臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年8月26日 | ||
| 令和6年4月17日 | ||
| RBM-007の軟骨無形成症の小児を対象とした前期第II相試験 | ||
| RBM-007の軟骨無形成症の小児を対象とした前期第II相試験 | ||
| 野中 洋介 | ||
| 株式会社リボミック | ||
| 軟骨無形成症小児患者を対象とし、RBM-007を26週間（6ヵ月間）以上投与した場合の有効性及び安全性を探索的に評価する。 | ||
| 2 | ||
| 軟骨無形成症 | ||
| 募集中 | ||
| RBM-007 | ||
| 未定 | ||
| 大阪市立総合医療センター受託研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年4月16日 |
| jRCT番号 | jRCT2031220291 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| RBM-007の軟骨無形成症の小児を対象とした前期第II相試験 | An early phase II study of RBM-007 in children with achondroplasia | ||
| RBM-007の軟骨無形成症の小児を対象とした前期第II相試験 | An early phase II study of RBM-007 in children with achondroplasia | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 野中 洋介 | Nonaka Yosuke | ||
| / | 株式会社リボミック | RIBOMIC Inc. | |
| 108-0071 | |||
| / | 東京都港区白金台3-16-13白金台ウスイビル | 3-16-13 Shirokanedai, Minato-ku, Tokyo 108-0071, Japan | |
| 03-3440-3303 | |||
| y.nonaka@ribomic.com | |||
| 野中 洋介 | Nonaka Yosuke | ||
| 株式会社リボミック | RIBOMIC Inc. | ||
| 108-0071 | |||
| 東京都港区白金台3-16-13白金台ウスイビル | 3-16-13 Shirokanedai, Minato-ku, Tokyo 108-0071, Japan | ||
| 03-3440-3303 | |||
| y.nonaka@ribomic.com | |||
| あり | |||
| 令和4年12月19日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 森 潤 |
Mori Jun |
|
|---|---|---|---|
| / | 大阪市立総合医療センター |
Osaka City General Hospital |
|
小児代謝内分泌・腎臓内科 |
|||
534-0021 |
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大阪府 大阪市都島区都島本通2-13-22 |
|||
06-6929-1221 |
|||
|
|||
| あり | |||
| 令和4年12月19日 | |||
| / | 鹿島田 健一 |
Kashimada Kenichi |
|
|---|---|---|---|
| / | 東京医科歯科大学病院 |
Tokyo medical and dental university hospital |
|
小児科 |
|||
113-8519 |
|||
東京都 文京区湯島1-5-45 |
|||
03-5803-5612 |
|||
|
|||
| あり | |||
| 令和5年1月26日 | |||
| / | 窪田 拓生 |
Kubota Takuo |
|
|---|---|---|---|
| / | 大阪大学医学部附属病院 |
Osaka University Hospital |
|
小児科 |
|||
565-0871 |
|||
大阪府 吹田市山田丘2-15 |
|||
06-6879-3932 |
|||
|
|||
| あり | |||
| 令和5年6月6日 | |||
| / | 宮田 市郎 |
Miyata Ichiro |
|
|---|---|---|---|
| / | 東京慈恵会医科大学附属病院 |
The Jikei University Hospital |
|
小児科 |
|||
105-8471 |
|||
東京都 港区西新橋3-19-18 |
|||
03-3433-1111 |
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|
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| あり | |||
| 令和5年7月27日 | |||
| / | 長谷川 行洋 |
Hasegawa Yukihiro |
|
|---|---|---|---|
| / | 東京都立小児総合医療センター |
Tokyo Metropolitan Children's Medical Center |
|
内分泌・代謝科 |
|||
183-8561 |
|||
東京都 府中市武蔵台2-8-29 |
|||
042-300-5111 |
|||
|
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| あり | |||
| 令和5年10月17日 | |||
| / | 内木 康博 |
Naiki Yasuhiro |
|
|---|---|---|---|
| / | 国立成育医療研究センター |
National Center for Child Health and Development |
|
内分泌・代謝科 |
|||
157-8535 |
|||
東京都 世田谷区大蔵2-10-1 |
|||
03-3416-0181 |
|||
|
|||
| あり | |||
| 令和5年10月17日 | |||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 軟骨無形成症小児患者を対象とし、RBM-007を26週間（6ヵ月間）以上投与した場合の有効性及び安全性を探索的に評価する。 | |||
| 2 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2023年04月27日 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2025年08月31日 | |||
| 12 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 非無作為化比較 | non-randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| （1）本治験開始前に、代諾者（両親、親族、又は法定代理人）から書面によるインフォームドコンセントが得られた患者。また、患者本人にもアセント文書を用いて本治験の内容を説明し、患者本人のインフォームドアセントを可能な限り得るものとする。 （2）遺伝子検査でACHと診断されている患者 （3）本治験開始時の年齢が5～14歳の患者 （4）介護なしで正常な生活が営める患者 （5）治験責任医師又は治験分担医師が、治験実施計画書で規定した治験薬の投与、及び全ての検査が実施できると判断した患者 （6）観察試験に参加し、本治験開始の26週間（6ヵ月間）以上前の時点での、実施医療機関における身長の測定記録を有する患者 |
(1) Able to obtain written informed consent from surrogate decision maker (parents, relatives or legal representative) before study entry Able to obtain written informed assent from the patient after explaining the contents of this trial in the assent document (if possible) (2) Has achondroplasia, diagnosed by genetic diagnosis (3) Aged 5 to 14 years, inclusive, at study entry (4) Able to lead a normal life without assistance (5) Able to perform all the tests and administration of investigational product described in the protocol, judged by Investigator (6) Participates in the observational study and has a height measurement record at the trial site at least 26 weeks (6 months) before study entry |
||
| （1）軟骨無形成症以外の原因により低身長をきたしている患者 （2）軟骨無形成症以外の先天性疾患を有している患者 （3）本治験開始前38週間以内に成長ホルモン治療やボックスゾゴのを受けている患者 （4）四肢延長手術を受けた患者 （5）成長板が閉鎖している患者 （6）手術的治療を考慮するほどの大孔狭窄、脊柱管狭窄、水頭症、脊髄・馬尾圧迫などが磁気共鳴画像診断（Magnetic resonance imaging：MRI）もしくはコンピューター断層撮影（Computed tomography：CT）上認められるか、又はこれらのための圧迫による臨床上問題となる神経症状又は閉塞性睡眠時無呼吸症候群が認められる患者。ただし、本治験開始52週間（12ヵ月間）以上前にこれらに対する手術的治療を受けて、既に臨床上問題となる神経症状などが認められない患者は登録可とする。 （7）RBM-007の成分（核酸、ポリエチレングリコール［Polyethylene glycol：PEG］、マンニトールなど）が含まれている処方薬、ワクチン、一般薬、化粧品、食品などに対してアレルギーの既往歴がある患者 （8）心疾患又は血管疾患の病歴のある患者 （9）本治験開始前の肝機能及び腎機能検査において、臨床的に意義のある異常値を示している患者 （10）本治験開始前52週間（12ヵ月間）以内に長骨又は脊椎の骨折があった患者（手足の指の骨折を除く） （11）股関節手術歴又は重度の股関節形成不全、重篤な股関節損傷の病歴のある患者 （12）治験責任医師等がRBM-007の投与状況が不良となる又は治験を完了できない可能性が高いと判断した患者 （13）本治験開始前52週間（12ヵ月間）以内に、他の治験薬又は治験用医療機器を使用した患者 （14）その他、治験責任医師等が本治験への参加が不適当と判断した患者 |
(1) Has short stature condition other than achondroplasia (2) Has congenital diseases other than achondroplasia (3) Has history of treatment with growth hormone or VOXZOGO within 38 weeks before study entry (4) Has history of limb-lengthening surgery (5) With a closed growth plate (6) Has any of the following disorders that require surgical treatment on MRI or CT scans, or has clinically significant neurological symptoms or obstructive sleep apnea syndrome caused by these disorders: foramen magnum stenosis, spinal stenosis, hydrocephalus, spinal cord and cauda equina compression, etc (However, patients H146who have undergone surgical treatment for these disorders at least 52 weeks (12 months) before study entry and have no clinical problems can be enrolled) (7) Has a history of allergies against the following products containing RBM-007 components (e.g., nucleic acid, polyethylene glycol, mannitol): prescribed medicines, vaccines, over-the-counter medicines, cosmetics, foods, etc (8) Has history of cardiac or vascular disease (9) Shows clinically significant abnormalities in the clinical laboratory test result, which is related to hepatic function or renal function before study entry (10) Had a fracture of the long bones or spine within 52 weeks (12 months) before study entry (except for fracture of digits or toes) (11) Has history of hip surgery, severe hip dysplasia or serious hip injury (12) Highly likely to be unable to comply with RBM-007 treatment or to complete the trial, judged by the Investigator (13) Used any other IP or investigational medical device within 52 weeks (12 months) before study entry (14) Inadequate as a patient for this trial for any other reason than above, considered by the Investigator |
||
| 5歳 以上 | 5age old over | ||
| 14歳 以下 | 14age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 軟骨無形成症 | Achondroplasia | ||
| あり | |||
| RBM-007を0.3または0.6 mg/kgの用量、1～4週間隔で34週間投与 | Administration of RBM-007 at a dose of 0.3 or 0.6 mg/kg, every 1 to 4 weeks for 34 weeks | ||
| （1）投与前後（各26週間［6ヵ月間］以上）の身長の伸展速度の比較 （2）血清中ALP、NT-proCNP値の推移 （3）体重、頭囲、胸囲の変化 （4）BMI（自動計算）の変化 （5）身体の体型バランスの評価（前腕長に対する上腕長の比率、下腿長に対する大腿長の比率及び身長に対するアームスパンの比率） （6）臨床所見による肘関節及び股関節の状態 （7）骨年齢 （8）大腿骨成長板の形成状態（閉鎖の有無） （9）タナー発達分類 （10）有害事象 （11）RBM-007の血中濃度推移、及びPKパラメータ |
(1) Comparison of height growth velocity before and after administration (at least 26 weeks [6 months] each) (2) Change in serum ALP and NT-proCNP (3) Change in body weight, head circumference and chest circumference (4) Change in BMI (5) Change in body proportion ratios (ratio of upper arm length to forearm length, ratio of thigh length to lower leg length, ratio of arm span to height) (6) Condition of elbow and hip joints based on clinical findings (7) Bone age (8) Morphological shape of the femoral growth plate (9) Tanner Staging Classification (10) Adverse event (11) Blood concentration profile of RBM-007 and pharmacokinetic parameters |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| RBM-007 | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 株式会社リボミック | |
| RIBOMIC Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 大阪市立総合医療センター受託研究審査委員会 | Osaka City General Hospital Institutional Review Board | |
| 大阪府大阪市都島区都島本通2-13-22 | 2-13-22, Miyakojimahondori, Osaka Shi Miyakojima Ku, Osaka, Osaka | |
| 06-6929-3269 | ||
| chiken@osakacity-hp.or.jp | ||
| 承認 | ||
| 東京医科歯科大学病院治験等審査委員会 | Tokyo Medical and Dental University Hospital Institutional Review Board | |
| 東京都文京区湯島1-5-45 | 1-5-45 Yushima, Bunkyo-ku, Tokyo, Tokyo | |
| 03-5803-5612 | ||
| tiken.crc@tmd.ac.jp | ||
| 承認 | ||
| 大阪大学医学部附属病院治験審査委員会 | Institutional Review Board of Osaka University Hospital | |
| 大阪府吹田市山田丘2番15号 | 2-15, Yamdaoka, Suita, Osaka, Osaka | |
| 06-6879-5111 | ||
| jim-chiken@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
| 東京慈恵会医科大学附属病院 薬物治験審査委員会 | Jikei University Hospital Drug Clinical Trial Review Committee | |
| 東京都東京都港区西新橋3-19-18 | 3-19-18, Nishi-Shinbashi, Minato-ku, Tokyo, Tokyo | |
| 03-3433-1111 | ||
| tikenkanri@jikei.ac.jp | ||
| 承認 | ||
| 小児治験ネットワーク中央治験審査委員会 | Pediatric Clinical Trials Network Central Institutional Review Board | |
| 東京都世田谷区大蔵2-10-1 | 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo, Tokyo | |
| 03-5494-7297 | ||
| jctn_cirb@ncchd.go.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |