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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和2年10月5日
令和6年4月10日
健康被験者及び血液凝固第VIII因子インヒビターを保有する又は保有しない血友病A患者を対象としたNNC0365-3769（Mim8）単回及び反復皮下投与の安全性、忍容性、薬物動態及び薬力学的作用の検討 (NN7769-4513)
健康被験者及び血液凝固第VIII因子インヒビターを保有する又は保有しない血友病A患者を対象としたNNC0365-3769（Mim8）単回及び反復皮下投与の安全性、忍容性、薬物動態及び薬力学的作用の検討 (NN7769-4513)
江崎　梨沙
ノボ ノルディスク ファーマ株式会社
健康被験者及びFVIIIインヒビターを保有する又は保有しない重症型血友病A患者を対象として、Mim8皮下投与の安全性及び忍容性を検討する。
1-2
インヒビターを保有する又は保有しない重症型血友病A患者
研究終了
Mim8
なし
東京医科大学病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和6年4月9日
jRCT番号 jRCT2031200136

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

健康被験者及び血液凝固第VIII因子インヒビターを保有する又は保有しない血友病A患者を対象としたNNC0365-3769（Mim8）単回及び反復皮下投与の安全性、忍容性、薬物動態及び薬力学的作用の検討 (NN7769-4513) Safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of single and multiple subcutaneous doses of NNC0365-3769 (Mim8) in healthy subjects and in subjects with haemophilia A with or without factor VIII inhibitors (NN7769-4513) (Frontier 1)
健康被験者及び血液凝固第VIII因子インヒビターを保有する又は保有しない血友病A患者を対象としたNNC0365-3769（Mim8）単回及び反復皮下投与の安全性、忍容性、薬物動態及び薬力学的作用の検討 (NN7769-4513) Safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of single and multiple subcutaneous doses of NNC0365-3769 (Mim8) in healthy subjects and in subjects with haemophilia A with or without factor VIII inhibitors (NN7769-4513) (Frontier 1)

（２）治験責任医師等に関する事項

江崎　梨沙 Esaki Risa
/ ノボ ノルディスク ファーマ株式会社 Novo Nordisk Pharma Ltd.
100-0005
/ 東京都千代田区丸の内2-1-1 2-1-1, Marunouchi, Chiyodaku
03-6266-1000
JPHC_clinical_trials@novonordisk.com
江崎　梨沙 Esaki Risa
ノボ ノルディスク ファーマ株式会社 Novo Nordisk Pharma Ltd.
100-0005
東京都千代田区丸の内2-1-1 2-1-1, Marunouchi, Chiyodaku, Tokyo
03-6266-1000
JPHC_clinical_trials@novonordisk.com
あり
令和元年12月19日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

東京医科大学病院

Tokyo Medical University Hospital

　

　
/

　

/

名古屋大学医学部附属病院

Nagoya University Hospital

　

　
/

　

/

奈良県立医科大学附属病院

Nara Medical University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

健康被験者及びFVIIIインヒビターを保有する又は保有しない重症型血友病A患者を対象として、Mim8皮下投与の安全性及び忍容性を検討する。
1-2
2020年01月10日
2020年01月10日
2020年01月10日
2023年02月14日
82
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
ドイツ/ブルガリア/オーストリア/アメリカ/英国/トルコ/スイス/スペイン/南アフリカ/ポーランド/イタリア Germany/Bulgaria/Austria/United States/United Kingdom/Turkey/Switzerland/Spain/South Africa/Poland/Italy
SADパート：スクリーニング来院時に評価した既往歴、身体所見、バイタルサイン、心電図及び臨床検査の結果に基づき、全般的に健康と治験責任医師が判断した被験者。
MADパート：先天性血友病Aと診断されており、FVIII活性が1%未満（医療記録に基づく）。
探索的バイオマーカーコホート：先天性血友病Aと診断されており、FVIII活性が1%未満（医療記録に基づく）。		 SAD part: Considered to be generally healthy based on the medical history, physical examination, and the results of vital signs, electrocardiogram and clinical laboratory tests performed during the screening visit, as judged by the investigator

MAD part: Considered to be generally healthy based on the medical history, physical examination, and the results of vital signs, electrocardiogram and clinical laboratory tests performed during the screening visit, as judged by the investigator

Exploratory biomarker cohort: Diagnosis of congenital haemophilia A with FVIII activity <1% based on medical records
SADパート：
-スクリーニング時のFVIII活性が150%以上。
-血栓症リスクが高い（本人又は第一度近親者が、誘因のない深部静脈血栓症の既往歴を有する場合など）。
-静脈又は動脈血栓塞栓症の臨床的徴候を有する、又は診断が確定している。

MADパート：
-血友病A以外の先天性又は後天性凝固障害を有する。
-血栓症リスクが高いと治験責任医師が判断する場合（本人又は第一度近親者が、誘因のない深部静脈血栓症の既往歴を有する場合など。ただし、抗血栓治療を現在施行されていないカテーテル関連血栓症の既往歴を除く）。
-静脈又は動脈血栓塞栓症の臨床的徴候を有する、又は診断が確定している。ただし、抗血栓治療を現在施行されていないカテーテル関連血栓症の既往歴を除く。
-進行性アテローム硬化症（虚血性心疾患、虚血性脳卒中の既往など）を有すると治験責任医師が判断する場合。
-血栓症リスクを増大させる可能性がある自己免疫疾患を有する。
-治験薬投与前、エミシズマブ又は同様の作用機序を有するその他の薬剤を、その半減期の5倍の期間以内に投与した。
-免疫寛容導入療法を実施中である、又は予定している。

探索的バイオマーカーコホート：
-血友病A以外の先天性又は後天性凝固障害を有する患者。
-血栓症リスクが高いと治験責任医師が判断する場合（本人又は第一度近親者が、誘因のない深部静脈血栓症の既往歴を有する場合など。ただし、抗血栓治療を現在施行されていないカテーテル関連血栓症の既往歴を除く）。
-静脈又は動脈血栓塞栓症の臨床的徴候を有する、又は診断が確定している。ただし、抗血栓治療を現在施行されていないカテーテル関連血栓症の既往歴を除く。
-進行性アテローム硬化症（虚血性心疾患、虚血性脳卒中の既往など）を有すると治験責任医師が判断する場合。
-血栓症リスクを増大させる可能性がある自己免疫疾患を有する。
-免疫寛容導入療法を実施中である、又は予定している。		 SAD part:
-Factor FVIII activity>= 150% at screening
-Increased risk of thrombosis, e.g. known history of personal or first-degree relative(s) with unprovoked deep vein thrombosis
-Any clinical signs or established diagnosis of venous or arterial thromboembolic disease

MAD part:
-Known congenital or acquired coagulation disorders other than haemophilia A
-Increased risk of thrombosis as evaluated by the investigator. E.g. known history of personal or first-degree relative(s) with unprovoked deep vein thrombosis with exception of previous catheter-associated thrombosis for which anti-thrombotic treatment is not currently ongoing
-Any clinical signs or established diagnosis of venous or arterial thromboembolic disease with exception of previous catheter-associated thrombosis for which anti-thrombotic treatment is not currently ongoing
-Advanced atherosclerotic disease (e.g. known history of ischemic heart disease, ischemic stroke) as evaluated by the investigator
-Any autoimmune disease that may increase the risk of thrombosis
-Receipt of emicizumab or drugs with similar modes of action within 5 half-lives before trial product administration
-Ongoing or planned immune tolerance induction therapy

Exploratory biomarker cohort:
-Known congenital or acquired coagulation disorders other than haemophilia A
-Increased risk of thrombosis as evaluated by the investigator. E.g. known history of personal or first-degree relative(s) with unprovoked deep vein thrombosis with exception of previous catheter-associated thrombosis for which anti-thrombotic treatment is not currently ongoing
-Any clinical signs or established diagnosis of venous or arterial thromboembolic disease with exception of previous catheter-associated thrombosis for which anti-thrombotic treatment is not currently ongoing
-Advanced atherosclerotic disease (e.g. known history of ischemic heart disease, ischemic stroke) as evaluated by the investigator
-Any autoimmune disease that may increase the risk of thrombosis
-Ongoing or planned immune tolerance induction therapy
12歳 以上 12age old over
64歳 以下 64age old under
男性 Male
インヒビターを保有する又は保有しない重症型血友病A患者 severe haemophilia A with or without FVIII inhibitors
あり
SADパート：Mim8又はプラセボを単回投与する。
MADパート：週1回投与のMADコホートで約28週間、4週に1回投与のMADコホートで約25週間とする。投与期間中、週1回投与を12回又は月1回投与を3回行う。
探索的バイオマーカーコホート：介入しない		 SAD part:Subjects will receive a single dose of Mim8 or placebo
MAD part: Subjects participates in the MAD part will be approximately 28 weeks for MAD cohorts with once-weekly dosing and 25 weeks for the MAD cohort with dosing every 4 weeks. The treatment period will consist of 12 once-weekly doses or 3 once-monthly doses.
Exploratory biomarker cohort: NA
治験薬投与下で発現した有害事象の発現件数 Number of treatment emergent adverse events

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Mim8
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

研究終了

Complete
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ノボ ノルディスク ファーマ株式会社
Novo Nordisk Pharma Ltd.
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

東京医科大学病院治験審査委員会 Tokyo Medical University Hospital IRB
東京都新宿区西新宿6-7-1 6-7-1, Nishishinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo
03-3342-6111
adm_crsc@tokyo-med.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT04204408
Clinical Trials.gov
Clinical Trials.gov
2019-000465-20
EU Clinical Trials Register
EU Clinical Trials Register

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
Novo Nordisk disclosure commitmentに従う（http://novonordisk-trials.com） According to the Novo Nordisk disclosure commitment on novonordisk-trials.com

（５）全体を通しての補足事項等

この治験は3つのパートがあり、日本の参加するMADパートは2020年9月29日開始予定ですが、SADパートが2020年1月から既にスタートしています（日本不参加）。

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年4月10日 (当画面) 変更内容
変更 令和4年3月8日 詳細 変更内容
新規登録 令和2年10月5日 詳細
変更履歴一覧