臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年4月13日 | ||
| 令和5年10月19日 | ||
| 未治療又は 6 か月以上治療を受けていないファブリー病の男性及び女性成人患者を対象とした神経因性疼痛及び腹痛に対するvenglustatの効果を評価する12か月間のランダム化、二重盲検、プラセボ対照、第III相試験 |
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| ファブリー病の男性及び女性成人患者を対象とした神経因性疼痛及び腹痛に対するvenglustatの効果を評価する試験 |
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| 田中 智之 | ||
| サノフィ株式会社 | ||
| 本治験は、未治療又は6か月以上治療を受けていないファブリー病の男性及び女性成人患者を対象とした神経因性疼痛及び腹痛に対するvenglustat の効果を評価する12か月間、並行群間、第III相、二重盲検、ランダム化、プラセボ対照試験である。 ・来院は約3か月に1回である ・二重盲検期間を完了した被験者は更に最大12か月間 venglustat投与を受ける非盲検延長（OLE）に移行することができる |
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| 3 | ||
| ファブリー病 | ||
| 募集中 | ||
| venglustat（GZ402671）、プラセボ | ||
| なし、なし | ||
| 東北大学病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年10月18日 |
| jRCT番号 | jRCT2021220001 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 未治療又は 6 か月以上治療を受けていないファブリー病の男性及び女性成人患者を対象とした神経因性疼痛及び腹痛に対するvenglustatの効果を評価する12か月間のランダム化、二重盲検、プラセボ対照、第III相試験 |
A randomized, double-blind, placebo-controlled, 12-month Phase 3 study to evaluate the effect of venglustat on neuropathic and abdominal pain in male and female adults with Fabry disease who are treatment-naive or untreated for at least 6 months | ||
| ファブリー病の男性及び女性成人患者を対象とした神経因性疼痛及び腹痛に対するvenglustatの効果を評価する試験 |
A study to evaluate the effect of venglustat tablets on neuropathic and abdominal pain in male and female adult participants with Fabry disease (PERIDOT) |
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（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 田中 智之 | Tanaka Tomoyuki | ||
| / | サノフィ株式会社 | Sanofi K.K. | |
| 163-1488 | |||
| / | 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー | Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan | |
| 03-6301-3670 | |||
| clinical-trials-jp@sanofi.com | |||
| 臨床試験情報 窓口 | Clinical Study Unit | ||
| サノフィ株式会社 | Sanofi K.K. | ||
| 163-1488 | |||
| 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー | Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan | ||
| 03-6301-3670 | |||
| clinical-trials-jp@sanofi.com | |||
| 令和3年12月20日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東北大学病院 |
Tohoku University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 鹿児島大学病院 |
Kagoshima University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東京慈恵会医科大学附属病院 |
The Jikei University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 福岡大学病院 |
Fukuoka University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 医療法人社団 三成会 新百合ヶ丘総合病院 |
Shin-Yurigaoka General Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験は、未治療又は6か月以上治療を受けていないファブリー病の男性及び女性成人患者を対象とした神経因性疼痛及び腹痛に対するvenglustat の効果を評価する12か月間、並行群間、第III相、二重盲検、ランダム化、プラセボ対照試験である。 ・来院は約3か月に1回である ・二重盲検期間を完了した被験者は更に最大12か月間 venglustat投与を受ける非盲検延長（OLE）に移行することができる |
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| 3 | |||
| 2020年04月20日 | |||
| 2022年11月14日 | |||
| 2022年01月06日 | |||
| 2025年08月31日 | |||
| 114 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 米国/アルゼンチン/オーストリア/ブラジル/カナダ/中国/デンマーク/フィンランド/ドイツ/ギリシャ/イタリア/メキシコ/ノルウェー/ポーランド/ルーマニア/英国 | United States/Argentina/Austria/Brazil/Canada/China/Denmark/Finland/Germany/Greece/Italy/Mexico/Norway/Poland/Romania/United Kingdom | ||
| - ファブリー病の確定診断を受けた18歳以上の男性及び女性の成人患者 - 未治療、又はスクリーニング前に6か月以上、既承認の又は試験的治療によるファブリー病治療を受けていない患者 - スクリーニング時に ファブリー病患者報告アウトカム（FD-PRO）で評価した、上肢の神経因性疼痛、下肢の神経因性疼痛又は腹痛のうち、被験者が最も煩わしい症状と判断した症状の平均スコア（0=症状なし、10=想像しうる最大の痛み）が 3以上の患者 - 男性及び女性が用いる避妊法（二重避妊法の使用）に同意している；女性患者は、妊娠中又は授乳中ではない。男性患者は精子提供をしない - 本治験に関連した手順を実施する前に署名済みの同意文書を提出できる患者 |
- Male and female adult patients 18 year of age or older with a confirmed diagnosis of Fabry disease. - Patients who are treatment-naive or without prior treatment with an approved or experimental therapy for Fabry disease within at least 6 months prior to screening. - Average score of >=3 (0=no symptom, 10=symptom as bad as you can imagine) on the participant-defined most-bothersome symptom (among neuropathic pain in upper extremities, neuropathic pain in lower extremities, or abdominal pain), as measured by the Fabry Disease Patient-Reported Outcome (FD-PRO) at screening. - Contraception (with double contraception methods) for male and female participants; not pregnant or breastfeeding for female participants; no sperm donation for male participants. - A signed informed consent must be provided prior to any study-related procedures. |
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| - プラセボ投与ができないファブリー病症状がある - 一過性脳虚血発作、脳卒中、心筋梗塞、心不全、左室肥大及び／又は心線維症のエビデンス、主要心血管手術、又は腎移植の既往歴 - 臨床的に意義のある不整脈の既往歴。安定した医学的レジメンで12か月以上コントロールされた心房細動は、CHA2DS2-VAScスコアが男性で0、女性で1の場合、除外しない - C型肝炎、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）又はB型肝炎感染患者 - ファブリー病以外の原因による上肢又は下肢の神経因性疼痛、又は腹痛 - 現在治療を要する発作の既往歴 - スクリーニング前 12 か月間におけるコントロール不良な高血圧、又はスクリーニング時の収縮期血圧が150 mmHg以上若しくは拡張期血圧が100以上 mmHg - 推算糸球体濾過量が 60 mL/min/1.73 m^2未満 - スクリーニング時の尿蛋白／クレアチニン比（UPCR）が1 g/g以上 - ベック抑うつ質問票（BDI）第2版でのスコアが28を超える重度のうつ病及び／又はスクリーニング来院前1年以内の未治療かつ不安定な大感情障害の既往歴 - 組入れ2週間以内に SARS-CoV-2 ウイルス陽性と判明している、又は組入れ6か月以内に入院を要した新型コロナウイルス（COVID-19）陽性 - 中等度～重度の肝機能障害 - アルコール依存歴 - 活動性肝胆道系疾患又は肝胆道系疾患の既往歴 - 肝酵素（アラニンアミノトランスフェラーゼ［ALT］／アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ［AST］）又は総ビリルビンが基準値上限（ULN）の2倍を超える患者 - ランダム化前3か月以内の、疼痛に対する慢性治療の開始、又は疼痛治療レジメンの変更 - ランダム化前14日以内又は5半減期以内（いずれか長い方）に、強力な又は中等度のシトクロム P450 3A の誘導剤又は阻害剤の投与を受けた患者 治験参加に関しては、上記以外にも考慮事項があります。 |
- Any manifestations of Fabry disease that preclude placebo administration. - History of transient ischemic attack, stroke, myocardial infarction, heart failure, evidence of left ventricular hypertrophy and/or cardiac fibrosis, major cardiovascular surgery, or kidney transplantation. - History of clinically significant cardiac arrhythmia. Atrial fibrillation that is well controlled on a stable medical regimen for at least 12 months is not an exclusion if the CHA2DS2-VASc score is 0 for males or 1 for females. - Patients with hepatitis C, HIV, or hepatitis B infection. - Neuropathic pain in upper or lower extremities, or abdominal pain not related to Fabry disease. - History of seizures currently requiring treatment. - Uncontrolled hypertension over the past 12 months prior to screening, or systolic BP >=150 or diastolic BP >=100 at screening. - Estimated glomerular filtration rate <60 mL/min/1.73m^2. - Urine protein to creatinine ratio >= 1 g/g at screening. - Presence of severe depression as measured by Beck's Depression Inventory (BDI)-II >28 and/or a history of an untreated, unstable major affective disorder within 1 year of the screening visit. - Positive SARS-CoV-2 virus test within 2 weeks of enrollment, or COVID 19 requiring hospitalization within 6 months of enrollment. - Moderate to severe hepatic impairment. - History of drug and/or alcohol abuse. - History of or active hepatobiliary disease. - Liver enzymes (alanine aminotransferase (ALT)/aspartate aminotransferase (AST)) or total bilirubin >2 times the upper limit of normal (ULN). - Initiation of chronic treatment for pain, or change in pain medication regimen, within 3 months prior to randomization. - Strong or moderate inducers or inhibitors of cytochrome P450 3A within 14 days or 5 half-lives, whichever is longer, prior to randomization. The above information is not intended to contain all considerations relevant to a potential participation in a clinical trial. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ファブリー病 | Fabry Disease | ||
| あり | |||
| 薬剤：Venglustat（GZ402671） 剤形：錠剤、投与経路：経口 薬剤：プラセボ 剤形：錠剤、投与経路：経口 |
Drug: Venglustat (GZ402671) Pharmaceutical form: Tablet, Route of administration: Oral Drug: Placebo Pharmaceutical form: Tablet, Route of administration: Oral |
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| 1. ファブリー病患者報告アウトカム（FD-PRO）の3項目（上肢の神経因性疼痛、下肢の神経因性疼痛又は腹痛）のうち、最も煩わしい症状の6か月時点におけるベースラインからの変化率［評価期間：ベースラインから6か月］ 2. ファブリー病患者報告アウトカム（FD-PRO）の3項目（上肢の神経因性疼痛、下肢の神経因性疼痛又は腹痛）のうち、最も煩わしい症状の12か月時点におけるベースラインからの変化率［評価期間：ベースラインから12か月］ |
1. Percent change from baseline at 6 months in the most bothersome symptom of 3 Fabry Disease Patient-Reported Outcome (FD-PRO) items (neuropathic pain in upper extremities, neuropathic pain in lower extremities, and abdominal pain) [ Time Frame: From baseline to 6 months ] 2. Percent change from baseline at 12 months in the most bothersome symptom of 3 Fabry Disease Patient-Reported Outcome (FD-PRO) items (neuropathic pain in upper extremities, neuropathic pain in lower extremities, and abdominal pain) [ Time Frame: From baseline to 12 months ] |
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| 1. 血漿中 lyso-GL-3 濃度の変化率［評価期間：ベースラインから6か月及び12か月］ 2. レスキュー鎮痛剤の使用頻度［評価期間：ベースラインから6か月及び12か月］ 6か月間のレスキュー鎮痛剤の使用頻度は、6か月の投与期間にレスキュー鎮痛剤を使用した日数を6か月間の投与期間の期間で除し、100を乗じた日数と定義する。12か月間についても同一定義とする。 3. 下痢と判断される便（ブリストル便形状スケール［BSFS］のタイプ6又は7）が1回以上観察された日数の割合の変化［評価期間：ベースラインから6か月及び12か月］ 4. FD-PROの疲労感に関する項目におけるベースラインからの変化率［評価期間：ベースラインから6か月及び12か月］ 5. FD-PRO によって評価された神経因性疼痛又は腹痛におけるレスポンダーの割合［評価期間：ベースラインから6か月及び12か月］ 治療応答は、FD-PRO の3項目（上肢の神経因性疼痛、下肢の神経因性疼痛、及び腹痛）のうち、最も煩わしいと評価された項目においてベースライン時点から 30%以上の低下として定義する 6. 有害事象（AE）及び重篤な有害事象（SAE）を発現した被験者数［評価期間：ベースラインから6か月及び12か月］ 7. 眼科検査（Visit2及びVisit6で実施する細隙灯顕微鏡を用いた検査）による水晶体透明度（水晶体混濁の新規発現又は悪化）の変化［評価期間：ベースラインから12か月］ 8. BDI-II（ベック抑うつ質問票第2版）スコアの変化［評価期間：ベースラインから6か月及び12か月］ 9. 本治験期間中の事前規定された来院時点における、venglustatの血漿中濃度［評価期間：ベースラインから6か月及び12か月］ 10. venglustatの最高血漿中濃度（Cmax）［評価期間：ベースラインから6か月及び12か月］ 11. venglustatの最高血中濃度到達時間（tmax）［評価期間：ベースラインから6か月及び12か月］ 12. 投与後0時間から24時間までの台形法を用いて算出したvenglustatの血漿濃度対時間曲線下面積（AUC0-24）［評価期間：ベースラインから6か月及び12か月］ |
1. Percent change in plasma globotriaosylsphingosine (lyso-GL-3) [ Time Frame: From baseline to 6 month and 12 months ] 2. Frequency of rescue pain medication use [ Time Frame: From baseline to 6 months and 12 months ] Number of days with use of rescue pain medications during the 6-month treatment period, divided by duration of the 6-month treatment period and multiplied by 100. The same definition will be used for the 12-month period. 3. Change in the percentage of days with at least 1 stool reflecting diarrhea (Bristol Stool Form Scale [BSFS] Type 6 or 7) [ Time Frame: From baseline to 6 month and 12 months ] 4. Percent change in tiredness component of FD-PRO [ Time Frame: From baseline to 6 month and 12 months ] 5. Proportion of responders in neuropathic or abdominal pain, as assessed by FD-PRO [ Time Frame: At 6 months and 12 months ] Response is defined as at least a 30% decrease from baseline in the most bothersome of 3 FD-PRO items between neuropathic pain in upper extremities, neuropathic pain in lower extremities, and abdominal pain 6. Number of participants with adverse event (AE) and serious adverse event (SAE) [ Time Frame: From baseline to 6 month and 12 months ] 7. Change in the lens clarity (new or worsening lens opacities) by ophthalmological examination (by slit lamp exam at Visit 2 and Visit 6) [ Time Frame: From baseline to 12 months ] 8. Change in Beck Depression Inventory-II (BDI-II) score [ Time Frame: From baseline to 6 month and 12 months ] 9. Plasma venglustat concentrations at prespecified visits over the study duration [ Time Frame: From baseline to 6 month and 12 months ] 10. Maximum venglustat plasma concentration (Cmax) [ Time Frame: From baseline to 6 month and 12 months ] 11. Time to maximum venglustat plasma concentration (tmax) [ Time Frame: From baseline to 6 month and 12 months ] 12. Area under the venglustat plasma concentration versus time curve from time 0 to 24 hours (AUC0-24) [ Time Frame: From baseline to 6 month and 12 months ] |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| venglustat（GZ402671） | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| プラセボ | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| サノフィ株式会社 | |
| Sanofi K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 東北大学病院治験審査委員会 | Institutional Review Board, Tohoku University Hospital | |
| 宮城県仙台市青葉区星陵町1-1 | 1-1 Seiryo-machi, Aoba-ku, Sendai, Miyagi | |
| 022-717-7000 | ||
| 未設定 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05206773 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2021-002350-90 | |
| EudraCT | |
| EudraCT |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 資格要件を満たした研究者が被験者レベルデータや試験関連文書（試験総括報告書、試験実施計画書、症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様書等）へのアクセスを要求することは可能である。試験参加者のプライバシーを守るため、被験者レベルデータは匿名化され、試験関連文書の一部記載は削除される。サノフィ社の臨床試験データ共有に関する基準、対象試験、及びアクセス申請方法に関する詳細は、https://vivli.orgを参照のこと。 | Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 治験実施計画書番号: EFC17045 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |