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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和2年12月24日
令和4年2月18日
真性多血症（PV）を対象とした第II相試験（A19-201試験）又は本態性血小板血症（ET）を対象とした第Ⅲ相試験（P1101 ET試験）を完了した日本人患者におけるP1101の継続投与試験
日本人PV患者及びET患者を対象とした継続投与試験
河瀬　弘明
ファーマエッセンシアジャパン株式会社
A19-201試験又はP1101 ET試験に参加したPV患者又はET患者を対象として、P1101を長期投与した際の安全性及び有効性を評価する。
3
真性多血症及び本態性血小板血症
募集中
Ropeginterferon alfa-2b, P1101
Besremi (European countries)
順天堂大学医学部附属順天堂医院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和4年2月14日
jRCT番号 jRCT2031200269

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

真性多血症（PV）を対象とした第II相試験（A19-201試験）又は本態性血小板血症（ET）を対象とした第Ⅲ相試験（P1101 ET試験）を完了した日本人患者におけるP1101の継続投与試験 Extension study of P1101 in Japanese patients who have completed phase 2 single arm study in polycythemia vera (PV) patients (Study A19-201) or phase 3 study in essential thrombocythemia (ET) patients (Study P1101 ET)
日本人PV患者及びET患者を対象とした継続投与試験 Extension Study in Japanese PV and ET Patients

（２）治験責任医師等に関する事項

河瀬　弘明 Kawase Hiroaki
/ ファーマエッセンシアジャパン株式会社 PharmaEssentia Japan K.K.
クリニカルオペレーション/Clinical Operation
107-0051
/ 東京都港区元赤坂1-3-13 1-3-13 Motoakasaka, Minato-ku, Tokyo
03-6910-5103
hiroaki_kawase@pharmaessentia.com
河瀬　弘明 Hiroaki Kawase
ファーマエッセンシアジャパン株式会社 PharmaEssentia Japan K.K.
クリニカルオペレーション/Clinical Operation
107-0051
東京都港区元赤坂1-3-13 1-3-13 Motoakasaka, Minato-ku, Tokyo
03-6910-5103
03-6910-5109
hiroaki_kawase@pharmaessentia.com
令和2年11月24日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

Brightech International LLC
エイツーヘルスケア株式会社
エイツーヘルスケア株式会社
Brightech International LLC

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

順天堂大学医学部附属順天堂医院

Juntendo University Hospital

　

　
/

　

/

国立大学法人三重大学医学部附属病院

Mie University Hospital

　

　
/

　

/

国立大学法人大阪大学医学部附属病院

Osaka University Hospital

　

　
/

　

/

国立大学法人愛媛大学医学部附属病院

Ehime University Hospital

　

　
/

　

/

東京医科大学病院

TOKYO MEDICAL UNVERSITY HOSPITAL

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

A19-201試験又はP1101 ET試験に参加したPV患者又はET患者を対象として、P1101を長期投与した際の安全性及び有効性を評価する。
3
2021年01月31日
2021年01月19日
2021年01月19日
2024年10月31日
67
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
1. A19-201試験において、52週のP1101投与期間を完了し、治験責任医師又は治験分担医師により本試験への参加が適切であると判断された患者
2. P1101 ET試験において、追跡調査来院／治験終了時来院を完了し、治験責任医師又は治験分担医師により本試験への参加が適切であると判断された患者
3. 本試験の参加について文書により同意した患者		 1. Patients who have completed the 52-week P1101 treatment duration in Study A19-201 and are considered by the investigator or subinvestigator to be eligible for participation in this study
2. Patients who have completed the follow-up/end-of-study visit in Study P1101 ET and are considered by the investigator or subinvestigator to be eligible for participation in this study
3. Patients who have given written informed consent to participate in this study
1. 治験責任医師又は治験分担医師がP1101の継続投与若しくはアナグレリドからP1101への切り替えを不適切と判断した患者 1. Patients who are considered by the investigator or subinvestigator to be ineligible for continued treatment with P1101 or switch from anagrelide to P1101
20歳 以上 20age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
以下の理由に該当する場合、治験を中止する。
• 疾患進行
本試験では、疾患進行を以下のように定義する。
　- 原因を問わない死亡
　- 骨髄生検などにより証明された二次性のMFの発現
　- 骨髄生検により証明された急性骨髄性白血病又は骨髄異形成症候群への移行
• 患者による同意の撤回
• 著しい不遵守
• 基礎疾患の悪化がみられ、（用量を調節して）本治験への参加を継続しても、患者に十分な医療を提供できないと予想される場合
• 治験薬との因果関係が否定できない有害事象（AE）が発現し、治験薬中断から8週以内に回復しなかった場合
• 追跡不能
治験薬との因果関係が否定できない有害事象又は臨床検査値異常により治験薬投与を中止した被験者は、当該事象が消失又は安定するまで、少なくとも週1回、8週間（その後は2週間隔で）追跡調査する。
真性多血症及び本態性血小板血症 Polycuthemia Vera and Essential Thrombocythemia
骨髄増殖性腫瘍 Myeloproliferative nemoplasms
あり
　A19-201試験において52週の投与期間を終えた被験者は、50週時点の投与量を開始用量として、2週間ごとに投与する。
　A19-201試験の9か月時点及び12か月時点で「瀉血を要しない血液学的完全奏効（CHR）」を達成した被験者においては3週又は4週間隔で投与することを許容する。
　ただし、3週又は4週間隔で投与する場合は、少なくとも本試験のVisit2、Visit3でCHRが継続していることを確認すること。
A19-201試験でCHRを達成しなかった被験者が、本試験期間中に瀉血を要しないCHR（院内の血液学的検査1時点で可）を達成した場合は、3週又は4週間隔で投与することを許容する。
　ただし、3週又は4週間隔で投与する場合は、少なくともCHR達成後の翌visit及び翌々visitでCHRが継続していることを確認すること。
　P1101 ET試験において追跡調査来院／治験終了時来院を完了した被験者は、50週時点の投与量を開始用量として、2週間ごとに投与する。
　P1101 ET試験においてアナグレリドを投与された被験者は250 µgを開始用量としてP1101を投与する。2週間後に350 µg、更に2週間後に500 µgの用量で投与後、投与期間中は500 µgの固定用量を投与する。安全性や忍容性の理由により、一つ前の用量レベルに用量をさらに調節することができるが、望ましくは、増量後の用量を、投与期間中は固定すること。
　P1101 ET試験の被験者においては、末梢血球数の奏効（血小板数400 x 10^9／L以下、白血球数9.5 x 10^9／L未満）している場合（院内の血液学的検査1時点で可）は、3週又は4週間隔で投与することを許容する。
　なお、本試験中のP1101投与量は最大500 µgまでの範囲で病態により適宜増減する。		 The subjects who have completed the 52-week treatment duration in Study A19-201 will be treated every 2 weeks, starting at the dose at Week 50.
In the subjects who have achieved "phlebotomy-free complete hematologic response (CHR)" at Month 9 and Month 12 of Study A19-201, administration at 3-week or 4-week intervals will be allowed.
However, if the drug is administered at 3-week or 4-week intervals, it should be confirmed that CHR is maintained at least at Visit 2 and Visit 3 of this study.
If a subject who did not achieve CHR in Study A19-201 achieved phlebotomy-free CHR (at least at 1 time point of internal hematology tests) during the study period, administration at 3-week or 4-week intervals will be allowed.
However, if the drug is administered at 3-week or 4-week intervals, it should be confirmed that CHR continues at least at the first and second visits after achievement of CHR.
The subjects who have completed the follow-up/end-of-study visit in Study P1101 ET will be treated every 2 weeks, starting at the dose at Week 50.
The subjects who were treated with anagrelide in Study P1101 ET will be treated with P1101, starting at a dose of 250 micrograms. The dose of P1101 will be increased to 350 micrograms 2 weeks later and to 500 micrograms another 2 weeks later, and then P1101 will be administered at a fixed dose of 500 micrograms throughout the treatment period. Although the dose may be reduced to the prior dose for reasons related to the safety or tolerability, the increased dose should be preferably maintained throughout the treatment period.
In Study P1101 ET, if a subject achieved peripheral blood count remission (platelet count, =< 400 x 10^9/L, white blood cell count < 9.5 x 10^9/L) (at least at 1 time point of internal hematology tests), administration at 3-week or 4-week intervals will be allowed.
The dose of P1101 will be increased or decreased appropriately depending on the pathological condition in the range up to 500 micrograms.
【PV患者】
• 瀉血を要しない血液学的完全奏効（CHR）の52週ごとの維持率
なお、CHRは以下の通り定義する。
- ヘマトクリット値が45%未満であり、かつ瀉血を要さなかった（過去12週間に瀉血を実施しなかった）
- 血小板数が400 x 10^9／L以下
- 白血球数が10 x 10^9／L以下

【ET患者】
● 修正欧州白血病ネット（European Leukemia Net：ELN）基準を用いて、以下のとおり定義した治療効果と52週ごとの維持率
• 末梢血球数の奏効（血小板数400 x 10^9／L以下、白血球数9.5 x 10^9／L未満）、かつ
• 疾患関連症状（脾腫）の改善又は非進行*
*ベースライン時に脾臓が触知可能な全被験者で超音波検査を実施
ベースライン時に脾臓が触知可能な被験者の場合：
• 改善：実施医療機関来院時に脾臓が触知不能
• 非進行：来院時の超音波検査で脾臓の大きさが25%以下の増大
• 進行：来院時の超音波検査で脾臓の大きさが25%超の増大
ベースライン時に脾臓が触知不能な被験者の場合：
• 改善：該当せず（NA）
• 非進行：来院時に脾臓が触知不能
• 進行：来院時に脾臓が触知可能となり、超音波検査を実施
● CALR、MPL及びJAK2V617F変異のアレルバーデン値の経時的変化
● 出血性又は血栓性イベントを起こさなかった被験者の割合
● 少なくとも3か月以上続くELN基準による奏効		 [PV Patients]
- Maintenance rate of phlebotomy-free complete hematologic response (CHR) at every 52 weeks
CHR will be defined as follows.
- Hematocrit <45% phlebotomy-free (absence of phlebotomy during the previous 12 weeks)
- Platelet count =< 400 x 10^9/L
- WBC count =< 10 x 10^9/L
[ET Patients]
- Therapeutic effect and maintenance rate at every 52 weeks defined as below using the modified European LeukemiaNet (ELN) criteria:
- Peripheral blood count remission (platelet count =< 400 x 10^9/L, white blood cell count < 9.5 x 10^9/L); and
- Improvement or no progression of disease-related symptoms (splenomegaly)*
* Ultrasound to be performed in all subjects with palpable spleen at baseline.
Subjects with palpable spleen at baseline:
- Improvement: Spleen not palpable at the study site visit
- No progression: An increase of =< 25% in the spleen size as measured by ultrasound at the study visit
- Progression: An increase of > 25% in the spleen size as measured by ultrasound at the study visit
Subjects with non-palpable spleen at baseline:
- Improvement: Not applicable (NA)
- No progression: Spleen not palpable at the study visit
- Progression: Spleen palpable at the study visit, leading to ultrasound
- Change over time in CALR, MPL and JAK2V617F mutant allelic burden values
- Proportion of subjects without thrombotic or hemorrhagic events
- Remission lasting for at least 3 months as defined by the ELN criteria
副次評価項目は以下のとおりである。
• ヘマトクリット値、白血球数、血小板数及び赤血球の52週ごとの経時的変化（A19-201試験又はP1101 ET試験の52週時点をベースラインとする）
• 脾臓サイズの経時的変化（PV患者のみ、A19-201試験の52週時点をベースラインとする）
• 瀉血の有無（PV患者のみ）
• 血栓性又は出血性イベントを起こさなかった被験者の割合
• JAK2V617F変異アレルバーデン値の経時的変化（A19-201試験又はP1101 ET試験の52週時点をベースラインとする）
• CALR及びMPL変異アレルバーデン値の経時的変化（ET患者のみ）		 The secondary endpoints include:
- Change over time in hematocrit, white blood cell count, platelet count, and red blood cell count at every 52 weeks (baseline is defined as Week 52 in Study A19-201 or Study P1101 ET)
- Change over time in the spleen size (for PV patients only; baseline is defined as Week 52 in Study A19-201)
- Presence or absence of phlebotomy (for PV patients only)
- Proportion of subjects without thrombotic or hemorrhagic events
- Change over time in JAK2V617F mutant allelic burden value (baseline is defined as Week 52 in Study A19-201 or Study P1101 ET)
- Change over time in CALR and MPL mutant allelic burden values (for ET patients only)

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Ropeginterferon alfa-2b, P1101
Besremi (European countries)
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
医薬品企業法務研究会のガイドラインに準ずる

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ファーマエッセンシア ジャパン株式会社
PharmaEssentia Japan KK.
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

順天堂大学医学部附属順天堂医院治験審査委員会 Institutional Review Board of Juntendo University Hospital
東京都東京都文京区本郷３丁目１番３号 3-1-3 Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo 113-8431, Tokyo
03-3814-5672
jcrtc_operation@juntendo.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT04655092
ClinicalTrials.gov (U.S. National Institutes of Health)
ClinicalTrials.gov (U.S. National Institutes of Health)

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和4年2月18日 (当画面) 変更内容
新規登録 令和2年12月24日 詳細
変更履歴一覧