臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年4月23日 | ||
| 令和5年9月5日 | ||
| ヌシネルセンの臨床試験に参加していた脊髄性筋萎縮症患者を対象とした高用量のヌシネルセン（BIIB058）の長期継続投与試験 | ||
| SMA 被験者を対象としたヌシネルセンの長期継続投与試験 |
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| Victoria Irzhevsky | ||
| バイオジェン・ジャパン株式会社 | ||
| 【主要目的】 203試験に参加していたSMA被験者にヌシネルセンを高用量で髄腔内投与したときの長期安全性及び忍容性の評価 【副次的目的】 203試験に参加していたSMA被験者にヌシネルセンを高用量で髄腔内投与したときの長期有効性の評価 |
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| 3 | ||
| 脊髄性筋萎縮症 | ||
| 募集終了 | ||
| ヌシネルセンナトリウム | ||
| なし | ||
| 東京女子医科大学治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年9月1日 |
| jRCT番号 | jRCT2031220035 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| ヌシネルセンの臨床試験に参加していた脊髄性筋萎縮症患者を対象とした高用量のヌシネルセン（BIIB058）の長期継続投与試験 | A Long-Term Extension Study of Nusinersen (BIIB058) Administered at Higher Doses in Participants With Spinal Muscular Atrophy Who Previously Participated in an Investigational Study With Nusinersen | ||
| SMA 被験者を対象としたヌシネルセンの長期継続投与試験 |
Long-Term Extension Study of Nusinersen in Participants With SMA |
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（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Victoria Irzhevsky | Irzhevsky Victoria | ||
| / | バイオジェン・ジャパン株式会社 | Biogen Japan Ltd. | |
| 103-0027 | |||
| / | 東京都中央区日本橋1-4-1 日本橋一丁目三井ビルディング14階 | Nihonbashi 1-chome Mitsui Building 14F, 1-4-1, Nihonbashi, Chuo-ku, Tokyo, 103-0027 | |
| 0120-560-086 | |||
| japan-medinfo@biogen.com | |||
| バイオジェン・パートナーコールくすり相談室 | Biogen Japan Medical Information | ||
| バイオジェン・ジャパン株式会社 | Biogen Japan Ltd. | ||
| 103-0027 | |||
| 東京都中央区日本橋1-4-1 日本橋一丁目三井ビルディング14階 | Nihonbashi 1-chome Mitsui Building 14F, 1-4-1, Nihonbashi, Chuo-ku, Tokyo, 103-0027 | ||
| 0120-560-086 | |||
| japan-medinfo@biogen.com | |||
| 令和4年1月14日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東京女子医科大学病院 |
Tokyo Women's Medical University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 久留米大学医学部附属病院 |
Kurume University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 兵庫医科大学病院 |
Hyogo Medical University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 【主要目的】 203試験に参加していたSMA被験者にヌシネルセンを高用量で髄腔内投与したときの長期安全性及び忍容性の評価 【副次的目的】 203試験に参加していたSMA被験者にヌシネルセンを高用量で髄腔内投与したときの長期有効性の評価 |
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| 3 | |||
| 2022年05月26日 | |||
| 2022年08月17日 | |||
| 2021年12月17日 | |||
| 2026年11月30日 | |||
| 172 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 非無作為化比較 | non-randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| 用量比較 | dose comparison control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| あり | |||
| なし | |||
| 米国/カナダ/エストニア/ハンガリー/アイルランド/イタリア/ラトビア/ポーランド/スペイン/台湾/フランス/ドイツ/ギリシャ/オーストラリア/韓国/イギリス/イスラエル/レバノン/ロシア/トルコ | United States/Canada/Estonia/Hungary/Ireland/Italy/Latvia/Poland/Spain/Taiwan/France/Germany/Greece/Australia/South Korea/United Kingdom/Israel/Lebanon/Russia/Turkey | ||
| 203試験のDay 302来院の完了及び203試験期間中の治験実施計画書の遵守。 | Completion of the Day 302 Visit in Study 203 and compliance with the study protocol throughout Study 203. | ||
| - 別の治験薬の投与を受けた、又は別の介入試験に組み入れられた。 - 203試験のDay 302来院後にSMAに対する既承認療法を受けた。 |
- Treatment with another investigational therapy or enrollment in another interventional clinical study. - Treatment with an approved therapy for SMA after the Day 302 Visit of Study 203. |
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| 下限なし | No limit | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 脊髄性筋萎縮症 | Spinal muscular atrophy | ||
| あり | |||
| 試験名：BIIB058 一般名：ヌシネルセンナトリウム 203試験においてヌシネルセン28 mgの維持投与を4ヵ月ごとに受けた被験者は、、302試験でもこの投与レジメンを継続する。203試験において現在承認されている維持用量であるヌシネルセン12 mgの投与を受けた被験者には、Day 1にヌシネルセン50 mgをボーラス投与し、それ以降は、203試験のパートCの投与レジメンと同じ4ヵ月ごとに維持用量としてヌシネルセン28 mgを投与する。 |
Research Name: BIIB058 Generic Name: nusinersen Trade Names: Spinraza Participants in Study 203 who received maintenance doses of 28 mg nusinersen every 4 months will continue this dosing scheme in Study 302. Those who received the currently approved maintenance dose of 12 mg nusinersen in Study 203 will be administered a bolus dose of 50 mg nusinersen on Day 1 followed by 28 mg nusinersen maintenance doses every 4 months thereafter, which is identical to the regimen in Part C of Study 203. |
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| - SAEを含むAEの発現率 - 成長パラメータの変化量 - 臨床検査パラメータ、ECG及びバイタルサインのベースラインからの変動 - 凝固パラメータ（aPTT、PT及びINR）のベースラインからの変動 - 尿中総蛋白の変化量 - 神経学的検査結果のベースラインからの変化量 - ベースライン後の血小板数が2回以上連続して基準値下限を下回った被験者の割合 - ベースライン後にQTcFが500msecを超えた被験者及びベースラインからベースライン後のいずれかの時点までにQTcFが60 msecを超えて増加した被験者の割合 |
- Incidence of AEs, including SAE - Change in growth parameters - Shifts from baseline in clinical laboratory parameters, ECGs, and vital signs - Shifts from baseline in coagulation parameters (aPTT, PT, and INR) - Change in urine total protein - Change from baseline in neurological examination outcomes - The proportion of participants with a postbaseline platelet count below the lower limit of normal on at least 2 consecutive measurements - The proportion of participants with a postbaseline QTcF of > 500 msec and an increase from baseline to any postbaseline timepoint in QTcF of > 60 msec |
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| - WHO運動マイルストーンの総数 - 人工呼吸器の使用 - 死亡までの期間（全生存期間） - CHOP INTEND合計スコアのベースラインからの変化量 - HINEセクション2運動マイルストーンのベースラインからの変化量 - HINEセクション2の運動マイルストーンレスポンダーの割合 - 換気療法時間の割合 - 死亡又は永続的換気療法（気管切開、又は急性可逆性事象以外の状況下で16時間/日以上の換気療法が21日間を超えて継続）までの時間 - HFMSEスコアのベースラインからの変化量 - RULMスコアのベースラインからの変化量 |
- Total number of new WHO motor milestones - Ventilator use - Time to death (overall survival) - Change from baseline in CHOP INTEND total score - Change from baseline in HINE Section 2 motor milestones - Proportion of HINE Section 2 motor milestone responders - Proportion of time on ventilation - Time to death or permanent ventilation (tracheostomyor >= 16 hours of ventilation/day continuously for >21 days in the absence of an acute reversible event) - Change from baseline in HFMSE score - Change from baseline in RULM score |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ヌシネルセンナトリウム | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| バイオジェン・ジャパン株式会社 | |
| Biogen Japan Ltd. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 東京女子医科大学治験審査委員会 | Tokyo Women's Medical University Institutional Review Board | |
| 東京都東京都新宿区河田町8-1 | 8-1, Kawada-cho, Shinjuku-ku, Tokyo, Tokyo | |
| 03-5269-7839 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04729907 | |
| Clinical Trial Gov | |
| Clinical Trial Gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| Biogen Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policyに従う。 | In accordance with Biogen's Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy on http://clinicalresearch.biogen.com/ |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 実施予定被験者数は日本以外の実施国も含む | |
| IRB事務局担当者が定期的に変更となり、特定のメールアドレスの公開ができないため | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |