成人患者への40 mg 1 日2 回(空腹時)投与時と同等のアシミニブ曝露量が得られる小児用製剤の用量(食後)を特定することを目標として,小児患者におけるアシミニブの薬物動態(PK)プロファイルを検討することである。 | |||
1-2 | |||
2022年03月01日 | |||
2022年07月05日 | |||
2021年10月01日 | |||
2030年01月31日 | |||
|
3 | ||
|
介入研究 | Interventional | |
Study Design |
|
単一群 | single arm study |
|
非盲検 | open(masking not used) | |
|
用量比較 | dose comparison control | |
|
単群比較 | single assignment | |
|
治療 | treatment purpose | |
|
なし | ||
|
なし | ||
|
なし | ||
|
|||
|
フランス/ドイツ/ハンガリー/イタリア/ギリシャ/オランダ/ポーランド/ロシア/韓国/タイ/トルコ/中国/アメリカ | France/Germany/Hungary/Italy/Greece/Nertherlands/Poland/Russia/Korea/Thailand/Turkey/China/US | |
|
|
- 以下に該当する男女の患者: a. 小児用製剤群:治験組入れ時点で1 歳以上18 歳未満 b. 成人用製剤群:治験組入れ時点で14 歳以上18 歳未満かつ体重40 kg 以上 - スクリーニング来院時に以下の臨床検査値の基準をすべて満たした患者。骨髄の芽球数及び前骨髄球数が得られている場合は,それらの検査がスクリーニング来院前56 日以内に実施されたものであれば,不必要に検査を繰り返すことを避けるため,その検査結果を採用する。 a. 末梢血及び骨髄の芽球が15%未満 b. 末梢血及び骨髄の芽球 + 前骨髄球が30%未満 c. 末梢血の好塩基球が20%未満 d. 好中球数が1.5 × 10E9/L 以上(好中球数が得られていない場合は白血球数が3 × 10E9/L 以上)かつ血小板数が100 × 10E9/L 以上 e. 肝脾腫大以外の髄外病変が認められていないこと - 少なくとも1 剤のTKI による前治療を受けた患者。 - スクリーニング時点でTKI による直近の治療が治療失敗又は不耐容の患者 - スクリーニング時に標準化リアルタイムポリメラーゼ連鎖反応(RQPCR)定量法によりBCR-ABL1 融合遺伝子の典型的な転写産物[e14a2及び/又はe13a2]が確認された患者。 |
- Male or female participants: a. Pediatric formulation group: >=1 and less than 18 years of age at study entry. b. Adult formulation group: >=14 and less than 18 years of age and body weight of >= 40 kg at study entry. - Participants must meet all of the following laboratory values at the screening visit. In the case where bone marrow blast and promyelocyte counts are available, these will be accepted if done within 56 days prior to the screening visit, to avoid unnecessary repetition of this test. a. 15% blasts in peripheral blood and bone marrow b. < 30% combined blasts plus promyelocytes in peripheral blood and bone marrow c. < 20% basophils in the peripheral blood d. Neutrophils >= 1.5 x 10E9/L (or white blood cell (WBC) >= 3 x 10E9/L if neutrophils are not available) and platelet count >= 100 x 10E9/L e. No evidence of extramedullary leukemic involvement, with the exception of hepatosplenomegaly - Prior treatment with a minimum of one TKI. - Failure or intolerance to the most recent TKI therapy at the time of screening. - Evidence of typical BCR-ABL fusion gene (BCR-ABL1) transcript [e14a2 and/or e13a2] at the time of screening which are amenable to standardized real time quantitative polymerase chain reaction (RQ-PCR) quantification. |
|
- 治験参加前にT315I 変異が認められたことのある患者。 - 以前AP / BC への進行後,再度CML-CP となった患者。 - 過去に造血幹細胞移植を受けたことのある患者。 - 同種造血幹細胞移植を受けることを計画している患者。 - 心臓の異常又は心臓の再分極異常を有する患者。 |
- Known presence of the T315I mutation prior to study entry. - Known second chronic phase of CML after previous progression to AP/BC. - Previous treatment with a hematopoietic stem-cell transplantation. - Patient planning to undergo allogeneic hematopoietic stem cell transplantation. - Cardiac or cardiac repolarization abnormality. |
|
|
1歳 以上 | 1age old over | |
|
18歳 未満 | 18age old not | |
|
男性・女性 | Both | |
|
|||
|
慢性期のフィラデルフィア染色体陽性慢性骨髄性白血病 | Philadelphia chromosome positive chronic myeloid leukemia in chronic phase | |
|
|||
|
|||
|
あり | ||
|
アシミニブ_小児用製剤グループ ミニタブレット錠剤は,1 mg ミニタブレット錠剤を封入した0号サイズのカプセルとして供給。経口投与。 10 mg(カプセルに1 mg 錠10 個)を1日2回服用,15 mg(カプセルに1 mg 錠15 個)を1日2回服用,20 mg(カプセルに1 mg 錠20 個)を1日2回服用,30 mg(カプセルに1 mg 錠30 個)を1日2回服用。 アシミニブ_成人用製剤グループ 成人用錠剤40 mgを1日2回服用。経口投与。 成人用錠剤20 mgを1日2回服用。経口投与。 |
Drug: Asciminib Pediatric formulation group Mini-tablets will be supplied as size 0 capsules containing 1 mg mini-tablets, taken orally: 10 mg (10x 1 mg tablets in capsule) BID 15 mg (15x 1 mg tablets in capsule) 20 mg (20x 1 mg tablets in capsule) BID 30 mg (30x 1 mg tablets in capsule) BID Drug: Asciminib Adult formulation group 40 mg tablets BID, taken orally. 20 mg tablets BID, taken orally. |
|
|
|||
|
|||
|
アシミニブの主要PK パラメータ:AUClast [52週時点] 目的:成人患者での40 mg 1 日2 回(空腹時)投与時と 同等のアシミニブ曝露量が得られる小児用製剤の 用量(食後)を特定する。 アシミニブの主要PK パラメータ:AUCtau [52週時点] 目的:成人患者での40 mg 1 日2 回(空腹時)投与時と 同等のアシミニブ曝露量が得られる小児用製剤の 用量(食後)を特定する。 アシミニブの副次PK パラメータ:Cmax 目的:成人患者での40 mg 1 日2 回(空腹時)投与時と 同等のアシミニブ曝露量が得られる小児用製剤の 用量(食後)を特定する。 アシミニブの副次PK パラメータ:Tmax 目的:成人患者での40 mg 1 日2 回(空腹時)投与時と 同等のアシミニブ曝露量が得られる小児用製剤の 用量(食後)を特定する。 アシミニブの副次PK パラメータ:Ctrough 目的:成人患者での40 mg 1 日2 回(空腹時)投与時と 同等のアシミニブ曝露量が得られる小児用製剤の 用量(食後)を特定する。 |
Primary Pharmacokinetic (PK) parameter: AUClast [ Time Frame: 52 weeks ] Goal: identifying the pediatric formulation dose (fed) leading to asciminib exposure comparable to 40 mg BID in adult patients (fasted). Primary PK parameter: AUCtau [ Time Frame: 52 weeks ] Goal: identifying the pediatric formulation dose (fed) leading to asciminib exposure comparable to 40 mg BID in adult patients (fasted). Secondary PK parameter: Cmax [ Time Frame: 52 weeks ] Goal: identifying the pediatric formulation dose (fed) leading to asciminib exposure comparable to 40 mg BID in adult patients (fasted). Secondary PK parameter: Tmax [ Time Frame: 52 weeks ] Goal: identifying the pediatric formulation dose (fed) leading to asciminib exposure comparable to 40 mg BID in adult patients (fasted). Secondary PK parameter: Ctrough [ Time Frame: 52 weeks ] Goal: identifying the pediatric formulation dose (fed) leading to asciminib exposure comparable to 40 mg BID in adult patients (fasted). |
|
|
|
医薬品 | ||
---|---|---|---|
|
未承認 | ||
|
|
|
アシミニブ |
|
なし | ||
|
なし | ||
|
|
||
|
|
---|
|
||
---|---|---|
|
募集中 |
Recruiting |
|
|
||
---|---|---|
|
|
|
|
||
|
|
ノバルティスファーマ株式会社 |
---|---|
|
Novartis Pharma. K.K. |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
なし | |
---|---|---|
|
||
|
|
慶應義塾大学病院治験審査委員会 | Keio University Hospital IRB |
---|---|---|
|
東京都新宿区信濃町35 | 35, Shinano-machi, Shinjuku-ku, Tokyo |
|
||
|
||
|
||
|
承認 |
|
NCT04925479 |
---|---|
|
Clinical Traials.gov |
|
Clinical Traials.gov |
|
|
|
---|---|---|
|
||
|
||
|
|
有 | Yes |
---|---|---|
|
資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。 本試験データはhttps://www.clinicalstudydatarequest.com/に記載されているプロセスに従って利用可能である。 | Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data is currently available according to the process described on www.clinicalstudydatarequest.com. |
|
IRBの電話番号/メールアドレスなし |
---|---|
|
|
|
|
設定されていません |
---|---|
|
設定されていません |