臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和3年9月10日 | ||
| 令和6年3月27日 | ||
| 令和5年9月27日 | ||
| 経静脈サポートを必要とする修正月齢4ヵ月以上の1.25 mg製剤の投与が必要な日本人短腸症候群小児患者を対象とした、テデュグルチドの第3相非盲検安全性試験 | ||
| 月齢4ヵ月以上の日本人短腸症候群小児患者を対象としたテデュグルチドの試験 | ||
| 河村 栄美子 | ||
| 武田薬品工業株式会社 | ||
| 本治験の主な目的はテデュグルチドの安全性を評価することである。 | ||
| 3 | ||
| 短腸症候群 | ||
| 研究終了 | ||
| テデュグルチド | ||
| レベスティブ皮下注用3.8 mg／レベスティブ皮下注用0.95 mg | ||
| 東北大学病院治験審査委員会 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2024年03月21日 | ||
２ 結果の要約
２ 結果の要約
| 2023年09月27日 | |||
| 3 | |||
| / | 登録された被験者はすべて日本人であった。身長のZスコアの平均値（標準偏差［SD］）は−3.060（1.1601）であった。体重のZスコアの平均値（SD）は−3.017（1.8048）であった。 | The enrolled subjects were all Japanese. The mean (standard deviation [SD]) heights or lengths for age Z-score were -3.060 (1.1601). The mean (SD) weights for age Z-score were -3.017 (1.8048). | |
| / | 計3例が本治験に登録され、全例が終了した。各投与期間中又は治験期間中に中止した被験者はいなかった。 | A total of 3 subjects were enrolled and completed this study. No subjects prematurely discontinued from any treatment period or from the study. | |
| / | - 治験期間中に3例（100%）に計26件のTEAEが報告された。 - 3例（100%）に26件のTEAEが報告され、そのうち各2例（66.7%）に腸炎、COVID-19、医療機器関連感染及びRSウイルス感染が報告された。ほとんどのTEAEは1例に1件であった。 - 3例（100%）に計12件の治験治療下で発現した重篤な有害事象（TESAE）が報告された。このうち、医療機器関連感染が2例に5件、血管デバイス閉塞が1例に4件報告された。菌血症、カテーテル留置部位そう痒感及び医療機器破損は、1例に1件認められた。治験薬と関連ありと判断されたTESAEはなかった。 - 治験期間中に死亡、投与中止に至ったTEAE又はAESIは認められなかった。 - 治験期間中、血液学的検査値及び生化学検査値に臨床的に意義のある変化は認められなかった。凝固検査に臨床的に意義のある高値又は低値は認められなかった。 |
- A total of 26 TEAEs were reported in 3 subjects (100%) during the study. - Of the 26 TEAEs reported in the 3 subjects (100%), events reported in 2 subjects (66.7%) each were enterocolitis, COVID-19, device related infection, and respiratory syncytial virus infection. Most TEAEs were single events in single subjects. - A total of 12 treatment-emergent SAEs (TESAEs) were reported in 3 subjects (100%). Of these, 5 events of device related infection and 4 events of vascular device occlusion were reported in 2 subjects and 1 subject, respectively. Reported events of bacteraemia, catheter site pruritus, and device breakage were single events in single subjects. None of the TESAEs were considered related to the study drug. - There were no deaths, TEAEs leading to treatment discontinuation, or AESIs during the study. - There were no clinically meaningful changes in hematology and biochemistry measures during the study. No clinically meaningful high or low values were observed from coagulation measures. - No clinically meaningful changes in any parameters of vital signs, body weight, height (or length), and head circumference were noted. - No clinically meaningful changes in fecal and urine output were noted. |
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| / | 有効性の結果： - EOT時点のPS投与量のベースラインからの変化量の平均値（SD）は−10.99（27.093）mL/kg/日であり、テデュグルチド投与期間中の変化率の平均値は−13.13（37.259）%であった。 - PS投与量の20%以上の減少を達成した被験者の例数及び割合については、3例中1例（33.33%）がEOT時点でのPS投与量の20%以上の減少を達成した。本結果はテデュグルチド投与期間中のDiaryのデータに基づく。 - 治験期間中にPSから離脱した被験者はいなかった。 - テデュグルチド投与期間中及びNTT期間中、EOT時点でのPSの1週間あたりの使用日数にベースラインからの変化は認められなかった。 - PS投与量の平均13.13%の減少及び3例中1例で認められたPS投与量の20%以上の減少により、この患者集団におけるテデュグルチド投与の臨床的に意義のある有効性が示唆された。 安全性の結果： 「疾病等の発生状況のまとめ」を参照。 |
Efficacy Results: - The mean (SD) change in PS volume at EOT was -10.99 (27.093) mL/kg/day from baseline, corresponding to a mean percent change of -13.13 (37.259) % for the teduglutide treatment periods. - For number and percent of subjects achieving at least 20% reduction in PS volume, 1 of the 3 subjects (33.33%) achieved at least 20% reduction in PS volume at EOT, based on diary data during the teduglutide treatment periods. - None of the subjects were weaned off PS during the study. - No change from baseline in number of days per week of PS usage at EOT was observed during the teduglutide treatment periods and NTT periods. - The observed mean reductions of 13.13% in PS volume, along with at least a 20% reduction in PS volume in 1 out the 3 subjects, suggest clinically meaningful efficacy results in the use of teduglutide in this patient population. Safety Results: Refer to "Adverse events". |
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| / | 有効性の結果から、この患者集団ではテデュグルチド投与により、PS投与量に臨床的に意義のある減少が認められた。安全性の結果から、新たな臨床的に問題となる所見や安全性シグナルは認められなかった。本治験で報告されたTEAE及びその発現率は、疾患の症状若しくは過去の小児対象試験及び成人被験者への投与で報告された既知の副作用と概ね一致していた。 | Based on the results from efficacy evaluations, clinically meaningful reductions in PS volume were observed in the use of teduglutide in this patient population. Based on the results from safety evaluations, no new clinically significant findings or safety signals were observed. The nature and frequency of the reported TEAEs in this study were generally consistent with the underlying disease and known adverse drug reactions reported in previous pediatric studies and previous experiences in adult subjects. | |
| 2024年03月21日 | |||
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| 無 | No | |
| 本試験の非特定化した被験者レベルのデータ（IPD）については、参加被験者の再特定のおそれがあるため提供しません（限られた症例数、実施医療機関で実施されるため） | De-identified individual participant data from this particular study will not be shared as there is a reasonable likelihood that individual patients could be re-identified (due to the limited number of study participants/study sites). |
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年3月21日 |
| jRCT番号 | jRCT2021210035 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 経静脈サポートを必要とする修正月齢4ヵ月以上の1.25 mg製剤の投与が必要な日本人短腸症候群小児患者を対象とした、テデュグルチドの第3相非盲検安全性試験 | A Phase 3, Open-label Safety Study of Teduglutide in Japanese Pediatric Patients with Short Bowel Syndrome who are Dependent on Parenteral Support, Aged 4 Months of Corrected Gestational Age or older, and Requiring the Dosing of 1.25 mg Formulation | ||
| 月齢4ヵ月以上の日本人短腸症候群小児患者を対象としたテデュグルチドの試験 | A study of teduglutide in Japanese children with short bowel syndrome who are 4 months or older | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 河村 栄美子 | Koumura Emiko | ||
| / | 武田薬品工業株式会社 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | |
| 540-8645 | |||
| / | 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 | 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka | |
| 06-6204-2111 | |||
| smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com | |||
| 臨床試験情報 お問合せ窓口 | Contact for Clinical Trial Information | ||
| 武田薬品工業株式会社 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | ||
| 540-8645 | |||
| 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 | 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka | ||
| 06-6204-2111 | |||
| smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com | |||
| 令和3年8月23日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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|---|---|---|---|
| / | 東北大学病院 |
Tohoku University Hospital |
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| / | 九州大学病院 |
Kyushu University Hospital |
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| / | 鹿児島大学病院 |
Kagoshima University Hospital |
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| / | 昭和大学病院 |
Showa University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 筑波大学病院 |
Tsukuba University Hospital |
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| / | 秋田大学病院医学部附属病院 |
Akita University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験の主な目的はテデュグルチドの安全性を評価することである。 | |||
| 3 | |||
| 2022年01月04日 | |||
| 2022年01月04日 | |||
| 2020年01月04日 | |||
| 2023年09月27日 | |||
| 3 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 1. 修正月齢 4ヵ月以上の男児又は女児の患者。 2. スクリーニング及びベースライン来院時の体重が5 kg以上10 kg未満の患者［腎機能正常又は軽度の腎機能障害（推算糸球体濾過量が50 mL/分/1.73 m^2以上）の場合］又は10 kg以上20 kg未満の患者［中等度以上の腎機能障害（推算糸球体濾過量が50 mL/分/1.73 m^2未満）の場合］。 3. 腸不全を伴う短腸症候群（SBS）（必要な水分又はカロリーの30%以上を得るために経静脈サポート（PS）を必要としている場合と定義）と診断された患者。 4. スクリーニング前の少なくとも1ヵ月間、治験責任医師又は治験分担医師により安定したPS下にあると判断された患者。安定したPSとは、経静脈栄養／補液（PN/IV）サポートを大幅に低減することができず、通常、経腸栄養（EN）への進展がほとんどないか全くない状態（すなわち、PNの変化又はENの増加が10%以下）と治験責任医師又は治験分担医師により判断された場合と定義する。 |
1. Male or female pediatric patient of corrected gestational age 4 months or older. 2. Body weight at the time of screening and baseline visits of at least 5 kg and <10 kg for participants with normal renal function or mild renal impairment (estimated glomerular filtration rate >=50 mL/min/1.73 m^2), OR at least 10 kg and <20 kg for participants with moderate or greater renal impairment (estimated glomerular filtration rate <50 mL/min/1.73 m^2). 3. Diagnosis of short bowel syndrome (SBS) with intestinal failure, defined as dependence on parenteral support (PS) to provide at least 30% of fluid or caloric needs. 4. Participants to have stable PS for at least 1 month prior to screening as assessed by the investigator. Stable PS is defined as inability to significantly reduce parenteral nutrition/intravenous fluid (PN/IV) support, usually associated with minimal or no advance in enteral feeds (ie, 10% or less change in PN or advance in feeds), assessed by the investigator. |
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| 1. 親／保護者が来院スケジュール及び本治験実施計画書に規定するその他の要件を理解できない又は遵守する意思がない患者。 2. 臨床的に問題となる腸閉塞、活動性若しくは再発性の膵臓・胆管疾患、又は経腸摂取の増加を妨げる消化管運動障害を有する患者。 3. 嚢胞性線維症、微絨毛封入体病等の遺伝性疾患による腸管吸収不良を有する患者。 4. スクリーニング前に、偽性閉塞又は持続性かつ重度の活動性腹壁破裂関連の消化管運動障害等の重度の消化管運動障害症候群（栄養補給不耐性となり、PSの低減ができなくなる主な要因）を有することが確認されている患者。消化管運動障害は、ENの増加を妨げると予想される場合に重度とみなす。 5. スクリーニング前3ヵ月以内に、広範な腸切除又は腸管延長術を含む消化管（GI）の大規模な外科手術を受けた患者（栄養管の挿入、吻合部潰瘍手術、10 cm以下の軽微な腸切除及び内視鏡処置は認められる）。 6. 体液状態の変化の影響を受けやすい心疾患を有する患者。 7. がんの既往歴若しくは若年性ポリポーシスやベックウィズ・ヴィーデマン症候群等の既知のがん素因症候群を有する患者、又は若年性GIがん（肝胆膵がんを含む）を発症した第一度近親者がいる患者。 8. スクリーニング来院前6ヵ月以内にグルカゴン様ペプチド-2（GLP-2）、ヒト成長ホルモン若しくはこれらのアナログ製剤を併用した患者、又はスクリーニング来院前30日以内にオクトレオチド、若しくはGLP-1アナログを併用した患者。 9. スクリーニング来院前6ヵ月以内に、活動性クローン病治療薬として生物学的製剤［例：抗腫瘍壊死因子（抗TNF）］を併用した患者。 10. スクリーニング来院の前に、他の試験薬（グルタミン又は Omegaven以外）を使用した他の臨床試験に参加してから3ヵ月以内、又は当該試験薬の半減期の5.5倍の期間以内のいずれか長い方の期間が経過していない患者。治験期間中の参加も認められない。 11. 治験薬、類似化合物、又はいずれかの表示成分に対して、不耐性又は過敏性を示すことが既知の又は疑われる患者。 12. スクリーニング期間中に、活動性、重度又は不安定で臨床的に問題となる肝機能障害の徴候として以下の項目のうち2つ以上に該当した患者。 a. ビタミンKの非経口投与で補正していない国際標準比が1.5超 b. 門脈圧亢進により血小板数が100×10^3/μL未満の場合 c. 臨床的に問題となる胃又は食道静脈瘤が認められる場合 d. 肝硬変が認められる場合 e. 持続性の胆汁うっ滞［スクリーニング期間中の2週間にわたり抱合型ビリルビンが4 mg/dL超（68μmol/L超）と定義］が認められる場合 f. 総ビリルビンが基準値上限（ULN）の2倍以上の場合 g. アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）がULNの3倍以上の場合 h. アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）がULNの3倍以上の場合 |
1. A parent/guardian who is not capable of understanding or not willing to adhere to the study visit schedule and other protocol requirements. 2. Clinically significant intestinal obstruction, active or recurrent pancreatic or biliary disease, or dysmotility that prevents the advancement of enteral intake. 3. Intestinal malabsorption due to a genetic condition, such as cystic fibrosis, microvillus inclusion disease, etc. 4. Severe, known dysmotility syndrome, such as pseudo-obstruction or persistent, severe, active gastroschisis-related dysmotility, that is the primary contributing factor to feeding intolerance and inability to reduce PS, prior to screening. Dysmotility is defined as severe if it is expected to limit the advancement of enteral feeding. 5. Major gastrointestinal (GI) surgical intervention including significant intestinal resection or bowel lengthening procedure within 3 months prior to screening (insertion of feeding tube, anastomotic ulcer repair, minor intestinal resections =<10 cm and endoscopic procedures are allowed). 6. Cardiac disease that makes the patient vulnerable to changes in fluid status. 7. History of cancer or known cancer predisposition syndrome, such as juvenile polyposis or Beckwith-Wiedemann syndrome, or first degree relative with early onset of GI cancer (including hepatobiliary and pancreatic cancer). 8. Concurrent treatment with glucagon-like peptide-2 (GLP-2), human growth hormone, or analogs of these hormones within 6 months prior to the screening visit, or concurrent treatment with octreotide, or GLP-1 analogs within 30 days prior to the screening visit. 9. Concurrent treatment with biological therapy (eg, anti-tumor necrosis factor [anti-TNF]) for active Crohn's disease within 6 months prior to the screening visit. 10. Participation in a clinical study using an experimental drug (other than glutamine or omegaven) within 3 months or 5.5 half-lives of the experimental drug, whichever is longer, prior to the screening visit and for the duration of the study. 11. Known or suspected intolerance or hypersensitivity to the study drug, closely related compounds, or any of the stated ingredients. 12. Signs of active, severe, or unstable clinically significant hepatic impairment during the screening period as meeting at least 2 of any of the following parameters: a. International normalized ratio >1.5 not corrected with parenteral vitamin K b. Platelet count <100x10^3/mcrL due to portal hypertension c. Presence of clinically significant gastric or esophageal varices d. Cirrhosis e. Persistent cholestasis defined as conjugated bilirubin >4 mg/dL (>68 mcr mol/L) over a 2-week period during screening f. Total bilirubin >=2x upper limit of normal (ULN) g. Aspartate aminotransferase (AST) >=3x ULN h. Alanine aminotransferase (ALT) >=3x ULN |
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| 4ヶ月 以上 | 4month old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 短腸症候群 | Short Bowel Syndrome | ||
| あり | |||
| テデュグルチド 0.05 mg/kg 被験者にテデュグルチド 0.05 mg/kg（中等度以上の腎機能障害の患者には0.025 mg/kg）を1日1回皮下（SC）投与する。28週間の治療サイクルは、24週間の投与期間とそれに続く4週間の追跡調査期間で構成される。（最大3サイクル） |
Teduglutide 0.05 milligram per kilogram (mg/kg) Participants will receive teduglutide 0.05 mg/kg (0.025 mg/kg for participants with moderate or greater renal impairment) subcutaneous (SC) injection once daily in a 28-week treatment cycle consisting of a 24-week treatment period followed by a 4-week no treatment follow-up period for a maximum of 3 cycles. |
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| 1. 治験薬投与下に発現した有害事象（TEAE）の発現率 評価期間：治験薬初回投与から追跡調査来院［治療終了（EOT）／早期中止（ET）（47.3～51.3週間）の4週間後］まで AEとは、医薬品（治験薬を含む）が投与された患者又は被験者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとであり、必ずしも当該医薬品（治験薬を含む）の投与との因果関係が明らかなもののみを示すものではない。TEAEとは治験薬投与後に、新たに生じた事象、又は既存の状態の悪化若しくは頻度の増加がみられたAEと定義される。 2. 重篤な有害事象（SAE）の発現率 評価期間：治験薬初回投与から追跡調査来院［EOT／ET（47.3～51.3週間）の4週間後］まで AEとは、医薬品（治験薬を含む）が投与された患者又は被験者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとであり、必ずしも当該医薬品（治験薬を含む）の投与との因果関係が明らかなもののみを示すものではない。SAEとは、治験薬（投与量にかかわらない）が投与された際に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとのうち、次のものをいう：死に至るもの、生命を脅かすもの、入院又は入院期間の延長が必要となるもの、永続的若しくは顕著な障害又は機能不全に陥るもの、先天異常をきたすもの、その他の医学的に重要な医学的事象 3. 特に注目すべき有害事象（AESI）の発現率 評価期間：治験薬初回投与から追跡調査来院［EOT／ET（47.3～51.3週間）の4週間後］まで AEとは、医薬品（治験薬を含む）が投与された患者又は被験者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとであり、必ずしも当該医薬品（治験薬を含む）の投与との因果関係が明らかなもののみを示すものではない。特に注目すべき有害事象（AESI）とは、重篤か否かを問わず、当該治験薬又は治験特有の、科学的及び医学的に懸念される事象である。 4. 臨床上問題となるバイタルサインの異常として報告された有害事象の発現率 評価期間：治験薬初回投与から追跡調査来院［EOT／ET（47.3～51.3週間）の4週間後］まで バイタルサインは体温、呼吸数、血圧及び脈拍を含む。 5. 体重のZスコアのベースラインからEOTまでの変化量 評価期間：ベースライン、EOT（47.3～51.3週間） Zスコアは個々の値と基準となる集団の平均値との偏差を基準となる集団の標準偏差で割った値である。 6. 身長のZスコアのベースラインからEOTまでの変化量 評価期間：ベースライン、EOT（47.3～51.3週間） Zスコアは個々の値と基準となる集団の平均値との偏差を基準となる集団の標準偏差で割った値である。 7. 頭囲のZスコアのベースラインからEOTまでの変化量 評価期間：ベースライン、EOT（47.3～51.3週間） Zスコアは個々の値と基準となる集団の平均値との偏差を基準となる集団の標準偏差で割った値である。 8. 体重身長比のZスコアのベースラインからEOTまでの変化量 評価期間：ベースライン、EOT（47.3～51.3週間） Zスコアは個々の値と基準となる集団の平均値との偏差を基準となる集団の標準偏差で割った値である。 9. 安全性臨床検査の所見が有害事象として報告された被験者数 評価期間：治験薬初回投与から追跡調査来院［EOT／ET（47.3～51.3週間）の4週間後］まで 安全性臨床検査は生化学検査、血液学的検査、尿検査を含む。 10. 排尿量の異常変化として報告された有害事象の発現率 評価期間：治験薬初回投与から追跡調査来院［EOT／ET（47.3～51.3週間）の4週間後］まで 排尿量及び排便量は、各来院前の安定したPS及びEN下で48 時間、及びPS処方の調整後1週間のうち任意の48時間、Output Diaryに記録し、算出した。 11. 排便量の異常変化として報告された有害事象の発現率 評価期間：治験薬初回投与から追跡調査来院［EOT／ET（47.3～51.3週間）の4週間後］まで 排尿量及び排便量は、各来院前の安定したPS及びEN下で48 時間、及びPS処方の調整後1週間のうち任意の48時間、Output Diaryに記録し、算出した。 |
1. Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) Time Frame: From first dose of study drug until follow-up visit (4 weeks after end of treatment [EOT]/end of termination [ET] {up to 47.3-51.3 weeks}) An AE is defined as any untoward medical occurrence in a clinical investigation subject administered a drug; it does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. TEAEs were defined as any AEs whose onset occurred, severity worsened, or intensity increased after receiving the investigational product. 2. Number of Participants With Serious Adverse Events (SAEs) Time Frame: From first dose of study drug until follow-up visit (4 weeks after EOT/ET [up to 47.3-51.3 weeks]) An AE is defined as any untoward medical occurrence in a clinical investigation participant administered a drug; it does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. An SAE is defined as any untoward medical occurrence that at any dose: results in death, is life threatening, requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant disability/incapacity, leads to a congenital anomaly /birth defect, is the other important medical event. 3. Number of Participants With Adverse Events of Special Interest (AESIs) Time Frame: From first dose of study drug until follow-up visit (4 weeks after EOT/ET [up to 47.3-51.3 weeks]) An AE is defined as any untoward medical occurrence in a clinical investigation participant administered a drug; it does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. An AESI, whether serious or non-serious, is one of scientific and medical concern specific to the compound or program, for which ongoing monitoring and rapid communication by the investigator to the sponsor may be appropriate. 4. Number of Participants With Clinically Significant Abnormalities in Vital Signs Reported as an Adverse Event Time Frame: From first dose of study drug until follow-up visit (4 weeks after EOT/ET [up to 47.3-51.3 weeks]) Vital signs included systolic and diastolic blood pressure, heart rate and body temperature. 5. Change From Baseline in Z-Score of Body Weight at EOT Time Frame: Baseline, EOT (up to 47.3-51.3 weeks) A z-score is the deviation of the value for an individual from the mean value of the reference population divided by the standard deviation for the reference population. 6. Change From Baseline in Z-Score of Height at EOT Time Frame: Baseline, EOT (up to 47.3-51.3 weeks) A z-score is the deviation of the value for an individual from the mean value of the reference population divided by the standard deviation for the reference population. 7. Change From Baseline in Z-Score of Head Circumference at EOT Time Frame: Baseline, EOT (up to 47.3-51.3 weeks) A z-score is the deviation of the value for an individual from the mean value of the reference population divided by the standard deviation for the reference population. 8. Change From Baseline in Z-Score of Weight-for-Length at EOT Time Frame: Baseline, EOT (up to 47.3-51.3 weeks) A z-score is the deviation of the value for an individual from the mean value of the reference population divided by the standard deviation for the reference population. 9. Number of Participants With Any Laboratory Safety Finding Reported as an Adverse Event Time Frame: From first dose of study drug until follow-up visit (4 weeks after EOT/ET [up to 47.3-51.3 weeks]) Laboratory safety parameters included biochemistry, hematology and urinalysis. 10. Number of Participants With a Significant Change in Urine Output Reported as an Adverse Event Time Frame: From first dose of study drug until follow-up visit (4 weeks after EOT/ET [up to 47.3-51.3 weeks]) Urine and stool output was recorded and calculated in the output diary over a 48-hour period of parenteral support (PS) and enteral nutrition (EN) stability before every site visit and within 1 week of implementing a change in the PS prescription. 11. Number of Participants With a Significant Change in Stool Output Reported as an Adverse Event Time Frame: From first dose of study drug until follow-up visit (4 weeks after EOT/ET [up to 47.3-51.3 weeks]) Urine and stool output was recorded and calculated in the output diary over a 48-hour period of PS and EN stability before every site visit and within 1 week of implementing a change in the PS prescription. |
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| 1. PS投与量のベースラインからの変化量 評価期間：ベースライン、Cycle 1 = Week 1、2、4、8、12、16、20、24及びEOT、Cycle 2 = Week 0、1、2、4、8、12、16、20、24及びEOT、Cycle 3 = Week 0、1、2及びEOT、並びに全体のEOT（47.3～51.3週間）［1サイクル=28週間］ PSは、治験期間中の量とカロリーの観点で栄養サポートを管理する為のものである。治療終了時（EOT）は、サイクルの最終評価時点と定義した。 2. PS投与量のベースラインからの変化率 評価期間：ベースライン、Cycle 1 = Week 1、2、4、8、12、16、20、24及びEOT、Cycle 2 = Week 0、1、2、4、8、12、16、20、24及びEOT、Cycle 3 = Week 0、1、2及びEOT、並びに全体のEOT（47.3～51.3週間）［1サイクル=28週間］ PS投与量のベースラインからの変化率は次のように算出する：（各評価時点[Week 1、2、4、8、12、16、20、24、EOT]におけるPS投与量 – ベースラインにおけるPS投与量）/ ベースラインにおけるPS投与量 * 100（％）。経静脈サポート（PS）は、治験期間中の量とカロリーの観点で栄養サポートを管理する為のものである。EOTは、サイクルの最終評価時点と定義した。 3. PS投与量をベースラインから20%以上減量した被験者数 評価期間：ベースライン、Cycle 1 = Week 1、2、4、8、12、16、20、24及びEOT、Cycle 2 = Week 0、1、2、4、8、12、16、20、24及びEOT、Cycle 3 = Week 0、1、2及びEOT、並びに全体のEOT（47.3～51.3週間）［1サイクル=28週間］ 経静脈サポート（PS）は、治験期間中の量とカロリーの観点で栄養サポートを管理する為のものである。EOTは、サイクルの最終評価時点と定義した。 4. 経腸の自律を達成した被験者数 評価期間：Cycle 1 = Week 1、2、4、8、12、16、20、24及びEOT、Cycle 2 = Week 0、1、2、4、8、12、16、20、24及びEOT、Cycle 3 = Week 0、1、2及びEOT、並びに全体のEOT（47.3～51.3週間）［1サイクル=28週間］ 経腸の自律はPSからの完全な離脱と定義される。経静脈サポート（PS）は、治験期間中の量とカロリーの観点で栄養サポートを管理する為のものである。 5. PSの1週間あたりの日数のベースラインからEOTまでの変化量 評価期間：ベースライン、Cycle 1 = Week 1、2、4、8、12、16、20、24及びEOT、Cycle 2 = Week 0、1、2、4、8、12、16、20、24及びEOT、Cycle 3 = Week 0、1、2及びEOT、並びに全体のEOT（47.3～51.3週間）［1サイクル=28週間］ 経静脈サポート（PS）は、治験期間中の量とカロリーの観点で栄養サポートを管理する為のものである。 |
1. Change From Baseline in PS Volume Time Frame: Baseline, Cycle 1 = Week 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, and EOT, Cycle 2 = Week 0, 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, and EOT, Cycle 3 = Week 0, 1, 2, and EOT and overall EOT (for up to 47.3-51.3 weeks) [cycle length=28 weeks] PS (parenteral nutrition or intravenous fluids) was considered for managing nutritional support in terms of volume and calories during the treatment period. An end of treatment (EOT) was defined as the last determination of endpoint of the last cycle. 2. Percent Change From Baseline in PS Volume Time Frame: Baseline, Cycle 1 = Week 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, and EOT, Cycle 2 = Week 0, 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, and EOT, Cycle 3 = Week 0, 1, 2, and EOT and overall EOT (for up to 47.3-51.3 weeks) [cycle length=28 weeks] Percent change from baseline in PS volume was calculated as follows; (PS volume at each point [Week 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, and EOT] - PS volume at baseline)/ PS volume at baseline *100 (percent). PS (parenteral nutrition or intravenous fluids) was considered for managing nutritional support in terms of volume and calories during the treatment period. An EOT was defined as the last determination of endpoint of the last cycle. 3. Number of Participants who Demonstrate at least 20 Percent (%) Reduction From Baseline in PS Volume Time Frame: Baseline, Cycle 1 = Week 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, and EOT, Cycle 2 = Week 0, 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, and EOT, Cycle 3 = Week 0, 1, 2, and EOT, and overall EOT (for up to 47.3-51.3 weeks) [cycle length=28 weeks] PS (parenteral nutrition or intravenous fluids) was considered for managing nutritional support in terms of volume and calories during the treatment period. An EOT was defined as the last determination of endpoint of the last cycle. 4. Number of Participants who Achieved Enteral Autonomy Time Frame: Cycle 1 = Week 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, and EOT, Cycle 2 = Week 0, 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, and EOT, Cycle 3 = Week 0, 1, 2, and EOT, and overall EOT (for up to 47.3-51.3 weeks) [cycle length=28 weeks] Achieving enteral autonomy is defined as complete weaning off PS. PS (parenteral nutrition or intravenous fluids) was considered for managing nutritional support in terms of volume and calories during the treatment period. 5. Change From Baseline in Number of Days per Week of PS Usage at EOT Time Frame: Baseline, Cycle 1 = Week 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, and EOT, Cycle 2 = Week 0, 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, and EOT, Cycle 3 = Week 0, 1, 2, and EOT, and overall EOT (for up to 47.3-51.3 weeks) [cycle length=28 weeks] PS (parenteral nutrition or intravenous fluids) was considered for managing nutritional support in terms of volume and calories during the treatment period. |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| テデュグルチド | |||
| レベスティブ皮下注用3.8 mg／レベスティブ皮下注用0.95 mg | |||
| 30300AMX00295/30400AMX00399 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 武田薬品工業株式会社 | |
| Takeda Pharmaceutical Company Limited | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 東北大学病院治験審査委員会 | Tohoku University Hospital Institutional Review Board | |
| 宮城県仙台市青葉区星陵町1番1号 | 1-1, Seiryo-machi, Aoba-ku, Sendai, Miyagi | |
| 022-717-7056 | ||
| chiken@grp.tohoku.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| U1111-1267-3327 | |
| WHO Universal Trial Number | |
| WHO Universal Trial Number | |
| NCT05027308 | |
| ClinicalTrials.gov Identifier | |
| ClinicalTrials.gov Identifier | |
| 2022-003572-16 | |
| EudraCT Number | |
| EudraCT Number |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当する | ||
| 該当する |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| Takeda Study ID: TAK-633-3008 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| TAK-633-3008-PRT-Redacted.pdf | ||
設定されていません |
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設定されていません |
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