臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和3年7月1日 | ||
| 令和6年3月15日 | ||
| 令和4年4月4日 | ||
| 全身型重症筋無力症患者を対象として、efgartigimod PH20 を複数回皮下投与した場合とefgartigimod を複数回静脈内投与した場合の薬力学、薬物動態、有効性、安全性、忍容性及び免疫原性を比較検討する、第3 相、ランダム化、非盲検、並行群間試験 | ||
| 全身型重症筋無力症患者を対象としたEfgartigimod PH20 SCの第3相試験 | ||
| 松浦 佑史 | ||
| 株式会社新日本科学PPD | ||
| Efgartigimod PH20 SC 1000 mg を7 日ごと（q7d）に4 回投与した場合のPD 効果が、efgartigimod 10 mg/kg をq7d で4 回IV 投与した場合のPD 効果に劣らないことを検証する。/ To demonstrate that the PD effect of injections of 1000 mg efgartigimod PH20 SC, administered every 7 days (q7d) for 4 administrations, is noninferior to that of IV infusions of efgartigimod at a dose of 10 mg/kg administered q7d for 4 administrations. | ||
| 3 | ||
| 全身型重症筋無力症（gMG） | ||
| 研究終了 | ||
| ARGX-113 PH20 SC 、エフガルチギモド アルファ（遺伝子組換え）点滴静注製剤 | ||
| 未定、ウィフガート点滴静注400mg | ||
| 公益財団法人 総合花巻病院 治験審査委員会 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2024年03月14日 | ||
２ 結果の要約
２ 結果の要約
| 2022年04月04日 | |||
| 8 | |||
| / | 年齢の中央値は53.5歳（範囲：19～84歳）で、両群の参加者の多くが18歳〜65歳未満のカテゴリー(80名[72.7%])であった。男性被験者よりも女性被験者が多かった（65名[59.1%]）。全部で8名（7.3%）の被験者が日本人被験者の定義に合致していた。 全体として、被験者の多くが、スクリーニング時に米国重症筋無力症財団（MGFA）の分類でクラスII-IIbからクラスIII-IIIaであり、軽度から中等度の疾患重症度の患者集団を示した。被験者の多くがAChR-Ab（抗アセチルコリン受容体抗体）陽性（被験者91名[82.7%]）であり、efgartigimod PH20SC群に45名が、IV群に46名が組み入れられた。 |
The median age was 53.5 years (range: 19 to 84 years), with more of the participants across both arms in the 18 to <65 years age category (80 [72.7%]). There were more female participants (65 [59.1%]) than male participants. A total of 8 (7.3%) participants met the definition of a Japanese participant. Overall, most participants had Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) classification at screening that was Class II-IIb to Class III-IIIa, indicative of a patient population with mild to moderate disease severity. Most participants were AChR-Ab (anti-acetylcholine receptor antibody) seropositive (91 [82.7%] participants), with 45 and 46 participants in the efgartigimod PH20 SC and IV arms, respectively. |
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| / | 本試験の主目的は、gMG（全身性重症筋無力症）の被験者において、10%のNI（非劣性）マージンに基づき、29日目の総IgGの減少率を使用して、efgartigimod PH20 SC製剤が、IV製剤に比べ非劣勢（NI）であることを示すことであった。この主要評価項目は達成された。また、29日目のAChR-Ab 減少率に基づき、efgartigimod PH20 SCは、efgartigimod IVに対し、NIであった。 被験者が報告するMG-ADL（重症筋無力症の日常生活活動）スケール及び医師が評価するQMG（定量的重症筋無力症）スケールを含むバリデーション済みの臨床転帰スケールを使用して経時的に評価されたefgartigimod PH20 SCの臨床的有効性は、週1回の投与を4回行う治療サイクル1回後のefgartigimod IVの臨床的有効性と同程度であった。 Efgartigimod PH20 SC及びefgartigimod IVの両群において、総IgG減少量は、MG-ADLレスポンダーの割合で測定され、gMG被験者の臨床反応と関連性が見られた。 EfgartigimodあるいはrHuPH20に対するADA（抗薬物抗体）又はNAb（中和抗体）は、PK、PD、臨床的有効性、あるいはefgartigimodの安全性パラメータに対する明らかな影響はなかった。 Efgartigimod PH20 SC及びefgartigimod IVの両群において、ほとんどのAEの重症度は軽度から中等度であり、gMG被験者における忍容性及び安全性プロファイルは共に良好であった。 Efgartigimod PH20 SC 1000 mgがefgartigimod IV 10 mg/kgの代替品となることで、患者にgMG治療の選択肢と柔軟性を提供する。 本治験における各段階の患者数又は被験者数は以下の通りである。 • 試験開始前に予測していた該当患者数：14（日本）、110（全体） • 適格性を調査した患者数：9（日本）、159（全体） • 適格と確認された患者数：9（日本）、120（全体） • 本治験に組⼊れられた被験者数：8（日本）、111（全体） • 本治験を完了し、続くARGX-113-2002試験に移行した被験者：8（日本）、109（全体） • 解析対象となった被験者数：8（日本）、110（全体） |
The primary objective of this study was to demonstrate that the efgartigimod PH20 SC formulation was noninferior (NI) to the IV formulation using total IgG percent reduction at day 29 based on an NI (noninferior(ity)) margin of 10% in participants with gMG (generalized myasthenia gravis). The primary endpoint was met. Additionally, efgartigimod PH20 SC was NI to efgartigimod IV based on AChR-Ab percent reduction at day 29. The clinical efficacy of efgartigimod PH20 SC, assessed over time using validated clinical outcome scales including the participant-reported MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) scale and the physician-assessed QMG (Quantitative Myasthenia Gravis) scale, was similar to the clinical efficacy of efgartigimod IV after 1 treatment cycle of 4 weekly administrations. In both the efgartigimod PH20 SC and efgartigimod IV arms, total IgG reduction was associated with a clinical response in participants with gMG, as measured by the percentage of MG-ADL responders. ADA (antidrug antibody(ies)) or NAb (neutralizing antibody (ies)) against efgartigimod or antibodies and NAb against rHuPH20 did not have an apparent impact on the PK, PD, clinical efficacy, or safety parameters of efgartigimod. Both efgartigimod PH20 SC and efgartigimod IV were well tolerated and had a favorable safety profile in participants with gMG, with most AEs being mild to moderate in severity. The overall benefit-risk ratio of efgartigimod PH20 SC in the treatment of participants with gMG was assessed as positive. Efgartigimod PH20 SC 1000 mg provides an alternative to efgartigimod IV 10 mg/kg, providing patients with gMG treatment optionality and flexibility. The number of patients or subjects at each stage of the study are as follows: - The number of eligible patients projected before the study initiation: 14 (Japan), 110 (overall) - The number of patients who underwent screening for eligibility: 9 (Japan), 159 (overall) - The number of patients confirmed to be eligible: 9 (Japan), 120 (overall) - The number of subjects enrolled in the study: 8 (Japan), 111 (overall) - The number of subjects who completed this study and rolled over to the subsequent ARGX-113-2002 study: 8 (Japan), 109 (overall) - The number of subjects included in the analysis set: 8 (Japan), 110 (overall) |
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| / | Efgartigimod PH20 SC及びefgartigimod IVの両群において、ほとんどのAEの重症度は軽度から中等度であり、gMG被験者における忍容性及び安全性プロファイルは共に良好であった。試験期間中の死亡例はなく、グレード4のAEも報告されなかった。Efgartigimod PH20 SC群で、発生率が高かったAEは注射部位反応（Medical Dictionary for Regulatory Activitiesの高位用語で定義される注射部位反応）であった。重症筋無力症の事象によるSAE、及びNCI CTCAE グレード3以上のAEの発生率が高かった。治療の中断及び中止につながるAEを発現した被験者の割合は低かった。 最も多く報告されたAE（被験者の5％以上）は、順に、頭痛（14名[12.7%]）、注射部位発疹（8名[7.3%]）、及び重症筋無力症と注射部位紅斑（それぞれ7名[6.4%]）であった。 両群共に、ほとんどのSAEは、それぞれ1名(1.8%)の被験者に発現した。最も多く報告されたSAE（被験者の5％以上）は、重症筋無力症であり、efgartigimod PH20 SC群では5名(9.1%)に、efgartigimod IV群では1名(1.8%)に発現した。 両群共に、ほとんどの重症筋無力症のSAEは、7週間の追跡調査期間の終わり頃に報告され、その間、被験者はefgartigimodを投与されていなかった。 治験責任医師によってefgartigimodと因果関係があるとみなされたSAEはなかった。 Efgartigimod PH20 SC群の被験者1名（1.8％）において、因果関係ありの非重篤なグレード2の注射部位発疹のAEにより、IMP（治験医薬品）を中断した。 Efgartigimod PH20 SC群の被験者2名（3.6％）が、efgartigimodと因果関係のないAEを発現し治療中止となった。 1名（1.8％）の被験者が3日目にグレード1の非重篤なCOVID-19のAEを発現し（治験実施計画書に従いefgartigimodは中止された）、1名（1.8％）の被験者が1日目にグレード3の重症筋無力症のSAEを発現した。Efgartigimod IV群において治療の中断あるいは中止に至る事象はなかった。 Efgartigimod PH20 SC群において、21名（38.2%）の被験者が局所的な注射部位反応を示した。 注射部位反応は全てグレード1又は2であった。重篤と報告された事象はなかった。 事象は治療を制限するものではなく、治療の中止に至る事象はなかった。 特に注目すべき有害事象（AESI*）の頻度は、efgartigimod PH20 SC及びIVの両群において一貫していた。グレード4の事象は報告されなかった。 全体として、血液生化学検査、血液学的検査及び尿検査におけるベースラインからの変化は、efgartigimod PH20 SC及びIVの両群において一貫していた。バイタルサイン、心電図、又は身体検査所見において、ベースラインからの臨床的に有意な変化はなかった。 * AESIは、治験依頼者の製品又はプログラム（例：治験対象の基礎疾患、薬剤の作用機序／潜在的な免疫抑制の機序）に特異的な、科学的及び医学的に重要な事象を言う。Efgartigimodの投与時にはIgG値の減少が誘発されるため、IgG値の低下に伴う感染症の潜在的リスクがある。そのため、本治験では、感染症をAESIとみなす。 以上のことから、標準化された方法で以下の医学的情報を収集した。 • 感染部位 • 基礎疾患、病歴及び併用薬との関連性 • 過去の感染症の再発 • 過去のレスキュー療法 • 感染確認の方法、培養又は緊急の医学的措置 |
Both efgartigimod PH20 SC and efgartigimod IV were well tolerated and had a favorable safety profile in participants with gMG, with most AEs being mild to moderate in severity. There were no deaths during the study and no grade 4 AEs were reported. The higher incidence of AEs, in the efgartigimod PH20 SC arm was due to Injection site reactions (defined by the Medical Dictionary for Regulatory Activities high-level term of Injection site reactions). The higher incidence of SAEs, and AEs of NCI CTCAE grade >=3 AEs was due to Myasthenia gravis events. The percentage of participants with AEs leading to treatment interruption and discontinuation was low. The most commonly reported AEs (>=5% participants) were Headache (14 [12.7%] participants), Injection site rash (8 [7.3%] participants), and Myasthenia gravis and Injection site erythema (7 [6.4%] participants each). Across both arms, most SAEs occurred in 1 (1.8%) participant each. The most commonly reported SAE (>=5% of participants) was Myasthenia gravis, which occurred in 5 (9.1%) participants in the efgartigimod PH20 SC arm and 1 (1.8%) participant in the efgartigimod IV arm. Across both arms, most SAEs of Myasthenia gravis were reported toward the end of the 7-week follow-up period, during which time participants were not receiving efgartigimod. None of the SAEs were considered by the investigator to be related to efgartigimod. One (1.8%) participant in the efgartigimod PH20 SC arm had a related, nonserious grade 2 AE of Injection site rash, which led to IMP (investigational medicinal product) interruption. Two (3.6%) participants in the efgartigimod PH20 SC arm had AEs leading to treatment discontinuation that were unrelated to efgartigimod. One (1.8%) participant had a grade 1 nonserious AE of COVID-19 on day 3 (efgartigimod was discontinued per protocol), and 1 (1.8%) participant had a grade 3 SAE of Myasthenia gravis on day 1. There were no events leading to treatment interruption or discontinuation in the efgartigimod IV arm. In the efgartigimod PH20 SC arm, 21 (38.2%) participants had localized Injection site reactions. All of the Injection site reactions were grade 1 or 2. None of the events were reported as serious. The events were not treatment-limiting, and none of the events led to treatment discontinuation. The frequency of adverse events of special interest (AESI*) was consistent across the efgartigimod PH20 SC and IV arms. No grade 4 events were reported. Overall, changes from baseline in the clinical chemistry, hematology, and urinalysis parameters were consistent across the efgartigimod PH20 SC and IV arms. There were no clinically meaningful changes from baseline in vital signs, electrocardiograms, or physical examination findings. * An AESI is an event of scientific and medical concern specific to the sponsor product or program (eg, an underlying condition being investigated, a mechanism of action/potential immunosuppression). Efgartigimod treatment induces reductions in the IgG levels and there is a potential risk for infections associated with low IgG levels. As such, any infections are considered AESIs in this study. As a consequence, the following medical information was collected in a standardized way: -Location of the infection -Relationship to the underlying condition, medical history, and concomitant medications -Reoccurrence of previous infection -Previous rescue therapy -Any confirmatory procedure, culture, or urgent medical intervention |
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| / | 主要評価項目： 主要評価項目は、29日目（すなわち、4回目のIV又はSC投与から7日目）の総IgGレベルのベースラインからの減少率とした。 主要評価項目は達成された。Efgartigimod PH20 SC 1000 mgを投与されたgMG被験者における29日目の総IgG減少率は、週1回の投与を4回行う治療サイクル1回後のefgartigimod IV 10 mg/kgを投与された被験者の値に対し、NIであった。両群（efgartigimod PH20 SC対efgartigimod IV）間の最小二乗平均値の差は、efgartigimod PH20 SCが優位となり、−4.2%（95% CI: −7.73 ～ −0.66）であった。また、efgartigimod PH20 SC 1000 mgを投与されたgMG被験者における29日目のAChR-Ab減少率は、週1回の投与を4回行う治療サイクル1回後のefgartigimod IV 10 mg/kgを投与された被験者の値に対し、NIであった。両群（efgartigimod PH20 SC対efgartigimod IV）間の最小二乗平均値の差は、−2.5% (95% CI: −7.45 ～ 2.41）であった。 副次評価項目： 被験者が報告するMG-ADLスケール及び医師が評価するQMGスケールを含むバリデーション済みの臨床転帰スケールを使用したefgartigimod PH20 SCの臨床的有効性は、週1回の投与を4回行う治療サイクル1回後のefgartigimod IVの臨床的有効性と同程度であった。 全集団（AChR-Ab陽性及びAChR-Ab陰性の被験者）において、連続して4週間以上に渡りベースラインから2ポイント以上のMG-ADLスコア減少に基づく、MG-ADLレスポンダーの割合は、efgartigimod PH20 SC及びIVの両群で同じ（それぞれ38名[69.1%]）であった。全集団におけるMG-ADLレスポンダーの割合は、AChR-Ab陽性被験者におけるMG-ADLレスポンダーの割合と同様であった（efgartigimod PH20 SC群では71.1%、efgartigimod IV群では71.7%）。MG-ADL総スコアのベースラインからの経時的な平均変化量は、efgartigimod PH20 SC及びIVの両群において同様であった。MG-ADL総スコアの最大減少量は、4週目（最終投与から1週間後）であり、4週目のベースラインからの平均変化量は、efgartigimod PH20 SC群で −5.1、efgartigimod IV群で−4.7であった。AChR-Ab陽性集団におけるMG-ADL総スコアのベースラインからの経時的な平均変化量は、全集団と同様であった。同様の結果は、AChR-Ab陰性集団においても観察された。 全集団において、連続して4週間以上に渡りベースラインから3ポイント以上のQMGスコア減少に基づく、QMGレスポンダーの割合は、efgartigimod PH20 SC群で65.5%、efgartigimod IV群で51.9%であった。AChR-Ab陽性集団におけるQMGレスポンダーの割合は、全集団と同様であった。 同様の結果は、AChR-Ab陰性集団においても観察された。 QMG総スコアの最大減少量は、4週目であり、4週目のベースラインからの平均QMG変化量は、efgartigimod PH20 SC群で−6.1、efgartigimod IV群で−5.2であった。 AChR-Ab陽性集団におけるQMG総スコアのベースラインからの経時的な平均変化量は、全集団と同様であった。同様の結果は、AChR-Ab陰性集団においても観察された。 |
Primary Endpoint: The primary PD endpoint was the percent reduction from baseline in total IgG levels at day 29 (i.e. 7 days after the fourth IV or SC administration). The primary endpoint was met. Total IgG reduction at day 29 in participants with gMG who received efgartigimod PH20 SC 1000 mg was NI to that in participants who received efgartigimod IV 10 mg/kg after 1 treatment cycle of 4 weekly administrations. The least-squares mean difference between the 2 arms (efgartigimod PH20 SC vs efgartigimod IV) was -4.2% (95% CI: -7.73 to -0.66) in favor of efgartigimod PH20 SC. Additionally, AChR-Ab reduction at day 29 in participants with gMG who received efgartigimod PH20 SC 1000 mg was NI to that in participants who received efgartigimod IV 10 mg/kg after 1 treatment cycle of 4 weekly administrations. The least-squares mean difference between the 2 arms (efgartigimod PH20 SC vs efgartigimod IV) was -2.5% (95% CI: -7.45 to 2.41). Secondary Efficacy Endpoints: The clinical efficacy of efgartigimod PH20 SC, using validated clinical outcome scales including the participant-reported MG-ADL scale and the physician-assessed QMG scale, was similar to the clinical efficacy of efgartigimod IV after 1 treatment cycle of 4 weekly administrations. In the overall population (including AChR-Ab seropositive and negative participants), the percentage of MG-ADL responders, based on a reduction of >=2 points from baseline on the MG-ADL score for >=4 consecutive weeks, was the same for participants in the efgartigimod PH20 SC and IV arms (38 [69.1%] participants each). The percentage of MG-ADL responders in the overall population was similar to the percentage of MG-ADL responders in the AChR-Ab seropositive population (71.1% and 71.7% in the efgartigimod PH20 SC and IV arms, respectively). The mean change from baseline in MG-ADL total score over time was similar for participants in the efgartigimod PH20 SC and IV arms. The maximum reduction in MG-ADL total score was at week 4 (1 week after the last injection); the mean change from baseline at week 4 was -5.1 versus -4.7 in the efgartigimod PH20 SC and IV arms, respectively. The mean change from baseline in MG-ADL total score over time for the AChR-Ab seropositive population was similar to the overall population. Similar results were observed in the AChR-Ab seronegative population. In the overall population, the percentage of QMG responders, based on a reduction of >=3 points from baseline on the QMG score for >=4 consecutive weeks, was 65.5% and 51.9% for participants in the efgartigimod PH20 SC and IV arms, respectively. The percentage of QMG responders for the AChR-Ab seropositive population was similar to the overall population. Similar results were observed in the AChR-Ab seronegative population. The maximum reduction in QMG total score was at week 4; the mean QMG change from baseline at week 4 was -6.1 versus -5.2 in the efgartigimod PH20 SC and IV arms, respectively. The mean change from baseline in QMG total score over time for the AChR-Ab seropositive population was similar to the overall population. Similar results were observed in the AChR-Ab seronegative population |
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| / | 全部で111名の被験者が組み入れられ、55名の被験者がefgartigimod PH20 SC群に、56名の被験者がefgartigimod IV群にランダム化された。Efgartigimod PH20 SC及びefgartigimod IVの両方において、ほとんどのAEの重症度は軽度から中等度であり、gMG被験者における忍容性及び安全性プロファイルは共に良好であった。gMG被験者の治療としてefgartigimod PH20 SCの全体的なベネフィット-リスク比は、肯定的と見なされた。 | A total of 111 participants were enrolled and randomized: 55 participants in the efgartigimod PH20 SC arm and 56 in the efgartigimod IV arm. Both efgartigimod PH20 SC and efgartigimod IV were well tolerated and had a favorable safety profile in participants with gMG, with most AEs being mild to moderate in severity. The overall benefit-risk ratio of efgartigimod PH20 SC in the treatment of participants with gMG was considered positive. | |
| 2022年02月01日 | |||
| https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT04735432?term=%22gMG%22and%22ARGX-113%22&draw=2&rank=5 | |||
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| 無 | No | |
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年3月14日 |
| jRCT番号 | jRCT2021210016 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 全身型重症筋無力症患者を対象として、efgartigimod PH20 を複数回皮下投与した場合とefgartigimod を複数回静脈内投与した場合の薬力学、薬物動態、有効性、安全性、忍容性及び免疫原性を比較検討する、第3 相、ランダム化、非盲検、並行群間試験 | A Phase 3, Randomized, Open-Label, Parallel-Group Study to Compare the Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, Efficacy, Safety, Tolerability, and Immunogenicity of Multiple Subcutaneous Injections of Efgartigimod PH20 SC With Multiple Intravenous Infusions of Efgartigimod in Patients With Generalized Myasthenia Gravis (ADAPT SC) | ||
| 全身型重症筋無力症患者を対象としたEfgartigimod PH20 SCの第3相試験 | A Phase 3 study of Efgartigimod PH20 SC in patient with Generalized Myasthenia Gravis | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 松浦 佑史 | Matsuura Yuji | ||
| / | 株式会社新日本科学PPD | PPD-SNBL K.K. | |
| 530-6116 | |||
| / | 大阪府大阪市北区中ノ島3-3-23中ノ島ダイビル16階 | Nakanoshima Daibiru 16F, 3-3-23, Nakanoshima, Kita-ku, Osaka-shi, Osaka | |
| 06-4560-6974 | |||
| Yuji.Matsuura@ppd.com | |||
| 松浦 佑史 | Matsuura Yuji | ||
| 株式会社新日本科学PPD | PPD-SNBL K.K. | ||
| 530-6116 | |||
| 大阪府大阪市北区中ノ島3-3-23中ノ島ダイビル16階 | Nakanoshima Daibiru 16F, 3-3-23, Nakanoshima, Kita-ku, Osaka-shi, Osaka | ||
| 06-4560-6974 | |||
| Yuji.Matsuura@ppd.com | |||
| 令和3年2月17日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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|---|---|---|---|
| / | 公益財団法人 総合花巻病院 |
General Hanamaki Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人大阪大学医学部附属病院 |
Osaka University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構仙台医療センター |
National Hospital Organization Sendai Medical Center |
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|---|---|---|---|
| / | 千葉大学医学部附属病院 |
Chiba University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 北海道医療センター |
National Hospital Organization Hokkaido medical center |
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|---|---|---|---|
| / | 東京医科大学病院 |
Tokyo Medical University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 広島大学病院 |
Hiroshima University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 東邦大学医療センター大森病院 |
Toho University Omori Medical Center |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| Efgartigimod PH20 SC 1000 mg を7 日ごと（q7d）に4 回投与した場合のPD 効果が、efgartigimod 10 mg/kg をq7d で4 回IV 投与した場合のPD 効果に劣らないことを検証する。/ To demonstrate that the PD effect of injections of 1000 mg efgartigimod PH20 SC, administered every 7 days (q7d) for 4 administrations, is noninferior to that of IV infusions of efgartigimod at a dose of 10 mg/kg administered q7d for 4 administrations. | |||
| 3 | |||
| 2021年04月23日 | |||
| 2021年05月12日 | |||
| 2021年03月15日 | |||
| 2022年07月31日 | |||
| 10 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| あり | |||
| ベルギー/チェコ/ドイツ/ハンガリー/イタリア/オランダ/ポーランド/スペイン/ボスニア・ヘルツェゴビナ/ジョージア/セルビア/ロシア/イギリス/アメリカ | Belgium/Czech Republic/Germany/Hungary/Italy/Netherlands/Poland/Spain/Bosnia and Herzegovina/Georgia/Serbia/Russia/the UK/the US | ||
| 1.署名した文書での同意が可能で、同意文書（ICF）及び本治験の治験実施計画書に記載されている要件と制限を遵守する意思及び能力があること 2. ICF への署名の時点で20 歳以上の患者 3. gMG と診断され、以下の少なくとも1 項目に該当すること： a. 単繊維筋電図検査又は反復神経刺激によって示される異常な神経筋伝達の病歴を有する b. 塩化エドロホニウム検査陽性の病歴を有する c. 治療責任医師によって評価された、経口アセチルコリンエステラーゼ（AChE）阻害剤による治療で gMG 徴候の実証された改善が認められた 4. 米国重症筋無力症財団（MGFA）によるクラスII、III、IVa 又はIVb で定義される臨床基準を満たす患者 |
1. Must be capable of giving signed informed consent, which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the informed consent form (ICF) and in this protocol. 2. At least 20 years of age at the time of signing the ICF. 3. Diagnosed with gMG with confirmed documentation and supported by at least 1 of the following: a. History of abnormal neuromuscular transmission demonstrated by single fiber electromyography or repetitive nerve stimulation b. History of positive edrophonium chloride test c. Demonstrated improvement in MG signs upon treatment with oral acetylcholinesterase (AChE) inhibitors as assessed by the treating physician 4. Meeting the clinical criteria as defined by the Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) class II, III, IVa, or IVb |
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| 1. 妊娠中及び授乳中の女性、並びに治験期間中及び治験薬の最終投与後90 日間以内に妊娠を希望する女性 2. 以下のいずれかの健康状態に該当する場合： a. スクリーニング時に臨床的に重要な制御されていない活動性又は慢性の細菌、ウイルス又は真菌感染 がある b. 重症筋無力症の臨床症状の適正な評価を阻害したり、患者を過度のリスクにさらしたりするその他の 既知の自己免疫疾患があると治験責任（分担）医師が判断した c. 悪性腫瘍の病歴を有する患者。治験薬の初回投与前3 年間以上にわたって再発を示す所見がなく、適 切な治療によって治癒したとみなされる場合を除く。以下のがん患者は随時登録可能である： − 適切に治療された皮膚の基底細胞癌又は扁平上皮癌 − 子宮頚部上皮内癌 − 乳房上皮内癌 − 偶発的組織学的所見を示した前立腺癌（TNMステージT1a 又はT1b） d. その他の重大かつ重篤な疾患の臨床所見を有する患者、大手術を最近受けた、又は治験期間中に受け る予定がある患者、若しくは治験の結果に影響を及ぼす又は患者を過度のリスクにさらす可能性があ ると治験責任（分担）医師が判断した患者 |
1. Are pregnant or lactating, or intend to become pregnant during the study or within 90 days after the last d ose of IMP. 2. Has any of the following medical conditions: a. Clinically significant uncontrolled active or chronic bacterial, viral, or fungal infection at screening b. Any other known autoimmune disease that, in the opinion of the investigator, would interfere with an ac curate assessment of clinical symptoms of myasthenia gravis or put the participant at undue risk c. History of malignancy unless deemed cured by adequate treatment with no evidence of reoccurrence f or >=3 years before the first administration of the IMP. Participants with the following cancers can be included at any time: - adequately treated basal cell or squamous cell skin cancer - carcinoma in situ of the cervix - carcinoma in situ of the breast - incidental histological findings of prostate cancer (TNM Classification of Malignant Tumors stage T1a or T1b). d. Clinical evidence of other significant serious diseases, or the participant has had a recent major surger y, or who have any other condition that, in the opinion of the investigator, could confound the results of the study or put the participant at undue risk. |
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| 20歳 以上 | 20age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 全身型重症筋無力症（gMG） | Generalized Myasthenia Gravis (gMG) | ||
| あり | |||
| 週1回のEfgartigimod PH20 SCの皮下投与又はARGX-113の静脈投与 | Subcutaneous administration of Efgartigimod PH20 SC or intravenous administration of ARGX-113 once a week | ||
| 29 日目（4 回目のIV 又はSC 投与から7 日後）における総IgG レベルのベースラインからの減少率 | Percent reduction from baseline in total IgG levels at day 29, ie, 7 days after the fourth IV or SC administration | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ARGX-113 PH20 SC | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| エフガルチギモド アルファ（遺伝子組換え）点滴静注製剤 | |||
| ウィフガート点滴静注400mg | |||
| 30400AMX00013000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 賠償保険 | ||
| なし | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アルジェニクス ビーブイ | |
| argenx BV | |
| あり | |
| あり | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 公益財団法人 総合花巻病院 治験審査委員会 | General Hanamaki Hospital Institutional Review Board | |
| 岩手県花巻市御田屋町4番56号 | 4-56 Otaya-cho, Hanamaki-Shi, Iwate | |
| 0198-23-3311 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当する |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| ARGX-113-2001_CTgov protocol redacted.pdf | ||
設定されていません |
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設定されていません |
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