ceive an RBC transfusion and have no decrease in hemoglobin level from baseline of >=2 g/dL) 5. Normalization of LDH 6. Transfusion Avoidance [Cohort A] 7. Change in fatigue as measured by the Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT)-Fatigue Scale 8. Change in physical function (PF) scores on the European Or-ganisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC-QLQ-C30) 9. Change in global health status (GHS)/QoL scale score on the EORTC-QLC-C30 10. Percent change in LDH [Cohort B] 11. Rate of RBC transfused per protocol algorithm 12. Number of units of RBC transfused per protocol algorithm 13. Time to first LDH <=1.5xULN 14. Time to first LDH <=1.0xULN 15. Percentage of days with LDH <=1.5xULN 16. Change in hemoglobin levels 17. Incidence and severity of treatment emergent serious adverse events (SAEs) 18. Incidence and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs) of special interest 19. Incidence and severity of TEAE leading to treatment discon-tinuation 20. Change in total CH50 21. Percent change in total CH50 22. Concentration of total C5 in plasma 23. Concentrations of total pozelimab in serum 24. Concentrations of cemdisiran in plasma 25. Concentrations of total ravulizumab in serum[Cohort A] 26. Concentrations of total eculizumab in serum [Cohort B] 27. Incidence of treatment emergent anti-drug antibodies (ADAs) to pozelimab 28. Incidence of treatment emergent ADAs to cemdisiran |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Pozelimab | |||
| Veopoz (アメリカ) | |||
| なし | |||
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Cemdisiran | |||
| NA | |||
| なし | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| Ravulizumab | |||
| ユルトミリス HI点滴静注300mg/3mL／ユルトミリス HI点滴静注1100mg/11mL | |||
| 30300AMX00316000,30300AMX00315000 | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| Eculizumab | |||
| ソリリス 点滴静注 300mg | |||
| 22200AMX00316000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 補償金 | ||
| なし | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | |
| Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| NTT東日本 関東病院 治験審査委員会 | NTT Medical Center Tokyo Institutional Review Board | |
| 東京都品川区東五反田5-9-22 | 5-9-22, Higashi-Gotanda, Shinagawa-ku, Tokyo, Tokyo | |
| 03-3448-6111 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05133531 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2020-004486-40 | |
| EudraCT | |
| EudraCT | |
| 2023-509657-31-00 | |
| EU CT Number | |
| EU CT Number |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当する |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 一般公開されている結果の基となる全ての個別被験者データ（IPD）を共有する予定である。 | All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 「試験等の目的」の続き： - 輸血パラメータ - ヘモグロビン値 - 臨床転帰評価(COA) で評価する疲労度 - COA で評価するHRQoL - 安全性及び忍容性 - 補体活性 • 血清中の総pozelimab 濃度及び総ravulizumab 濃度、血漿中のcemdisiran 濃度及び総C5 タンパク 質濃度を評価する • Pozelimab とcemdisiran の免疫原性を評価する コホートB の副次的目的： • Pozelimab＋cemdisiran の併用投与とeculizumab 投与の効果を以下のように評価する： - 溶血の測定 - 輸血パラメータ - ヘモグロビン値 - COA で評価する疲労度 - COA で評価するHRQoL - 安全性及び忍容性 - 補体活性 | |
| 「試験等の目的」（７（５）その他１）の続き： • 血清中の総pozelimab 濃度及び総eculizumab 濃度、血漿中のcemdisiran 濃度及び総C5 タンパク質濃度を評価する • Pozelimab とcemdisiran の免疫原性を評価する | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |