臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年11月21日 | ||
| 令和5年6月29日 | ||
| 酵素補充療法（ERT）により治療目標に到達した成人及び小児ゴーシェ病III型（GD3）患者を対象としたvenglustat の有効性及び安全性を検討する第III相、多施設、国際共同、ランダム化、二重盲検、ダブルダミー、実薬対照試験 | ||
| 成人及び小児ゴーシェ病III型患者を対象としたvenglustat の有効性及び安全性を検討する試験 | ||
| 田中 智之 | ||
| サノフィ株式会社 | ||
| 本治験は、酵素補充療法（ERT）による治療を3年以上受けている12歳以上18 歳未満の小児及び成人ゴーシェ病III型（GD3）患者を対象に神経症状及び全身の疾患安定性の維持の改善又は安定化について、セレザイム2週間に1回静脈内投与に対するvenglustat 経口連日投与の有効性及び安全性を検討する並行群間、第III 相、二重盲検、ダブルダミー、実薬対照、2群試験である。 | ||
| 3 | ||
| ゴーシェ病III型 | ||
| 募集中 | ||
| Venglustat、イミグルセラーゼ（遺伝子組換え） | ||
| なし、なし | ||
| 東北大学病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年6月27日 |
| jRCT番号 | jRCT2021220029 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 酵素補充療法（ERT）により治療目標に到達した成人及び小児ゴーシェ病III型（GD3）患者を対象としたvenglustat の有効性及び安全性を検討する第III相、多施設、国際共同、ランダム化、二重盲検、ダブルダミー、実薬対照試験 | A phase 3, multicenter, multinational, randomized, double-blind, double-dummy, active-comparator study to evaluate the efficacy and safety of venglustat in adult and pediatric patients with Gaucher disease Type 3 (GD3) who have reached therapeutic goals with Enzyme Replacement Therapy (ERT) | ||
| 成人及び小児ゴーシェ病III型患者を対象としたvenglustat の有効性及び安全性を検討する試験 | Study to evaluate the efficacy and safety of venglustat in adult and pediatric patients with Gaucher disease Type 3 (LEAP2MONO) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 田中 智之 | Tanaka Tomoyuki | ||
| / | サノフィ株式会社 | Sanofi K.K. | |
| 163-1488 | |||
| / | 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー | Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan | |
| 03-6301-3670 | |||
| clinical-trials-jp@sanofi.com | |||
| 臨床試験情報 窓口 | Clinical Study Unit | ||
| サノフィ株式会社 | Sanofi K.K. | ||
| 163-1488 | |||
| 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー | Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan | ||
| 03-6301-3670 | |||
| clinical-trials-jp@sanofi.com | |||
| 令和4年8月23日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人 東北大学 東北大学病院 |
Tohoku University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験は、酵素補充療法（ERT）による治療を3年以上受けている12歳以上18 歳未満の小児及び成人ゴーシェ病III型（GD3）患者を対象に神経症状及び全身の疾患安定性の維持の改善又は安定化について、セレザイム2週間に1回静脈内投与に対するvenglustat 経口連日投与の有効性及び安全性を検討する並行群間、第III 相、二重盲検、ダブルダミー、実薬対照、2群試験である。 | |||
| 3 | |||
| 2022年11月15日 | |||
| 2023年06月13日 | |||
| 2022年09月16日 | |||
| 2025年12月31日 | |||
| 40 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| アルゼンチン/カナダ/中国/フランス/ドイツ/ハンガリー/米国 | Argentina/Canada/China/France/Germany/Hungary/United States | ||
| - 組入れ前3年間以上、最低6か月間は安定用量でERT（セレザイム又はその他のERT；各国の規制により適切とみなされる場合）の投与を受けており、以下の範囲内で治験責任（分担）医師により1年以上臨床的に安定していると判断された患者 - - ヘモグロビン値：女性11.0 g/dL 以上、男性12.0 g/dL 以上 - - 血小板数：100,000/mm^3 以上 - - 脾臓容積：基準値の10倍未満 - - 肝臓容積：基準値の1.5倍未満 - - スクリーニング前3か月以内に、骨クリーゼ及び症候性骨疾患（骨壊死及び／又は病的骨折に起因する骨痛等）を発症していない - 成人患者は、18歳以上 - 小児患者は、12歳以上18歳未満 - GD3の臨床診断を受け、かつ酸性β-グルコシダーゼ活性欠損であることが文書に記録されている患者 - 修正 運動失調評価法（SARA）スコアが1以上である患者 - 注視麻痺、主に水平方向のサッケード眼球運動遅延若しくは失行が認められる患者 - 痙攣発作の既往を有する場合、強力な又は中等度のCYP3A4 誘導薬又は阻害薬と特定されていない適切な薬剤によって十分にコントロールされている患者 - 体重が30kg以上の患者 - 性的に活発な男性患者、又は妊娠又は授乳中でない女性患者は避妊法を用いる。男性患者は精子の提供を控える。 - 書面による同意説明文書への署名 |
- The participant has received ERT (Cerezyme or other ERT; as deemed appropriate by local regulations) for at least 3 years prior to enrollment, on a stable dose for at least 6 months, is deemed clinically stable for at least 1 year by the Investigator and is within the therapeutic goals as all of the following: - - Hemoglobin level of >=11.0 g/dL for females and >=12.0 g/dL for males - - Platelet count >=100 000/mm^3 - - Spleen volume <10 multiples of normal (MN) - - Liver volume <1.5 MN - - No bone crisis and free of symptomatic bone disease such as bone pain attributable to osteonecrosis and/or pathological fractures within 3 months prior to screening - Adult participant is >=18 years of age - Pediatric participant is >=12 years <18 years of age - The participant has a clinical diagnosis of GD3 and a documented deficiency of acid beta-glucosidase activity confirming this diagnosis. - The participant has a modified SARA score of 1 or above. - The presence of gaze palsy, predominantly horizontal, with slow or absent saccades. - If the participant has a history of seizures, they are well controlled under appropriate medication not identified as a strong or moderate inducer or inhibitor of CYP3A. - Participants >=30 kg of weight - Contraception for sexually active male or female participants; not pregnant or breastfeeding; no sperm donating for male participant - Signed written informed assent/consent |
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| 以下のいずれかの基準に該当する場合は、治験の組入れ対象から除外する。 - 輸血に依存している患者 - 食道静脈瘤又は肝梗塞の既往のある患者、又は肝酵素（アラニンアミノトランスフェラーゼ［ALT］／アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ［AST］）若しくは総ビリルビンが基準範囲上限値の2倍を超える患者。ただし、ジルベール症候群の診断を受けている場合を除く - GD以外の臨床的に重要な心血管疾患（先天性心疾患、冠動脈疾患、心臓弁膜疾患、又は左心不全、不整脈又は伝導障害）、肝臓、消化管、肺、神経、内分泌、代謝（例：低カルシウム血症、低マグネシウム血症等）、又は治験への組入れを妨げる精神疾患、その他の医学的状態、若しくは介入治療を必要とする重篤な疾患があると治験責任（分担）医師が判断した患者 - スクリーニング来院時の推算糸球体濾過量が30 mL/min/1.73 m^2 未満と定義される腎機能不全の患者 - 基底細胞癌を除く悪性腫瘍の既往のある患者 - 進行性のミオクロニーてんかんのある患者 - 妊娠中（血清中β-ヒト絨毛性ゴナドトロピン［β-hCG］が陽性）又は授乳中の患者 - 侵襲的換気補助を要する患者 - 覚醒時1 日12 時間を超える非侵襲的換気補助を要する患者 - 治験中に待機的手術などでの入院を予定している患者 - 重大な臓器移植（例：骨髄又は肝臓）を受けている患者 - スクリーニング来院前過去1 年以内に薬物又はアルコールの乱用歴がある患者 - 組入れ前6か月以内のシャペロン療法、組入れ前6か月以内のvenglustat 以外の基質合成抑制療法（SRT）、又は組入れ前のvenglustatを用いたSRT - スクリーニング前の過去30日以内又は5半減期以内のいずれか長い方の期間中の治験薬（venglustat を含む）の曝露 - 強力な又は中等度のCYP3A 誘導薬又は阻害薬の投与を、組入れ前に実施するスクリーニングの14 日以内又はこれらの医薬品の消失半減期の5倍以内（いずれか長い方）に受けている患者。これには、venglustat 投与開始前72時間以内のグレープフルーツ、グレープフルーツジュース又はグレープフルーツ含有製品の摂取も含む。治験薬投与期間中にグレープフルーツ、グレープフルーツジュース、又はグレープフルーツ含有製品の摂取を控える意思がない患者 - 治験の要件を遵守できない、又は治験の評価ができない（例：MRI 禁忌）と治験責任（分担）医師が判断した患者 - 患者のタイプ及び疾患特性：組入れ前に脾臓の全摘を受けている患者。ランダム化前3年以内に脾臓の部分切除又は完全切除を受けている患者 - 理由の如何にかかわらず、医学的又は臨床的な状態を加味して治験責任（分担）医師により治験参加が不適切と判断された患者、若しくは治験手順の遵守が難しい患者 - 治験薬、又はその成分に対する過敏症、あるいは治験責任（分担）医師の見解により治験参加に禁忌である薬剤アレルギー又は他のアレルギーの患者 |
Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply: - The participant is blood transfusion-dependent. - Prior esophageal varices or liver infarction or current liver enzymes (alanine aminotransferase [ALT]/ aspartate aminotransferase [AST]) or total bilirubin >2 times the upper limit of normal, unless the participant has a diagnosis of Gilbert Syndrome. - The participant has any clinically significant disease, other than GD, including cardiovascular (congenital cardiac defect, coronary artery disease, valve disease or left sided heart failure; clinically significant arrhythmias or conduction defect), hepatic, gastrointestinal, pulmonary, neurologic, endocrine, metabolic (eg, hypokalemia, hypomagnesemia) or psychiatric disease, other medical conditions, or serious intercurrent illnesses that may preclude participation in the opinion of the Investigator. - The participant has renal insufficiency, as defined by an estimated glomerular filtration rate <30 mL/min/1.73m^2 at the screening visit. - The participant has a history of cancer, except for basal cell carcinoma. - The participant has progressive myoclonic epilepsy. - The participant is pregnant (has a positive serum beta-human chronic gonadotropin [beta-hCG]) or lactating. - The participant requires use of invasive ventilatory support. - The participant requires use of noninvasive ventilator support while awake for longer than 12 hours daily. - The participant is scheduled for in-patient hospitalization including elective surgery, during the study. - The participant has had a major organ transplant (eg, bone marrow or liver). - A history of drug and/or alcohol abuse within the past year prior to the screening visit. - Chaperone therapy within 6 months, substrate reduction therapy other than venglustat within 6 months or venglustat substrate reduction therapy prior to enrollment. - Exposure to any investigational drug (including venglustat) within the last 30 days or 5 half-lives from screening, whichever is longer. - The participant has received strong or moderate inducers or inhibitors of CYP3A within 14 days or 5 half-lives from screening, whichever is longer, prior to screening. This also includes the consumption of grapefruit, grapefruit juice, or grapefruit containing products within 72 hours of starting venglustat. The participant is unwilling to abstain from consumption of grapefruit, grapefruit juice, or grapefruit containing products for the duration of the treatment period. - The participant, in the opinion of the investigator, is unable to adhere to the requirements of the study or unable to undergo study assessments (eg, contraindication for MRI). - Type of participant and disease characteristic: the participant has had a total splenectomy prior to enrollment. The patient had a partial splenectomy within 3 years prior to randomization. - Participant not suitable for participation, whatever the reason, as judged by the Investigator, including medical or clinical conditions, or participants potentially at risk of noncompliance to study procedures. - Sensitivity to any of the study interventions, or components thereof, or drug or other allergy that, in the opinion of the Investigator, contraindicates participation in the study. |
||
| 12歳 以上 | 12age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ゴーシェ病III型 | Gaucher's disease type III | ||
| あり | |||
| 薬剤：Venglustat - 剤形：錠剤、投与経路：経口 薬剤：イミグルセラーゼ - 剤形：無菌凍結乾燥製剤、投与経路： 静脈内投与、他の名称：セレザイム |
Drug: Venglustat tablet; oral Drug: imiglucerase sterile lyophilized product; intravenous, Other Name: Cerezyme |
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| 1. 運動失調評価法（SARA）修正総スコアの変化量 ［評価期間：ベースラインから52週まで］ 2. Repeatable Battery for the Assessment of Neuropsychological Status（RBANS）における総指標スコアの変化 ［評価期間：ベースラインから52週まで］ |
1.Change in Scale for Assessment and Rating of Ataxia (SARA) modified total score [Time Frame baseline:From baseline to Week 52] 2.Change in Repeatable Battery for the Assessment of Neuropsychological Status (RBANS) total scale index score [Time Frame baseline:From baseline to Week 52] |
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| 1. 脾臓容積における変化率 ［評価期間：ベースラインから52週まで］ 2. 肝臓容積における変化率 ［評価期間：ベースラインから52週まで］ 3. ヘモグロビン値における変化量 ［評価期間：ベースラインから52週まで］ 4. 血小板数における変化率 ［評価期間：ベースラインから52週まで］ 5. 治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）／重篤な有害事象（SAE）／特に注目すべき有害事象（AESI）を発現した患者数 ［評価期間：ベースラインから52週まで］ 6. 治験薬投与期間におけるベック抑うつ質問票（BDI-II）スコアの変化 ［評価期間：ベースラインから52週まで］ 7. 治験薬投与期間における眼科検査による水晶体透明度の変化 ［評価期間：ベースラインから52週まで］ |
1.Percent change in spleen volume [Time Frame: From baseline to Week 52] 2.Percent change in liver volume [Time Frame: From baseline to Week 52] 3.Change in hemoglobin level [Time Frame: From baseline to Week 52] 4.Percent change in platelet count [Time Frame: From baseline to Week 52] 5.Number of patients with treatment emergent adverse events (TEAEs)/ serious adverse events (SAEs)/ adverse events of special interest (AESIs) [Time Frame: From baseline to max of 3.5 years] 6.Change in score of Beck Depression Inventory II (BDI-II) during the treatment-emergent period [Time Frame: From baseline to Week 52] 7.Change in the lens clarity by ophthalmological examination during the treatment-emergent period [Time Frame: From baseline to Week 52] |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Venglustat | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| イミグルセラーゼ（遺伝子組換え） | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| サノフィ株式会社 | |
| Sanofi K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 東北大学病院治験審査委員会 | Institutional Review Board of Tohoku University Hospital | |
| 宮城県仙台市青葉区星陵町1-1 | 1-1 Seiryo-machi, Aoba-ku, Sendai-shi, Miyagi | |
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05222906 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2021-005402-10 | |
| EudraCT | |
| EudraCT |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 資格要件を満たした研究者が被験者レベルデータや試験関連文書（試験総括報告書、試験実施計画書、症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様書等）へのアクセスを要求することは可能である。試験参加者のプライバシーを守るため、被験者レベルデータは匿名化され、試験関連文書の一部記載は削除される。サノフィ社の臨床試験データ共有に関する基準、対象試験、及びアクセス申請方法に関する詳細は、https://vivli.orgを参照のこと。 | Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 治験実施計画書番号: EFC17215 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |