臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和3年9月16日 | ||
| 令和5年12月13日 | ||
| 補体阻害剤による治療歴のない成人aHUS患者を対象としてLNP023 の1日2回経口投与時の有効性及び安全性を評価する多施設共同，単群，非盲検，臨床試験 | ||
| 補体阻害剤による治療を受けたことのない18 歳以上の非典型溶血性尿毒症症候群患者を対象とした，LNP023（iptacopan）の有効性及び安全性を評価する試験 | ||
| 平野 孝充 | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | ||
| Iptacopan が血液学的パラメータ及び腎臓パラメータ，透析の必要性，慢性腎臓病（CKD）のステージ の変化，並びに疲労及び生活の質に関する患者報告アウトカム（PRO）等，aHUS に関連する一連の有効性評価の項目に及ぼす影響を評価する。 |
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| 3 | ||
| 非典型溶血性尿毒症症候群 (aHUS) | ||
| 募集中 | ||
| iptacopan | ||
| なし | ||
| 埼玉医科大学病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年12月7日 |
| jRCT番号 | jRCT2031210324 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 補体阻害剤による治療歴のない成人aHUS患者を対象としてLNP023 の1日2回経口投与時の有効性及び安全性を評価する多施設共同，単群，非盲検，臨床試験 | A multicenter, single-arm, open label trial to evaluate efficacy and safety of oral, twice daily LNP023 in adult aHUS patients who are naive to complement inhibitor therapy (APPELHUS) | ||
| 補体阻害剤による治療を受けたことのない18 歳以上の非典型溶血性尿毒症症候群患者を対象とした，LNP023（iptacopan）の有効性及び安全性を評価する試験 | Study of efficacy and safety of LNP023 (iptacopan) in patients >= 18 years of age diagnosed with atypical hemolytic uremic syndrome who have never received treatment with complement inhibitors | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 平野 孝充 | Hirano Takamitsu | ||
| / | ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | |
| 105-6333 | |||
| / | 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | |
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku@novartis.com | |||
| 平野 孝充 | Hirano Takamitsu | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | ||
| 105-6333 | |||
| 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | ||
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku@novartis.com | |||
| 令和3年9月7日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 埼玉医科大学病院 |
Saitama Medical University Hospital |
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埼玉県 入間郡毛呂山町毛呂本郷38 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 島根大学医学部附属病院 |
Shimane University Hospital |
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島根県 出雲市塩冶町89-1 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東京大学医学部附属病院 |
The University of Tokyo Hospital |
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東京都 文京区本郷七丁目3番1号 |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| Iptacopan が血液学的パラメータ及び腎臓パラメータ，透析の必要性，慢性腎臓病（CKD）のステージ の変化，並びに疲労及び生活の質に関する患者報告アウトカム（PRO）等，aHUS に関連する一連の有効性評価の項目に及ぼす影響を評価する。 |
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| 3 | |||
| 2021年09月30日 | |||
| 2022年02月28日 | |||
| 2021年06月30日 | |||
| 2025年02月28日 | |||
| 3 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| オーストリア/ブラジル/中国/チェコ/ギリシャ/グアテマラ/インド/韓国/ロシア/スロベニア/台湾/英国/米国 | Austria/Brazil/China/Czech Republic/Greece/Guatemala/India/Korea/Russia/Slovenia/Taiwan/United Kingdom/United States | ||
| 1. 血小板減少症，溶血の所見，及び急性腎障害を含む血栓性微小血管症（TMA）の所見が認められる18 歳以上の男女の患者 2. 治験薬投与開始前に、髄膜炎菌、肺炎球菌及びインフルエンザ菌感染症に対するワクチン接種を受けていること。過去にワクチン接種を受けていない場合、又はブースター接種が必要な場合は、各国の規制に従い、治験薬の初回投与の2週間以上前にワクチンを接種する。治験薬の投与をワクチン接種後2週間未満又はワクチン接種前に開始しなければならない場合、治験薬の投与開始時及びワクチン接種後2週間以上にわたり抗生物質の予防投与を行うこと。 |
1. Adult patients with evidence of thrombotic microangiopathy (TMA), including thrombocytopenia, evidence of hemolysis, and acute kidney injury 2. Vaccinations against Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae and Haemophilus influenzae infections are required prior to the start of study treatment. If the patient has not been previously vaccinated, or if a booster is required, vaccine should be given according to local regulations, at least 2 weeks prior to first study drug administration. If study treatment has to start earlier than 2 weeks post vaccination or before vaccination is given, prophylactic antibiotic treatment must be administered at the start of study treatment and for at least 2 weeks after vaccination |
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| 1. 補体阻害剤（抗C5 抗体を含む）による治療歴がある患者 2. ADAMTS13 欠損症又は志賀毒素関連溶血性尿毒症症候群（STX-HUS）を有するか，直接クームス試験で陽性と判定された患者 3. 薬物曝露に関連したHUS が特定されているか，コバラミンC 代謝の既知の遺伝子異常に関連したHUS 又は既知のdiacylglycerol kinase epsilon（DGKE）異常を介したaHUS を有する患者 4. その時点のTMA に対してスクリーニング開始前に28 日間以上にわたり血漿交換／輸注 を受けている患者 5. 骨髄移植／造血幹細胞移植（HSCT），又は心臓，肺，小腸，膵，若しくは肝移植を受けた患者 6. 腎移植を受けた患者の場合，Banff 2017 基準に従って急性／慢性活動性T 細胞関連型拒絶反応（TCMR）及び／又は急性／慢性活動性抗体関連型拒絶反応（ABMR）に起因する移植不全の診断と一致する急性腎機能障害を有する患者 7. スクリーニング時に肝疾患又は肝障害を有する患者 8. 敗血症，重症全身性感染症，又はCOVID-19 を有する患者 9. aHUS の正確な診断を困難にする，又はaHUS の管理を妨げると治験責任（分担）医師が判断する全身性感染症（細菌，ウイルス，真菌，又は寄生虫）を有する患者 10. 莢膜を有する細菌（すなわち髄膜炎菌，肺炎球菌，又はインフルエンザ菌）による活動性感染症を合併しているか，これらの細菌による反復性の侵襲性感染症の既往歴がある患者 11. 全身性硬化症（強皮症），全身性エリテマトーデス（SLE），又は抗リン脂質抗体陽性若しくは抗リン脂質抗体症候群に該当する患者 12. 慢性血液透析又は慢性腹膜透析を受けている患者 |
1. Treatment with complement inhibitors, including anti-C5 antibody 2. ADAMTS13 deficiency, and/or Shiga toxin-related hemolytic uremic syndrome (STX-HUS), and/or Positive direct Coombs test 3. Identified drug exposure-related HUS or HUS related to known genetic defects of cobalamin C metabolismor known diacylglycerol kinase epsilon (DGKE) mediated aHUS 4. Receiving PE/PI, for 28 days or longer, prior to the start of screening for the current TMA 5. Bone marrow transplantation (BMT)/hematopoietic stem cell transplantation (HSCT), heart, lung, small bowel, pancreas, or liver transplantation 6. In patients with a kidney transplant, acute kidney dysfunction consistent with the diagnosis of transplantation failure due to acute/chronic active T-Cell mediated rejection (TCMR) and/or active/chronic active antibody-mediated rejection (ABMR) according to Banff 2017 criteria 7. Liver disease or liver injury at screening 8. Patients with sepsis, severe systemic infection or COVID-19 infection 9. Presence of systemic infections (bacterial, viral, fungal or parasitic) that, in the opinion of the Investigator, confounds an accurate diagnosis of aHUS or impedes the ability to manage the aHUS disease 10. Active infection, or history of recurrent invasive infections, caused by encapsulated bacteria (i.e. meningococcus, pneumococcus), or H.influenzae 11. Systemic sclerosis (scleroderma), systemic lupus erythematosus (SLE), or antiphospholipid antibody positivity or syndrome 12. Chronic hemo- or peritoneal dialysis |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 非典型溶血性尿毒症症候群 (aHUS) | atypical Hemolytic uremic syndrome (aHUS) | ||
| あり | |||
| LNP023単剤投与 | LNP023 monotherapy | ||
| Iptacopan の投与を受けて26 週間の治験薬投与期間中に血栓性微小血管症（TMA）完全奏効を達成した被験者の割合 [TMA 完全奏効は以下のように定義する：（1）血小板数（血小板数 >= 150 × 10の9乗/L）及びLDH 値（ULN 未満）の血液学的正常化，かつ（2）腎機能の改善（血清クレアチニン値のベースラインから 25%以上の低下）を，4 週間以上の間隔をあけた2 つの測定時点とその間のすべての測定時点で持続と定義] |
To assess the proportion of participants treated with iptacopan achieving complete thrombotic microangiopathy (TMA) response during 26 weeks of study treatment. [Complete TMA response will be assessed through (1) hematological normalization in platelet count (platelet count >= 150E9/L) and LDH (below ULN), and (2) improvement in kidney function (>=25% serum creatinine reduction from baseline), maintained for two measurements obtained at least four weeks apart and any measurement in between.] |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| iptacopan | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ノバルティスファーマ株式会社 | |
| Novartis Pharma. K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 埼玉医科大学病院治験審査委員会 | Saitama Medical University Hospital Institutional Review Board | |
| 埼玉県入間郡毛呂山町毛呂本郷38 | 38 Morohongo, Moroyama-machi, Iruma-gun, Saitama | |
| 049-276-1111 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04889430 | |
| Clinical Traials.gov | |
| Clinical Traials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |