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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和4年7月2日
令和5年6月25日
症候性閉塞性肥大型心筋症の成人患者を対象にMavacamtenの有効性、安全性及び忍容性を評価する第3相非盲検単群臨床試験
閉塞性肥大型心筋症におけるMavacamtenの臨床試験
（HORIZON-HCM）
Florea　Victoria
ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社
本研究の目的は、症候性閉塞性肥大型心筋症の日本人被験者を対象にmavacamtenを30週間投与したときの有効性、安全性及び忍容性、並びにmavacamtenの長期的影響を評価することである。
3
閉塞性肥大型心筋症
募集終了
Mavacamten
Camzyos(US)
聖路加国際病院　治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和5年6月19日
jRCT番号 jRCT2031220178

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

症候性閉塞性肥大型心筋症の成人患者を対象にMavacamtenの有効性、安全性及び忍容性を評価する第3相非盲検単群臨床試験 A Phase 3, Open-label, Single Arm, Clinical Study to Evaluate Efficacy, Safety
and Tolerability of Mavacamten in Adults With Symptomatic Obstructive
Hypertrophic Cardiomyopathy
閉塞性肥大型心筋症におけるMavacamtenの臨床試験
（HORIZON-HCM）		 A Study of Mavacamten in Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy
( HORIZON-HCM ) (CV027-004)

（２）治験責任医師等に関する事項

Florea　Victoria Florea Victoria
/ ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社 Bristol-Myers Squibb
100-0004
/ 東京都東京都千代田区大手町一丁目2 番1 号 1-2-1 Otemachi, Chiyoda-ku, Tokyo
0120-093-507
mg-jp-clinical_trial@bms.com
Florea　Victoria Florea Victoria
ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社 Bristol-Myers Squibb
100-0004
東京都東京都千代田区大手町一丁目2 番1 号 1-2-1 Otemachi, Chiyoda-ku, Tokyo
0120-093-507
MG-JP-RCO-JRCT@bms.com
あり
令和4年5月19日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

聖路加国際病院

St Luke's International Hospital

東京都

　

東京都

　
/

　

/

浜松医科大学医学部附属病院

Hamamatsu University Hospital

静岡県

　

静岡県

　
/

　

/

高知大学医学部附属病院

Kochi Medical School Hospital

高知県

　

高知県

　
/

　

/

地方独立行政法人大阪府立病院機構　大阪急性期・総合医療センター

Osaka General Medical Center

大阪府

　

大阪府

　
/

　

/

昭和大学藤が丘病院

Showa University Fujigaoka Hospital

神奈川県

　

神奈川県

　
/

　

/

筑波大学附属病院

University of Tsukuba Hospital

茨城県

　

茨城県

　
/

　

/

東京女子医科大学病院

Tokyo Women's Medical University Hospital

東京都

　

東京都

　
/

　

/

昭和大学江東豊洲病院

Showa University Koto Toyosu Hospital

東京都

　

東京都

　
/

　

/

大阪大学医学部附属病院

Osaka University Hospital

大阪府

　

大阪府

　
/

　

/

公益財団法人 榊原記念財団 附属榊原記念病院

Sakakibara Heart Institute

東京都

　

東京都

　
/

　

/

国立研究開発法人国立循環器病研究センター

National Cerebral and Cardiovascular Center

大阪府

　

大阪府

　
/

　

/

慶應義塾大学病院

Keio University Hospital

東京都

　

東京都

　
/

　

/

東京大学医学部附属病院

The University of Tokyo Hospital

東京都

　

東京都

　
/

　

/

市立宇和島病院

Uwajima City Hospital

愛媛県

　

愛媛県

　
/

　

/

国立大学法人東北大学 東北大学病院

Tohoku University Hospital

宮城県

　

宮城県

　
/

　

/

兵庫県立はりま姫路総合医療センター

Hyogo Prefectural Harima-Himeji General Medical Center

兵庫県

　

兵庫県

　
/

　

/

地方独立行政法人神戸市民病院機構　神戸市立医療センター中央市民病院

Kobe City Medical Center General Hospital

兵庫県

　

兵庫県

　
/

　

/

帝京大学医学部附属病院

Teikyo University Hospital

東京都

　

東京都

　
/

　

/

金沢大学附属病院

Kanazawa University Hospital

石川県

　

石川県

　
/

　

/

国立大学法人三重大学医学部附属病院

Mie University Hospital

三重県

　

三重県

　

設定されていません

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本研究の目的は、症候性閉塞性肥大型心筋症の日本人被験者を対象にmavacamtenを30週間投与したときの有効性、安全性及び忍容性、並びにmavacamtenの長期的影響を評価することである。
3
2022年06月21日
2022年08月19日
2022年06月21日
2026年06月30日
30
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
•18歳以上で、体重が35kgを超える
•正確な経胸壁心エコー検査（TTE）ができる十分な音響窓がある患者
•米国心臓病学会財団／米国心臓協会、欧州心臓病学会及び日本循環器学会の最新のガイドラインに適合する閉塞性肥大型心筋症と診断された患者。
•LVEFが60%以上、NYHA心機能分類がクラスII又はIIIであることが確認されている患者。		 - Age 18 and greater, body weight >- 35kg
- Has adequate acoustic windows to enable accurate transthoracic echocardiograms (TTEs)
- Diagnosed with obstructive hypertrophic cardiomyopathy consistent with current American College of Cardiology Foundation/American Heart Association, European Society of Cardiology, and Japanese Circulation
Society guidelines
- Has documented left ventricular ejection fraction (LVEF) >-60% NYHA Class II or III
•ファブリー病、アミロイドーシス又はLV肥大を伴うヌーナン症候群など、閉塞性肥大型心筋症に似た心肥大を引き起こす既知の浸潤性又は蓄積性障害がある。
•スクリーニング前6ヵ月以内に、運動による失神又は持続性心室性頻脈性不整脈の既往がある。
•スクリーニング前6ヵ月以内に、突然の心停止からの蘇生（時期は問わない）の既往がある又は生命を脅かす心室性不整脈に対し、植込み型除細動器（ICD）が適切に作動された既往がある。
•発作性心房細動を有し、スクリーニング期間中に心房細動が認められる。
•持続性又は永続性の心房細動を有し、スクリーニング前4週間以上にわたり抗凝固薬を使用していない、及び／又はスクリーニング前6ヵ月以内に適切に心拍数がコントロールされていない。
•シベンゾリン、ジソピラミド又はranolazineによる治療を、現在（スクリーニング前14日以内）受けている又は治験期間中に予定している。
•β遮断薬とベラパミル又はβ遮断薬とジルチアゼムの併用投与を、現在（スクリーニング前14日以内）受けている又は治験期間中に予定している。
•スクリーニング前6ヵ月以内の侵襲的中隔縮小治療（外科的筋切除術又は経皮的ASA）が成功している、又は治験期間中にこれらの治療のいずれかを受ける予定がある。
•スクリーニング前2ヵ月以内にICDを留置した又は本治験期間中にICD留置の予定がある。
•治験責任（分担）医師の判断で、被験者の安全性にリスクを及ぼす又は治験の評価、手順若しくは完了を妨げると考えられるその他の臨床的に重要な障害、状態又は疾患の既往歴又は徴候を有する。
•ドキソルビシン又は類薬などの心毒性を有する薬剤による前治療歴がある。		 - Known infiltrative or storage disorder causing cardiac hypertrophy that
mimics oHCM, such as Fabry disease, amyloidosis, or Noonan syndrome
with LV hypertrophy
- History of syncope or sustained ventricular tachyarrhythmia with exercise within 6 months prior to Screening
- History of resuscitated sudden cardiac arrest (at any time) or known history of appropriate implantable cardioverter defibrillator (ICD) discharge for lifethreatening ventricular arrhythmia within 6 months prior to Screening
- Paroxysmal atrial fibrillation with atrial fibrillation present at the time of Screening.
- Persistent or permanent atrial fibrillation not on anticoagulation for at least 4 weeks prior to Screening and/or not adequately rate controlled within 6 months prior to Screening
- Treatment (within 14 days prior to Screening) or planned treatment during
the study with cibenzoline, disopyramide or ranolazine
- Treatment (within 14 days prior to Screening) or planned treatment during the study with a combination of beta blockers and verapamil or a combination of beta blockers and diltiazem
- Has been successfully treated with invasive septal reduction (surgical myectomy or percutaneous alcohol septal ablation [ASA]) within 6 months prior to Screening or plans to have either of these treatments during the
study
- ICD placement within 2 months prior to Screening or planned ICD placement during the study
- Has a history or evidence of any other clinically significant disorder, condition, or disease that, in the opinion of the investigator, would pose a risk to participant safety or interfere with the study evaluation procedures, or completion
- Prior treatment with cardiotoxic agents such as doxorubicin or similar
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
閉塞性肥大型心筋症 Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy
あり
単群試験: Mavacamten
1mg, 2.5mg, 5mg, 10mg又は15mgのいずれかの用量で1日1回経口投与する。		 Single Group Assignment: Mavacamten
Participants will receive treatment with 1, 2.5, 5, 10, 1mg dose once daily.
ドプラ心エコー法によるベースラインからWeek30までの運動負荷後のLVOT最大圧較差の変化量 Change from Baseline to Week 30 in post exercise left ventricular outflow tract (LVOT) peak gradient as determined by Doppler echocardiography
1.ベースラインからWeek 30までのKCCQ CSSの変化量
2.Week 30時にNYHA心機能分類がベースラインから1クラス以上改善した被験者の割合
3.ベースラインからWeek 30までのNT-proBNPの変化量
4.ベースラインからWeek 30までの心筋トロポニンの変化量		 1.Change from Baseline to Week 30 in the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score (KCCQ CSS).
2.Proportion of participants with at least 1 class improvement in New York Heart Association (NYHA) functional class from baseline to Week 30.
3.Change from baseline to Week 30 in N-terminal pro b-type natriuretic peptide (NT-proBNP).
4.Change from baseline to Week 30 in cardiac troponins.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Mavacamten
Camzyos(US)
214998

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集終了

Not Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
治験に関する補償（被験者の健康被害に対する補償）

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ブリストル・マイヤーズスクイブ株式会社
Bristol-Myers Squibb

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

聖路加国際病院　治験審査委員会 St Luke's International Hospital IRB
東京都〒104-8560 東京都中央区明石町9-1 9-1 Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo 104-8560, Japan, Tokyo
03-5550-7158
listnerkenkyu@luke.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05414175
CT.gov
CT.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

なし

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和5年6月25日 (当画面) 変更内容
新規登録 令和4年7月2日 詳細
変更履歴一覧