臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和3年5月12日 | ||
| 令和6年3月27日 | ||
| APOLLO-B: 心筋症を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス（心筋症を伴うATTRアミロイドーシス）患者を対象としたPatisiranの有効性及び安全性を評価する多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照第III相試験 | ||
| 心筋症を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス（心筋症を伴うATTRアミロイドーシス）患者を対象としたPatisiranを評価する試験 | ||
| Alnylam Pharmaceuticals, Inc | ||
| Clinical Trials Information Line | ||
| 主要目的：心筋症を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス患者に、機能的能力（6分間歩行試験）におけるpatisiranの有効性についてプラセボと比較評価する。 副次目的：以下の項目について、patisiranの有効性をプラセボと比較評価する。 ・健康状態及び健康関連の生活の質（QOL） ・被験者の死亡及び入院 |
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| 3 | ||
| 心筋症を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス患者 | ||
| 募集終了 | ||
| パチシランナトリウム（JAN） | ||
| オンパットロ | ||
| 医療法人社団 新東会 横浜みのるクリニック治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年3月21日 |
| jRCT番号 | jRCT2031210085 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| APOLLO-B: 心筋症を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス（心筋症を伴うATTRアミロイドーシス）患者を対象としたPatisiranの有効性及び安全性を評価する多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照第III相試験 | APOLLO-B: A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Patisiran in Patients With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy (ATTR Amyloidosis With Cardiomyopathy) | ||
| 心筋症を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス（心筋症を伴うATTRアミロイドーシス）患者を対象としたPatisiranを評価する試験 | A study to evaluate Patisiran in patients with transthyretin-type amyloidosis with cardiomyopathy (ATTR amyloidosis with cardiomyopathy) (APOLLO-B) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Alnylam Pharmaceuticals, Inc | Alnylam Pharmaceuticals, Inc | ||
| / | Clinical Trials Information Line | Clinical Trials Information Line | |
| / | 300 Third Street, Cambridge, Massachusetts, USA | 300 Third Street, Cambridge, Massachusetts, USA | |
| 001-877-256-9526 | |||
| clinicaltrials@alnylam.com | |||
| 山路 英臣 | Yamaji Hideomi | ||
| 株式会社新日本科学PPD | PPD-SNBL K.K. | ||
| グローバルクリニカルマネジメント | |||
| 104-0044 | |||
| 東京都中央区明石町8-1 聖路加タワー12階 | St Luke's Tover 12F, 8-1 Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo, Japan | ||
| 03-6821-0964 | |||
| PPDSNBLApolloBJapan@ppd.com | |||
| 令和2年3月6日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人熊本大学病院 |
Kumamoto University Hospital |
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熊本県 |
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|---|---|---|---|
| / | 久留米大学医学部附属病院 |
Kurume University Hospital |
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福岡県 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 信州大学医学部附属病院 |
Shinshu University Hospital |
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長野県 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東京大学医学部附属病院 |
The University of Tokyo Hospital |
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東京都 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人国立循環器病研究センター |
National Cerebral and Cardiovascular Center |
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大阪府 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 名古屋大学医学部附属病院 |
Nagoya University Hospital |
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愛知県 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 九州大学病院 |
Kyushu University Hospital |
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福岡県 |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 主要目的：心筋症を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス患者に、機能的能力（6分間歩行試験）におけるpatisiranの有効性についてプラセボと比較評価する。 副次目的：以下の項目について、patisiranの有効性をプラセボと比較評価する。 ・健康状態及び健康関連の生活の質（QOL） ・被験者の死亡及び入院 |
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| 3 | |||
| 2019年12月06日 | |||
| 2020年07月16日 | |||
| 2020年05月08日 | |||
| 2027年04月30日 | |||
| 16 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| アルゼンチン/デンマーク/ベルギー/ニュージーランド/オーストラリア/フランス/ポルトガル/香港/ブラジル/オランダ/スウェーデン/チリ/ブルガリア/イタリア/台湾/韓国/イギリス/チェコ/メキシコ/アメリカ | Argentina/Denmark/Belgium/New Zealand/Australia/France/Portugal/China Hong Kong/Brazil/Netherlands/Sweden/Chile/Bulgaria/Italy/Taiwan/Korea/United Kingdom/Czech/Mexico/United States | ||
| -心筋症を伴うhATTRアミロイドーシス又は心筋症を伴うwtATTRアミロイドーシスのいずれかに分類された、心筋症を伴うATTRアミロイドーシスの確定診断 -臨床的に安定しており、無作為化前6週間以内にCVに関連する入院がないと、治験責任医師により判定された患者。 -心不全の病歴があり、心不全による入院歴（恒久的ペースメーカー治療による不整脈又は伝導系障害に起因しない）が1回以上ある、又は容量過負荷又は心内圧上昇の徴候もしくは症状（例えば、頚静脈圧上昇、息切れ並びにX線又は聴診で確認される肺うっ血の徴候、末梢性浮腫）による、心不全の症状を示す臨床エビデンス（入院の有無は問わない）が認められ、利尿剤の投与が必要である。 -スクリーニング時の6-MWTで150 m以上の歩行が可能。 -スクリーニング時のNT-proBNPが600 ng/L超、8500 ng/L未満。 -以下の基準のいずれかを満たす患者： a. タファミジス未治療。タファミジス未治療の患者のほか、タファミジスの投与期間が合計30日以下かつベースライン前の6ヵ月間の治療歴がない患者をタファミジス未治療とみなし、治験参加に適格としてよい。 b. 現在タファミジスを使用している（6ヵ月以上）が、治験責任医師により疾患進行の判断が示されている（治験登録時点で、市販のタファミジスを適応範囲内で使用していること）。 |
-Documented diagnosis of ATTR amyloidosis with cardiomyopathy, classified as either hATTR amyloidosis with cardiomyopathy or wtATTR amyloidosis with cardiomyopathy: -Patient is clinically stable, with no CV-related hospitalizations within 6 weeks prior to randomization, as assessed by the Investigator. -Medical history of HF with at least 1 prior hospitalization for HF (not due to arrhythmia or a conduction system disturbance treated with a permanent pacemaker) OR clinical evidence of HF (with or without hospitalization) manifested by signs and symptoms of volume overload or elevated intracardiac pressures (eg, elevated jugular venous pressure, shortness of breath or signs of pulmonary congestion on x-ray or auscultation, peripheraledema) that currently requires treatment with a diuretic. -Able to complete >=150 m on the 6-MWT at screening. -Screening NT-proBNP >600 ng/L and <8500 ng/L. -Patient meets one of the following criteria: a. Tafamidis naive; in addition to patients who have never taken tafamidis, those who have been on tafamidis for <=30 days total and have not received any tafamidis in the 6 months prior to baseline will be considered tafamidis naive and may qualify for the study. b. Currently on tafamidis (for >=6 months) and has demonstrated disease progression, as determined by the Investigator. (At the time of study entry, tafamidis treatment must be on-label use of commercial tafamidis.) |
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| -既知の原発性アミロイドーシス（AL）又は軟膜アミロイドーシスを有する。 -NYHA分類IIIかつATTRアミロイドーシスStage 3［NT proBNP 3000 ng/L超かつ推算糸球体濾過量（eGFR）45 mL/min/1.73 m2未満と定義］（Gillmore 2018）。 -スクリーニング来院時にNYHA分類IVである。 -スクリーニング来院時に多発神経障害性能力障害（PND）スコアがIIIa、IIIb又はIV（歩行に杖又はステッキ、あるいは車椅子が必要）である。 '-eGFRが30 mL/min/1.73 m2未満［Modification of diet in renal disease（MDRD）式を用いる］。 '-既知のヒト免疫不全ウイルス感染、並びに現在又は慢性のC型肝炎あるいはB型肝炎感染のエビデンスがある。 -TTRを減少させる治療（patisiranを含む）の既往歴がある、又はhATTRアミロイドーシスに対する遺伝子療法の臨床試験への参加歴がある。 -運動負荷試験に影響を及ぼす非アミロイド疾患（例えば、歩行に影響を及ぼす重度の慢性閉塞性肺疾患、重度の関節炎又は末梢血管疾患）。 -心臓、肝臓又はその他の臓器移植の既往がある、又は移植を予定している。 -TTR非関連の他の心筋症、高血圧性心筋症、心臓弁膜症による心筋症又は虚血性心疾患による心筋症［例えば、心筋酵素及び心電図（ECG）の変化の記録がある心筋梗塞の既往歴］ |
-Has known primary amyloidosis (AL) or leptomeningeal amyloidosis. ->3000 ng/L and estimated glomerular filtration rate [eGFR] <45 ml/min/1.73 m2).[Gillmore 2018] -NYHA Class IV at the Screening visit. -Has a polyneuropathy disability (PND) Score IIIa, IIIb, or IV (requires cane or stick to walk, or is wheelchair bound) at the Screening visit. -Has eGFR <30 mL/min/1.73 m2 (using the modification of diet in renal disease [MDRD] formula). -Has known human immunodeficiency virus infection; or evidence of current or chronic hepatitis C virus or hepatitis B virus infection. -Received prior TTR-lowering treatment (including patisiran) or participated in a gene therapy trial for hATTR amyloidosis. -Has non-amyloid disease affecting exercise testing (eg, severe chronic obstructive pulmonary disease, severe arthritis, or peripheral vascular disease affecting ambulation). -Prior or planned heart, liver, or other organ transplant. -Other non-TTR cardiomyopathy, hypertensive cardiomyopathy, cardiomyopathy due to valvular heart disease, or cardiomyopathy due to ischemic heart disease (eg, prior myocardial infarction with documented history of cardiac enzymes and electrocardiogram [ECG] changes). |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 85歳 以下 | 85age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 心筋症を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス患者 | ATTR amyloidosis with cardiomyopathy | ||
| あり | |||
| プラセボ群： パチシランの投与量に一致する通常の生理食塩水（0.9％NaCl）を点滴静注で投与します。 パチシラン群： パチシランを点滴静注で投与します。 |
Placebo: Normal saline (0.9% NaCl) matching volume of patisiran doses will be administered intravenously. Patisiran: Patisiran will be administered by intravenous (IV) infusion. |
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| Month 12の6-MWTのベースラインからの変化量 | Change from baseline at Month 12 in 6-MWT | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| パチシランナトリウム（JAN） | |||
| オンパットロ | |||
| 30100AMX00012000 | |||
| Alynylam Netherlands B.V. | |||
| Antonio Vivaldistraat 150, Amsterdam 1083HP, Netherlands 7033 F | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Alnylam Pharmaceuticals, Inc. | |
| Alnylam Pharmaceuticals, Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 医療法人社団 新東会 横浜みのるクリニック治験審査委員会 | IRB at Shintokai Yokohama Minoru Clinic | |
| 神奈川県横浜市南区別所1-13-8 | 1-13-8 Bessho, Minami-ku, Yokohama, Kanagawa | |
| 045-722-8655 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT03997383 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 令和2年9月1日より前に治験計画届出書の提出を行った。 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |