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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和3年4月2日
令和5年10月7日
[M20-247] 骨髄線維症患者を対象としたABBV-744単剤投与又はルキソリチニブ，Navitoclaxとの併用投与第1b相試験
[M20-247] 骨髄線維症患者を対象としたABBV-744単剤投与又はルキソリチニブ，Navitoclaxとの併用投与第1b相試験
大久保　澄子
アッヴィ合同会社
セグメントA
• 骨髄線維症（MF）患者を対象として，ABBV-744の安全性及び忍容性を評価する。
セグメントB～D
• MF患者を対象として，ABBV-744とルキソリチニブ及びABBV-744とNavitoclaxの併用療法の安全性及び忍容性を評価する。
1-2
骨髄線維症
募集終了
ABBV-744、Navitoclax
なし、なし
山梨大学医学部附属病院　医薬品等臨床研究審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和5年10月6日
jRCT番号 jRCT2031210007

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

[M20-247] 骨髄線維症患者を対象としたABBV-744単剤投与又はルキソリチニブ，Navitoclaxとの併用投与第1b相試験 [M20-247] A Phase 1b Study of ABBV-744 Alone or in Combination with Ruxolitinib or Navitoclax in Subjects with Myelofibrosis
[M20-247] 骨髄線維症患者を対象としたABBV-744単剤投与又はルキソリチニブ，Navitoclaxとの併用投与第1b相試験 [M20-247] Safety and Tolerability Study of Oral ABBV-744 Tablet Alone or in Combination With Oral Ruxolitinib Tablet or Oral Navitoclax Tablet in Adult Participants With Myelofibrosis

（２）治験責任医師等に関する事項

大久保　澄子 Okubo Sumiko
/ アッヴィ合同会社 AbbVie G.K.
108-0023
/ 東京都港区芝浦三丁⽬1番21号 3-1-21 Shibaura, Minato-ku, Tokyo
0120-587-874
AbbVie_JPN_info_clingov@abbvie.com
くすり相談室　 Contact for Patients and HCP
アッヴィ合同会社 AbbVie. G.K.
108-0023
東京都港区芝浦三丁⽬1番21号 3-1-21 Shibaura, Minato-ku, Tokyo
0120-587-874
AbbVie_JPN_info_clingov@abbvie.com
令和3年2月18日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

山梨大学医学部附属病院

University of Yamanashi Hospital

　

　
令和3年2月18日
/

　

/

国立大学法人北海道大学病院

Hokkaido University Hospital

　

　
/

　

/

大阪公立大学医学部附属病院

Osaka Metropolitan University Hospital

　

　
/

　

/

九州大学病院

Kyushu University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

セグメントA
• 骨髄線維症（MF）患者を対象として，ABBV-744の安全性及び忍容性を評価する。
セグメントB～D
• MF患者を対象として，ABBV-744とルキソリチニブ及びABBV-744とNavitoclaxの併用療法の安全性及び忍容性を評価する。
1-2
2021年03月22日
2021年02月25日
2024年07月19日
130
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
アメリカ/ハンガリー/イスラエル/チリ United States/Hungary/Israel/Chile
・スクリーニング期間中の骨髄機能，腎機能及び肝機能が正常であることを示す臨床検査値基準を満たす。
・Cycle1 Day 1前7日以内の少なくとも4日に骨髄線維症症状の評価フォーム（Myelofibrosis Symptom Assessment Form [以下，MFSAF]）に記入し，2つ以上のスコア3以上の症状がある，又は合計スコアが10以上である。
・世界保健機関（WHO）の定義による中等度又は高リスクの原発性MF（PMF），真性赤血球増加症後のMF（PPV-MF），又は本態性血小板血症後のMF（PET-MF）と診断された記録が。
・Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）Performance Statusが0又は1。
・Dynamic International Prognostic Scoring Systemで定義されるInt-2又は高リスクの疾患（セグメントAに限り，肋骨弓下5 cm以上の触知可能な脾腫を伴うInt-1群も適格とする）
・肋骨縁下に5 cm以上脾臓を触知する又はMRI又はコンピュータ断層撮影（CT）スキャンで450 cm3以上の脾臓容積と評価される脾腫を有する者（セグメントA及びCについては，ベースラインの脾臓評価を直近のMF療法中止後7日を超えて実施しなければならない。可能であれば，この評価はCycle 1 Day 1前10日以内に実施する）。
・治療状況:
　セグメントA:
　- 1剤以上のJAK阻害薬の投与歴（直近の中止日がCycle 1 Day 1の28日より前）があり，JAK阻害薬に対して忍容性がない，抵抗性を示す，難治性である，又は反応が消失している。
　セグメントB:
　• 現在ルキソリチニブ10 mg BID以上の投与を受けている患者；及び
　• 10 mg BIDまでルキソリチニブを減量する意思があるか（高用量の場合），現に10 mg BIDで投与中であって，10 mg BIDをCycle 1 Day1 の前に14日以上安定して継続投与している；及び
　• 以下の基準のいずれかに該当する者（a，b，又はc）のいずれかに該当する者：
　a. 現在のルキソリチニブのコースの期間が24週間以上で，ルキソリチニブ療法に抵抗性，難治性，又は反応が消失した疾患のエビデンスがある
　b. 現在のルキソリチニブのコースの期間が24週間未満であり，以下のいずれかに定義される抵抗性，不応性又は反応消失が確認されている：
ルキソリチニブ投与開始前に脾腫の所見が認められなかった被験者における左肋骨弓（LCM）下5 cm以上に触知可能な新たな脾腫の出現
　• ルキソリチニブ投与開始前に触知可能な脾臓が5～10 cmであった被験者において，LCM下の触知可能な長さが100%以上増加
　• ルキソリチニブ投与開始前に触知可能な脾臓が10 cm超であった被験者で，LCM下の触知可能な長さが50%以上増加
　• ルキソリチニブの投与開始前に脾臓容積の評価が可能であった被験者で，脾臓容積が25%以上増加した場合（MRI又はCTによる評価）
　c. 28日間以上にわたりルキソリチニブの投与を受け，以下のいずれかを合併している患者：
　• 赤血球輸血量の増加（1ヵ月に2単位以上を2ヵ月間）
　• ルキソリチニブ30 mg/日以上の投与中に発現したGrade 3以上の好中球減少症及び/又は貧血（減量により改善又は回復）
　セグメントC:
　• 複数のJAK阻害薬の投与歴（直近の中止日がCycle 1 Day 1の28日より前）があり，JAK阻害薬に対して忍容性がない，抵抗性を示す，難治性である，又は反応が消失している。
 - Laboratory values indicative of adequate bone marrow, renal, and hepatic function meeting protocol criteria.
- Completion of the Myelofibrosis System Assessment Form (MFSAF) on at least 4 out of the 7 days prior to Day 1 with at least 2 symptoms with a score >=3 or a total score of >=10.
- Documented diagnosis of intermediate or high-risk primary myelofibrosis (PMF), post-polycythemia vera MF (PPV-MF) or post-essential thrombocytopenia MF (PET-MF) as defined by the World Health Organization(WHO).
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status of 0 or 1.
- Intermediate - 2, or High-Risk disease as defined by the Dynamic International Prognostic Scoring System (For Segment A only, Intermediate - 1 with palpable splenomegaly >=5 centimeters [cm] below costal margin are also eligible).
- Splenomegaly defined as spleen palpation measurement >= 5 cm below costal margin or spleen volume >= 450 cubic cms as assessed by Magnetic Resonance Imaging (MRI) or Computed Tomography (CT) scan (for Segments A and c, baseline spleen assessment must be obtained > 7 days after discontinuation of most recent Myelofibrosis (MF) therapy. If possible, this assessment should occur within 10 days of Cycle 1 Day 1).
Segment-Specific Prior Therapy Criteria:
- Segment A:
--Prior exposure to one or more Janus Kinase inhibitors (JAKi), the most recent of which was discontinued > 28 days prior to Cycle 1, Day 1, and are intolerant, resistant, refractory or lost response to the JAKi.
- Segment B:
--Currently receiving ruxolitinib AND
--Willingness to reduce dose (if on a higher dose); and on a stable dose for 14 days or longer prior to Cycle 1 Day 1;
AND
--At least one of the following criteria (a, b, or c):
a) >= 24 weeks duration of current ruxolitinib course, with evidence of disease that is resistant, refractory, or has lost response to ruxolitinib monotherapy;
b) < 24 weeks duration of current ruxolitinib course with documented resistance, refractories, or loss of response, as defined by any of the following:
---Appearance of new splenomegaly that is palpable to at least 5 cm below the left costal margin (LCM), in
participants with no evidence of splenomegaly prior to the initiation of ruxolitinib.
--- >=100% increase in the palpable distance below the LCM, in participants with measurable spleen distance 5 -10 cm prior to the initiation of ruxolitinib.
--- >=50% increase in the palpable distance below the LCM, in participants with measurable spleen > 10 cm prior to the initiation of ruxolitinib.
---A spleen volume increase >= 25% (as assessed by MRI or CT) in participants with a spleen volume assessment available prior to the initiation of ruxolitinib.
c) Prior treatment with ruxolitinib for >= 28 days complicated by any of the following:
---Development of red blood cell transfusion requirement (at least 2 units/month for 2 months).
---Grade >= 3 adverse events of neutropenia and/or anemia while on ruxolitinib treatment, with improvement or resolution upon dose reduction.
- Segment C:
--Prior exposure to one or more JAKi (the most recent of which was discontinued > 28 days prior to Cycle 1 Day 1), and are intolerant, resistant, refractory or lost response to the JAKi.
セグメントA:
　-BET阻害薬の投与歴
　セグメントB:
　- BET阻害薬の投与歴
　セグメントC:
　• BET阻害薬及び/又はBCL2及び/又はBCLXL阻害薬（Navitoclaxを含む）の投与歴
　セグメントD:
　• JAK阻害薬及び/又はBET阻害薬の投与歴		 Segment-Specific Prior Therapy Criteria:
- Segment A:
--Prior exposure to one or more Bromodomain and Extra-Terminal (BET) inhibitors.
- Segment B:
--Prior exposure to one or more BET inhibitors.
- Segment C:
--Prior exposure to one or more BET inhibitors and/or any B-Cell Lymphoma 2 (BCL-2) and/or BCL- XL inhibitor, including navitoclax.
- Segment D:
--Prior exposure to JAKi and/or any BET inhibitor.
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
骨髄線維症 Myelofibrosis
あり
セグメントA：ABBV-744単剤療法の用量最適化
ABBV-744を単剤療法として評価する。

セグメントB：ABBV-744をルキソリチニブの「アドオン」療法として使用
ルキソリチニブによるコントロールが不十分なMF患者を対象としてABBV-744とルキソリチニブの併用を評価する。

セグメントC：ABBV-744とNavitoclaxの併用投与
過去にJAK阻害剤の投与を受けた被験者を対象にABBV-744とNavitoclaxの併用投与を評価する。

セグメントD：ABBV-744とルキソリチニブの併用投与
JAK阻害剤未治療の被験者を対象としてABBV-744とルキソリチニブの併用を評価する。		 Segment A: ABBV-744 Dose Identification and Optimization
Participants who have been previously treated with Janus Kinase inhibitor(s) (JAKi) and stopped such therapy, will receive different dosing regimens and schedules of ABBV-744 to identify the safe dosing regimen and schedule.

Segment A: ABBV-744 Monotherapy
Participants will receive the identified safe dosing regimen of ABBV-744 as monotherapy.

Segment B: Ruxolitinib + ABBV-744 "Add on" Therapy
Participants whose disease (myelofibrosis) is inadequately controlled by ongoing ruxolitinib therapy will receive ruxolitinib and ABBV-744 as "add-on" therapy.

Segment C: ABBV-744 + Navitoclax
Participants who have previously been exposed to JAKi, and stopped such therapy, will receive ABBV-744 and navitoclax.

Segment D: ABBV-744 + Ruxolitinib
Participants who have never received JAKi will receive ABBV-744 and ruxolitinib.
MF患者で忍容可能と考えられる用量で認められたDLTを含む有害事象（CTCAE v 5による） Percentage of Participants With Adverse Events

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
ABBV-744
なし
なし
医薬品
未承認
Navitoclax
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集終了

Not Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

アッヴィ合同会社
AbbVie G.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

山梨大学医学部附属病院　医薬品等臨床研究審査委員会 Institutional Review Board, University of Yamanashi Hospital
山梨県中央市下河東1110 110, Shimokato, Chuo-shi, 409-3898, Yamanashi
055-273-1111
rec-med@yamanashi.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT04454658
Clinical Trials. gov
Clinical Trials. gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和5年10月7日 (当画面) 変更内容
変更 令和3年11月9日 詳細 変更内容
変更 令和3年4月12日 詳細 変更内容
新規登録 令和3年4月2日 詳細
変更履歴一覧