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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和4年5月28日
令和4年6月11日
インヒビターを保有する又は保有しない12歳未満の小児血友病A又はB患者を対象としたconcizumabによる予防治療の有効性、安全性及び薬物動態を検討する非盲検試験(NN7415-4616)
12歳未満の小児血友病A又はB患者を対象としたconcizumabによる予防治療の有効性、安全性及び薬物動態を検討する試験
清水　佑
ノボノルディスクファーマ株式会社
concizumabによる治療歴のないインヒビターを保有する又は保有しない12歳未満の小児血友病A又はB患者を対象として、concizumabによる予防治療の有効性を確認し、安全性又は薬物動態を評価する
3
インヒビターを保有する又は保有しない血友病A又はB患者
募集中
なし
なし
聖マリアンナ医科大学附属病院等治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和4年6月6日
jRCT番号 jRCT2031220097

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

インヒビターを保有する又は保有しない12歳未満の小児血友病A又はB患者を対象としたconcizumabによる予防治療の有効性、安全性及び薬物動態を検討する非盲検試験(NN7415-4616) Open-label study investigating efficacy, safety and pharmacokinetics of
concizumab prophylaxis in children below 12 years with haemophilia A or B with or without
inhibitors(NN7415-4616) (explorer10)
12歳未満の小児血友病A又はB患者を対象としたconcizumabによる予防治療の有効性、安全性及び薬物動態を検討する試験 Investigating efficacy, safety and pharmacokinetics of
concizumab prophylaxis in children below 12 years with haemophilia A or B with or without
inhibitors (explorer10)

（２）治験責任医師等に関する事項

清水　佑 Shimizu Yu
/ ノボノルディスクファーマ株式会社 Novo Nordisk Pharma Ltd.
100-0005
/ 東京都千代田区丸の内2-1-1 2-1-1, Marunouchi, Chiyodaku, Tokyo
0362661000
JPHC_clinical_trials@novonordisk.com
清水　佑 Shimizu Yu
ノボ ノルディスク ファーマ株式会社 Novo Nordisk Pharma Ltd.
100-0005
東京都千代田区丸の内2-1-1 2-1-1, Marunouchi, Chiyodaku, Tokyo
0362661000
JPHC_clinical_trials@novonordisk.com
あり
令和4年3月16日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

聖マリアンナ医科大学病院

St.Marianna University, School of Medicine Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

concizumabによる治療歴のないインヒビターを保有する又は保有しない12歳未満の小児血友病A又はB患者を対象として、concizumabによる予防治療の有効性を確認し、安全性又は薬物動態を評価する
3
2022年03月22日
2022年03月22日
2022年03月22日
2026年04月20日
80
介入研究 Interventional
非無作為化比較 non-randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
ヒストリカルコントロール historical control
単群比較 single assignment
予防 prevention purpose
なし
なし
なし
ボスニアヘルツェゴビナ/ブルガリア/カナダ/エストニア/フランス/ギリシャ/インド/イタリア/リトアニア/マケドニア/ノルウェイ/ポーランド/ルーマニア/ロシア/スペイン/スェーデン/タイ/トルコ/イギリス/アメリカ Bosnia and Herzegovina/Bulgaria/Canada/Estonia/France/Greece/India/Italy/Lithuania/Macedonia,/Norway/Poland/Romania/Russia/Spain/Sweden,/Thailand/Turkey/United Kingdom/United States
・重症型の先天性血友病A（FVIII活性1%未満）若しくは重症／中等症型の先天性血友病B（FIX活性2%以下）又はインヒビターを保有する先天性血友病と診断されている患者。
・治療群1のみ：同意取得の時点で12歳未満の男性。
・治療群1のみ：登録前52週間以内に計26週間以上の治療の医療記録がある患者
・登録前52週間以内に計26週間以上の出血時治療の医療記録があるHAwI患者
・登録前52週間以内に計26週間以上の出血時治療の医療記録があるHBwI患者
・以前の血友病治療の方法及び期間を問わないHBwI患者
・登録前52週間以内に計26週間以上の予防治療の医療記録があるインヒビターを保有しない患者		 -Diagnosis of congenital severe haemophilia A (FVIII <1%) or moderate/severe congenital haemophilia(<=2%), or congenital haemophilia with inhibitors.
-For arm 1 only: Male aged <12 years of age at the time of signing informed consent.
-For arm 1 only: Patients with historical medical records of a total of at least 26 weeks of treatment within the last 52 weeks prior to enrolmenta
-Patients with HAwI with medical records of a total of at least 26 weeks of on demand treatment within the last 52 weeks prior to enrolment.
-Patients with HBwI with medical records of a total of at least 26 weeks of on demand treatment within the last 52 weeks prior to enrolment
-Patients with HBwI regardless of the regimen and duration of previous haemophilia treatment
-Patients without inhibitors with medical records of a total of at least 26 weeks of PPX treatment within the last 52 weeks prior to enrolment
・治験薬又は関連製剤への過敏症を有する又はその疑いがある患者。
・過去に本治験に参加したことがある。参加とは同意書に署名したことをいう。
・半減期の5倍以内又はスクリーニングから30日以内（いずれか長い期間）にconcizumab以外の治験薬を使用する治験又はプログラムに参加した（参加とは、同意書に署名したことをいう）。
・スクリーニング時の血小板数が100×109/L以下。
・スクリーニング時のフィブリノゲン値が基準値下限未満。
・スクリーニング時にAST及び／又はALTが基準値上限の3倍を超え、かつ、総ビリルビンが基準値上限の1.5倍を超える肝機能障害を有する患者。
・スクリーニング時の血清クレアチニンから算出した推算糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/min/1.73 m2以下の腎機能障害を有する患者。
・先天性血友病以外の先天性又は後天性凝固障害を有する患者。
・血栓塞栓症aの既往を有する患者。現在血栓塞栓症の臨床徴候を有する又はその治療を受けている患者。治験責任医師により血栓塞栓性事象のリスクが高いと判断される患者b。
・スクリーニング時に全身治療が必要な全身性炎症状態を有する患者。
・Concizumab治療開始前180日以内にエミシズマブの投与を受けた患者。
・免疫寛容導入療法を実施中である、又は予定している患者。		 -Known or suspected hypersensitivity to study intervention or related products.
-Previous participation in this study. Participation is defined as signed informed consent.
-Participation (i.e., signed informed consent) in any study or programme with investigational
drug other than concizumab within 5 half-lives or 30 days before screening, whichever is
longer.
-Platelets <=100x109/L at screening.
-Fibrinogen below laboratory lower normal limit at screening.
-Hepatic dysfunction defined as AST and/or ALT >3 times the upper limit combined with total
bilirubin >1.5 times the upper limit at screening.
-Renal impairment defined as estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR) <=30 ml/min/1.73 m2
下限なし No limit
12歳 未満 12age old not
男性 Male
インヒビターを保有する又は保有しない血友病A又はB患者 haemophilia A or B with or without inhibitors
あり
治験薬の投与:
治験薬：concizumab(プラセボの使用なし)
用法用量：
1日1回、0.20mg/kgを皮下投与
Visit4のconcizumab濃度により、0.25 mg/kg、0.20mg/kg、または、0.15 mg/kgに用量調整を行う
 Dose clinical trial drug
IMP: concizumab( no use of placebo)

Dosage and administration:.
-0.20 mg/kg subcutaneously once daily.
-Dose adjustment to 0.25 mg/kg, 0.20 mg/kg or 0.15 mg/kg depending on concizumab concentration in Visit 4
治験開始前の1年間に26週間以上の出血時治療を受けたインヒビターを保有する被験者の治療を要した自然発症及び外傷性の出血エピソードの発現件数 For inhibitor patients with at least 26 weeks on demand treatment during the last year before enrolment:
The number of treated spontaneous and traumatic bleeding episodes
治験開始前の1年間に26週間以上の予防治療を受けたインヒビターを保有しない被験者の治療を要した自然発症及び外傷性の出血エピソードの発現件数 For non-inhibitor patients with at least 26 weeks PPX treatment during the last year before enrolment:
The number of treated spontaneous and traumatic bleeding episodes

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
なし
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ノボ ノルディスク ファーマ株式会社
Novo Nordisk Pharma Ltd.
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

聖マリアンナ医科大学附属病院等治験審査委員会 St.Marianna University, School of Medicine Hospital IRB
神奈川県神奈川県川崎市宮前区菅生2-16-1 2-16-1 Sugao, Miyamae-ku, Kawasaki, Kanagawa, Kanagawa
044-977-8111
konoriko@marianna-u.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05135559
Clinical Trials.gov
Clinical Trials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
Novo Nordisk disclosure commitment に従う According to the Novo Nordisk disclosure commitment on novonordisk-trials.com URL:http://novonordisk-trials.com

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和4年6月11日 (当画面) 変更内容
新規登録 令和4年5月28日 詳細
変更履歴一覧