臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年8月9日 | ||
| 令和4年8月13日 | ||
| 小児及び青年の抗アクアポリン4（AQP4）抗体陽性の視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）患者を対象としたラブリズマブの有効性、薬物動態、薬力学及び安全性を評価する第II/III相、非盲検、既存対照、単群、多施設共同試験 | ||
| 小児NMOSD患者を対象としたラブリズマブ静脈内投与の有効性及び安全性を評価する第II/III相試験 | ||
| ヴェベンホースト 宏明 | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | ||
| 小児NMOSD患者を対象としてラブリズマブの有効性を評価する | ||
| 2-3 | ||
| NMOSD 視神経脊髄炎スペクトラム障害 | ||
| 募集中 | ||
| ラブリズマブ(遺伝子組み換え) | ||
| ユルトミリス | ||
| 公立大学法人 横浜市立大学附属市民総合医療センター実施診療科小児総合医療センター 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和4年8月9日 |
| jRCT番号 | jRCT2031220259 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 小児及び青年の抗アクアポリン4（AQP4）抗体陽性の視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）患者を対象としたラブリズマブの有効性、薬物動態、薬力学及び安全性を評価する第II/III相、非盲検、既存対照、単群、多施設共同試験 | A Phase 2/3, Open-label, Historical-controlled, Single-arm, Multicenter Studyto Evaluate the Efficacy, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Safety ofRavulizumab in Children and Adolescents With Aquaporin-4 Antibody Positive(AQP4-Ab [+]) Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) (Phase 2/3 Efficacy and Safety Study of Ravulizumab IV in Pediatric ParticipantsWith NMOSD) | ||
| 小児NMOSD患者を対象としたラブリズマブ静脈内投与の有効性及び安全性を評価する第II/III相試験 | A Phase 2/3, Open-label, Historical-controlled, Single-arm, Multicenter Studyto Evaluate the Efficacy, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Safety ofRavulizumab in Children and Adolescents With Aquaporin-4 Antibody Positive(AQP4-Ab [+]) Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) (Phase 2/3 Efficacy and Safety Study of Ravulizumab IV in Pediatric ParticipantsWith NMOSD) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| ヴェベンホースト 宏明 | Wuebbenhorst Hiroaki | ||
| / | アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma Godo Kaisha | |
| 研究開発統括本部 | |||
| 108-0023 | |||
| / | 東京都港区芝浦三丁目1番1号 田町ステーションタワーＮ | Tamachi Station Tower N, 3-1-1 Shibaura, Minato-ku, Tokyo 1080023, Japan | |
| 03-3457-9559 | |||
| hiroaki.wuebbenhorst@alexion.com | |||
| ヴェベンホースト 宏明 | Wuebbenhorst Hiroaki | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma Godo Kaisha | ||
| 研究開発統括本部 | |||
| 108-0023 | |||
| 東京都港区芝浦三丁目1番1号 田町ステーションタワーＮ | Tamachi Station Tower N, 3-1-1 Shibaura, Minato-ku, Tokyo 1080023, Japan | ||
| 03-3457-9559 | |||
| hiroaki.wuebbenhorst@alexion.com | |||
| 笠茂 公弘 | |||
| 令和4年6月20日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 小児NMOSD患者を対象としてラブリズマブの有効性を評価する | |||
| 2-3 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2021年07月06日 | |||
| 2022年06月15日 | |||
| 2028年03月30日 | |||
| 12 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| その他 | other | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 米国/スペイン | US/Spain | ||
| 被験者が以下の基準の全てに該当する場合のみ、本試験に適格として組み入れる。 年齢 1.同意説明文書／アセント文書への署名の時点で、被験者は2歳以上18歳未満でなければならない。 被験者及び疾患特性 2.抗AQP4抗体陽性であること（過去の検査で抗AQP4抗体陽性であった場合は、許容されるCell-based assayを使用して、認定された検査機関が実施した検査であれば、許容される可能性がある。この場合、治験薬の投与を開始する前に、メディカルモニターが過去の検査結果及び関連情報を確認し、承認しなければならない。） 3.2015年のNMO診断国際パネル（IPND）基準（10.2項）の定義に従ってNMOSDの診断が確定されていること。 4.補体阻害剤による治療の経験がない被験者では、スクリーニング期間前の過去12ヵ月間に少なくとも1回の発作又は再発が発現していること。注：生涯に1回限りの発作を発現した患者は、その発作が過去12ヵ月間に発現した場合、選択基準4を満たすとみなされる。 5.スクリーニング時のExpanded Disability Status Scale（EDSS）スコアが7以下（年齢5歳以上の被験者のみ）（10.4項）前治療／併用療法 6.エクリズマブによる治療経験がある被験者は、スクリーニングの30日前から臨床的に安定していると治験担当医師が判断し、スクリーニングの90日以上前からECU-NMO-303試験でエクリズマブの投与を受けており、Day 1前の2ヵ月間に未実施の投与がない。 7.試験参加時に、再発予防のために支持療法としてIST（例：コルチコステロイド、アザチオプリン［AZA］、ミコフェノール酸モフェチル［MMF］、メトトレキサート［MTX］、タクロリムス［TAC］、シクロスポリン［CsA］、シクロホスファミド［CYC］）を受けている被験者は、以下に示す通りスクリーニング前の適切な期間にわたって用法及び用量に変更がなく 、スクリーニング期間中もその用法及び用量を維持している 。 a.AZA投与を受けている被験者では、それまでのAZA投与期間が6ヵ月以上で、かつスクリーニング前2ヵ月以上 、用量に変更がない。 b.その他のIST（例：MMF、MTX又はTAC）の投与を受けている被験者では、それまでのIST投与期間が3ヵ月以上で、かつスクリーニング前4週以上、用量に変更がない。 c.経口コルチコステロイドの投与を受けている被験者では、スクリーニング前4週以上、用量に変更がない。 d.被験者が最近上記の薬剤のいずれかを中止した場合、スクリーニング期間の初日までに、上記の用量を変更しない期間の要件に等しい期間（例：AZAでは2ヵ月以上、コルチコステロイドでは4週間以上）が経過している。 8.コルチコステロイド療法を受けて治験に参加する被験者では、コルチコステロイドの1日用量はプレドニゾン換算で0.5 mg/kg/日以下とし、20 mg/日を超えてはならない。 ワクチン接種 9.髄膜炎菌（Neisseria meningitidis）感染のリスクを低下させるため、全ての被験者は国／地域のガイドラインに従いDay 1の前3年以内、又は少なくとも14日前までに、髄膜炎菌ワクチン（血清型A、C、W135及びY）の接種を受けなければならない。この要件を満たしていない被験者には、国／地域のガイドラインに従い髄膜炎菌感染症に対するワクチン接種を行い、Day 1が初回ワクチン接種から2週間未満となる場合は、ワクチン接種後2週間以上、予防的抗菌薬の投与を実施する。 10.適用される年齢群の国／地域のガイドラインに従い、Day 1の14日以上前にHib及び肺炎球菌に対するワクチン接種が記録されている。 体重 11.体重10 kg以上 性別 12.男性又は女性 13.妊娠可能な女性被験者及び男性被験者は、10.12項に記載されている治験実施計画書に規定された避妊法ガイダンスに従わなければならない。 同意取得 14.10.1.3項の記載に従って、署名済み同意説明文書又はアセント文書（同意説明文書又はアセント文書、及び本治験実施計画書に示された要件及び制限事項の遵守を含む）を提供する能力を有する。 |
- Participants must be anti-AQP4 Ab-positive and have a diagnosis of NMOSD as defined by the 2015 international consensus diagnostic criteria. - Complement inhibitor treatment-naive participants must have had at least1 attack or relapse in the last 12 months prior to the Screening Period. - Expanded Disability Status Scale (EDSS) score 7 or less. - Eculizumab-experienced participants must be clinically stable per Investigator for 30 days and have been treated with eculizumab in StudyECU-NMO-303 for at least 90 days prior to screening with no missed doses within 2 months prior to Day 1 - Participants who enter the study receiving supportive IST(s) (eg, corticosteroid, azathioprine [AZA], mycophenolate mofetil [MMF], methotrexate [MTX], tacrolimus [TAC], cyclosporin [CsA], or cyclophosphamide [CYC]) for the prevention of relapse, either in combination or monotherapy, must be on a stable dosing regimen of adequate duration prior to Screening and remain on a stable dosing regimen during the Screening Period. - To reduce the risk of meningococcal infection (Neisseria meningitidis), all participants must be vaccinated against meningococcal infection. - Documented vaccination for Hib and S pneumoniae at least 14 days prior to Day 1 according to national/local guidelines for the applicable age group. |
||
| 以下のいずれかの基準に該当する被験者は、本試験に参加することができない 医学的状態 1.ヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性が確認されている。 2.先天性免疫不全症である。 3.髄膜炎菌感染の既往歴がある。 4.原因不明の再発性感染の既往歴がある 5.Day 1前の14日以内の活動性かつ全身性の細菌性、ウイルス性又は真菌性感染症 6.Day 1の治験薬投与前7日以内に38°C（100.4°F）以上の発熱が発現した。 7.被験者の完全な試験参加の妨げになる、被験者に何らかのリスクがもたらされる、あるいは被験者の評価又は本試験の結果に影響を及ぼす可能性があると治験担当医師が判断した医学的若しくは心理的状態、又はリスク因子が認められる 8.ラブリズマブ、マウス蛋白質又はラブリズマブに含まれる添加物のいずれかに対する過敏症を有している 9.スクリーニング前5年以内に悪性腫瘍の既往がある。ただし、非黒色腫皮膚癌又は子宮頚部上皮内癌のうち、治療され再発の徴候がないものを除く。 10.スクリーニング前2年以内に薬物又はアルコールの乱用又は依存（現行の精神障害の診断・統計マニュアル、DSM-5に基づく）の既往がある又は疑われる前治療／併用療法 11.Day 1前6ヵ月以内にリツキシマブの投与を受けている 12.治験実施計画書に記載がある場合を除き、免疫系の機能に影響を与える可能性がある生物学的薬剤（エクリズマブを除く）の投与を現在受けている、又は免疫系の機能に影響を与える可能性がある生物学的薬剤の投与を中止しているがスクリーニング来院までに当該薬剤の消失半減期の5倍の期間が経過していない。 13.スクリーニング前3ヵ月以内にミトキサントロンの投与を受けている 14.スクリーニング前3週以内にIVIg又はPEを受けている 15.スクリーニング前3ヵ月以内にMSに対する免疫調節療法（インターフェロン-β-1b、インターフェロン-β-1a、酢酸グラチラマー、ナタリズマブ、アレムツズマブ、フマル酸ジメチル、teriflunomide、シポニモド及びフィンゴリモド、クラドリビン、ponesimod、ozanimod、diroximel fumarateを含む）を使用している臨床試験への参加状況／参加歴 16.本試験の前に別の開発中医薬品又は医療機器の試験（ECU-NMO-303試験以外）に参加しており、本試験の治験薬初回投与までにその試験で使用した治験製品の半減期（判明している場合）の5倍の期間又は30日間（いずれか長い方）が経過していないその他の除外基準 17.妊婦、授乳婦又は本試験中に妊娠を希望する者 18.親又は法的保護者が、アレクシオン社又は治験実施医療機関の従業員である、又は従業員と密接な関係にある |
- Use of rituximab within 6 months prior to Day 1. - Currently treated with a biologic medications (other than eculizumab) that may affect immune system functioning, or has stopped treatment with a biologic medication that may affect immune system functioning, and 5 half lives of the medication have not elapsed by the time of the Screening Visit. - Use of intravenous immunoglobulin (IVIg) or plasma exchange (PE) within 3 weeks prior to Screening. - Participation in another investigational drug or investigational device study (other than Study ECU-NMO-303) within 5 half lives of that investigational product (if known) or 30 days before initiation of the first dose of study drug, whichever is longer. - Use of immunomodulatory therapies for multiple sclerosis within 3 months prior to Screening. |
||
| 2歳 以上 | 2age old over | ||
| 18歳 未満 | 18age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 試験中に以下のいずれかが生じた場合、被験者の治験薬投与を中止しなければならない。 •重度のコントロールできない感染症 •重篤な注入反応又は過敏症反応 •妊娠又は妊娠の予定（10.12.3項） また、以下のいずれかの理由に該当する場合は、治験薬の投与を永続的に中止することがある。 •治験への参加の継続が容認できないリスクとなると治験担当医師が判断するAE •6.5.2項に規定した併用禁止薬の使用 •治験実施計画書からの逸脱 •重大な不遵守 •アレクシオン社又は治験担当医師が被験者にとって必要と判断した •治験全体の中止 治験薬の投与を確定的に中止した場合、被験者は治験を中止する。 |
|||
| NMOSD 視神経脊髄炎スペクトラム障害 | Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder | ||
| NMOSD 視神経脊髄炎スペクトラム障害 | NMOSD | ||
| あり | |||
| ラブリズマブ（遺伝子組換え）として、患者の体重を考慮し、10kg以上20kg未満の場合は、初回投与後、2週後、その後は4週ごとに投与。20kg以上の場合：初回投与2週間後及びそれ以降は8週に1回の間隔で3600mg投与。 | Drug: Ravulizumab Participants will receive a weight-based loading dose of ravulizumab on Day 1, followed by weight-based maintenance treatment with ravulizumab on Day 15 and every 8 weeks (q8w) after or once every 4 weeks (q4w) depending on weight. During the Extension Period, participants will continue to receive weight- based maintenance doses of ravulizumab IV on Day 351 and q8w or q4w, depending on weight. |
||
| −年間再発率（ARR）のベースラインaからWeek 50までの変化量 −Week 50までの最初の評価された「治験中再発」までの期間（TFR） |
- Change From Baseline in the Annualized Relapse Rate at Week 50 Time Frame Baseline, Week 50 - Time to First Adjudicated On-trial Relapse through Week 50 Time Frame Baseline through Week 0 |
||
| −EDSSスコアのベースラインからWeek 50までの変化量 −Hauser Ambulation Index（HAI）のベースラインからWeek 50までの変化量 −視力のベースラインから主要投与期間終了（Week50）までの変化量 −対座視野のベースラインから主要投与期間終了（Week 50）までの変化量 −色覚のベースラインから主要投与期間終了（Week50）までの変化量 −主要投与期間終了（Week 50）までの血清ラブリズマブ濃度 −主要投与期間終了（Week 50）までの血清遊離C5濃度の絶対値、ベースラインからの変化量及びベースラインからの変化率の経時的推移 |
- Change From Baseline in Expanded Disability Status Scale Score At Week 50 Time Frame: Baseline, Week 50 - Change From Baseline in Hauser Ambulation Index at Week 50 Time Frame: Baseline, Week 50 - Change From Baseline in Visual Acuity at Week 50 Time Frame: Baseline, Week 50 - Change From Baseline in Confrontational Visual Fields at Week 50 Time Frame: Baseline, Week 50 - Change From Baseline in Color Vision at Week 50 Time Frame: Baseline, Week 50 - Serum Ravulizumab Concentration Time Frame: Predose and postdose (at end of infusion) on Day 1, Weeks 2, 10, 18, 26, and 42, and predose on Week50 - Change from Baseline in Free Serum Complement Component 5 (C5) Concentration Over Time Through Week 50 Time Frame: Baseline through Week 50 |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ラブリズマブ(遺伝子組み換え) | |||
| ユルトミリス | |||
| 無 | |||
| アレクシオンファーマ合同会社 | |||
| 東京都 港区芝浦3丁目1番1号 田町ステーションタワーN | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アレクシオンファーマ合同会社 | |
| Alexion Pharmaceuticals, Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 公立大学法人 横浜市立大学附属市民総合医療センター実施診療科小児総合医療センター 治験審査委員会 | Yokohama City Medical Center IRB | |
| 神奈川県横浜市浦舟町 | Urafune-cho, Yokohama, Kanagawa, Kanagawa | |
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05346354 | |
| ClinTrials.gov | |
| ClinTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |