臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和6年11月20日 | ||
| ICoN-1：肺非結核性抗酸菌感染症患者を対象に、ガイドラインに準拠した治療に上乗せした場合のMNKD-101（クロファジミン吸入用懸濁液）の有効性及び安全性を評価する、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、第3 相試験（パートA）及び非盲検継続投与試験（パートB） | ||
| ICoN-1：肺非結核性抗酸菌感染症患者を対象に、ガイドラインに準拠した治療に上乗せした場合のMNKD-101（クロファジミン吸入用懸濁液）の有効性及び安全性を評価する、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、第3 相試験（パートA）及び非盲検継続投与試験（パートB） | ||
| 須崎 恵子 | ||
| イーピーエス株式会社 | ||
| この試験は、ガイドラインに準拠した治療（GBT）に上乗せした場合のクロファジミン吸入用懸濁液とプラセボの有効性及び安全性を比較するものである | ||
| 3 | ||
| Mycobacterium Avium Complex (MAC)による肺非結核性抗酸菌症 | ||
| 募集中 | ||
| MNKD-101 | ||
| 未定 | ||
| 仙台厚生治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
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| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年11月20日 |
| jRCT番号 | jRCT2021240037 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| ICoN-1：肺非結核性抗酸菌感染症患者を対象に、ガイドラインに準拠した治療に上乗せした場合のMNKD-101（クロファジミン吸入用懸濁液）の有効性及び安全性を評価する、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、第3 相試験（パートA）及び非盲検継続投与試験（パートB） | ICoN-1: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase 3 Study of the Efficacy and Safety of Treatment With MNKD-101 (Clofazimine Inhalation Suspension) When Added to Guideline-Based Therapy in Participants with Pulmonary Nontuberculous Mycobacterial Infection (Part A) Followed by an Open-Label Extension (Part B) | ||
| ICoN-1：肺非結核性抗酸菌感染症患者を対象に、ガイドラインに準拠した治療に上乗せした場合のMNKD-101（クロファジミン吸入用懸濁液）の有効性及び安全性を評価する、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、第3 相試験（パートA）及び非盲検継続投与試験（パートB） | ICoN-1: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase 3 Study of the Efficacy and Safety of Treatment With MNKD-101 (Clofazimine Inhalation Suspension) When Added to Guideline-Based Therapy in Participants with Pulmonary Nontuberculous Mycobacterial Infection (Part A) Followed by an Open-Label Extension (Part B) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 須崎 恵子 | Suzaki Keiko | ||
| / | イーピーエス株式会社 | EPS Corporation | |
| 162-0822 | |||
| / | 東京都新宿区下宮比町2-23 | 2-23 Shimomiyabicho, Shinjuku-ku, Tokyo | |
| 03-3868-5185 | |||
| jrct-inquiry@eps.co.jp | |||
| イーピーエス株式会社 jRCT問合せ受付センター | EPS Corporation jRCT inquiry reception center | ||
| イーピーエス株式会社 | EPS Corporation | ||
| 162-0822 | |||
| 東京都新宿区下宮比町2-23 | 2-23 Shimomiyabicho, Shinjuku-ku, Tokyo, 162-0822 | ||
| 03-3868-5185 | |||
| jrct-inquiry@eps.co.jp | |||
| 令和6年9月19日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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| / | 慶應義塾大学病院 |
Keio University Hospital |
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| / | 独立行政法人国立病院機構 大阪刀根山医療センター |
National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center |
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| / | 独立行政法人国立病院機構 南京都病院 |
National Hospital Organization Minami Kyoto Hospital |
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| / | 独立行政法人国立病院機構 西新潟中央病院 |
National Hospital Organization Nishiniigata Chuo Hospital |
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| / | 独立行政法人国立病院機構 茨城東病院 |
National Hospital Organization Ibarakihigashi National Hospital |
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| / | 松阪市民病院 |
Matsusaka Municipal Hospital |
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| / | 独立行政法人国立病院機構 天竜病院 |
National Hospital Organization Tenryu Hospital |
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| / | 独立行政法人国立病院機構 近畿中央呼吸器センター |
National Hospital Organization Kinki Chuo Chest Medical Center |
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| / | 医療法人鉄蕉会 亀田クリニック |
Kameda Clinic |
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| / | 独立行政法人国立病院機構 大牟田病院 |
National Hospital Organization Omuta National Hospital |
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| / | 公益財団法人結核予防会 複十字病院 |
Japan Anti-Tuberculosis Association Fukujuji Hospital |
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| / | 武蔵野赤十字病院 |
Japanese Red Cross Musashino Hospital |
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| / | 独立行政法人国立病院機構 福岡東医療センター |
National Hospital Organization Fukuokahigashi Medical Center |
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| / | 株式会社麻生 飯塚病院 |
Aso Iizuka Hospital |
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| / | 国立研究開発法人 国立国際医療研究センター病院 |
Center Hospital of the National Center for Global Health and Medicine |
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| / | 福岡大学筑紫病院 |
Fukuoka University Chikushi Hospital |
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| / | 地方独立行政法人埼玉県立病院機構 埼玉県立循環器・呼吸器病センター |
Saitama Prefectural Cardiovascular and Respiratory Center |
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| / | 国家公務員共済組合連合会虎の門病院 |
Federation of National Public Service Personnel Mutual Aid Associations Toranomon Hospital |
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| / | 独立行政法人国立病院機構 姫路医療センター |
National Hospital Organization HIMEJI Medical Center |
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| / | 東邦大学医療センター大森病院 |
Toho University Omori Medical Center |
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| / | 独立行政法人国立病院機構 渋川医療センター |
National Hospital Organization Shibukawa Medical Center |
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| / | 一般財団法人厚生会 仙台厚生病院 |
Sendai Kousei Hospital |
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| / | 昭和大学横浜市北部病院 |
Showa University Northern Yokohama Hospital |
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| / | 昭和大学藤が丘病院 |
Showa University Fujigaoka Hospital |
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| / | 福岡大学病院 |
Fukuoka University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| この試験は、ガイドラインに準拠した治療（GBT）に上乗せした場合のクロファジミン吸入用懸濁液とプラセボの有効性及び安全性を比較するものである | |||
| 3 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2024年09月20日 | |||
| 2028年02月29日 | |||
| 60 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 米国/オーストラリア/韓国/台湾 | America/Australia/South Korea/Taiwan | ||
| 1. 本治験に関する適切な情報がすべて伝えられたことを示す同意文書に署名及び日付が記入されている。 2. スクリーニング時の年齢が18 歳以上又は参加国の法定成人年齢以上（例、韓国の法定年齢は19 歳である）かつ85 歳以下。 3. スクリーニング前12 ヵ月以内に、胸部X 線写真又は胸部コンピュータ断層撮影で、治験責任（担当）医師の判定により、基礎疾患である結節性気管支拡張症及び／又は線維空洞症が認められている。 4. 同意取得前12 ヵ月以内及び同意取得前3 ヵ月以内に（1 週間以上の間隔を空けて）採取した2 検体以上の痰から、MAC陽性の培養結果が得られている。結果が得られている直近の痰は喀出された（気管支鏡検査で採取した検体ではない）ものであり、培養でMAC陽性であること。時間枠は分析日及び報告日ではなく、検体採取日を起点とする。注：ベースライン時に喀痰培養検体を採取するが、結果が得られる前に被験者を無作為に割り付けることができる。（マイコバクテリウム・アブセッサスを含む他のNTM種との同時感染は許容される） 5. 喀痰を少なくとも3 mL 採取できる、又は抗酸菌検査のための喀痰を少なくとも3 mL 採取する喀痰誘発を受ける意思がある。 6. スクリーニング中のFEV1 が各治験実施医療機関の臨床検査室のスパイロメトリー基準により算出した予測値の40%以上 7. 肺NTM 症の治療に関する2020 年ATS/ERS/ESCMID/IDSA ガイドラインに準拠した肺NTM 症に対するGBT 多剤併用レジメンを本治験への参加に同意する前に6 ヵ月以上受けており、かつスクリーニング前2 ヵ月以内に当該レジメンを変更していない。 8. 妊娠可能な女性被験者の場合、血清妊娠検査が陰性であり、かつスクリーニング期間の開始から治験薬の最終投与後12 ヵ月以上過ぎるまで、異性との性交の際に治験実施計画書推奨の避妊法を用いることに同意していること。注：女性被験者は、永久不妊の場合を除き、初経から閉経までは妊娠可能すなわち生殖能力があるとみなす。永久不妊の方法には、子宮摘出、両側卵管摘除及び両側卵巣摘出などがある。閉経状態とは、他の医学的理由がなく、12 ヵ月間無月経の状態と定義する。ホルモン避妊薬又はホルモン補充療法を使用していない女性では、卵胞刺激ホルモン（FSH）が高値で閉経後の範囲内である場合、これを閉経状態の確認として用いてよい。ただし、無月経期間が12 ヵ月間未満の場合、FSH 測定は1 回では不十分である。 9. 妊娠可能な女性と性交を行っている、生殖能力のある男性被験者の場合、治験薬の投与開始から治験薬の最終投与後12 ヵ月以上過ぎるまで治験実施計画書推奨の避妊法を使用し、治験薬の投与開始から治験薬の最終投与後12 ヵ月以上過ぎるまで精子提供を行わないことに同意しなければならない。注：両側精巣摘除による永久不妊の場合を除き、男性被験者は思春期後には生殖能力があるとみなす。 10. 予定来院、薬剤吸入計画、試験手順、臨床検査及び治験の制限に従う意志及び能力を有している。 11. 他のNTM 種とMACとの同時感染を有する者の場合、治験責任（担当）医師の臨床的判断に基づき、治験責任（担当）医師によってMACが優位なNTM種と評価された患者に限る。 |
1. Evidence of signed and dated informed consent document(s) indicating that the participant has been informed of all pertinent aspects of the trial. 2. Age >=18 years or legal age for the participating country (e.g., the legal age in South Korea is 19 years) and <= 85 years at screening. 3. Evidence of underlying nodular bronchiectasis and/or fibrocavitary disease on a chest radiograph or chest computed tomography, as determined by the investigator, within the12 months prior to screening. 4. MAC-positive culture results from at least two separate (at least 1 week apart) sputum samples, one taken within 12 months, and another taken within 3 months prior to the date of informed consent. The most recent sputum culture with available results should be expectorated (e.g., not collected via bronchoscopy) and positive for MAC. The time windows are based on the dates the samples are taken, not the dates of analysis or reporting. Note: A sputum culture will be obtained at baseline, but the participant may be randomized prior to availability of the results. (Coinfection with another NTM species including M. abscessus is allowed). 5. Be able to produce at least 3 mL of sputum or be willing to undergo a sputum induction that produces at least 3 mL of sputum for mycobacteriology. 6. FEV1 >= 40% of predicted during screening, as calculated by the local spirometry laboratory standards. 7. Currently receiving a multi-drug regimen of GBT for pulmonary NTM infection in line with the 2020 ATS/ERS/ESCMID/IDSA guideline for the treatment of NTM pulmonary disease for at least 6 months prior to consenting to participate in this study, with no changes in this regimen within 2 months of screening. 8. For female participants of childbearing potential, a negative serum pregnancy test and agreement to use a protocol-recommended method of contraception during heterosexual intercourse from the start of the screening period until >=12 months after the final dose of study therapy. Note: A female participant is considered to be of childbearing potential, i.e., fertile, following menarche and until becoming post-menopausal unless permanently sterile. Permanent sterilization methods include hysterectomy, bilateral salpingectomy, and bilateral oophorectomy. A postmenopausal state is defined as no menses for 12 months without an alternative medical cause. A high follicle-stimulating hormone (FSH) level in the postmenopausal range may be used to confirm a postmenopausal state in women not using hormonal contraception or hormonal replacement therapy. However, in the absence of 12 months of amenorrhea, a single FSH measurement is insufficient. 9. For male participants who can father a child and are having intercourse with females of childbearing potential, agreement to use a protocolrecommended method of contraception from the start of the study therapy until >=12 months after the final dose of the study therapy and to refrain from sperm donation from the start of study therapy until >=12 months after administration of the final dose of study therapy. Note: A male participant is considered fertile after puberty unless permanently sterile by bilateral orchidectomy. 10. Willingness and ability to comply with scheduled visits, drug inhalation plan, study procedures, laboratory tests, and study restrictions. 11. Participants who have co-infection with another NTM species in addition to MAC, the MAC should be the predominant NTM species assessed by the investigator based on the clinical judgment of the investigator. |
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| 1. 嚢胞性線維症の臨床診断を有する者 2. 活動性結核を有する者。注：潜在性又は活動性結核の治療歴がある者は、過去1 年以内の喀痰培養検査で結核菌が陰性であり、かつ現在は活動性結核を有していないと治験責任（担当）医師が判断した場合は適格としてよい。 3. 播種性MAC感染若しくはMABSC 感染がある者、又はMABSC単独感染がある者 4. 最近（スクリーニング日から前3 ヵ月以内）のICU 入院歴（機械的換気の有無は問わない）がある者 5. 治験責任（担当）医師がネブライザーによる吸入ができないと判断した者 6. クロファジミンの成分又は添加物に対し過敏症の既往歴のある者 7. スクリーニング日から前4 ヵ月間中にクロファジミンによる治療歴のある者 8. MACに対する治療としてのクロファジミンに抵抗性を有することが判明している者［すなわち、MAC に対する最小発育阻止濃度（MIC）8 μg/mL 以上］ 9. スクリーニング日から前2 ヵ月中に投与経路（吸入又は静脈内投与など）を問わずアミカシンによる治療歴のある者 10. 他の治験薬若しくは治験医療機器の臨床試験に参加中の者、又は治験薬投与開始前28 日以内における他の治験薬若しくは治験医療機器の使用歴のある者。注：半減期が長い治験薬については、本治験に適格となる前に要するウオッシュアウト期間について個別に評価を行う。 11. 現在、妊婦又は授乳婦である者（又は本治験中にその予定がある者） 12. スクリーニング中にQT 延長（450 ms 以上）を認めた者、及び／又は洞調律コントロール不良（心拍数110/min 超）の者 13. 不整脈を誘発するリスクが高い者［最近（6 ヵ月以内）の心筋梗塞、脳卒中、代償性心不全若しくは左室駆出率45%未満、心室性不整脈、トルサード・ド・ポアント、不安定狭心症、又は高度房室ブロックなど］ 14. 心突然死、原因不明の死亡、QT 延長症候群又はQT 延長に関連する可能性のある原発性の律動異常による死亡の家族歴を有する者 15. 最近（4 ヵ月以内）、QT 間隔を延長させることが知られている何らかの併用薬の投与レジメンを開始又は増量した者。注：スクリーニング中の併用薬については、安定したレジメンで投与中であると治験責任（担当）医師が判断した者は適格とする。 16. 治験責任（担当）医師が、カリウム、マグネシウム又はカルシウム値に慢性的で臨床的に重要な異常があると判断した者 17. 化学療法又は放射線療法がスクリーニング前3 年以内に必要であった、あるいは本治験期間中に必要となる見込みの、活動性肺悪性腫瘍（原発性又は転移性）又は何らかの悪性腫瘍を有する者 18. 治験責任（担当）医師の臨床的判断に基づき、現在、アルコール依存、薬剤又は違法薬物を乱用している者 19. 治験責任（担当）医師の判断により、被験者の安全に悪影響を及ぼす、治療又は追跡調査を完了する可能性を低下させる、又は治験結果の評価を妨げる可能性があると考えられる、過去又は現在の社会的状態又は疾患（併発疾患、精神疾患、行動障害など）、病歴、身体所見、心電図所見、又は臨床検査値の異常がある者 20. スクリーニング前1 年以内にベダキリンの使用歴がある者 21. スクリーニング中のアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）又はアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）が基準値上限（ULN）の1.5 倍超又は総ビリルビンがULN の1.5 倍超である者 22. スクリーニング中の好中球絶対数が500/μL 未満である者 23. スクリーニング前3 ヵ月以内にプレドニゾン10 mg/日以上を使用した者、又はその他の重要な免疫抑制を有すると治験責任（担当）医師が判断した者 24. スクリーニング中の推算糸球体濾過量が30 mL/min/1.73 m2 未満［chronic kidney disease-epidemiology（CKD-EPI）のクレアチニン式（2021）に基づく］の者 25. 進行性肝疾患（Child-Pugh 分類A、B 又はC）を有する者 26. 最新の胸部画像検査に基づいて、治験責任（担当）医師から最大径5 cm 超の肺空洞が報告された者 |
1. Clinical diagnosis of cystic fibrosis. 2. Active tuberculosis. Note: Participants with a history of treated latent or active tuberculosis may be eligible as long as their sputum cultures in the last year are negative for tuberculosis and they are deemed by the investigator as not having current active tuberculosis. 3. Disseminated MAC or MABSC infection or participants with isolated MABSC infection. 4. Recent (i.e., within the last 3 months from date of screening) ICU admission with or without mechanical ventilation. 5. Inability to inhale with a nebulizer, in the opinion of the investigator. 6. Participants with known hypersensitivity to any of the ingredients or excipients of clofazimine. 7. Prior therapy with clofazimine in the previous 4 months from date of screening. 8. Participants with known resistance to clofazimine as treatment for MAC (i.e., minimum inhibitory concentration (MIC) >=8 microgram/mL for MAC) 9. Prior therapy with amikacin by any route of administration (e.g., inhaled or IV) in the previous 2 months from date of screening. 10. Ongoing participation in any other interventional drug or device clinical trial, or exposure to another investigational drug or device within 28 days prior to start of study treatment. Note: For investigational therapies that have a prolonged half-life, a case-by-case assessment will be made regarding the required washout period prior to being eligible for this study. 11. Current (or planned during the study) pregnancy or breastfeeding. 12. QT prolongation during screening (450 ms or longer), and/or uncontrolled sinus rhythm (>110/minute). 13. Increased risk for proarrhythmia (e.g., recent (within 6 months) myocardial infarction, stroke, heart failure decompensation or left ventricular ejection of < 45%, ventricular arrhythmias, torsade de pointes, unstable angina, or high-degree atrioventricular block). 14. A family history of sudden cardiac death, unexplained death, long-QT syndrome, or death from a primary dysrhythmia potentially associated with QT prolongation. 15. Recent (within 4 months) initiation of or increase in the dosing regimen of any concomitant medication that is known to prolong the QT interval. Note: Participants who are on a stable regimen, in the opinion of the investigator, of the concomitant medication during screening are eligible. 16. Chronic and clinically meaningful, in the opinion of the investigator, abnormalities in potassium, magnesium, or calcium levels. 17. Active pulmonary malignancy (primary or metastatic) or any malignancy requiring chemotherapy or radiation therapy within 3 years before screening or anticipated during the study period. 18. Current alcohol, medication, or illicit drug abuse, per the investigator's clinical judgment. 19. Prior or ongoing social or medical condition (e.g., concomitant illness, psychiatric condition, behavioral disorder), medical history, physical findings, ECG findings, or laboratory abnormality that, in the opinion of the investigator, could adversely affect the safety of the participant, makes it unlikely that the course of treatment or follow-up would be completed, or could impair the assessment of study results. 20. Any prior use of bedaquiline within 1 year of screening. 21. Alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) > 1.5 times the upper limit of normal (ULN) or total bilirubin > 1.5 times ULN during screening. 22. Absolute neutrophil count <500/microliter during screening. 23. Use of prednisone >=10 mg/day within 3 months prior to screening, or other significant immunosuppression as deemed by the investigator. 24. Estimated glomerular filtration rate <30 mL/minute/1.73 m2 (according to the chronic kidney disease-epidemiology (CKD-EPI) 2021 creatinine equation) during screening. 25. Advanced liver disease (Child-Pugh Class A, B, or C) 26. A lung cavity on chest imaging of >5 cm in widest diameter based on latest imaging, as reported by the investigator. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 85歳 以下 | 85age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| Mycobacterium Avium Complex (MAC)による肺非結核性抗酸菌症 | Pulmonary nontuberculous mycobacterial infection caused by Mycobacterium avium complex (MAC) | ||
| あり | |||
| 無作為化二重盲検プラセボ対照試験期間では、MNKD-101 80mg 又はプラセボを1日1回吸入投与する。28日間投与後、56日間休薬する（サイクル1）。その後、同様に1サイクルを繰り返す（サイクル2）。盲検化治療終了後適格である場合、非盲検継続投与試験に移行する。非盲検継続投与試験期間では、MNKD-101 80mg を1日1回吸入投与する。28日間投与後、56日間休薬を１サイクルとし、最長18ヶ月間（6サイクル）繰り返す。両期間ともに被験者の忍容性が低い場合、MNKD-101 50mg まで減量することが認められる。両期間・各投与群ともに、ガイドラインに基づく治療を併用する。 | During the randomized, double-blind, placebo-controlled study period, MNKD-101 80 mg or placebo will be administered by inhalation once daily. Dose for 28 days followed by a 56-day rest period (Cycle 1).Thereafter, one cycle is repeated in the same way (Cycle 2). If eligible after completion of blinded treatment, the patient will be transferred to the open-label extension study. During the open-label extension study, MNKD-101 80 mg once daily inhalation administaration. Dose for 28 days, followed by a 56-day rest period and repeat for a maximum of 18 months (6 cycles). During both periods, if the participant is intolerant, a dose reduction to MNKD-101 50 mg is allowed. Both period and dose groups, guideline-based therapy (GBT) will be combined with MNKD-101. | ||
| （二重盲検期）有効性の主要評価項目： Month 6 終了時までの喀痰培養陰性化（すなわち、月1 回連続3 回の喀痰培養でMAC 陰性） （非盲検継続投与）主要評価項目： 吸入忍容性、皮膚変色及びQTc 変動を含むクロファジミン吸入用懸濁液の長期安全性プロファイル |
(Double-Blind Period) Primary Efficacy Endpoint: Sputum culture conversion (i.e., 3 consecutive monthly sputum cultures negative for MAC) by the end of Month 6 (Open-Label Extension Period) Primary Endpoint: Long-term safety profile of Clofazimine Inhalation Suspension, including inhalation tolerability, skin discoloration, and QTc changes |
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| （二重盲検期）有効性の副次評価項目： 1. ベースラインからMonth 6 終了時までのQoL-B RSS の変化量（重要な副次評価項目） 2. 複合評価項目である肺増悪までの期間（重要な副次評価項目）。肺増悪の定義は、以下のいずれかの臨床的事象の発現とする：全死亡、［治験責任（担当）医師が判断した］呼吸器関連の入院あるいはNTM 又は他の肺炎に対する治療として要した非経口［吸入又は静脈内投与（IV）］抗生物質の使用 3. ベースラインからMonth 6 終了時までの6MWD の変化量（重要な副次評価項目） 4. ベースラインからMonth 6 終了時までの被験者が訴えたMBS の変化量及びベースラインから中間来院時までの被験者が訴えたMBS の変化量 5. ベースラインからMonth 6 終了時までのPGI-S 質問票への回答の変化量（ベースラインからMonth 6 終了時までのQoL-B RSS の変化量のアンカー）及びベースラインから中間来院時までのPGI-S質問票への回答の変化量 6. Month 6 終了時のPGI-C 質問票への回答（ベースラインからMonth 6 終了時までのQoL-B RSS の変化量のアンカー）及び中間来院時のPGI-C 質問票への回答 (非盲検継続投与)副次評価項目： 1. 喀痰培養陰性化（すなわち、月1 回連続3 回の喀痰培養でMAC 陰性） 2. 喀痰培養陰性化（すなわち、月1 回連続3 回の喀痰培養ですべてのNTM が陰性） 3. パートA のベースラインの喀痰培養でMAC 陰性であった被験者サブグループにおける喀痰培養変化（MAC 陰性からMAC陽性化）率 4. パートB のベースラインの喀痰培養でMAC 陰性であった被験者サブグループにおける喀痰培養変化（MAC 陰性からMAC陽性化）率 5. 喀痰培養陰性維持率 6. ベースラインからのQoL-B RSS の変化量 7. 欠勤、入院日数、救急処置室の受診、緊急外来の受診及び予定外の受診などの評価項目に基づく、疾病負荷の差 8. 培養陰性化した被験者を対象に、最初の喀痰培養陰性化後の治療期間中の12 ヵ月間に四半期ごとに評価する、クロファジミン吸入用懸濁液による効果の持続性 9. 治療終了時に引き続き培養陰性化したままであった被験者を対象に、治療終了後の12 ヵ月間に四半期ごとに評価する、クロファジミン吸入用懸濁液による効果の永続性 |
(Double-Blind Period) Secondary Efficacy Endpoints: 1. Change in QoL-B RSS from baseline to the end of Month 6 (key secondary endpoint) 2. Time to a composite endpoint of pulmonary exacerbation (key secondary endpoint), defined as the occurrence of any of the following clinical events: all-cause mortality, respiratory-related (as determined by the investigator) hospitalization, or the requirement for parenteral (inhaled or intravenous [IV]) antibiotic use for NTM or other pneumonia treatment 3. Change in 6MWD from baseline to the end of Month 6 (key secondary endpoint) 4. Change in participant-identified MBS from baseline to the end of Month 6 and at intermediate visits 5. Change in response to the PGI-S questionnaire from baseline to the end of Month 6 (anchor for the change in QoL-B RSS from baseline to the end of Month 6) and at intermediate visits 6. Response to the PGI-C questionnaire at the end of Month 6 (anchor for the change in QoL-B RSS from baseline to the end of Month 6) and at intermediate visits (Open-Label Extension Period)Secondary Endpoints: 1. Sputum culture conversion (i.e., 3 consecutive monthly sputum cultures negative for MAC) 2. Sputum culture conversion (i.e., 3 consecutive monthly sputum cultures negative for all NTM) 3. Rate of sputum culture conversion (MAC-negative to MAC-positive) in the subgroup of study participants whose Part A baseline sputum culture is negative for MAC 4. Rate of sputum culture conversion (MAC-negative to MAC-positive) in the subgroup of study participants whose Part B baseline sputum culture is negative for MAC 5. Rate of persistency of negative sputum culture 6. Change in QoL-B RSS from baseline 7. Difference in burden of disease as assessed by parameters including absenteeism from work, days in hospital, emergency room visits, urgent care visits, and unscheduled doctor visits 8. Sustainability of response to Clofazimine Inhalation Suspension, evaluated quarterly for 12 months while on treatment following initial sputum culture conversion, for participants who convert 9. Durability of response to Clofazimine Inhalation Suspension, evaluated quarterly for 12 months following the end of treatment, for participants who remain converters at the end of treatment |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| MNKD-101 | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
| マンカインド コーポレーション | |||
| アメリカ合衆国 コネチカット州 ダンベリー キャスパー通り 1 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| マンカインド コーポレーション（治験国内管理人：イーピーエス株式会社） | |
| MannKind Corporation (ICCC: EPS Corporation) | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 仙台厚生治験審査委員会 | Sendai Kousei IRB | |
| 宮城県仙台市青葉区堤通雨宮町1-20 | 1-20 Tsutsumidoriamamiyamachi, Aoba-ku, Sendai-shi, Miyagi | |
| 022-728-8000 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT06418711 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| IRBの共有電子メールアドレスが設定無しのため、電子メールの登録無し（仙台厚生治験審査委員会） | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |