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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

医師主導治験
令和2年12月10日
慢性肉芽腫症に関連する腸炎患者を対象としたサリドマイド口腔内崩壊錠のプラセボ対照二重盲検比較試験
慢性肉芽腫症に関連する腸炎患者を対象としたサリドマイド口腔内崩壊錠のプラセボ対照二重盲検比較試験
河合　利尚
国立成育医療研究センター
慢性肉芽腫症に関連する腸炎（CGD腸炎）と診断された患者を対象として，サリドマイドの有効性及び安全性をプラセボと比較する。
2-3
慢性肉芽腫症腸炎
募集中
FPF300-OD
なし
国立成育医療研究センター治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 医師主導治験
治験の区分
登録日 令和2年12月1日
jRCT番号 jRCT2031200236

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

慢性肉芽腫症に関連する腸炎患者を対象としたサリドマイド口腔内崩壊錠のプラセボ対照二重盲検比較試験 Double-blind placebo-controlled clinical trial of thalidomide for chronic granulomatous disease-associated colitis
慢性肉芽腫症に関連する腸炎患者を対象としたサリドマイド口腔内崩壊錠のプラセボ対照二重盲検比較試験 (Double-blind placebo-controlled clinical trial of thalidomide for chronic granulomatous disease-associated colitis)

（２）治験責任医師等に関する事項

河合　利尚 Kawai Toshinao
20328305
/ 国立成育医療研究センター National Center for Child Heath and Development
免疫科
157-8535
/ 東京都世田谷区大蔵2-10-1 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo, Japan
03-3416-0181
kawai-t@ncchd.go.jp
佐古　まゆみ Sako Mayumi
国立成育医療研究センター National Center for Child Heath and Development
研究推進部門
157-8535
東京都世田谷区大蔵2-10-1 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo, Japan
03-3416-0181
cgd-ac001@ncchd.go.jp
五十嵐　隆
あり
平成29年6月15日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

国立成育医療研究センター
小林　徹
臨床研究センター データサイエンス部門
部門長
株式会社アクセライズ
相嶋　香
CRO事業部
藤本製薬株式会社
釣田　フミコ
薬事法規部
次長
昭和大学
井上　永介
統括研究推進センター
教授
国立成育医療研究センター
鈴木　健夫
多施設連携部門
専門職
河合　利尚 Kawai Toshinao
国立成育医療研究センター National Center for Child Health
診療部長
該当

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

山田　雅文

Yamada Masafumi

/

北海道大学大学院医学研究院

Hokkaido University

小児科学教室

060-8638

北海道 札幌市北区北１５条西７丁目

011-706-5954

yamadam@med.hokudai.ac.jp

山田　雅文

北海道大学大学院医学研究院

小児科学教室

060-8638
北海道 札幌市北区北１５条西７丁目

011-706-5954

yamadam@med.hokudai.ac.jp
吉岡　充弘
あり
平成29年10月24日
/

和田　泰三

Wada Taizo

/

金沢大学

Kanazawa university

医薬保健研究域医学系

920-1192

石川県 石川県金沢市角間町ヌ７番地

076-265-2000

taizo@staff.kanazawa-u.ac.jp

　

金沢大学

医薬保健研究域医学系

920-1192
石川県 石川県金沢市角間町ヌ７番地

076-265-2000

taizo@staff.kanazawa-u.ac.jp
山崎　光悦
あり
平成29年12月14日
/

井澤　和司

Izawa Kazushi

/

京都大学

Kyoto University

大学院医学研究科

606-8501

京都府 京都府京都市左京区吉田近衛町

075-751-3111

kizawa@kuhp.kyoto-u.ac.jp

井澤　和司

京都大学

大学院医学研究科

606-8501
京都府 京都府京都市左京区吉田近衛町

075-751-3111

kizawa@kuhp.kyoto-u.ac.jp
山極　壽一
あり
令和元年9月26日
/

土居　岳彦

Doi Takehiko

/

広島大学

Hiroshima University

小児科学

734-8551

広島県 広島市南区霞1-2-3

082-257-5212

take-doi02@hiroshima-u.ac.jp

土居　岳彦

広島大学

小児科学

734-8551
広島県 広島市南区霞1-2-3

082-257-5212

take-doi02@hiroshima-u.ac.jp
越智　光夫
あり
平成29年12月11日
/

石村　匡崇

Ishimura Masataka

/

九州大学

Kyushu University

小児科

812-8582

福岡県 福岡市東区馬出3-1-1

092-641-1151

ischii@pediatr.kyushu-u.ac.jp

石村　匡崇

九州大学

小児科

812-8582
福岡県 福岡市東区馬出3-1-1

092-641-1151

ischii@pediatr.kyushu-u.ac.jp
久保　千春
あり
令和元年8月28日
/

盛武　浩

Moritake Hiroshi

/

宮崎大学

Miyazaki University

小児科学

889-1692

宮崎県 宮崎市清武町木原5200

hiroshi_moritake@med.miyazaki-u.ac.jp

盛武　浩

宮崎大学

小児科学

889-1692
宮崎県 宮崎市清武町木原5200

0985-85-1510

hiroshi_moritake@med.miyazaki-u.ac.jp
迫田　浩一郎
あり
平成29年12月28日

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

慢性肉芽腫症に関連する腸炎（CGD腸炎）と診断された患者を対象として，サリドマイドの有効性及び安全性をプラセボと比較する。
2-3
実施計画の公表日
2017年09月28日
実施計画の公表日
2024年03月31日
8
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
なし none
以下の1)～4)の基準をすべて満たす患者を本試験の対象とする。
1) CGD腸炎と診断された1歳以上の患者
2) CGD腸炎の発症時又は再発時の重症度が中等症（PUCAIが35以上65未満）の患者。あるいは，発症時又は再発時の重症度が軽症（PUCAIが10以上35未満）で，血便又は1日6回以上の排便を伴う患者

3) 本試験に参加することの同意が文書で得られた患者
4) 治験薬の取扱い及び管理，妊娠の回避など遵守事項を遵守できる患者		 1) Diagnosis of CGD colitis, ages over one year
2) Moderate CGD colitis (35 /<= PUCAI < 65), or Mild CGD colitis (10 /<= PUCAI <35) carrying bloody stool or over six times of defecation at the onset or relapse
3) Signed informed consent form agreeing to the clinical trial participation
4) Informed consent to compliance rules including administration of investigational agent and contraception
1) 重篤なアレルギー反応を起こす可能性のある患者
2) ヒト免疫不全症ウイルス（HIV）に罹患している患者
3) 肉芽腫以外の腫瘍性疾患に罹患している患者
4) マクロファージ活性化症候群を合併している患者
5) 精神発達障害の顕著な患者
6) 妊娠中又は授乳中の女性
7) 同意取得時点でサリドマイド製剤を服用中の患者又は過去にサリドマイド製剤を服用した経験のある患者
8) 同意取得前4週間以内にステロイドの経口投与，静脈内投与及び注腸投与が行われた患者ステロイドの内服剤又は静注剤が投与された患者
9) 同意取得前8週間以内に免疫調節薬が投与された患者
10) 過去に生物学的製剤が投与されたことのある患者
11) 治験薬を管理できる適切な法的保護者がいない未成年患者
12) その他，担当医師が対象として不適格と判断した患者		 1) Patients allergic to the drug ingredients
2) Patients with HIV infection
3) Cancer except granuloma
4) Macrophage activating syndrome
5) Any mental problem
6) Pregnant or breast-feeding woman
7) Taking thalidomide or having a history of thalidomide administration
8) Oral, intravenous, or enema administration of steroid within four weeks of providing informed consent
9) Administration of immunomodulator within eight weeks of providing informed consent
10) A history of any biological agent administration
11) Miner who do not have guardian for appropriate administration of investigational agent
12) In certain circumstances that the researchers determined it was not suitable for the research
1歳 以上 1age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
二重盲検期又は継続投与期のいずれかで下記の基準に該当した場合は試験を中止し，中止日及び中止理由を記録する。
1) 患者が治験薬に忍容できず，担当医師が投与継続を困難と判断した場合
2) 治験薬投与開始後にCGD腸炎が重症（PUCAIが65以上）となり，担当医師が試験を中止すべきと判断した場合
3) 安全性に基づく投与量の調節の中止基準に該当した場合
4) 治験薬投与開始後に患者が寛解状態（PUCAIが10未満）を4週間以上維持し，担当医師が治験薬の投与継続を不要と判断した場合
5) 患者（未成年の場合は法的保護者）が試験参加に対する同意を撤回した場合
6) 偶発症が発現し，担当医師が試験継続を困難と判断した場合
7) 患者が造血幹細胞移植を受けることになった場合
8) 患者が来院しなくなった場合
9) 患者が死亡した場合
10) その他，担当医師が試験を中止すべきと判断した場合
慢性肉芽腫症腸炎 chronic granulomatous disease-associated colitis
D006105
原発性免疫不全症、炎症性腸疾患 primary immunodeficiency diseases; inflammatory bowel disease
あり
介入1：1.5-3mg/kgのサリドマイド製剤を、1日1回、経口投与
介入２：プラセボを、1日1回、経口投与
 1) Oral administration of thalidomide (1.5-3mg/kg), once a day
2) Oral administration of placebo (1.5-3mg/kg), once a day
D000284
経口投与 Oral Administration
二重盲検期の投与終了時（又は中止時）のPUCAIが投与開始前と比較して20以上低下するか，10未満（寛解）に達した患者の割合 Ratio of subjects decreasing more than 20 points of Pediatric ulcerative colitis activity index (PUCAI) or reaching less than 10 of PUCAI score at the end of double-blind trial
1) 投与終了時（又は中止時）のPUCAIが10未満に達した患者の割合
2) 投与終了時（又は中止時）のPGAが投与前に比べて1段階以上改善した患者の割合		 Ratio of subjects reaching less than 10 of PUCAI score at the end of double-blind trial
Ratio of subjects decreasing more than one point of physician's global assessment (PGA) at the end of double-blind trial

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
FPF300-OD
なし
なし
藤本製薬
大阪府 松原市西大塚１丁目３番40号

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
補償⾦、医療費、医療手当
医療の提供

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

あり
日本医療研究開発機構 Japan Agency for Medical Research and Development
該当

６　IRBの名称等

国立成育医療研究センター治験審査委員会 Institutional Review Board of National Center for Child Health and Development
東京都世田谷区大蔵2-10-1 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo
03-3416-0181
group_seiiku-chiken_irb@ncchd.go.jp
C29002
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

UMIN000029324
UMIN臨床試験登録システム
UMIN Clinical Trials Registry

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません