臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年4月23日 | ||
| 令和6年10月28日 | ||
| MayoステージIVのALアミロイドーシス患者を対象に、birtamimabと標準治療を併用時の有効性及び安全性をプラセボと標準治療の併用時と比較する、第III相、無作為化、多施設共同、二重盲検、プラセボ対照試験 | ||
| MayoステージIVのALアミロイドーシス患者を対象に、birtamimabの有効性と安全性を評価する試験 | ||
| Nie Christie | ||
| Prothena Biosciences Limited | ||
| 二重盲検期間：MayoステージIVのALアミロイドーシス患者を対象に、birtamimab静脈内投与と標準治療を併用時の有効性を、全死因死亡までの期間を指標として、プラセボと標準治療の併用時と比較する 非盲検延長期間：MayoステージIVのALアミロイドーシス患者を対象に、birtamimabと標準治療の併用による長期安全性を評価する |
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| 3 | ||
| ALアミロイドーシス | ||
| 募集中 | ||
| Birtamimab | ||
| なし | ||
| 国立大学法人信州大学医学部附属病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年10月25日 |
| jRCT番号 | jRCT2031220037 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| MayoステージIVのALアミロイドーシス患者を対象に、birtamimabと標準治療を併用時の有効性及び安全性をプラセボと標準治療の併用時と比較する、第III相、無作為化、多施設共同、二重盲検、プラセボ対照試験 | A Phase 3, Randomized, Multicenter, Double-Blind, Placebo-Controlled, Efficacy and Safety Study of Birtamimab Plus Standard of Care vs. Placebo Plus Standard of Care in Mayo Stage IV Subjects With Light Chain (AL) Amyloidosis (AFFIRM-AL) | ||
| MayoステージIVのALアミロイドーシス患者を対象に、birtamimabの有効性と安全性を評価する試験 | A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Birtamimab in Mayo Stage IV Patients With AL Amyloidosis | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Nie Christie | Nie Christie | ||
| / | Prothena Biosciences Limited | Prothena Biosciences Limited | |
| / | その他 | 77 Sir John Rogerson's Quay, Block C Grand Canal Docklands, Dublin 2 D02 T804, Ireland | |
| 1-650-837-8550 | |||
| AFFIRM-ALClinicalTrial@prothena.com | |||
| 治験担当 窓口 | contact trial Clinical | ||
| ICONクリニカルリサーチ合同会社 | ICON Clinical Research GK | ||
| 541-0056 | |||
| 大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目1 番3 号 | Kyutaromachi 4-chome 1-3, Chuo-ku, Osaka city, Osaka 541-0056, Japan | ||
| 06-4560-2001 | |||
| ICONCR-Chiken@iconplc.com | |||
| 令和4年2月21日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 京都鞍馬口医療センター |
Japan Community Health care Organization, Kyoto Kuramaguchi Medical Center |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 名古屋市立大学病院 |
Nagoya City University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 自治医科大学附属病院 |
Jichi Medical University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 徳島大学病院 |
Tokushima University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 日本赤十字社医療センター |
Japanese Red Cross Medical Center |
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|---|---|---|---|
| / | 福島県立医科大学附属病院 |
Fukushima Medical University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 信州大学医学部附属病院 |
Shinshu University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 慶應義塾大学病院 |
Keio University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 二重盲検期間：MayoステージIVのALアミロイドーシス患者を対象に、birtamimab静脈内投与と標準治療を併用時の有効性を、全死因死亡までの期間を指標として、プラセボと標準治療の併用時と比較する 非盲検延長期間：MayoステージIVのALアミロイドーシス患者を対象に、birtamimabと標準治療の併用による長期安全性を評価する |
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| 3 | |||
| 2022年06月20日 | |||
| 2023年01月23日 | |||
| 2021年01月26日 | |||
| 2027年06月30日 | |||
| 16 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| オーストラリア/オーストリア/ベルギー/カナダ/チェコ/デンマーク/フランス/ドイツ/ギリシャ/ハンガリー/アイルランド/イスラエル/イタリア/韓国/オランダ/ポーランド/ポルトガル/スペイン/台湾/トルコ/英国/米国 | Australia/Austria/Belgium/Canada/Czechia/Denmark/France/Germany/Greece/Hungary/Ireland/Israel/Italy/Republic of Korea/Netherlands/Poland/Portugal/Spain/Taiwan/Turkey/United Kingdom/United States | ||
| 二重盲検期間の主たる選択基準： - 年齢18歳以上、かつ現地の規則に従い同意可能な法定年齢に達している - 新たにALアミロイドーシスと診断され、未治療で心障害を伴う - ALアミロイドーシスと確定診断されている - MayoステージIVのALアミロイドーシスであることが以下により確認されている： ・脳性ナトリウム利尿ペプチド前駆体N端フラグメント（NT-proBNP）が1800 pg/mL以上、かつ ・トロポニンTが0.025 ng/mL以上又は高感度心筋トロポニンTが40 ng/L以上、かつ ・involved及びuninvolved遊離軽鎖の差（dFLC）が18 mg/dL以上 - 予定されている一次化学療法にボルテゾミブ週1回皮下投与が含まれている 非盲検延長（OLE）期間の選択基準： - 被験者は二重盲検期間で投与を中断していないこと - 妊娠可能な女性は、妊娠検査が陰性であり、治験薬の最終投与の 90 日後まで効果の高い避妊法を使用することに同意しなければならない - 男性被験者は、避妊手術を受けているか、又は治験薬の最終投与の 90 日後まで効果の高い避妊法を使用することに同意しなければならない - OLE 期間を開始する前に、ICF を理解する能力があり、同意書に署名する意思がある |
Key Inclusion Criteria for Double-blind Phase: - Aged >=18 years and legal age of consent according to local regulations - Newly diagnosed and AL amyloidosis treatment naive with cardiac involvement - Confirmed diagnosis of AL amyloidosis - Confirmed Mayo Stage IV AL Amyloidosis as defined by NT-proBNP >=1800 pg/mL and Troponin-T >=0.025 ng/mL or high sensitivity cardiac troponin and dFLC >=18 mg/dL - Planned first-line chemotherapy contains bortezomib administered subcutaneously weekly. Inclusion Criteria for Open-label (OLE) Phase: - Must not have discontinued treatment in Double-blind Phase - Women of childbearing potential must have a negative pregnancy test and must agree to use highly effective contraception through 90 days following last study drug administration - Male subjects must be surgically sterile or agree to use highly effective contraception through 90 days following last study drug administration - Ability to understand and willingness to sign an ICF prior to initiating the OLE Phase |
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| 二重盲検期間の主たる除外基準： - ALアミロイドーシスでないアミロイドーシスの患者 - NT-proBNPが8500 pg/mLを超える - International Myeloma Working Group（IMWG）の多発性骨髄腫の定義（悪性腫瘍バイオマーカーのうちinvolved/uninvolved血清遊離軽鎖比が100以上の項目を除く）に該当する - 自家幹細胞移植（ASCT）又は臓器移植の適格性基準を満たし、かつ本治験中にこれらの治療を受ける予定がある - Month 1-Day 1 来院前6ヵ月以内に心筋梗塞、コントロール不良の狭心症、重度のコントロール不良の心室性不整脈、又は心電図（ECG）上の急性虚血のエビデンスが認められた患者 - 重度の弁狭窄（例：弁口面積が1.0 cm2未満の大動脈弁狭窄又は僧帽弁狭窄）又は重度の先天性心疾患 - 急性虚血又は活動性の伝導系異常を示すECG上のエビデンス - Month 1-Day 1前1週間以内に造血因子、輸血、又は血液製剤による治療を受けた - Month 1-Day 1前4週間以内に放射線療法を受けた - 形質細胞を標的とした化学療法、birtamimab、ダラツムマブ、11-1F4、抗血清アミロイドP抗体、アミロイドに対するドキシサイクリン、又はアミロイドを標的とした他の治験薬による治療歴がある - ワルデンシュトレームマクログロブリン血症及び／又はIgM型単クローン性ガンマグロブリン血症を有する 非盲検延長期間の除外基準： - 身体検査、神経学的検査、臨床検査、バイタルサイン、心電図検査において、birtamimab の投与又は本治験への参加を妨げると治験責任／分担医師が医学的に判断した医学的状態を有する又は臨床的に重大な異常が認められる被験者 - 症候性の起立性低血圧のために安全に治験薬の投与を受けられない、又は治験の評価を完了できないと治験責任／分担医師が医学的に判断した被験者 - 二重盲検期間におけるグレード 3 以上の注入に伴う AE の既往歴、又はbirtamimab に対する過敏症の既往歴 - 治験で指定された手順や制限を遵守できない、又は遵守する意思がない - 本治験期間中に他の治験薬投与を受けている、又は受ける予定がある |
Key Exclusion Criteria for Double-blind Phase: - Non-AL amyloidosis. - NT-proBNP >8500 pg/mL. - Meets the International Myeloma Working Group (IMWG) definition of multiple myeloma except for malignancy biomarker of involved /uninvolved serum free light chain ratio >=100 - Subject is eligible for and plans to undergo ASCT or organ transplant during the study. - Myocardial infarction, uncontrolled angina, severe uncontrolled ventricular arrhythmias, or ECG evidence of acute ischemia, within 6 months prior to the Month 1-Day 1 Visit. - Severe valvular stenosis (e.g., aortic or mitral stenosis with a valve area <1.0 cm^2) or severe congenital heart disease. - ECG evidence of acute ischemia or active conduction system abnormalities - Prior treatment with hematopoietic growth factors, transfusions of blood or blood products within 1 week of Month 1-Day 1. - Prior radiotherapy within 4 weeks of Month 1-Day 1. - Prior treatment with plasma cell-directed chemotherapy, birtamimab, daratumumab, 11-1F4, anti-serum amyloid P antibody, doxycycline for amyloid, or other investigational treatment directed at amyloid . - Waldenstrom's macroglobulinemia and/or immunoglobulin M monoclonal gammopathy Exclusion Criteria for OLE Phase: - Any medical condition or clinically significant abnormality on physical, neurological, laboratory, vital signs, or ECG examination that precludes treatment with birtamimab or participation in the study, in the medical judgment of the Investigator - Symptomatic orthostatic hypotension that in the medical judgment of the Investigator would interfere with subject's ability to safely receive treatment or complete study assessments - History of Grade >=3 infusion-related AEs during the Double-blind Phase or hypersensitivity to birtamimab - Unable or unwilling to adhere to the study-specified procedures and restrictions - Planning to use any other investigational treatment during the study |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ALアミロイドーシス | Light Chain (AL) Amyloidosis | ||
| あり | |||
| - Birtamimab群： Birtamimab 24 mg/kgを28日ごとに静脈内投与する。 ボルテゾミブを含む標準化学療法［例：シクロホスファミド、ボルテゾミブ、デキサメタゾン（CyBorD）］を実施医療期間の標準診療に従い併用する。 - プラセボ群： 0.9%生理食塩液をプラセボとして28日ごとに静脈内投与する。 ボルテゾミブを含む標準化学療法［例：シクロホスファミド、ボルテゾミブ、デキサメタゾン（CyBorD）］を実施医療期間の標準診療に従い併用する |
- Birtamimab group: Intravenous administration of 24 mg/kg birtamimab every 28 days. Bortezomib-containing chemotherapy regimen (e.g. cyclophosphamide, bortezomib, and dexamethasone (CyBorD)) according to the institutional standard of care is co-administered as Standard of Care Chemotherapy - Placebo group: Intravenous 0.9% Saline administration as a placebo every 28 days. Bortezomib-containing chemotherapy regimen (e.g. cyclophosphamide, bortezomib, and dexamethasone (CyBorD)) according to the institutional standard of care is co-administered as Standard of Care Chemotherapy |
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| 二重盲検期間における全死因死亡までの期間 | Time to all-cause mortality for the Double-blind Phase | ||
| - 二重盲検期間における6MWTの歩行距離 - 二重盲検期間におけるSF-36v2の身体的側面のサマリースコア |
- 6MWT distance for the Double Blind Phase - Physical Component Summary score of the Short Form-36, version 2 for the Double Blind Phase |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Birtamimab | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Prothena Biosciences Limited | |
| Prothena Biosciences Limited | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 国立大学法人信州大学医学部附属病院治験審査委員会 | IRB of Shinshu University Hospital | |
| 長野県松本市旭3-1-1 | 3-1-1 Asahi Matsumoto, Nagano, 390-8621, Japan, Nagano | |
| 0263-35-4600 | ||
| chiken@shinshu-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04973137 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2021-000037-14 | |
| EudraCT | |
| EudraCT |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |