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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和4年4月25日
令和6年12月13日
日本人小児および成人患者を対象にレノックス・ガストー症候群、ドラベ症候群または結節性硬化症と関連する発作に対する併用療法として、カンナビジオール経口液剤（GWP42003-P）の安全性および有効性を検討する非盲検試験
日本人小児および成人のレノックス・ガストー症候群、ドラベ症候群または結節性硬化症患者を対象に、併用療法として、GWP42003-P 経口液剤の安全性および有効性を検討する試験
山本　朋之
ジャズファーマシューティカルズジャパン株式会社
N/A
3
レノックス・ガストー症候群、ドラベ症候群、結節性硬化症
募集終了
GWP42003-P
none
国立精神・神経医療研究センター　臨床試験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年12月12日
jRCT番号 jRCT2031220041

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

日本人小児および成人患者を対象にレノックス・ガストー症候群、ドラベ症候群または結節性硬化症と関連する発作に対する併用療法として、カンナビジオール経口液剤（GWP42003-P）の安全性および有効性を検討する非盲検試験 An open-label study to investigate the safety and efficacy of cannabidiol oral solution (GWP42003-P) in Japanese children and adults as adjunctive treatment for seizures associated with Lennox-Gastaut syndrome, Dravet syndrome, or tuberous sclerosis complex
日本人小児および成人のレノックス・ガストー症候群、ドラベ症候群または結節性硬化症患者を対象に、併用療法として、GWP42003-P 経口液剤の安全性および有効性を検討する試験 A safety and efficacy study of GWP42003-P oral solution as adjunctive treatment for Japanese children and adults with Lennox-Gastaut syndrome, Dravet syndrome, or tuberous sclerosis complex

（２）治験責任医師等に関する事項

山本　朋之 Yamamoto Tomoyuki
/ ジャズファーマシューティカルズジャパン株式会社 Jazz Pharmaceuticals Japan K.K
100-6208
/ 東京都千代田区丸の内1-11-1パシフィックセンチュリープレイス丸の内１３階 Pacific Century Place Marunouchi 13F, 1-11-1 Marunouchi, Chiyoda-ku, Tokyo
080-2623-6886
tomoyuki.yamamoto@jazzpharma.com
山本　朋之 Yamamoto Tomoyuki
ジャズファーマシューティカルズジャパン株式会社 Jazz Pharmaceuticals Japan K.K
100-6208
東京都千代田区丸の内1-11-1パシフィックセンチュリープレイス丸の内１３階 Pacific Century Place Marunouchi 13F, 1-11-1 Marunouchi, Chiyoda-ku, Tokyo
080-2623-6886
tomoyuki.yamamoto@jazzpharma.com
令和4年6月24日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

N/A
3
2022年10月31日
実施計画の公表日
2025年02月28日
84
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
1. 日本人である
2. 患者は、レノックス・ガストー症候群（LGS）、ドラベ症候群（DS）または結節性硬化症（TSC）における疾患特有の基準を満たす。
3. 同意説明文書に署名時の年齢が 1 歳以上 65 歳以下の男性／女性
4. スクリーニング前に 4 週間以上、1 種類以上の 抗てんかん薬を安定した用量で服用している
5. 患者／介護者が、28 日間のベースライン期間中に 25 日間以上、発作を（電子）日誌に入力している
6. コホート２のみ
1 歳以上 18 歳以下の参加者は、スクリーニング前の少なくとも 4 週間、安定した用量のクロバザムを服用している。
 1. Participant must be Japanese.
2. Participan must fulfill conditions-specific criteria for Lennox-Gastaut syndrome (LGS), Dravet syndrome (DS), or tuberous sclerosis complex (TSC).
3. Male or female >= 1 to <= 65 years of age at time of signing the informed consent form.
4. Taking 1 or more antiepileptic drugs (AEDs) at a stable dose for at least 4 weeks prior to screening.
5. Complete at least 25 days of seizure diary entries during the 28 days of the baseline period.
6. Cohort 2 Only
For participants >= 1 to =< 18 years of age, has been on a stable dose of clobazam for at least 4 weeks prior to screening.
1. 発作の病因が進行性の神経疾患である。結節性硬化症（TSC） 患者は、進行性腫瘍が認められない限り、本治験の対象から除外されない。
2. スクリーニング前 6 ヵ月以内に、蘇生を要する無酸素エピソードがある。
3. てんかん以外に臨床的に重大な医学的状態が認められる。
4. スクリーニング前の 26 週間の間に、てんかん手術を受けている。
5. スクリーニング時または組入れ時に、臨床的に重大な臨床検査値異常が認められたと治験担当医師が判断した。
6. 偽発作の既往がある。
7. てんかん以外に、臨床的に重大で不安定な医学的状態が認められる。
8. 自殺行動歴がある、または先月もしくはスクリーニング時に コロンビア自殺重症度評価尺度／小児向けコロンビア自殺重症度評価尺度（CSSRS/Children’s C-SSRS） でタイプ 4 または 5 の自殺念慮があった。この基準は 4 歳以上の被験者にのみ適用する。
9. カンナビノイドまたは治験薬の賦形剤（ごま油など）のいずれかに対する過敏症が既知である、または疑われる。
10. スクリーニング時または組入れ時に測定した 12 誘導心電図に臨床的に重大な異常が認められる、または心電図の読影性を妨げる心血管疾患の併発が認められると治験担当医師が判断している。
11. コホート２のみ
被験者は現在スチリペントールを使用している、またはスクリーニング前の過去 28 日以内の最近にスチリペントールを使用していた。		 1. Etiology of seizures is a progressive neurologic disease. Participants with TSC will not be excluded from study participation unless there is a progressive tumor.
2. Has had an anoxic episode requiring resuscitation within 6 months of screening.
3. Has clinically significant medical conditions other than epilepsy.
4. Has undergone surgery for epilepsy in the 26 weeks prior to screening.
5. Has clinically significant abnormal laboratory values, in the investigator's opinion, at screening or enrollment.
6. Has a history of pseudo-seizures.
7. Has clinically significant unstable medical conditions other than epilepsy.
8. Any history of suicidal behaviour or any suicidal ideation of type 4 or 5 on the Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)/Children's C-SSRS in the last month, or at screening. This criterion applies only to participants >= 4 years of age.
9. Known or suspected hypersensitivity to cannabinoids, or any of the excipients of study intervention, such as sesame oil.
10. In the opinion of the investigator, the participant has clinically significant abnormalities in the 12-lead electrocardiogram (ECG) measured at screening or enrollment, or any concurrent cardiovascular conditions, which will interfere with the ability to read their ECGs.
11. Cohort 2 Only
Participant has current or recent stiripentol use within 28 days prior to screening.
1歳 以上 1age old over
65歳 以下 65age old under
男性・女性 Both
レノックス・ガストー症候群、ドラベ症候群、結節性硬化症 Lennox-Gastaut syndrome, Dravet syndrome, tuberous sclerosis complex
あり
GWP42003-P 経口液剤
レノックス・ガストー症候群、ドラベ症候群：
最大推奨維持用量の 10 mg/kg １日2回（b.i.d.）まで増量

結節性硬化症：
最大推奨維持用量の 12.5 mg/kg １日2回（b.i.d.）まで増量

投与期間
パート A：治療期間は、初期 2 週間の用量漸増期間とその後の 14 週間の用量維持期間からなる。

パート B：52 週間の治療期間、または GWP42003-P 経口液剤の製造販売承認が得られるまでの期間		 Intervention Drug: GWP42003-P oral solution
For DS and LGS, targeted maintenance dosage of 10mg/kg administered twice daily (b.i.d.) orally.

For TSC, targeted maintenance dosage of 12.5 mg/kg administered twice daily (b.i.d) orally
Treatment Duration:

Part A: Treatment period will consist of an initial 2-week titration period followed by a 14-week maintenance period.

Part B: 52-week treatment period or until market authorization is granted for GWP42003-P oral solution.
GWP42003-P
パート A（短期有効性および安全性）：

主要安全性評価項目

1. 治験薬投与下で発現した有害事象
2. 臨床検査パラメータ
3. 小児向けコロンビア自殺重症度評価尺度（Children’s C-SSRS）の自殺念慮スコアの変化量
4. 小児向けコロンビア自殺重症度評価尺度（Children’s C-SSRS） に基づく自殺企図回数の変化量
5. バイタルサイン
6. 12 誘導心電図
7. 月経周期に対する影響（女性）

主要有効性評価項目
1. 治療期間中の本治験対象の全適応症における適応症関連の発作頻度のベースラインからの変化率

パート B（長期安全性）：

1. 治験薬投与下で発現した有害事象
2. 臨床検査パラメータ
3. 小児向けコロンビア自殺重症度評価尺度（Children’s C-SSRS）の自殺念慮スコアの変化量
4. 小児向けコロンビア自殺重症度評価尺度（Children’s C-SSRS） に基づく自殺企図回数の変化量
5. バイタルサイン
6. 12 誘導心電図
7. 月経周期に対する影響（女性）		 Part A (Short-term efficacy and safety)

Primary Safety

1. Treatment-emergent adverse events
2. Clinical laboratory parameters
3. Change in children's Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) ideation score
4. Change in the number of suicide attempts in the children's Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
5. Vital signs measurements
6. 12-lead electrocardiogram (ECG) measurements (heart rate and PR, QRS, and QT intervals)
7. Effects of menstruation cycles in female participants

Primary Efficacy
1. Percentage change from baseline in indication-associated seizure frequency during treatment period for all indications combined

Part B (Long-term safety)

1. Treatment-emergent adverse events
2. Clinical laboratory parameters
3. Change in children's C-SSRS ideation score
4. Change in the number of suicide attempts in the children's C-SSRS
5. Vital signs measurements
6. 12-lead ECG measurements (heart rate and PR, QRS, and QT intervals)
7. Effects of menstruation cycles in female participants

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
GWP42003-P
none
none

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集終了

Not Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Jazz Pharmaceuticals Research UK Ltd
Jazz Pharmaceuticals Research UK Ltd

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

国立精神・神経医療研究センター　臨床試験審査委員会 National Center of Neurology and Psychiatry, Institutional Review Board
東京都小平市小川東町4-1-1 4-1-1, Ogawahigashicho, Kodaira-shi, Tokyo
042-341-2711
承認
独立行政法人国立病院機構　静岡てんかん・神経医療センター　治験審査委員会 National Epilepsy Center, NHO Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders, Institutional Review Board
静岡県静岡市葵区漆山886 Urushiyama 886, Aoi-ku, Shizuoka
054-245-5446
承認
独立行政法人国立病院機構　南岡山医療センター　治験審査委員会 National Hospital Organization Minami-Okayama Medical Center, Institutional Review Board
岡山県窪郡早島町早島4066 4066 Hayashima Tsukubo-gun, Okayama
086-482-1121
承認
地方独立行政法人秋田県立療育機構　秋田県立医療療育センター　治験審査委員会 Akita Prefectural Center on Development and Disability, Institutional Review Board
秋田県秋田市南ケ丘一丁目1番2号 1-1-2 Minamigaoka Akita-shi, Akita
018-826-2401
承認
滋賀県立小児保健医療センター　治験審査委員会 Shiga Medical Center for Children, Institutional Review Board
滋賀県守山市守山5丁目7-30 5-7-30 Moriyama Moriyama-shi, Shiga
077-582-6200
承認
国立研究開発法人　国立成育医療研究センター　治験審査委員会 National Center for Child Health and Development, Institutional Review Board
東京都世田谷区大蔵2-10-1 2-10-1 Okura Setagaya-ku, Tokyo
03-3416-0181
承認
地方独立行政法人 宮城県立こども病院 治験審査委員会 Miyagi Children's Hospital, Institutional Review Board
宮城県仙台市青葉区落合四丁目3番17号 4-3-17, Ochiai, Aoba-ku, Sendai-city, Miyagi
022-391-5111
承認
東北大学病院 治験審査委員会 Tohoku University Hospital, Institutional Review Board
宮城県仙台市青葉区星陵町１番１号 1-1 Seiryo-machi, Aoba-ku, Sendai-city, Miyagi
022-717-7000
承認
地方独立行政法人 埼玉県立病院機構 埼玉県立小児医療センター　治験審査委員会 Local Incorporated Administrative Institution Saitama Prefectural Children's Medical Center, Institutional Review Board
埼玉県さいたま市中央区新都心1番地2 1-2, Shintoshin, Chuo-ku, Saitama-city, Saitama
048-601-2200
承認
国立病院機構　西新潟中央病院　治験審査委員会 NHO Nishiniigata Chuo Hospital, Institutional Review Board
新潟県新潟市西区真砂１丁目１４番１号 1-14-1, Masago, Nishi-ku, Niigata-city, Niigata
025-265-3171
承認
地方独立行政法人 福岡市立病院機構　福岡市立こども病院　治験審査委員会 Fukuoka Children's Hospital, Institutional Review Board
福岡県福岡市東区香椎照葉5丁目1番1号 5-1-1 Teruha Kashii, Higashi-ku, Fukuoka City, Fukuoka
092-682-7000
承認
聖マリアンナ医科大学病院　治験審査委員会 St. Marianna University Hospital, Institutional Review Board
神奈川県川崎市宮前区菅生 2-16-1 2-16-1, Sugao, Miyamae-ku, Kawasaki-city, Kanagawa
044-977-8111
承認
独立行政法人国立病院機構 長崎医療センター　治験審査委員会 National Hospital Organization Nagasaki Medical Center, Institutional Review Board
長崎県長崎県大村市久原2丁目1001-1 Kubara 2-1001-1,Omura,Nagasaki Japan, Nagasaki
0957-52-3121
承認
大阪大学医学部附属病院　治験審査委員会 Osaka University Hospital, Institutional Review Board
大阪府大阪府吹田市山田丘2番15号 2-15 Yamadaoka, Suita, Osaka, Osaka
06-6879-5111
承認
東京女子医科大学病院　治験審査委員会 Tokyo Women's Medical University Hospital, Institutional Review Board
東京都新宿区 河田町 8-1 8-1, Kawata-cho, Shinjuku-ku, Tokyo
03-3353-8111
承認
名古屋大学医学部附属病院　治験審査委員会 Nagoya University Hospital, Institutional Review Board
愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65番地 65 Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya, Aichi
052-741-2111
承認
大阪公立大学医学部附属病院　治験審査委員会 Osaka Metropolitan University Hospital, Institutional Review Board
大阪府大阪府大阪市阿倍野区旭町１丁目５−７ 1-5-7, Asahimachi, Abeno-ku, Osaka City, Osaka
06-6645-2121
承認
横浜市立大学附属市民総合医療センター　治験審査員会 Yokohama City University Medical Center, Institutional of Review Board
神奈川県横浜市南区浦舟町４丁目５７ 4-57, Urafune-cho, Minami-ku, Yokohama-city, Kanagawa, Kanagawa
045-261-5656
承認
京都大学医学部附属病院　治験審査委員会 Kyoto University Hospital, Institutional of Review Board
京都府京都市左京区聖護院川原町54 54 Shogoin-kawahara-cho, Sakyo-ku, Kyoto 606-8507, Japan, Kyoto
075-751-3111
承認
沖縄赤十字病院　治験審査委員会 Okinawa Red Cross Hospital, Institutional of Review Board
沖縄県那覇市与儀１丁目３−１ 1-3-1, Yogi, Naha-city, Okinawa, 902-8588 Japan, Okinawa
098-853-3134
承認
徳島大学病院　治験審査委員会 Tokushima University Hospital, Institutional of Review Board
徳島県徳島市蔵本町2丁目50-1 2-50-1, Kuramotocho, Tokushima city, Tokushima
088-633-9294
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年12月13日 (当画面) 変更内容
変更 令和6年11月22日 詳細 変更内容
変更 令和6年7月5日 詳細 変更内容
変更 令和6年2月7日 詳細 変更内容
変更 令和5年11月5日 詳細 変更内容
変更 令和5年10月18日 詳細 変更内容
変更 令和5年10月16日 詳細 変更内容
変更 令和5年8月3日 詳細 変更内容
変更 令和5年6月12日 詳細 変更内容
変更 令和5年4月16日 詳細 変更内容
変更 令和4年10月29日 詳細 変更内容
変更 令和4年6月26日 詳細 変更内容
変更 令和4年5月17日 詳細 変更内容
新規登録 令和4年4月25日 詳細
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