臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和3年4月6日 | ||
| 令和3年11月9日 | ||
| 0歳以上18歳未満の小児ポンペ病患者を対象としてATB200/AT2221併用療法の安全性、薬物動態、有効性、薬力学的効果、及び免疫原性を検討する非盲検試験 | ||
| ATB200/AT2221小児対象第3相非盲検試験 | ||
| Wright Jacquelyn | ||
| Amicus Therapeutics, Inc. | ||
| 0歳以上18歳未満の小児ポンぺ病被験者におけるATB200/AT2221併用療法の安全性、PK、有効性、PD、及び免疫原性を評価するための第3相非盲検非対照多施設共同試験 This is a Phase 3, open-label, uncontrolled, multicenter study to evaluate the safety, PK, efficacy, PD, and Immunogenicity of ATB200/AT2221 treatment in pediatric subjects aged 0 to < 18 years with Pompe Disease |
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| 3 | ||
| 糖原病Ⅱ型 | ||
| 募集中 | ||
| ATB200、AT2221 | ||
| なし、なし | ||
| 東京女子医科大学 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和3年11月1日 |
| jRCT番号 | jRCT2031210014 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 0歳以上18歳未満の小児ポンペ病患者を対象としてATB200/AT2221併用療法の安全性、薬物動態、有効性、薬力学的効果、及び免疫原性を検討する非盲検試験 | An Open-label Study of the Safety, Pharmacokinetics, Efficacy, Pharmacodynamics, and Immunogenicity of ATB200/AT2221 in Pediatric Subjects Aged 0 to < 18 Years with Pompe Disease (ZIP Study) | ||
| ATB200/AT2221小児対象第3相非盲検試験 | ATB200/AT2221 Phase 3 Open-label Study in Pediatric Subject (ZIP Study) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Wright Jacquelyn | Wright Jacquelyn | ||
| / | Amicus Therapeutics, Inc. | Amicus Therapeutics, Inc. | |
| Clinical Operations | |||
| 08512 | |||
| / | その他 | 3675 Market Street, Philadelphia, PA | |
| 1-609-662-5085 | |||
| PompeSiteInfo@amicusrx.com | |||
| 播磨 晶子 | HARIMA Akiko | ||
| シミック株式会社 | CMIC Co., Ltd. | ||
| 臨床開発部 | |||
| 105-0023 | |||
| 東京都港区芝浦一丁目1番1号浜松町ビルディング | Hamamatsucho Building, 1-1-1, Minato-ku, Shibaura, Tokyo, | ||
| 03-6779-8000 | |||
| akiko-harima@cmic.co.jp | |||
| 令和3年2月17日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東京女子医科大学病院 |
Tokyo Women's Medical University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人東北大学東北大学病院 |
National University Corporation Tohoku University Tohoku University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人群馬大学医学部附属病院 |
Gunma University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 0歳以上18歳未満の小児ポンぺ病被験者におけるATB200/AT2221併用療法の安全性、PK、有効性、PD、及び免疫原性を評価するための第3相非盲検非対照多施設共同試験 This is a Phase 3, open-label, uncontrolled, multicenter study to evaluate the safety, PK, efficacy, PD, and Immunogenicity of ATB200/AT2221 treatment in pediatric subjects aged 0 to < 18 years with Pompe Disease |
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| 3 | |||
| 2021年04月26日 | |||
| 2021年02月26日 | |||
| 2023年08月31日 | |||
| 22 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 米国/カナダ/台湾 | United States of America/Canada/Taiwan | ||
| 1. LOPDと診断され、スクリーニング時に12歳以上18歳未満（コホート1）又は0歳以上12歳未満（コホート2）の男性又は女性患者（ERT未治療［rhGAAの投与を一度も受けたことがない］又はERT既治療［rhGAAの投与を2週間ごとに、登録直前の少なくとも6ヵ月間にわたり受けている。ERTの用量に変更があった場合は、本試験への登録前の少なくとも3ヵ月間は変更後の用量で投与を受けていなければならない］） 2. 体重が25 kg以上115 kg以下の患者（コホート1のみ） 3. 治験実施計画書に定めた方法のいずれかでLOPDと診断された記録を有する患者 4. 生殖能力があり、性的に活発な場合は男女を問わず、試験期間中及び治験薬の最終投与から90日間、効果的な避妊法を使用することに同意すること 5. スクリーニング時に座位努力肺活量（FVC）が健康青年での予測値の30%以上である患者（コホート1のみ） 6. スクリーニング時に臨床評価者が適切と判断した1回の6分間歩行テスト（6MWT）が75メートル以上（コホート1）又は40メートル以上（コホート2）である患者 |
1. Male or female subjects (ERT-naive [have never received a dose of rhGAA] or ERT-experienced [have received rhGAA every 2 weeks for at least 6 months immediately before enrollment, and if ERT dosage has been modified, must have been on the modified dosage for at least 3 months before enrollment]) diagnosed with LOPD who are aged 12 to <18 years at screening (Cohort 1 only) or aged 0 months to < 12 years at screening (Cohort 2 only) 2. Subject weighs >= 25 kg and <= 115 kg. (Cohort 1 Only) 3. Subject must have a diagnosis of LOPD based on documentation as defined in study protocol 4. If of reproductive potential and if sexually active, female and male subjects agree to use a highly effective method of contraception throughout the duration of the study and for up to 90 days after their last dose of ATB200/AT2221 5. Subject has a sitting forced vital capacity (FVC) >= 30% of the predicted value for healthy Adolescents at screening (Cohort 1 only) 6. Subject (aged 12 to <18 years; Cohort 1) performs one 6-Minute Walk Test (6MWT) (>= 75 meters) at screening that is valid, as determined by the clinical evaluator, or subject (aged >= 5 to < 12 years; Cohort 2) performs one 6MWT (>= 40 meters) at screening that is valid, as determined by the clinical evaluator |
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| 1. 治験薬/試験中の薬剤、経口タンパク同化ステロイド剤又は誘導体、生物学的製剤、もしくは医療機器を、スクリーニング前30日以内又は半減期の5倍のどちらか長い方の期間内に使用した患者 2. スクリーニング前30日以内に併用禁止薬剤の投与を受けた患者 3. これまでに遺伝子治療を受けた患者 4. 治験責任（分担）医師又はメディカルモニターの判断により、患者に過度の安全性上のリスクを与える、又は治験実施計画書の要件を遵守するのに支障を来たす可能性のある医学的又は他の考慮すべき状況を有する患者 5. ATB200、既承認のrhGAA、又はAT2221の添加剤に対する過敏症を有する患者 6. スクリーニング時に妊娠又は授乳をしている女性患者 7. 覚醒時に、1日6時間を超えて侵襲性又は非侵襲性の換気補助を要する患者 8. 古典型IOPDに合致する中等度～重度の肥大型心筋症を有する患者 9. 治験責任医師により、親又は法定代理人が本試験の要件を遵守する可能性が低い、もしくは遵守できないと判断された患者 10. ギラン・バレー症候群や脳性麻痺等、運動機能に影響を及ぼすことが知られている何らかの疾患又は状態の既往歴のある患者 11. 新生児スクリーニングでポンペ病と診断され、無症候性の（すなわち、ポンペ病の徴候や症状がみられない）患者(コホート2のみ) |
1. Subject has received any investigational/experimental drug, oral anabolic steroid or derivative, biologic, or device within 30 days or 5 half-lives of the therapy or treatment, whichever is longer, before screening 2. Subject has received treatment with prohibited medications within 30 days of screening 3. Subject has received any gene therapy at any time 4. Subject has any intercurrent illness or condition at screening or baseline that may preclude the subject from fulfilling the protocol requirements or suggests to the investigator and/or the medical monitor that the potential subject may have an unacceptable risk by participating in this study 5. Subject has a hypersensitivity to any of the excipients in ATB200, approved rhGAA, or AT2221 6. Female subject is pregnant or breast-feeding at screening 7. Subject requires the use of ventilation support for > 6 hours per day while awake 8. Subject has evidence of moderate to severe hypertrophic cardiomyopathy aligning with classic IOPD 9. In the opinion of the investigator, the parent or legally authorized representative is unlikely or unable to comply with the study requirements 10. Subject has any prior history of illness or condition known to affect motor function, such as, but not limited to, Guillain-Barre syndrome, cerebral palsy, etc 11. Subject who is diagnosed with Pompe disease via newborn screening and is asymptomatic (ie, showing no signs and symptoms of Pompe disease (Cohort 2 Only) |
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| 0歳 以上 | 0age old over | ||
| 18歳 未満 | 18age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 糖原病Ⅱ型 | Pompe disease | ||
| あり | |||
| 隔週ごとに、AT2221投与1時間後にATB200を4時間以上かけて点滴静脈内投与する。 | ATB200 IV infusion over a 4-hour duration 1 hour after AT2221 administration every 2 weeks | ||
| ATB200/AT2221併用療法の安全性及び忍容性の評価 | To evaluate the safety and tolerability of ATB200/AT2221 co-administration | ||
| ATB200及びAT2221の薬物動態（PK）の検討 | To characterize the pharmacokinetics (PK) of ATB200 and AT2221 | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ATB200 | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| AT2221 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Amicus Therapeutics, Inc. | |
| Amicus Therapeutics, Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 東京女子医科大学 治験審査委員会 | Tokyo Women's Medical University Institutional Review Board | |
| 東京都新宿区河田町8-1 | 8-1, Kawada-cho,Shinjuku-ku, Tokyo | |
| 03-5269-7839 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT03911505 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |