臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 製造販売後臨床試験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和3年5月31日 | ||
| 令和5年5月26日 | ||
| ムコ多糖症II型患者を対象としたイズカーゴの製造販売後臨床試験 | ||
| ムコ多糖症II型患者を対象としたイズカーゴの製造販売後臨床試験 | ||
| 山本 辰義 | ||
| ＪＣＲファーマ株式会社 | ||
| ・ イズカーゴの投与経験のないムコ多糖症II型患者を対象として、有害事象の発現状況や臨床検査値の変化を指標として、投与速度の調整を含むイズカーゴの長期投与時の安全性を確認する。 ・ イズカーゴの投与経験のないムコ多糖症II型患者を対象として、脳脊髄液（cerebrospinal fluid：CSF）中、血清中及び尿中の基質濃度並びに臨床症状の変化を指標として、全身及び中枢神経系症状に対するイズカーゴの長期投与時の有効性を評価する。 |
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| 4 | ||
| ムコ多糖症II型 | ||
| 募集中 | ||
| パビナフスプ アルファ（遺伝子組換え） | ||
| イズカーゴ®点滴静注用10 mg | ||
| 小児治験ネットワーク中央治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 製造販売後臨床試験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和5年5月10日 |
| jRCT番号 | jRCT2031210126 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| ムコ多糖症II型患者を対象としたイズカーゴの製造販売後臨床試験 | Post-marketing Clinical Study of IZCARGO in Patients with Mucopolysaccharidosis Type II | ||
| ムコ多糖症II型患者を対象としたイズカーゴの製造販売後臨床試験 | Post-marketing Clinical Study of IZCARGO in Patients with Mucopolysaccharidosis Type II |
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（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 山本 辰義 | Yamamoto Tatsuyoshi | ||
| / | ＪＣＲファーマ株式会社 | JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. | |
| 開発本部 | |||
| 659-0015 | |||
| / | 兵庫県芦屋市楠町11-18 | 11-18 Kusunoki-cho Ashiya-City, Hyogo | |
| 0797-32-8582 | |||
| clinical_development@jp.jcrpharm.com | |||
| 山本 辰義 | Yamamoto Tatsuyoshi | ||
| ＪＣＲファーマ株式会社 | JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. | ||
| 開発本部 | |||
| 659-0015 | |||
| 兵庫県芦屋市楠町11-18 | 11-18 Kusunoki-cho Ashiya-City, Hyogo | ||
| 0797-32-8582 | |||
| clinical_development@jp.jcrpharm.com | |||
| あり | |||
| 令和3年5月20日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人埼玉県立病院機構 埼玉県立小児医療センター |
Saitama Prefectural Children’s Medical Center |
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|---|---|---|---|
| / | 藤枝市立総合病院 |
Fujieda Municipal General Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 藤田医科大学病院 |
Fujita Health University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人東海国立大学機構 岐阜大学医学部附属病院 |
Gifu University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人大阪大学医学部附属病院 |
Osaka University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人熊本大学病院 |
Kumamoto University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 北海道医療センター |
The Hokkaido Medical center |
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|---|---|---|---|
| / | 自治医科大学附属病院 |
Jichi Medical University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 福井大学医学部附属病院 |
University of Fukui Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 大阪公立大学医学部附属病院 |
Osaka Metropolitan University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人 国立成育医療研究センター |
National Center for Child Health and Development |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人静岡県立病院機構 静岡県立こども病院 |
Shizuoka Children’s Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 大阪市立総合医療センター |
Osaka City General Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 岡山医療センター |
National Hospital Organization Okayama Medical Center |
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|---|---|---|---|
| / | 鳥取大学医学部附属病院 |
Tottori University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 千葉県こども病院 |
Chiba Children’s Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 東京慈恵会医科大学附属病院 |
The Jikei University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 久留米大学医学部附属病院 |
Kurume University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 琉球大学病院 |
University of the Ryukyus Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人東北大学 東北大学病院 |
Tohoku University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 福岡大学病院 |
Fukuoka University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| ・ イズカーゴの投与経験のないムコ多糖症II型患者を対象として、有害事象の発現状況や臨床検査値の変化を指標として、投与速度の調整を含むイズカーゴの長期投与時の安全性を確認する。 ・ イズカーゴの投与経験のないムコ多糖症II型患者を対象として、脳脊髄液（cerebrospinal fluid：CSF）中、血清中及び尿中の基質濃度並びに臨床症状の変化を指標として、全身及び中枢神経系症状に対するイズカーゴの長期投与時の有効性を評価する。 |
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| 4 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2021年07月27日 | |||
| 2021年05月01日 | |||
| 2030年03月31日 | |||
| 20 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 1) 本人による文書同意を得られる者。なお、同意取得時に未成年の者又は知的障害により本人の意思確認が不可能な者については代諾者による文書同意が得られる者（ただし、可能な限り本人による文書同意を得るものとする） 2) 白血球、血漿又は培養皮膚線維芽細胞のイズロン酸-2-スルファターゼ（iduronate-2-sulfatase：IDS）活性低下や遺伝子解析等により、総合的にムコ多糖症II型と診断されている者 3) 女性患者又はパートナーが妊娠可能である男性患者では、医学的に認められた、極めて有効な避妊法の使用に合意する者 |
1) A patient from whom written informed consent can be obtained. Or, a patient from whom written informed consent can be obtained from the patient's legally acceptable representative if the patient is a minor at the time of informed consent or whose willingness to participate in the study cannot be confirmed intellectual disability (however, written informed consent should be obtained from the patient, wherever possible) 2) A patient diagnosed with MPS II comprehensively based on decreased activity of iduronate-2-sulfatase (IDS) in leucocytes, plasma, or cultured skin fibroblasts, genetic analysis, etc. 3) Male patient whose partner is of child-bearing potential or female patient who agrees to use a medically accepted, highly effective method of contraception. |
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| 1) イズカーゴの投与経験がある者 2) 過去に造血幹細胞移植を受けている者（ただし、造血幹細胞移植後も酵素補充療法が必要な患者は除く） 3) 遺伝子治療の経験がある者 4) IDSの脳室内投与の経験がある者 5) 製造販売後臨床試験責任医師又は製造販売後臨床試験分担医師により、製造販売後臨床試験への参加を不適格と判断される重篤な薬物アレルギー又は過敏症を起こしたことがある者 6) 登録前4ヵ月以内に治験薬を投与された者 7) その他、製造販売後臨床試験責任医師又は製造販売後臨床試験分担医師が、対象として不適格と判断した者 |
1) A patient who has received IZCARGO treatment 2) A patient with a history of hematopoietic stem cell transplantation, unless enzyme replacement therapy is required after hematopoietic stem cell transplantation 3) A patient who has received gene therapy 4) A patient who has received intracerebroventricular injection of IDS 5) A patient who has developed serious drug allergy or hypersensitivity that, in the opinion of the post-marketing clinical study investigator or post-marketing clinical study subinvestigator, is inappropriate for participation in the study 6) A patient who has received investigational product within 4 months before enrollment in the study 7) A patient who, in the opinion of the post-marketing clinical study investigator or post-marketing clinical study subinvestigator, is ineligible to participate in the study |
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| 下限なし | No limit | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ムコ多糖症II型 | mucopolysaccharidosis type II (MPS II) | ||
| あり | |||
| [製造販売後臨床試験薬] 名称 - 製造販売後臨床試験薬名（コード名）：イズカーゴ®点滴静注用10 mg（試験薬コード：JR-141） - 一般名 国際一般名（INN）：pabinafusp alfa（r-INN List 82, WHO Drug Information, Vol. 33. No. 3, 2019） 医薬品一般的名称（JAN） 登録番号：301-4-B3 日本名 ：パビナフスプ アルファ（遺伝子組換え） 英名 ：Pabinafusp Alfa (Genetical Recombination) 用法用量：1回体重1 kgあたり2.0 mgを週1回、点滴静注 |
[Post-marketing clinical study drug] Name - Post-marketing clinical study drug (code): IZCARGO for I.V. infusion 10 mg (test drug code: JR-141) - Nonproprietary name International nonproprietary name (INN): pabinafusp alfa (r-INN List 82, WHO Drug Information, Vol. 33. No. 3, 2019) Japanese accepted names for pharmaceuticals (JAN) Registered number: 301-4-B3 Japanese name: pabinafusp alfa (genetical recombination) English name: Pabinafusp Alfa (Genetical Recombination) Dose and regimen: Subjects will receive 2.0 mg of pabinafusp alfa (genetical recombination) per kilogram of body weight once a week as an intravenous infusion. |
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| 1) 発達評価（新版K式発達検査2001、Vineland-II、Bayley-III／KABC-II）の経時的推移 2) T.O.V.A.の経時的推移 3) CSF中HS及びDS濃度の経時的推移 4) 血清中HS及びDS濃度の経時的推移 5) 尿中HS、DS及びウロン酸濃度の経時的推移 6) 肝脾容積（CT検査又はMRI検査）の経時的推移 7) 6分間歩行試験における歩行距離の経時的推移 |
1) Time course of developmental assessment (KSPD, Vineland-II, and Bayley-III/KABC-II) 2) Time course of T.O.V.A. 3) Time course of HS and DS concentrations in CSF 4) Time course of serum HS and DS concentrations 5) Time course of urinary HS and DS concentrations 6) Time course of liver and spleen volumes (CT or MRI) 7) Time course of walk distance at the 6-minute walk test |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| パビナフスプ アルファ（遺伝子組換え） | |||
| イズカーゴ®点滴静注用10 mg | |||
| 30300AMX00260000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ＪＣＲファーマ株式会社 | |
| JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 小児治験ネットワーク中央治験審査委員会 | Pediatric Clinical Trials Network | |
| 東京都世田谷区大蔵2-10-1 | 2-10-1 Okura,Setagaya-ku, 157-8535, Tokyo | |
| 03-5494-7297 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |