臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和4年4月28日 | ||
| 令和6年2月27日 | ||
| 発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の治療における PEGCETACOPLANの長期安全性及び有効性を評価する非盲検、 非無作為化、多施設共同、継続投与試験 | ||
| pegcetacoplanの長期安全性及び有効性を評価する継続投与試験 | ||
| Uchendu Uchendu | ||
| Apellis Pharmaceuticals, Inc. | ||
| 1. PNH被験者におけるpegcetacoplanの長期安全性を検討する。 2. PNH被験者におけるpegcetacoplanの長期有効性を検討する。 |
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| 3 | ||
| 発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH） | ||
| 研究終了 | ||
| ペグセタコプラン | ||
| エムパベリ皮下注1080 mg | ||
| 国立大学法人信州大学医学部附属病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和6年2月22日 |
| jRCT番号 | jRCT2031220046 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の治療における PEGCETACOPLANの長期安全性及び有効性を評価する非盲検、 非無作為化、多施設共同、継続投与試験 | AN OPEN-LABEL, NONRANDOMIZED, MULTICENTER EXTENSION STUDY TO EVALUATE THE LONG-TERM SAFETY AND EFFICACY OF PEGCETACOPLAN IN THE TREATMENT OF PAROXYSMAL NOCTURNAL HEMOGLOBINURIA (PNH) (APL2-307) | ||
| pegcetacoplanの長期安全性及び有効性を評価する継続投与試験 | Pegcetacoplan Long-term Safety and Efficacy Extension Study (APL2-307) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Uchendu Uchendu | Uchendu Uchendu | ||
| / | Apellis Pharmaceuticals, Inc. | Apellis Pharmaceuticals, Inc. | |
| 02451 | |||
| / | その他 | 100 5th Ave, Waltham, MA 02451 USA | |
| 1-617-834-5239 | |||
| uchendu.uchendu@apellis.com | |||
| 森部 真秀 | Moribe Maho | ||
| Ｆｏｒｔｒｅａ Ｊａｐａｎ株式会社 | Fortrea Japan K.K. | ||
| 104-6108 | |||
| 東京都中央区晴海1丁目8番11号 晴海トリトンスクエア オフィスタワーY8階 | Harumi Triton Square Office Tower Y 8F 1-8-11, Harumi, Chuo-ku, Tokyo | ||
| 050-3850-5519 | |||
| Maho.Moribe@fortrea.com | |||
| 令和元年10月25日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | NTT東日本関東病院 |
NTT Medical Center Tokyo |
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|---|---|---|---|
| / | 順天堂大学医学部附属順天堂医院 |
Juntendo University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 信州大学医学部附属病院 |
Shinshu University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 日本赤十字社愛知医療センター名古屋第二病院 |
Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daini Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 岡山大学病院 |
Okayama University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 紀南病院 |
Kinan Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 1. PNH被験者におけるpegcetacoplanの長期安全性を検討する。 2. PNH被験者におけるpegcetacoplanの長期有効性を検討する。 |
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| 3 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2019年11月26日 | |||
| 2019年10月16日 | |||
| 2023年03月27日 | |||
| 9 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 米国/韓国/オーストラリア/マレーシア/香港/フィリピン/シンガポール/タイ/ペルー/コロンビア/メキシコ/カナダ/ブルガリア/セルビア/ベルギー/フランス/ドイツ/イタリア/オランダ/ロシア/スペイン/英国 | the United States/South Korea/Australia/Malaysia/Hong Kong/Philippines/Singapore/Thailand/Peru/Colombia/Mexico/Canada/Bulgaria/Serbia/Belgium/France/Germany/Italy/the Netherlands/Russia/Spain/the United Kingdom | ||
| 1. pegcetacoplanの先行試験に参加した18歳以上のPNH被験者。pegcetacoplanを投与された被験者は治験責任医師の判断で臨床的ベネフィット及び適切な忍容性が認められていなければならない 注：pegcetacoplanを投与されずにpegcetacoplanの先行臨床試験を完了した（又は臨床的ベネフィットが立証されるほど十分な期間にわたりpegcetacoplanを投与されていない）PNH被験者は、治験責任医師の判断で、pegcetacoplanによる治療を開始又は継続して臨床的ベネフィットの立証が期待される場合、本治験に組み入れることができる 2. 本治験Day 1の治験薬投与前2年以内、又はpegcetacoplan投与開始後14日以内のいずれかに、髄膜炎菌A、C、W、Y及びB型、肺炎連鎖球菌及びヘモフィルスインフルエンザ菌B型（Hib）の予防接種を受けている。被験者が予防接種に対するノンレスポンダーであるというエビデンスの文書（抗体価によるエビデンス又は抗体価が各地域の許容範囲内にあるという表示）が存在しない限り、予防接種は必須である。被験者に一次予防接種又は追加接種が必要かを判断するために、予防接種について確認する 3. 治験への参加を希望し、同意書への署名が可能であること 4. pegcetacoplanを自己投与する意思と能力がある（介護者が投与してもよい） 5. 妊娠可能な女性（初経を迎え、かつ永久的な避妊処置を受けていない、または閉経後ではない全ての女性と定義）被験者については、妊娠検査が陰性であり、治験期間中及び治験薬最終投与から90日後まで認可されている避妊法の使用を継続することに同意しなければならない。注：閉経後とは、他に医学的な原因がなく、12ヵ月間連続で月経がない状態と定義する 6. 男性被験者については、治験期間中及び治験薬最終投与から90日後まで、認可されている避妊法を継続すること及び精子を提供しないことに同意しなければならない |
1. Subjects at least 18 years of age with PNH who have participated in an antecedent pegcetacoplan clinical trial. Subjects who received treatment with pegcetacoplan must have experienced clinical benefit and adequate tolerability in the opinion of the investigator. Note: Subjects with PNH who completed an antecedent pegcetacoplan clinical trial without receiving pegcetacoplan (or without receiving pegcetacoplan for long enough to demonstrate clinical benefit) may be enrolled in this study if, in the opinion of the Investigator, the subject is expected to demonstrate clinical benefit upon the initiation or continuation of pegcetacoplan therapy. 2. Vaccination against Neisseria meningitidis types A, C, W, Y, and B, Streptococcus pneumoniae and Haemophilus influenzae type B (Hib) either within 2 years prior to Day 1 dosing of this study, or within 14 days after starting treatment with pegcetacoplan. Vaccination is mandatory unless documented evidence exists that subjects are nonresponders to vaccination as evidenced by titers or display titer levels within acceptable local limits. Immunization status checks will be performed to determine whether subjects require primary or booster vaccinations. 3. Willing and able to give written informed consent. 4. Willing and able to self-administer pegcetacoplan (administration by a caregiver will be allowed). 5. Women of childbearing potential, defined as any females who have experienced menarche and who are NOT permanently sterile or postmenopausal, must have a negative pregnancy test and must agree to continue to use an approved method of contraception for the duration of the study and 90 days after their last dose of study drug. Note: Postmenopausal is defined as 12 consecutive months with no menses without an alternative medical cause. 6. Males must agree to continue to use an approved method of contraception and must agree to refrain from donating sperm for the duration of the study and 90 days after their last dose of study drug. |
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| 1. pegcetacoplanの試験を中止し、及び／又はpegcetacoplanの臨床試験中に治験薬の投与中止基準を満たした被験者 2. 本治験への参加により被験者のリスクが増大する可能性がある状態 3. 治験責任医師の判断に基づき、被験者のリスクが増大する可能性がある、又は試験データを交絡し得る併存疾患又は症状（悪性腫瘍等） 4. 治験薬又はSC投与関連の化合物に対して、過敏症又は特異体質反応の既往歴又は現在の症状 5. 急性又は活動性B型肝炎、C型肝炎、又はHIV感染 6. 遺伝性補体欠損症 7. 骨髄移植の既往歴 8. 重度の再生不良性貧血の併発（骨髄細胞25%未満［又は造血細胞が残細胞の30%未満の場合は25%～50%］かつ少なくとも以下の値の2項目に合致している状態と定義：末梢血好中球絶対数が500/μL未満［0.5 × 109/L未満］、末梢血血小板数が20,000/μL未満、末梢血網赤血球数が20,000/μL未満） 9. 髄膜炎菌感染症の既往歴 10. 補体阻害剤（例：エクリズマブ、ラブリズマブ）との併用投与 11. 妊娠、授乳、又は妊娠検査陽性 |
1. Subjects who have withdrawn from a pegcetacoplan clinical study and/or subjects who met study drug discontinuation criteria during a pegcetacoplan clinical study. 2. Any condition that could increase the subjects risk by participating in the study. 3. Any comorbidity or condition (such as malignancy) that, in the opinion of the investigator, could put the subject at increased risk or potentially confound the study data. 4. History or presence of hypersensitivity or idiosyncratic reaction to compounds related to the investigational product or SC administration. 5. Acute or active hepatitis B, hepatitis C, or HIV infection. 6. Hereditary complement deficiency. 7. History of bone marrow transplant. 8. Concurrent severe aplastic anemia (defined by bone marrow cellularity <25% [or 25% to 50% if less than 30% of residual cells are hematopoietic] and at least 2 of the following values: peripheral blood absolute neutrophil count <500/micro-L [<0.5 x 109/L], peripheral blood platelet count <20,000/micro-L, peripheral blood reticulocyte count <20,000/micro-L). 9. History of meningococcal disease. 10. Concomitant treatment with any complement inhibitor (eg, eculizumab, ravulizumab). 11. Pregnancy, breastfeeding, or positive pregnancy test. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH） | Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) | ||
| あり | |||
| pegcetacoplan (APL-2)として1080 mg を週2回又は週3回又は3日おきに、皮下注射で投与する。 | A subcutaneous dose of pegcetacoplan (APL-2) 1080 mg twice a week, 3 times a week or every 3 days | ||
| 治療下で発現した有害事象の発現率と重症度 | Incidence and severity of treatment-emergent adverse events | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| ペグセタコプラン | |||
| エムパベリ皮下注1080 mg | |||
| 30500AMX00117000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Apellis Pharmaceuticals, Inc. | |
| Apellis Pharmaceuticals, Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 国立大学法人信州大学医学部附属病院治験審査委員会 | Shinshu University Hospital IRB | |
| 長野県松本市旭3-1-1 | 3-1-1 Asahi, Matsumoto, Nagano | |
| 0263-35-4600 | ||
| chiken@shinshu-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT03531255 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |