jRCT ロゴ

臨床研究等提出・公開システム

Top

English

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和4年9月16日
令和6年12月6日
RBM-007の軟骨無形成症の小児を対象とした長期投与試験
RBM-007の軟骨無形成症の小児を対象とした長期投与試験
野中　洋介
株式会社リボミック
軟骨無形成症小児患者を対象とし、RBM-007を長期投与した場合の有効性及び安全性を評価する。
2
軟骨無形成症
募集中
RBM-007
未定
東京科学大学病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年12月3日
jRCT番号 jRCT2031220338

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

RBM-007の軟骨無形成症の小児を対象とした長期投与試験 A long-term study of RBM-007 in children with achondroplasia
RBM-007の軟骨無形成症の小児を対象とした長期投与試験 A long-term study of RBM-007 in children with achondroplasia

（２）治験責任医師等に関する事項

野中　洋介 Nonaka Yosuke
/ 株式会社リボミック RIBOMIC Inc.
108-0071
/ 東京都港区白金台3-16-13白金台ウスイビル 3-16-13 Shirokanedai, Minato-ku, Tokyo 108-0071, Japan
03-3440-3303
y.nonaka@ribomic.com
野中　洋介 Nonaka Yosuke
株式会社リボミック RIBOMIC Inc.
108-0071
東京都港区白金台3-16-13白金台ウスイビル 3-16-13 Shirokanedai, Minato-ku, Tokyo 108-0071, Japan
03-3440-3303
y.nonaka@ribomic.com
あり
令和5年10月24日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

髙澤　啓

Takasawa Kei

/

東京科学大学病院

Institute of Science Tokyo Hospital

小児科

113-8519

東京都 文京区湯島1-5-45

03-3813-6111

　

　
あり
令和5年10月24日
/

森　潤

Mori Jun

/

大阪市立総合医療センター

Osaka City General Hospital

小児代謝内分泌・腎臓内科

534-0021

大阪府 大阪市都島区都島本通2-13-22

06-6929-1221

　

　
あり
令和6年5月17日

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

軟骨無形成症小児患者を対象とし、RBM-007を長期投与した場合の有効性及び安全性を評価する。
2
実施計画の公表日
2023年12月21日
実施計画の公表日
2029年12月31日
12
介入研究 Interventional
非無作為化比較 non-randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
（1）前期第II相試験の投与を終了し、治験責任医師又は治験分担医師による安全性及び有効性の評価（身長の伸展等）が完了しており、安全性に問題が無いと判定された患者
（2）本治験開始前に、代諾者（両親、親族、又は法定代理人）から書面によるインフォームドコンセントが得られた患者。また、患者本人にもアセント文書を用いて本治験の内容を説明し、患者本人のインフォームドアセントを可能な限り得るものとする。
（3）治験責任医師又は治験分担医師が、治験実施計画書で規定した治験薬の投与、及び全ての検査が実施できると判断した患者		 (1) Has completed the early phase II study, has completed the safety and efficacy evaluation (height growth velocity, etc.) by Investigator, and has been judged to have no safety issues
(2) Able to obtain written informed consent from surrogate decision maker (parents, relatives or legal representative) before study entry
Able to obtain written informed assent from the patient after explaining the contents of this study in the assent document (if possible)
(3) Able to perform all the tests and administration of investigational product described in the protocol, judged by Investigator
（1）治験責任医師等が、前期第II相試験終了時の検査、観察などにより、本治験に参加することが適当でないと判断した患者
（2）治験責任医師等が、RBM-007の投与状況が不良となる、又は定期的な検査、観察項目の実施不良などにより、本治験を完了できないと判断した患者
（3）前期第II相試験終了時の検査で、成長板が閉鎖していると診断された患者
（4）前期第II相試験終了時の妊娠検査で陽性と判定された患者（女性のみ）
（5）その他、治験責任医師等が本治験への参加が不適当と判断した患者		 (1) Inadequate as a patient for this study based on examinations, observations, etc. at the end of the early phase II study
(2) Highly likely to be unable to complete this study due to poor compliance treated with RBM-007 or poor implementation of regular examinations and observation items, judged by the Investigator
(3) Diagnosed with a closed growth plate in the examination at the end of the early phase II study
(4) Has a positive pregnancy test at the end of the early phase II study (only female patients)
(5) Inadequate as a patient for this study for any other reason than above, considered by the Investigator
5歳 以上 5age old over
14歳 以下 14age old under
男性・女性 Both
軟骨無形成症 Achondroplasia
あり
RBM-007を0.3又は0.6 mg/kgの用量で、1～4週間隔で皮下投与
投与期間は1年以上5年以下（前期第II相試験の投与期間を含め）又は身長が健常な子供の平均身長に到達するまでの期間、のいずれか短い方の期間とする		 Administration of RBM-007 at a dose of 0.3 or 0.6 mg/kg, every 1 to 4 weeks. The administration period is 1 to 5 years (including the administration period of the early phase II study) or the period until the height reaches the average height of healthy children, whichever is shorter.
（1）観察試験における投与前の身長の伸展速度と、前期第II相試験開始以降の身長の伸展速度との比較
（2）血清中ALP、NT-proCNP値の推移
（3）体重、頭囲、胸囲の変化
（4）BMI（自動計算）の変化
（5）身体の体型バランスの評価（前腕長に対する上腕長の比率、下腿長に対する大腿長の比率及び身長に対するアームスパンの比率）
（6）臨床所見による肘関節及び股関節の状態
（7）骨年齢
（8）大腿骨成長板の形成状態（閉鎖の有無）
（9）タナー発達分類
（10）有害事象		 (1) Comparison of height growth velocity in the observational study and height growth velocity after the early phase II study entry
(2) Change in serum ALP and NT-proCNP
(3) Change in body weight, head circumference and chest circumference
(4) Change in BMI
(5) Change in body proportion ratios (ratio of upper arm length to forearm length, ratio of thigh length to lower leg length, ratio of arm span to height)
(6) Condition of the elbow and hip joints based on clinical findings
(7) Bone age
(8) Morphological shape of the femoral growth plate
(9) Tanner Staging Classification
(10) Adverse event

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
RBM-007
未定
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

株式会社リボミック
RIBOMIC Inc.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

東京科学大学病院治験審査委員会 Institute of Science Tokyo Hospital Institutional Review Board
東京都東京都文京区湯島1-5-45 1-5-45 Yushima, Bunkyo-ku, Tokyo, Tokyo
03-5803-5612
tiken.crc@tmd.ac.jp
承認
大阪市立総合医療センター受託研究審査委員会 Osaka City General Hospital Institutional Review Board
大阪府大阪市都島区都島本通2-13-22 2-13-22, Miyakojimahondori, Osaka Shi Miyakojima Ku, Osaka, Osaka
06-6929-3269
chiken@osakacity-hp.or.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年12月6日 (当画面) 変更内容
変更 令和6年8月1日 詳細 変更内容
変更 令和6年4月18日 詳細 変更内容
変更 令和6年1月9日 詳細 変更内容
変更 令和5年10月31日 詳細 変更内容
変更 令和5年5月20日 詳細 変更内容
新規登録 令和4年9月16日 詳細
変更履歴一覧