臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 使用成績調査 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和4年8月7日 | ||
| ヒュンタラーゼ脳室内注射液15mg 一般使用成績調査 | ||
| ヒュンタラーゼ脳室内注射液15mg 一般使用成績調査 | ||
| 柳 孝明 | ||
| クリニジェン株式会社 | ||
| ヒュンタラーゼ注15mg脳室内投与用はムコ多糖症Ⅱ型（ハンター症候群）を適応とする世界で初となるイデュルスルファーゼ ベータの脳室内投与製剤であり、希少疾患用医薬品として2020年12月に承認された。承認までに投与された被験者数が少ないために承認条件として全例調査が義務づけられており、本調査は製造販売後の使用実態下での本剤の安全性、有効性を確認するために実施するものである。 | ||
| N/A | ||
| ムコ多糖症Ⅱ型 | ||
| 募集中 | ||
| イデュルスルファーゼ ベータ | ||
| ヒュンタラーゼ脳室内注射液 15 mg | ||
| 該当なし | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 使用成績調査 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和4年8月2日 |
| jRCT番号 | jRCT2031220251 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| ヒュンタラーゼ脳室内注射液15mg 一般使用成績調査 | Post-marketing surveillance for Hunterase ICV injection 15 mg | ||
| ヒュンタラーゼ脳室内注射液15mg 一般使用成績調査 | Post-marketing surveillance for Hunterase ICV injection 15 mg | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 柳 孝明 | Yanagi Komei | ||
| / | クリニジェン株式会社 | Clinigen K.K. | |
| 薬事部 | |||
| 103-0027 | |||
| / | 東京都中央区日本橋1-16-3 日本橋木村ビル6階 | 6F, Nihonbashi Kimura Bldg., 1-16-3, Nihonbashi, Chuo-ku, Tokyo | |
| 03-6869-0663 | |||
| komei.yanagi@clinigen.co.jp | |||
| 中島 弘智 | Nakashima Hirotoshi | ||
| クリニジェン株式会社 | Clinigen K.K. | ||
| ファーマコビジランス | |||
| 103-0027 | |||
| 東京都中央区日本橋1-16-3 日本橋木村ビル6階 | 6F, Nihonbashi Kimura Bldg., 1-16-3, Nihonbashi, Chuo-ku, Tokyo | ||
| 03-6869-0663 | |||
| 03-6869-0660 | |||
| hirotoshi.nakashima@clinigen.co.jp | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| 非該当 | |||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | |||
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| ヒュンタラーゼ注15mg脳室内投与用はムコ多糖症Ⅱ型（ハンター症候群）を適応とする世界で初となるイデュルスルファーゼ ベータの脳室内投与製剤であり、希少疾患用医薬品として2020年12月に承認された。承認までに投与された被験者数が少ないために承認条件として全例調査が義務づけられており、本調査は製造販売後の使用実態下での本剤の安全性、有効性を確認するために実施するものである。 | |||
| N/A | |||
| 2021年05月06日 | |||
| 2021年05月06日 | |||
| 2021年05月06日 | |||
| 2029年12月31日 | |||
| 30 | |||
| 観察研究 | Observational | ||
| なし | none | ||
| ムコ多糖症Ⅱ型においてヒュンタラーゼ注15mg脳室内投与用を投与されたすべての症例 | All the patients with mucopolysaccharidosis type II who administered Hunterase ICV injection 15 mg | ||
| なし | none | ||
| 下限なし | No limit | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性 | Male | ||
| ムコ多糖症Ⅱ型 | Mucopolysaccharidosis type II | ||
| D016532 | |||
| なし | |||
| １）患者背景 ２）アナフィラキシーの有無 ３）有効性主要評価項目 （１）脳脊髄液（CSF）中ヘパラン硫酸（HS）濃度 （２）発達年齢（新版K式発達年齢検査） 製造販売承認申請に用いたBHP001試験で実施した評価項目と同じ項目に関し、有効性に関する情報収集を実施する。 ４）抗体検査 ５）臨床検査 ６）併用療法 ７）臨床所見（バイタルサイン、理学的検査含む） ８）有害事象 （１）植込み型脳脊髄液リザーバ装着処置に伴う有害事象（医療機器関連合併症） （２）本剤に伴う有害事象 ９）観察頻度 （１）発達年齢については、開始時、52週時および以後48週ごとに測定する。可能であれば24週ごとの測定を行う。 （２）患者背景は開始時、その他の項目は開始時、12週時、24週時、36週時、52週時および以後12週ごとに測定する。 |
1) Patient background 2) Presence or absence of anaphylaxis 3) Efficacy primary endpoint (1) Heparan sulfate (HS) concentration in cerebrospinal fluid (CSF) (2) Developmental age (new edition K-type developmental age test) Collect information on the effectiveness of the same evaluation items used in the BHP001 test used in the manufacturing and marketing approval application. 4) Antibody test 5) Clinical examination 6) Concomitant therapy 7) Clinical findings (including vital signs and physical examination) 8) Adverse events (1) Adverse events associated with implantable cerebrospinal fluid reservoir mounting procedure (medical device-related complications) (2) Adverse events associated with this medicine 9) Observation frequency (1) Developmental age is measured at the start, at 52 weeks, and every 48 weeks thereafter. If possible, take measurements every 24 weeks. (2) Patient background is measured at the start, and other items are measured at the start, 12 weeks, 24 weeks, 36 weeks, 52 weeks, and every 12 weeks thereafter. |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| イデュルスルファーゼ ベータ | |||
| ヒュンタラーゼ脳室内注射液 15 mg | |||
| 30300AMX00030000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| クリニジェン株式会社 | |
| Clinigen K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 該当なし | none | |
| 東京都該当なし | none, Tokyo, Tokyo | |
| 未設定 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当する |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| ヒュンタラーゼ 研究班（委員長：奥山 虎之 先生（埼玉医科大学））にて匿名下で個別症例の主に有効性について評価し、ヒュンタラーゼ注15mg脳室内投与用の臨床下の有用性について検討する（承認条件の一つ）。 | Mainly individual efficacy will be evaluated by Hunterase Study Group (Chairperson: Dr. Torayuki Okuyama (Saitama Medical University)), and effectiveness of Hunterase ICV injection 15 mg will be assessed (one of the items for approval condition). |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |