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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

医師主導治験
主たる治験
令和5年11月7日
令和6年3月29日
小児静脈栄養関連胆汁うっ滞（腸管不全関連肝障害）に対する魚油由来静注用脂肪乳剤の有効性と安全性に関する医師主導治験
Omegaven医師主導治験
和田　基
東北大学病院
静脈栄養の必要な小児静脈栄養関連胆汁うっ滞（腸管不全関連肝障害）を対象とし、栄養（必須脂肪酸、エネルギー源（熱量））補給における魚油由来静注用脂肪乳剤FLE-Omegaの有効性と安全性を検証する。
3
小児静脈栄養関連胆汁うっ滞（腸管不全関連肝障害）
募集中
なし
Omegaven® （米国）
東北大学病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 医師主導治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年3月28日
jRCT番号 jRCT2021230032

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

小児静脈栄養関連胆汁うっ滞（腸管不全関連肝障害）に対する魚油由来静注用脂肪乳剤の有効性と安全性に関する医師主導治験 Investigator-initiated Clinical Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Fish Oil-based Intravenous Fat Emulsion for Pediatric Parenteral Nutrition-associated Cholestasis (Intestinal Failure-associated Liver Disease)
Omegaven医師主導治験 Omegaven investigator-initiated trial

（２）治験責任医師等に関する事項

和田　基 Wada Motoshi
80372291
/ 東北大学病院 Tohoku University Hospital
小児外科
980-8574
/ 宮城県仙台市青葉区星陵町1-1 1-1 Seiryo-machi, Aoba-ku, Sendai, Miyagi
022-717-7237
c20chiken@crieto.hosp.tohoku.ac.jp
治験調整事務局　 Clinical Trial Coordinating Office
東北大学病院臨床研究推進センター Clinical Research, Innovation and Education Center, Tohoku University Hospital
開発推進部門
980-8574
宮城県仙台市青葉区星陵町1-1 1-1 Seiryo-machi, Aoba-ku, Sendai, Miyagi
022-717-7136
022-274-2522
c20chiken@crieto.hosp.tohoku.ac.jp
張替　秀郎
令和5年9月25日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

株式会社アクセライズ
石塚　幸子
CRO事業部
株式会社アクセライズ
相嶋　香
CRO事業部
株式会社アクセライズ
髙石　晴史
信頼性保証本部
東北大学大学院
山口　拓拝
医学系研究科医学統計学分野
教授
東北大学病院
池田　浩治
40392295
臨床研究推進センター　開発推進部門
特任教授
東北大学病院
保坂　実樹
10793911
臨床研究推進センター　開発推進部門
特任助教

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

本多　昌平

Honda Shohei

/

北海道大学病院

消化器外科Ⅰ

北海道 札幌市北区北14条西5丁目

011-716-1161

　

　
令和5年10月17日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている
/

日比　泰造

Hibi Taizo

/

熊本大学病院

小児外科・移植外科

熊本県 熊本市中央区本荘１－１－１

096-344-2111

　

　
令和5年11月29日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている
/

新開　真人

Shinkai Masato

/

地方独立行政法人神奈川県立病院機構神奈川県立こども医療センター

医療局　外科

神奈川県 横浜市南区六ツ川2-138-4

045-711-2351

　

　
令和5年11月30日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている
/

惠谷　ゆり

Etani Yuri

/

地方独立行政法人　大阪府立病院機構　大阪母子医療センター　

消化器・内分泌科

大阪府 和泉市室堂町840

0725-56-1260

　

　
令和5年12月6日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている
/

武藤　充

Muto Mitsuru

/

鹿児島大学病院

小児診療センター（部）/　小児外科

鹿児島県 鹿児島市桜ヶ丘八丁目35番1号

099-275-5111

　

　
令和5年12月20日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている
/

阪　龍太

Saka Ryuta

/

独立行政法人国立病院機構福山医療センター

小児外科 ・ 新生児科

広島県 福山市沖野上町4丁目14番17号

084-922-0001

　

　
令和6年1月12日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている
/

尾藤　祐子

Bitoh Yuko

/

神戸大学医学部附属病院

小児外科

兵庫県 神戸市中央区楠町7丁目5番2号

078-382-5111

　

　
令和6年1月15日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている
/

増本　幸二

Masumoto Kouji

/

筑波大学附属病院

小児外科

茨城県 つくば市天久保2丁目1番地1

029-853-3900

　

　
令和6年1月31日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている
/

渡辺　稔彦

Watanabe Toshihiko

/

東海大学医学部付属病院

小児外科

神奈川県 伊勢原市下糟屋１４３

0463-93-1121

　

　
令和6年1月25日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている
/

菱木　知郎

Hishiki Tomoro

/

千葉大学医学部附属病院

小児外科

千葉県 千葉市中央区亥鼻1-8-1

043-222-7171

　

　
令和6年2月21日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている
/

新井　勝大

Arai Katsuhiro

/

国立研究開発法人　国立成育医療研究センター

消化器科

東京都 世田谷区大蔵２－１０－１

03-3416-8535

　

　
令和6年2月29日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている
/

森井　真也子

Morii Mayako

/

秋田大学医学部附属病院

小児外科

秋田県 秋田市広面字蓮沼44番2

018-834-1111

　

　
令和6年2月27日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている
/

上原　秀一郎

Uehara Shuidhiro

/

日本大学医学部附属板橋病院

小児外科

東京都 板橋区大谷口上町30-1

03-3972-8111

　

　
令和6年3月1日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている
/

照井　慶太

Terui Keita

/

自治医科大学附属病院

小児外科

栃木県 下野市薬師寺3311-1

0285-44-2111

　

　
令和6年3月22日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

静脈栄養の必要な小児静脈栄養関連胆汁うっ滞（腸管不全関連肝障害）を対象とし、栄養（必須脂肪酸、エネルギー源（熱量））補給における魚油由来静注用脂肪乳剤FLE-Omegaの有効性と安全性を検証する。
3
2023年11月01日
2023年11月01日
2026年07月31日
20
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし
なし none
1.同意取得時に15歳未満の男女。
2.治験参加について、代諾者の自由意思による文書同意が得られている患者。
患者が6歳以上の場合は、代諾者の同意と共に、アセント文書による説明後に本人の自由意思による文書同意が得られていること、身体的事情等により患者本人から文書同意を得ることが困難な場合は口頭同意を得られていることが望ましい。なお、文書同意や口頭同意の取得が困難な患者の場合は、代諾者の文書同意のみで問題ない。
3.静脈栄養を6週間（42日間）以上必要とする見込みの小児腸管不全（短腸症、機能的腸管不全、及びその他の疾患によるもの）の患者で、以下の①、②のいずれか、もしくは両方に該当する腸管不全関連肝障害の患者。
①AST、ALTのいずれかが基準値上限の3倍以上
②d-Bilが1 mg/dL以上の静脈栄養関連胆汁うっ滞をきたしている
 1. Male and female children under the age of 15 at the time of obtaining consent.
2. Patients for whom written consent has been obtained from a legally authorized representative. For patients aged 6 or older, it is preferable to obtain written consent from the patient themselves after explanation via an assent document, in addition to consent from the legally authorized representative. Verbal consent is acceptable if obtaining written consent from the patient is challenging due to physical conditions. In cases where obtaining either written or verbal consent from the patient is difficult, written consent from the legally authorized representative alone is sufficient.
3. Patients with pediatric intestinal failure (short bowel syndrome, functional intestinal failure, or due to other conditions) who are expected to require parenteral nutrition for more than 6 weeks (42 days), and who meet either or both of the following criteria for intestinal failure-associated liver disease:
Either AST or ALT levels are more than three times the upper limit of the normal range.
Presence of parenteral nutrition-associated cholestasis with a d-Bil level greater than 1 mg/dL.
1.腸管不全、静脈栄養以外に胆汁うっ滞を伴う肝障害を来たしうる併存症（ウィルス性肝炎、胆道閉鎖症、原発性胆汁うっ滞など）や脂質代謝異常に罹患している患者あるいは強く疑われる患者。
2.以下のいずれかを満たす、不可逆的な高度肝機能障害、肝不全を来している患者
・高度黄疸（血清t-Bil 15 mg/dL以上）
・門脈圧亢進症状
・脾機能亢進症：左腎の長径と脾臓の長径との比が1.35以上の脾腫がみられ、かつ、血小板減少（3万/mm3以下）若しくは白血球減少（500/mm3以下）を伴う
・消化管静脈瘤に伴う出血
・利尿剤などで制御できない腹水の貯留
・高度（PT-INR 1.6以上）の補正不能な凝固異常
・高アンモニア血症（100 μg/dL）を伴うIII度以上の肝性脳症
3.重度の染色体異常（13、17トリソミーなど）や呼吸不全、心不全、腎不全を合併する症例において治験の安全な遂行または妥当な判定が困難等の理由により、治験責任医師または治験分担医師が不適当と判断した患者。
4.登録後56日以内に治験治療に関連しない手術が予定されている患者。
5.Omegaven®などの静注用脂肪乳剤及びその含有成分に対する過敏症（アレルギー）を有する患者。
6.他の治験や介入研究への参加終了から28日以上経過していない患者。
7.同意取得前28日以内にOmegaven®の投与、及びn-3系脂肪酸の補給または強化を目的とした薬剤、補助食品、経腸栄養剤などの投与を行っていた場合、同意取得後、当該薬剤等を28日以上（1歳未満の患者の場合は14日以上）ウォッシュアウトすることができない患者。ただし、本邦で既承認（大豆由来）の脂肪乳剤の投与の有無は不問とする。
8.その他、治験責任医師または治験分担医師が不適格と判断する患者。		 1.Patients diagnosed with or strongly suspected to have comorbidities that may cause liver disease with cholestasis other than intestinal failure and parenteral nutrition, such as viral hepatitis,biliary atresia, primary biliary cholestasis, or lipid metabolism disorders.
2.Patients who have irreversible advanced liver dysfunction or liver failure, meeting any of the following criteria:
Severe jaundice (serum t-Bil >= 15 mg/dL)
Signs of portal hypertension:
Hypersplenism: a spleen-to-left kidney ratio of 1.35 or greater with accompanying thrombocytopenia (=< 30,000/mm3) or
leukopenia (=< 500/mm3)
Gastrointestinal variceal bleeding
Uncontrollable ascites despite diuretics
Severe uncorrectable coagulation disorders(PT-INR >= 1.6)
Hepatic encephalopathy grade III or above with hyperammonemia (>= 100 ug/dL)
3.Patients with severe chromosomal abnormalities (e.g., Trisomy 13, Trisomy 17), or complicated by respiratory failure, heart failure, or renal failure, where the trial's safety or reliable assessment is deemed challenging by the Principal Investigator or Co-investigator.
4.Patients scheduled to undergo surgery unrelated to the trial treatment within 56 days after enrollment.
5.Patients with a known hypersensitivity (allergy) to parenteral lipid emulsions like Omegaven(registered trademark) or its ingredients.
6.Patients who have not passed 28 days since the completion of participation in another clinical trial or interventional study.
7.Patients who have received Omegaven(registered trademark) or other agents, supplements, or enteral nutrition products aimed at supplementing or enhancing n-3 fatty acids within 28 days prior to obtaining consent, and who cannot undergo a washout period of at least 28 days (or 14 days for patients under 1 year of age) after consent. However, administration of already approved (soy-derived) lipid emulsions in Japan is not a concern.
8.Any other patients deemed ineligible by the Principal Investigator or Co-investigator.
0歳 以上 0age old over
15歳 未満 15age old not
男性・女性 Both
治験責任医師及び治験分担医師は、治験期間中に下記の事項に該当する事項が被験者に発生した場合は、当該被験者に対する投与を中止し、必要な検査及び処置を行う。なお、中止の定義は治験薬投与の休止とは異なり、不可逆的要因により治験薬の投与を中止された場合であって、治験薬投与の再開は無いものとする。
（1）肝移植が必要な病態となった場合
（2）有害事象（合併症の悪化や治験薬との因果関係が否定できるものも含む）により治験薬の投与継続が困難となった場合
（3）被験者または代諾者による治験の継続拒否または自由意思による同意の撤回があった場合
（4）被験者が転院した場合
（5）本治験の対象として不適格であることが判明した場合
（6）その他、治験実施計画書の遵守が不可能、あるいは治験責任医師または治験分担医師が中止すべきと判断した場合
小児静脈栄養関連胆汁うっ滞（腸管不全関連肝障害） Parenteral nutrition associated cholestasis Intestinal failure associated liver disease
ICD-10: K76.8, ICD-11: DB99.60
小児静脈栄養関連胆汁うっ滞（腸管不全関連肝障害） Intestinal failure associated liver disease
あり
1g/kg/日を1日10時間かけて連日経静脈投与 Continuous intravenous infusion 1g/kg/day of the investigational drug over 10 hours
【主要評価項目】
治験薬投与開始後56日時点のT/T比		 T/T Ratio (Triene/Tetraene Ratio) at Day 56 following the initiation of investigational drug administration.
【副次評価項目】
①治験薬投与開始後の複数時点のT/T比（集団全体・個人）
②治験薬投与開始後の複数時点のEPA/AA比（集団全体・個人）
③治験薬投与開始後の複数時点のミード酸（集団全体・個人）
④肝機能障害*の軽快と重症度の推移
④-1投与終了基準達成時点及び中止を含めた投与終了時点での肝機能障害*の軽快の有無
④-2複数時点での肝機能障害*重症度
⑤成長発育障害**（体重、身長、頭囲の推移）（集団全体・個人）
⑥治験薬投与開始後56日時点のT/T比が0.2以上の症例の割合
⑦治験薬投与開始後56日時点のT/T比が0.2以上の症例の背景情報
*：d-Bilが1または2 mg/dL未満となるまでの期間、AST、 ALTが正常上限の3倍未満となるまでの期間、肝機能障害重症度（t-Bil、d-Bil、APRIスコア（4週に1度）、PELDスコア（4週に1度））の推移、血小板減少、消化管出血、腹水貯留、凝固異常などの高度肝障害への進展をきたした症例数、死亡・肝移植に至る症例数を評価する。
**：標準からの偏差（z-スコア）の推移により標準の成長発育関連指標へのキャッチアップの有無及び程度を評価する。		 1.T/T Ratio (Triene/Tetraene Ratio) at multiple time points post-initiation of investigational drug administration (whole cohort & individual)
2.EPA/AA Ratio at multiple time points post-initiation of investigational drug administration (whole cohort & individual)
3.Mead Acid levels at multiple time points post-initiation of investigational drug administration (whole cohort & individual)
4.Improvement and severity trends in liver dysfunction*
4.1 Presence or absence of liver dysfunction improvement at the endpoint of drug administration, including termination
4.2 Severity of liver dysfunction at multiple time points
5.Growth and developmental abnormalities** (weight, height, head circumference) (whole cohort & individual)
6.Proportion of cases with a T/T Ratio of 0.2 or higher at Day 56 post-initiation of investigational drug administration
7.Background information on cases with a T/T Ratio of 0.2 or higher at Day 56 post-initiation of investigational drug administration
* Liver dysfunction assessment includes the following: Duration until d-Bil reaches 1 or 2 mg/dL or lower, duration until AST
and ALT are less than three times the upper limit of normal, trends in liver dysfunction severity (t-Bil, d-Bil, APRI score (every
4 weeks), PELD score (every 4 weeks)), number of cases that developed severe liver conditions such as thrombocytopenia,
gastrointestinal bleeding, ascites accumulation, coagulation disorders, and number of cases leading to death or liver transplantation.
** The assessment of growth and development is based on deviation from the standard (z-score), evaluating the presence and extent of catch-up to standard growth and developmental milestones.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
なし
Omegaven® （米国）
NDA210589
フレゼニウス カ－ビ ジャパン株式会社
東京都 品川区東品川三丁目32-42 I・Sビル 12階

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
医師主導治験保険（賠償責任・補償責任）
医療の提供

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

あり
あり
令和4年7月21日
あり
Omegaven®
あり
治験薬提供者

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

あり
国立研究開発法人日本医療研究開発機構 Japan Agency for Medical Research and Development
非該当

６　IRBの名称等

東北大学病院治験審査委員会 Institutional Review Board of Tohoku University Hospital
宮城県仙台市青葉区星陵町1-1 1-1 Seiryo-machi, Aoba-ku, Sendai, Miyagi, Miyagi
022-717-7056
chiken@grp.hosp.tohoku.ac.jp
233011
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
該当しない
該当しない

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年3月29日 (当画面) 変更内容
変更 令和6年3月6日 詳細 変更内容
変更 令和6年2月1日 詳細 変更内容
変更 令和6年1月18日 詳細 変更内容
変更 令和5年12月12日 詳細 変更内容
新規登録 令和5年11月7日 詳細
変更履歴一覧