臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年1月17日 | ||
| 令和6年1月31日 | ||
| LEMS患者を対象したDYD-301錠の長期投与試験 |
||
| LEMS患者を対象したDYD-301錠の長期投与試験 |
||
| 都出 健治 | ||
| ダイドーファーマ株式会社 | ||
| 成人LEMS患者に対するDYD-301錠の有効性を評価する。加えて成人LEMS患者に対するDYD-301錠の長期投与時の安全性及び有効性を評価する。 | ||
| 3 | ||
| ランバート・イートン筋無力症候群(LEMS) | ||
| 研究終了 | ||
| Amifampridine | ||
| Firdapse(米国） | ||
| 長岡赤十字病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年1月30日 |
| jRCT番号 | jRCT2031210552 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| LEMS患者を対象したDYD-301錠の長期投与試験 |
Long-term study of DYD-301 tablet in Japanese patients with Lambert Eaton Myasthenic Syndrome |
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| LEMS患者を対象したDYD-301錠の長期投与試験 |
Long-term study of DYD-301 tablet in Japanese patients with Lambert Eaton Myasthenic Syndrome |
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（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 都出 健治 | Toide Kenji | ||
| / | ダイドーファーマ株式会社 | DyDo Pharma,Inc. | |
| 530-0005 | |||
| / | 大阪府大阪市北区中之島2丁目2番7号中之島セントラルタワー18F | Nakanoshima Central Tower Bldg. 18F, 2-2-7,Nakanoshima, Kita-ku, Osaka 530-0005,Japan | |
| 06-6222-2682 | |||
| dpcontact@dydo.co.jp | |||
| ダイドーファーマ問い合わせ窓口 | DP contact | ||
| ダイドーファーマ株式会社 | DyDo Pharma,Inc. | ||
| 530-0005 | |||
| 大阪府大阪市北区中之島2丁目2番7号中之島セントラルタワー18F | Nakanoshima Central Tower Bldg. 18F, 2-2-7,Nakanoshima, Kita-ku, Osaka 530-0005,Japan | ||
| 06-6222-2682 | |||
| dpcontact@dydo.co.jp | |||
| 令和3年12月15日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 槍澤 公明 |
Utsugisawa Kimiaki |
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|---|---|---|---|
| / | 公益財団法人 総合花巻病院 |
General Hanamaki Hospital |
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| / | 藤田 信也 |
Fujita Nobuya |
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|---|---|---|---|
| / | 長岡赤十字病院 |
Nagaoka Red Cross Hospital |
|
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| 令和3年12月15日 | |||
| / | 畑中 裕己 |
Hatanaka Yuki |
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|---|---|---|---|
| / | 帝京大学学部付属病院 |
Teikyo University Hospital |
|
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| / | 矢部 一郎 |
Yabe Ichiro |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人北海道大学病院 |
Hokkaido University Hospital |
|
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| / | 辻野 彰 |
Tsujino Akira |
|
|---|---|---|---|
| / | 長崎大学病院 |
Nagasaki University Hospital |
|
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| / | 森 まどか |
Mori Madoka |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター |
National Center of Neurology and Psychiatry |
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|
|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 成人LEMS患者に対するDYD-301錠の有効性を評価する。加えて成人LEMS患者に対するDYD-301錠の長期投与時の安全性及び有効性を評価する。 | |||
| 3 | |||
| 2022年01月26日 | |||
| 2022年03月02日 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2024年03月31日 | |||
| 10 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 単盲検 | single blind | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| あり | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 下記のすべての基準を満たす患者を選択する： 1) 17歳以上の男性又は女性のLEMS患者 2) P/Q型膜電位依存性カルシウムチャネル抗体検査又は筋電図（EMG）検査によりLEMSと診断された患者 3) 本人又は女性パートナーが妊娠可能な場合、本人又は女性パートナーが妊娠しないよう適切に避妊することに同意した患者 4) 治験の目的・内容、予測される薬効・薬理作用及び危険性などについて十分説明を受け、理解が得られた者で本人（未成年の場合は本人及び被験者の保護責任者）からの自由意思による同意を文書で得られた患者 5) スクリーニング時のQMGスコアが8以上で、少なくとも介助や補助具を使用して歩行可能な患者（但し、新規患者のみ） 6) 末梢性コリンエステラーゼ阻害薬（例：ピリドスチグミン）の投与を受けている場合は、用量調節期開始日の前7日以上及び治療期終了までコリンエステラーゼ阻害薬の投与量を一定に保つことができる患者 7) 許容される免疫抑制作用を持つ経口ステロイド剤（プレドニゾロン又はその他のコルチコステロイド）の投与を受けている場合、用量調節期開始日の前30日以上及び治療期終了まで投与量を一定に保つことができる患者 |
The subjects are eligible to be included in the study only if all of the following criteria apply: 1) Patient is 17year old or over, male or female with LEMS 2) Patients diagnosed with LEMS by VGCC antibody (P/Q antibody) test or EMG 3) Patients who have agreed to use properly contraception themselves or their female partners to avoid becoming pregnant, if they or their female partners have child bearing potential. 4) Patients (or legal representatives of minor patients) who have received sufficient explanation about the objective and content of the clinical study, expected efficacy, pharmacological action, risks, etc., and who have obtained understanding and obtained written consent from the patient 5) Patients with a QMG score of 8 of higher at the timing of screening and is ambulatory at least any supports or assistances from a device (only for treatment naive patients) 6) If the patient is receiving peripherally acting cholinesterase inhibitors (e.g., pyridostigmine), patients who can keep stable dose of cholinesterase inhibitors for at least 7 days prior to the start of the titration period and throughout the treatment period. 7) If the patient is receiving permitted oral steroid with immunosuppressive activity (prednisolone or other corticosteroid), patients who can keep stable dose of permitted oral steroid for at least 30 days prior to the start of the titration period and throughout the treatment period. |
||
| 下記のいずれかに該当する場合、本治験から除外する： 1) てんかん又は発作の既往がある患者（但し、熱性けいれん発作は除外する）又は現在、抗けいれん薬を服用中である患者 2) 活動性の脳転移を有する患者 3) 脳腫瘍、子宮がん、神経鞘腫又は子宮内膜腫瘍の既往がある患者 4) スクリーニング期開始日の3ヵ月前までに抗がん治療を完了していない患者 5) 妊娠中又は授乳中の女性 6) スクリーニング期開始日の前4週間以内に免疫抑制剤及び免疫調整療法（例：ミコフェノール酸、アザチオプリン、シクロスポリン、免疫グロブリン静注）を使用、又は血漿分離交換法を実施した患者 7) リツキシマブをスクリーニング期開始日の前12ヵ月以内に使用した患者 8) 重度の腎機能障害の既往がある患者、又はスクリーニング時の検査結果（クレアチニンクリアランスが30 mL/min未満）等で重度の腎機能障害が疑われる患者 9) 重度の肝機能障害の既往がある患者、又はスクリーニング時の検査結果（ALT、AST又は総ビリルビンが施設基準値上限の3倍を超えている）等で重度の肝機能障害が疑われる患者 10) 同意取得日の前1ヵ月以内に他の治験薬の投与を受けていた患者、同意取得前までに他の治験が終了していない患者 11) 治験薬（治験薬以外の3,4-DAPも含む）に対する過敏症がある患者又は過敏症が疑われる患者 12) スクリーニング期開始日の前7日以内にてんかん/発作の閾値を下げることが知られている薬剤（例：三環系の抗うつ薬やブプロピオン、フェノチアジン系及びブチロフェノン系の抗精神病薬、並びにクロザピン、オランザピン、クエチアピンなどの抗精神病薬、ドネペジル、リバスティグミン、ガランタミンなどの中枢活性性コリンエステラーゼ阻害薬、メフロキン）を使用した患者 13) 選択的セロトニン再取り込み阻害薬（SSRI）クラスの抗うつ薬（エスシタロプラム、セルトラリン、パロキセチン、フルボキサミン）及びトラマドールを使用している患者で、スクリーニング期開始日の前90日以内に投与量を変更した患者 14) その他治験責任医師又は治験分担医師が本治験の対象として不適当と判断した患者 |
The subjects who meet any of the following criteria will be excluded in the study: 1) Patients with a history of epilepsy or seizures (excluding febrile seizures) or who are currently treating with anticonvulsants 2) Patients who have active brain metastases at the time of screening 3) Patients with a history of brain tumors, uterine tumors, schwannomas and/or endometrial tumors 4) Patients who have not completed anticancer treatment at least three months (90days) prior to the screening 5) Patients who are in pregnant or lactating 6) Patients who cannot discontinue immunosuppressive drugs and immunomodulatory therapy (e.g., mycophenolate, azathioprine, cyclosporine, intravenous immunoglobulin) within 4 weeks before the start of the screening period 7) Patients who are treated with rituximab within 12 months prior to the start of the screening 8) Patients with a history of severe renal dysfunction, or patients with suspected severe renal dysfunction based on screening test results (especially creatinine clearance of less than 30 mL / min) 9) Patients with a history of severe hepatic impairment or patients with suspected severe hepatic impairment on screening lab test, specifically ALT, ALT and/or total bilirubin exceeds three times the upper limit of normal 10) Patients received other investigational drugs within 1 month before consent was obtained, and patients who had not completed other clinical trials before consent was obtained 11) Patients who have hypersensitivity or suspected hypersensitivity to the study drug ( including 3,4-DAP which is not study drug) 12) Patients who have the drugs known to lower the epileptic threshold (eg, antidepressants such as tricyclics and bupropion; neuroleptics such as phenothiazine, butyrophenones, clozapine, olanzapine, quetiapine; centrally active cholinesterase inhibitors such as donepezil, rivastigmine, galantamine; mefloquine) within 7 days prior to the start of Screening. 13) Patients who have changed the doses using selective serotonin reuptake inhibitor (SSRI) class antidepressants (ie.escitalopram, sertraline, paroxetine, fluvoxamine) and tramadol within 90 days prior to the start of the screening. 14) Patients is, in the opinion of the Investigator, unsuitable in any other way to participate in the study. |
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| 17歳 以上 | 17age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ランバート・イートン筋無力症候群(LEMS) | Lambert Eaton Myasthenic Syndrome(LEMS) | ||
| あり | |||
| DYD-301錠を経口投与する | Subjects receive DYD-301tablet orally | ||
| 有効性評価：Visit 6でのベースライン（Visit 3）からのQMGスコア変化量 | Efficacy endpoint : Change from baseline (Visit 3) in QMG score at Visit 6 | ||
| 有効性評価 Visit 6でのベースライン（Visit 3）からのQMGサブスコアごとの変化量 Visit 6でのベースライン（Visit 3）からのSGIスコア変化量 Visit 6のCGI-Iスコア |
Efficacy endpoint: Change from baseline (Visit 3) in each QMG sub-score at Visit 6 Change from baseline (Visit 3) in SGI score at Visit 6 CGI-I score at Visit 6 |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Amifampridine | |||
| Firdapse(米国） | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ダイドーファーマ株式会社 | |
| DyDo Pharma,Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 長岡赤十字病院治験審査委員会 | Nagaoka Red Cross Hospital Institutional Review Board | |
| 新潟県長岡市千秋2 297-1 | Senshu-2 297-1, Nagaoka-shi, Niigata-ken, Niigata | |
| 0258-28-3600 | ||
| chiken@nagaoka.jrc.or.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |