全死因死亡及びCVイベントの減少に対するvutrisiranの有効性についてプラセボと比較評価する | |||
3 | |||
2021年01月28日 | |||
2021年03月04日 | |||
2020年12月11日 | |||
2025年01月31日 | |||
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24 | ||
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介入研究 | Interventional | |
Study Design |
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無作為化比較 | randomized controlled trial |
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二重盲検 | double blind | |
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プラセボ対照 | placebo control | |
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並行群間比較 | parallel assignment | |
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治療 | treatment purpose | |
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あり | ||
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あり | ||
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あり | ||
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あり | ||
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アメリカ合衆国/カナダ/フランス/ドイツ/メキシコ/韓国 | USA/Canada/France/Germany/Mexico/Korea | |
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• 事前に指定された診断基準を満たす、心筋症を伴う遺伝性ATTR(hATTR)アミロイドーシスまたは心筋症を伴う野生型ATTR(wtATTR)アミロイドーシスのいずれかに分類された、心筋症を伴うトランスサイレチン(ATTR)アミロイドーシスの確定診断。 • 心不全の病歴があり、心不全による入院歴(が1回以上ある、又は心不全の臨床エビデンス。 |
- Has a documented diagnosis of transthyretin (ATTR) amyloidosis with cardiomyopathy, classified as either hereditary ATTR (hATTR) amyloidosis with cardiomyopathy or wild-type ATTR (wtATTR) amyloidosis with cardiomyopathy meeting pre-specified diagnostic criteria - Has medical history of heart failure (HF) with at least 1 prior hospitalization for HF OR clinical evidence of HF |
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• 既知の原発性アミロイドーシス(ALアミロイドーシス)又は軟膜アミロイドーシスを有する。 • NYHA分類IVの心不全 • NYHA分類IIIの心不全かつ事前に指定された基準に基づいてリスクが高い。 • スクリーニング来院時に多発神経障害性能力障害(PND)スコアがIIIa、IIIb又はIVである。 • eGFRが30 mL/min/1.73 m2未満。 • TTRを減少させる治療の既往歴がある。 • TTR非関連の他の心筋症、高血圧性心筋症、心臓弁膜症による心筋症又は虚血性心疾患による心筋症。 |
- Has known primary amyloidosis (AL amyloidosis) or leptomeningeal amyloidosis. - Has NYHA Class IV heart failureNYHA Class IV heart failure. - Has NYHA Class III heart failure AND is at high risk based on pre-specified criteria. - Has a polyneuropathy disability (PND) Score IIIa, IIIb, or IV at the Screening visit. - Has eGFR <30 mL/min/1.73 m2. - Has received prior TTR-lowering treatment. - Has other non-TTR cardiomyopathy, hypertensive cardiomyopathy, cardiomyopathy due to valvular heart disease, or cardiomyopathy due to ischemic heart disease. |
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18歳 以上 | 18age old over | |
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85歳 以下 | 85age old under | |
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男性・女性 | Both | |
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心筋症を伴うATTRアミロイドーシス(hATTR又はwtATTR)患者 | Patients with ATTR amyloidosis (hATTR or wtATTR) with cardiomyopathy | |
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あり | ||
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参加者は、二重盲検期間中、ブトリシラン 25 mg を 3 か月に 1 回 (q3M) 皮下 (SC) 投与される。 薬剤:ブトリシラン ブトリシラン 25 mg は、皮下注射 q3M によって投与される。 他の名前:ALN-TTRSC02 参加者には二重盲検期間中にプラセボが投与される。 薬剤:滅菌生理食塩水(0.9% NaCl) 滅菌生理食塩水(0.9% NaCl)を3M毎にSC注射により投与する。 |
Participants will receive vutrisiran 25 mg administered subcutaneously (SC) once every 3 months (q3M) during the double-blind period. Drug: Vutrisiran Vutrisiran 25 mg will be administered by SC injection q3M. Other Names: ALN-TTRSC02 Participants will receive placebo during the double-blind period. Drug: Sterile Normal Saline (0.9% NaCl) Sterile normal saline (0.9% NaCl) will be administered by SC injection q3M. |
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複合転帰:全死因死亡及び再発性のCVイベント(CVイベントによる入院及び心不全による救急来院) | Composite Endpoint of all-cause mortality and recurrent CV events (CV hospitalizations and urgent HF visits) | |
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医薬品 | ||
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未承認 | ||
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ALN-TTRSC02 |
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なし | ||
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なし | ||
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募集終了 |
Not Recruiting |
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Alnylam Pharmaceuticals, Inc. |
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Alnylam Pharmaceuticals, Inc. |
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なし | |
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医療法人社団 新東会 横浜みのるクリニック治験審査委員会 | IRB at Shintokai Yokohama Minoru Clinic |
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神奈川県横浜市南区別所1-13-8 | 1-13-8 Bessho, Minami-ku, Yokohama, Kanagawa |
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045-722-8655 | |
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承認 |
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NCT04153149 |
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ClinicalTrials.gov |
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National Institutes of Health (NIH) |
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無 | No |
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電話での問い合わせのみ受け付けのため |
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設定されていません |
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設定されていません |