臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年3月3日 | ||
| 令和5年12月15日 | ||
| 血液凝固第VIII因子インヒビターを保有する又は保有しない成人及び青年血友病A患者を対象としたNNC0365-3769（Mim8）の有効性及び安全性を検討する国際共同、非盲検、無作為化、比較対照試験(NN7769-4514) | ||
| 血液凝固第VIII因子インヒビターを保有する又は保有しない成人及び青年血友病A患者を対象としたNNC0365-3769（Mim8）の有効性及び安全性を検討する国際共同、非盲検、無作為化、比較対照試験(NN7769-4514) | ||
| 江崎 梨沙 | ||
| ノボ ノルディスク ファーマ株式会社 | ||
| 本治験の目的は、血液凝固第VIII因子（FVIII）インヒビターを保有する又は保有しない成人及び青年血友病A患者においてMim8の週1回及び月1回投与の有効性及び安全性を確認し、両適応での製造販売承認の根拠とすることである。 | ||
| 3 | ||
| インヒビターを保有する又は保有しない血友病A患者 | ||
| 募集終了 | ||
| Mim8 | ||
| なし | ||
| 小児治験ネットワーク中央治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年12月8日 |
| jRCT番号 | jRCT2031210643 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 血液凝固第VIII因子インヒビターを保有する又は保有しない成人及び青年血友病A患者を対象としたNNC0365-3769（Mim8）の有効性及び安全性を検討する国際共同、非盲検、無作為化、比較対照試験(NN7769-4514) | A multinational, open-label, randomised, controlled study to investigate efficacy and safety of NNC0365-3769 (Mim8) in adults and adolescents with haemophilia A with or without inhibitors(NN7769-4514) (Frontier 2) | ||
| 血液凝固第VIII因子インヒビターを保有する又は保有しない成人及び青年血友病A患者を対象としたNNC0365-3769（Mim8）の有効性及び安全性を検討する国際共同、非盲検、無作為化、比較対照試験(NN7769-4514) | A multinational, open-label, randomised, controlled study to investigate efficacy and safety of NNC0365-3769 (Mim8) in adults and adolescents with haemophilia A with or without inhibitors(NN7769-4514) (Frontier 2) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 江崎 梨沙 | Esaki Risa | ||
| / | ノボ ノルディスク ファーマ株式会社 | Novo Nordisk Pharma Ltd. | |
| 開発本部 | |||
| 100-0005 | |||
| / | 東京都千代田区丸の内2-1-1 | 2-1-1, Marunouchi, Chiyodaku, Tokyo | |
| 0362661000 | |||
| JPHC_clinical_trials@novonordisk.com | |||
| 江崎 梨沙 | Esaki Risa | ||
| ノボ ノルディスク ファーマ株式会社 | Novo Nordisk Pharma Ltd. | ||
| 開発本部 | |||
| 100-0005 | |||
| 東京都千代田区丸の内2-1-1 | 2-1-1, Marunouchi, Chiyodaku, Tokyo | ||
| 0362661000 | |||
| JPHC_clinical_trials@novonordisk.com | |||
| あり | |||
| 令和3年7月19日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 荻窪病院 |
Ogikubo Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 埼玉県立小児医療センター |
Saitama Prefectual Children's Medical Center |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立成育医療研究センター |
National Center for Child Health and Development |
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|---|---|---|---|
| / | 名古屋大学医学部附属病院 |
Nagoya University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東京医科大学病院 |
Tokyo Medical University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 沖縄県立南部医療センター・こども医療センター |
Nanbu Medical Center & Children's Medical Center |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 産業医科大学病院 |
Hospital of the University of Occupational and Environmental Health |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 自治医科大学附属病院 |
Jichi Medical University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験の目的は、血液凝固第VIII因子（FVIII）インヒビターを保有する又は保有しない成人及び青年血友病A患者においてMim8の週1回及び月1回投与の有効性及び安全性を確認し、両適応での製造販売承認の根拠とすることである。 | |||
| 3 | |||
| 2021年12月17日 | |||
| 2022年02月17日 | |||
| 2021年12月02日 | |||
| 2025年04月11日 | |||
| 272 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 無治療対照/標準治療対照 | no treatment control/standard of care control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| オーストリア/ベルギー/カナダ/中国/デンマーク/フランス/ドイツ/インド/アイルランド/イスラエル/イタリア/韓国/ラトビア/リトアニア/マレーシア/メキシコ/オランダ/ポーランド/ポルトガル/ルーマニア/ロシア/サウジアラビア/セルビア/スロバキア/南アフリカ/スペイン/スイス/台湾/トルコ/ウクライナ | Austria/Belgium/Canada/China/Denmark/France/Germany/India/Ireland/Israel/Italy/Korea/Latvia/Lithuania/Malaysia/Mexico/Netherlands/Poland/ Portugal/Romania/Russian Fed/Saudi Arabia/Serbia/Slovakia,/South Africa/Spain/Switzerland/Taiwan/Turkey/Ukraine | ||
| ・重症度にかかわらず先天性血友病Aと診断された男女（医療記録に基づく）。 ・スクリーニング前26週間において濃縮FVIII製剤又はバイパス製剤を処方された参加者。 ・同意取得の時点で年齢が12歳以上。 ・体重が30 kg以上。 ・スクリーニング前26週間において5回以上の出血があり、その出血の治療のために濃縮FVIII製剤又はバイパス製剤が処方されている（登録前に出血時治療を受けている／予防治療を受けていない参加者のみに適用）。 ・スクリーニング前26週間において1回以上の出血があり、その出血の治療のために濃縮FVIII製剤又はバイパス製剤が処方されている（予防治療を受けており、FVIII活性が1%以上の参加者のみに適用）。 |
-Male or female with diagnosis of congenital haemophilia A of any severity based on medical records -Participants has been prescribed treatment with factor VIII concentrates or bypassing agent in the last 26 weeks prior to screening -Age above or equal to 12 years at the time of signing informed consent. Japan, South Korea and Taiwan: Please see local requirements in Appendix9_section10.9 -Body weight >=30 kg -Applicable to participants treated with on-demand/no prophylaxis prior to enrolment: >=5 bleeds in the last 26 weeks prior to screening visit, for which factor VIII concentrates or bypassing agent has been prescribed -Applicable to participants with FVIII activity >= 1% who are on prophylactic treatment:>=1 bleed in the last 26 weeks prior to screening visit, for which factor VIII concentrates or bypassing agent has been prescribed |
||
| ・治験責任医師が参加者を危険にさらす可能性がある、又は治験実施計画書の遵守の妨げになると判断する疾患を有する。ただし、血友病Aに関連する病態を除く。 ・治験薬（すべての成分を含む）又は関連する製剤に対する過敏症を有する又はその疑いがある。 ・いずれかの時点で遺伝子治療を受けている。 ・免疫寛容導入（ITI）療法を実施中である、又は予定している。 ・スクリーニング時点で大手術が計画されている。 ・血友病A以外の先天性又は後天性凝固障害を有する。 ・肝機能障害〔スクリーニング時のアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）及び／又はアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）が基準範囲上限の3倍超、かつ総ビリルビンが基準範囲上限の1.5倍超〕を有する。 ・腎機能障害〔スクリーニング時の血清クレアチニン測定値に基づく推算糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/min/1.73 m2以下の場合と定義〕を有する。 ・血栓塞栓性疾患又は血栓塞栓性事象を有する又はこれらの既往歴を有する（抗血栓治療を現在施行されていないカテーテル関連血栓症の既往歴を除く）、もしくは血栓塞栓性疾患のリスクがあると治験責任医師が判断する。 ・精神障害がある、本治験への協力の意思がない、又は言語障壁があり、本治験の内容を十分に理解できず、本治験に協力することができない。 ・出血又は血栓症リスクが高いと治験責任医師が判断する他の病態（自己免疫疾患など）又は臨床検査値異常を有する。 |
-Any disorder, except for conditions associated with haemophilia A, which in the investigators opinion might jeopardise participants safety or compliance with the protocol -Known or suspected hypersensitivity to study product(s), any constituents of the product or to related products -Receipt of gene therapy at any given time point -Ongoing or planned ITI therapy -Major surgery planned at the time of screening. -Known congenital or acquired coagulation disorders other than haemophilia A -Hepatic dysfunction defined as AST and/or ALT >3 times the upper limit combined with total bilirubin >1.5 times the upper limit measured at screening -Renal impairment defined as estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR) <=30 ml/min/1.73 m2 for serum creatinine measured at screening -Previous or current thromboembolic disease or eventsa (with the exception of previous catheter-associated thrombosis for which anti-thrombotic treatment is not currently ongoing) or risk of thromboembolic disease, as evaluated by investigator -Mental incapacity, unwillingness to cooperate, or a language barrier precluding adequate understanding and cooperation -Other conditions (e.g. autoimmune disease) or laboratory abnormality that may increase risk of bleeding or thrombosis as evaluated by the investigator |
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| 12歳 以上 | 12age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| インヒビターを保有する又は保有しない血友病A患者 | haemophilia A with or without FVIII inhibitors | ||
| あり | |||
| 治療群1：延長期間より治験薬の初回投与を行う。治験薬は週1回投与し、治療期間は26週とする。 治療群2及び3：治験薬は週1回投与し、治療期間は52週とする。 治療群4：治験薬は月1回投与する。治療期間は52週とする。 |
Arm 1:Study product is administered from extension period. Study product is administered weekly. The treatment period is 26 weeks. Arm 2&3:Study product is administered weekly. The treatment period is 52 weeks. Arm 4:Study product is administered monthly. The treatment period is 52 weeks. |
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| 無作為割り付け時（0週）から主要期間終了時（26週）までに治療された出血の件数 | Number of treated bleeds from randomisation (week 0) to end of main (Week 26) | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Mim8 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ノボ ノルディスク ファーマ株式会社 | |
| Novo Nordisk Pharma Ltd. | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 小児治験ネットワーク中央治験審査委員会 | Pediatric Clinical Trials Network central IRB | |
| 東京都世田谷区大蔵2-10-1 | 2-10-1, Okura, Setagaya-ku, Tokyo | |
| 03-5494-7297 | ||
| jctn_cirb@ncchd.go.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05053139 | |
| Clinical Trials.gov | |
| Clinical Trials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| Novo Nordisk disclosure commitmentに従う（http://novonordisk-trials.com） | According to the Novo Nordisk disclosure commitment on novonordisk-trial.com http://novonordisk-trials.com |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |