臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年8月10日 | ||
| 令和4年8月13日 | ||
| Small for Gestational Age性低身長症、ターナー症候群における低身長、ヌーナン症候群における低身長又は特発性低身長症の患児を対象として、週1回投与のソマプシタンの効果及び安全性を1日1回投与のノルディトロピン®と比較し、ソマプシタンの長期安全性を評価するバスケット試験(NN8640-4467) | ||
| Small for Gestational Age性低身長症、ターナー症候群における低身長、ヌーナン症候群における低身長又は特発性低身長症の患児を対象として、週1回投与のソマプシタンの効果及び安全性を1日1回投与のノルディトロピン®と比較し、ソマプシタンの長期安全性を評価するバスケット試験 | ||
| 鈴木 大気 | ||
| ノボ ノルディスク ファーマ株式会社 | ||
| GH製剤による治療歴のない、SGA性低身長症、ターナー症候群における低身長、ヌーナン症候群における低身長又は特発性低身長症の各適応症の患児を対象に、ソマプシタン週1回投与の52週時点における効果及び安全性をノルディトロピン®1日1回投与と比較すること | ||
| 3 | ||
| SGA性低身長症, ターナー症候群における低身長, ヌーナン症候群における低身長, 特発性低身長症（Idiopathic short stature；ISS） | ||
| 募集中 | ||
| ソマプシタン | ||
| ソグルーヤ皮下注5mg、ソグルーヤ皮下注10mg | ||
| 小児治験ネットワーク中央治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和4年8月12日 |
| jRCT番号 | jRCT2031220263 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| Small for Gestational Age性低身長症、ターナー症候群における低身長、ヌーナン症候群における低身長又は特発性低身長症の患児を対象として、週1回投与のソマプシタンの効果及び安全性を1日1回投与のノルディトロピン®と比較し、ソマプシタンの長期安全性を評価するバスケット試験(NN8640-4467) | A study comparing the effect and safety of once weekly dosing of somapacitan with daily Norditropin as well as evaluating long-term safety of somapacitan in a basket study design in children with short stature either born small for gestational age or with Turner syndrome, Noonan syndrome, or idiopathic short stature (NN8640-4467) (REAL8) | ||
| Small for Gestational Age性低身長症、ターナー症候群における低身長、ヌーナン症候群における低身長又は特発性低身長症の患児を対象として、週1回投与のソマプシタンの効果及び安全性を1日1回投与のノルディトロピン®と比較し、ソマプシタンの長期安全性を評価するバスケット試験 | A study comparing the effect and safety of once weekly dosing of somapacitan with daily Norditropin as well as evaluating long-term safety of somapacitan in a basket study design in children with short stature either born small for gestational age or with Turner syndrome, Noonan syndrome, or idiopathic short stature (REAL8) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 鈴木 大気 | Suzuki Taiki | ||
| / | ノボ ノルディスク ファーマ株式会社 | Novo Nordisk Pharma Ltd. | |
| 開発本部 | |||
| 100-0005 | |||
| / | 東京都千代田区丸の内2-1-1 | 2-1-1, Marunouchi, Chiyodaku, Tokyo | |
| 0362661000 | |||
| JPHC_clinical_trials@novonordisk.com | |||
| 鈴木 大気 | Suzuki Taiki | ||
| ノボ ノルディスク ファーマ株式会社 | Novo Nordisk Pharma Ltd. | ||
| 開発本部 | |||
| 100-0005 | |||
| 東京都千代田区丸の内2-1-1 | 2-1-1, Marunouchi, Chiyodaku, Tokyo | ||
| 0362661000 | |||
| JPHC_clinical_trials@novonordisk.com | |||
| あり | |||
| 令和4年6月10日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人国立成育医療研究センター |
National Center for Child Health and Development |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人東京医科歯科大学病院 |
Tokyo Medical And Dental University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人新潟大学医歯学総合病院 |
Niigata University Medical & Dental Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人 大阪府立病院機構 大阪母子医療センター |
Osaka Women's and Children's Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 兵庫県立こども病院 |
Hyogo Prefectual Kobe Children's Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人 奈良県立病院機構 奈良県総合医療センター |
Nara Prefecture General Medical Center |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人 福岡市立病院機構 福岡市立こども病院 |
Fukuoka Children’s Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人北海道大学病院 |
Hokkaido University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人 静岡県病院機構 静岡県立こども病院 |
Shizuoka Children's Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 藤田医科大学病院 |
FUJITA HEALTH UNIVERSITY HOSPITAL |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人大阪市民病院機構 大阪市立総合医療センター |
Osaka City General Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 岡山医療センター |
National Hospital Organization Okayama Medical Center |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| GH製剤による治療歴のない、SGA性低身長症、ターナー症候群における低身長、ヌーナン症候群における低身長又は特発性低身長症の各適応症の患児を対象に、ソマプシタン週1回投与の52週時点における効果及び安全性をノルディトロピン®1日1回投与と比較すること | |||
| 3 | |||
| 2022年08月05日 | |||
| 2022年08月10日 | |||
| 2022年06月09日 | |||
| 2026年09月30日 | |||
| 45 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| オーストリア/ベルギー/ブラジル/ブルガリア/カナダ/中国/クロアチア/フィンランド/フランス/ドイツ/ギリシャ/インド/アイルランド/イスラエル/イタリア/ラトビア/リトアニア/マレーシア/メキシコ/オランダ/ポーランド/ポルトガル/ロシア/サウジアラビア/セルビア/スロベニア/南アフリカ/韓国/スペイン/スイス | Austria/Belgium/Brazil/Bulgaria/Canada/China/Croatia/Finland/France/Germany/Greece/India/Ireland/Israel/Italy/Latvia/Lithuania/Malaysia/Mexico/Netherlands/Poland/Portugal/Russia/Saudi Arabia/Serbia/Slovenia/South Africa/South Korea/Spain/Switzerland | ||
| 1. 成長ホルモン、IGF-I、グレリン類似物質などによる成長促進の治療歴がない。 2. 男児：スクリーニング時点で年齢2歳26週以上、11.0歳未満 女児：スクリーニング時点で年齢2歳26週以上、10.0歳未満 SGA 3. SGA患児（国内の基準による） 4. スクリーニング時の身長が同性、同年齢（暦年齢）の平均身長の-2.5 SD以下 ターナー症候群 5. 30細胞（又はそれ以上）のリンパ球における染色体分析によるTSの確定診断 6. スクリーニング時の身長が同性、同年齢（暦年齢）の平均身長の-2.0 SD以下 ヌーナン症候群 7. ヌーナン症候群の臨床診断 8. スクリーニング時の身長が同性、同年齢（暦年齢）の平均身長の-2.0 SD以下 特発性低身長症 9. スクリーニング時の身長が同性、同年齢（暦年齢）の平均身長の-2.5 SD以下 10. スクリーニング前18ヵ月以内に実施されたGH分泌刺激試験で正常なGH分泌が認められている |
1. No prior exposure to growth promoting therapy, including but not limited to growth hormone, IGF-I and ghrelin analogues. 2. Boys:Age above or equal to 2 years and 26 weeks and below 11.0 years at screening. Girls:Age above or equal to 2 years and 26 weeks and below 10.0 years at screening. small for gestational age(SGA) 3. SGA(according to national standards). 4. Impaired height defined as at least 2.5 standard deviations below the mean height for chronological age and sex at screening according to the standards of Centers for Disease Control and Prevention Turner syndrome(TS) 5. Confirmed diagnosis of TS by 30-cell (or more) lymphocyte chromosomal analysis. 6. Impaired height defined as at least 2.0 standard deviations below the mean height for chronological age and sex at screening according to the standards of Centers for Disease Control and Prevention Noonan syndrome(NS) 7. Clinical diagnosis of NS 8. Impaired height defined as at least 2.0 standard deviations below the mean height for chronological age and sex at screening according to the standards of Centers for Disease Control and Prevention idiopathic short stature(ISS) 9. Impaired height defined as at least 2.5 standard deviations below the mean height for chronological age and sex at screening according to the standards of Centers for Disease Control and Prevention 10. Normal GH secretion during GH stimulation test performed within 18 months prior to screening |
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| 1. 成長ホルモン分泌不全症を有する又はその疑いがある患児 2. 糖尿病と診断されている、もしくはスクリーニング時に以下の検査値を有する患児（中央測定による） a. 空腹時血糖値が126 mg/dL（7.0 mmol/L）以上又は b. HbA1cが6.5%以上 3. スクリーニング前3ヵ月のうちの連続2週間以上の期間、全身性コルチコステロイドの投与が必要であった炎症性疾患を併発している患児 4. スクリーニング前12ヵ月のうちの連続4週間以上の期間、吸入ブデソニド換算で400 μg/日（すなわちフルチカゾンフランカルボン酸エステル250 μg/日）超の吸入グルココルチコイドの投与が必要であった患児 5. 成長に影響を及ぼす可能性があるその他の治療薬（例：注意欠陥多動性障害の治療のためのメチルフェニデート）を併用している患児 6. 注意欠陥多動性障害と診断されている患児 7. 頭蓋内腫瘍をはじめとする悪性腫瘍の既往／併発がある患児 |
1. Children with suspected or confirmed growth hormone deficiency according to local practice. 2. Children diagnosed with diabetes mellitus or screening values from the central laboratory of a. fasting plasma glucose above or equal to 126 mg/dL (7.0 mmol/L) or b. HbA1c above or equal to 6.5%. 3. Current inflammatory diseases requiring systemic corticosteroid treatment for longer than 2 consecutive weeks within the last 3 months prior to screening. 4. Children requiring inhaled glucocorticoid therapy at a dose greater than 400 ug/day of inhaled budesonide or equivalent (i.e., 250 ug/day for fluticasone propionate) for longer than 4 consecutive weeks within the last 12 months prior to screening. 5. Concomitant administration of other treatments that may have an effect on growth, e.g., but not limited to methylphenidate for treatment of attention deficit hyperactivity disorder (ADHD). 6. Diagnosis of attention deficit hyperactivity disorder (ADHD). 7. History or known presence of malignancy including intracranial tumours. |
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| 2歳 6ヶ月 以上 | 2age 6month old over | ||
| 11歳 未満 | 11age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| SGA性低身長症, ターナー症候群における低身長, ヌーナン症候群における低身長, 特発性低身長症（Idiopathic short stature；ISS） | SGA, Turner syndrome, Noonan syndrome or idiopathic short stature (ISS) | ||
| あり | |||
| 0.24mg/kg/週 投与のソマプシタン又は0.035mg/kg/日、0.05mg/kg/日、0.067mg/kg/日 投与のGH製剤（ノルディトロピン®） | 0.24mg/kg/week s.c. treatment of somapacitan or 0.035mg/kg/day, 0.05mg/kg/day, 0.067mg/kg/day s.c. growth hormone (GH) (Norditropin) treatment | ||
| 成長速度 | Height velocity | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ソマプシタン | |||
| ソグルーヤ皮下注5mg、ソグルーヤ皮下注10mg | |||
| 30300AMX00025000、30300AMX00026000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ノボ ノルディスク ファーマ株式会社 | |
| Novo Nordisk Pharma Ltd. | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 小児治験ネットワーク中央治験審査委員会 | Pediatric Clinical Trials Network Central IRB | |
| 東京都世田谷区大蔵2丁目10番1号 | 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo | |
| 03-5494-7297 | ||
| jctn@ncchd.go.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05330325 | |
| Clinical Trials.gov | |
| Clinical Trials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| Novo Nordisk disclosure commitmentに従う（http://novonordisk-trials.com） | According to the Novo Nordisk disclosure commitment on novonordisk-trials.com |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |