臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和3年6月28日 | ||
| 令和3年7月1日 | ||
| 臨床的に血管外溶血（EVH）を示す発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）患者を対象とした補体C5阻害薬（Eculizumab又はRavulizumab）へ追加投与するDanicopan（ALXN2040）の第3相試験 | ||
| 臨床的にEVHを示すPNH患者を対象に補体C5阻害薬（eculizumab又はravulizumab）へ追加投与するdanicopanのpivotal試験 | ||
| 鎌田 丈夫 | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | ||
| 臨床的に血管外溶血（EVH)を示す発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH)患者を対象とした補体C5阻害薬へ追加投与するDanicopan (ALXN2040)の有効性・安全性を検討する | ||
| 3 | ||
| 発作性夜間ヘモグロビン尿症 | ||
| 募集中 | ||
| ALXN2040 | ||
| 未定 | ||
| 公立大学法人 福島県立医科大学附属病院 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和3年6月29日 |
| jRCT番号 | jRCT2021210014 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 臨床的に血管外溶血（EVH）を示す発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）患者を対象とした補体C5阻害薬（Eculizumab又はRavulizumab）へ追加投与するDanicopan（ALXN2040）の第3相試験 | A Phase 3 Study of Danicopan (ALXN2040) as Add-on Therapy to a C5 Inhibitor (Eculizumab or Ravulizumab) in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Who Have Clinically Evident Extravascular Hemolysis (EVH) | ||
| 臨床的にEVHを示すPNH患者を対象に補体C5阻害薬（eculizumab又はravulizumab）へ追加投与するdanicopanのpivotal試験 | Pivotal study of danicopan as add-on therapy to a C5 inhibitor (eculizumab or ravulizumab) in patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) who have Clinically Evident EVH | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 鎌田 丈夫 | Kamata Takeo | ||
| / | アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma GK | |
| 研究開発統括本部 | |||
| 150-0013 | |||
| / | 東京都渋谷区恵比寿1-18-14 | 1-18-14 Ebisu Shibuya-ku | |
| 03-5795-0775 | |||
| Takeo.Kamata@alexion.com | |||
| 鎌田 丈夫 | Kamata Takeo | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma GK | ||
| 研究開発統括本部 | |||
| 150-0013 | |||
| 東京都渋谷区恵比寿1-18-14 | 1-18-14 Ebisu Shibuya-ku | ||
| 03-57950-0775 | |||
| Takeo.Kamata@alexion.com | |||
| 令和2年8月19日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 臨床的に血管外溶血（EVH)を示す発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH)患者を対象とした補体C5阻害薬へ追加投与するDanicopan (ALXN2040)の有効性・安全性を検討する | |||
| 3 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2020年08月19日 | |||
| 2023年10月30日 | |||
| 84 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| アメリカ | America | ||
| 1. PNHと診断されている。 2. 以下の臨床的にEVH所見を有する。 網状赤血球数が120000/microL以上の貧血（Hbが9.5 g/dL以下） 試験開始前6ヵ月以内に1回以上の赤血球又は全血の輸血 3. 本試験のDay 1の6ヵ月以上前から、補体C5阻害薬が承認用量（又はそれ以上）で投与され、Day 1前24週間以上用量又は投与間隔を変更していない。eculizumabからravulizumabに切り替えた患者では、Day 1の前にravulizumabの導入用量及び3回の維持用量（最低24週間）が投与されていなければならない。 4. 血小板数が3万/microL以上で、血小板輸血を必要としない。 5. 好中球絶対数が750 /microL以上である。 6. 髄膜炎菌に対するワクチン接種：全ての患者は、過去3年以内又は治験薬投与開始時点で髄膜炎菌感染症に対するワクチン接種を受けていなければならない。 7. 18歳以上（又は各国の法的要件に従った成人の最低年齢以上）。 |
1 Diagnosis of PNH 2 Clinically Evident Extravascular hemolysis defined by: Anemia, Hgb is 9.5 g per dL or less than 9.5, with absolute reticulocyte count 120000 per microL or more. At least 1 packed RBC or whole blood transfusion within 6 months prior to the start of the study 3 Receiving a C5 inhibitor for at least 6 months prior to Day 1 in this study at an approved dose or higher and with no change in dose or interval for at least 24 weeks preceding Day 1. For those patients who recently switched from eculizumab to ravulizumab, they must have received at least the loading dose and 3 maintenance doses of ravulizumab preceding Day 1. 4 Platelet count 30,000 per microL or more than 30,000 per microL without the need for platelet transfusions 5 Absolute neutrophil counts 750 per microL or more 6 Documentation of vaccination for Neisseria meningitidis: All patients must be vaccinated against meningococcal infections within 3 years prior to, or at the time of initiating study Age 18 years or older. |
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| 1. 大規模な臓器移植歴（心臓、肺、腎臓、肝臓など）、又は造血幹細胞移植（HSCT）歴がある。 2. 再生不良性貧血又は他の骨髄不全を有し、HSCT、抗胸腺細胞グロブリン、免疫抑制薬を含む他の治療を必要とする。 4. 補体欠損症であることが確認されている、又はその疑いがある。 8. スクリーニング時に以下の臨床検査値異常を有する。 − ALTがULNの2倍超 − 直接ビリルビンがULNの2倍超 11. 胆汁うっ滞を有する。 13. 推算糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/min/1.73 m2未満、又は透析中である。 |
1 History of a major organ transplant or hematopoietic stem cell transplantation 2 Known aplastic anemia or other bone marrow failure that requires HSCT or other therapies including anti-thymocyte globulin and or immunosuppressants 4 Known or suspected complement deficiency 8 Laboratory abnormalities at screening, including: Alanine aminotransferase more than 2 x ULN Direct bilirubin more than 2 x ULN 11 Current evidence of biliary cholestasis 13 Estimated glomerular filtration rate less than 30 mL per min per 1.73 m2 and or are on dialysis. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 患者個々の中止理由； 併発疾患が発現し、治験担当医師が臨床評価に重大な影響を及ぼすと判断する場合 以下の肝機能検査値異常が認められるが、ブレイクスルー溶血の可能性はない場合 − ALT又は ASTが ULNの 8倍超 − ALT又は ASTが ULNの 5倍超である状態が 2週間超継続 − ALT又は ASTが ULNの 3倍超、かつ、総ビリルビンが ULNの 2倍超又は国際 標準比（ INR）が 1.5倍超（ワルファリンによる抗凝固療法なし） − ALT又は ASTが ULNの 3倍超で、疲労、悪心、嘔吐、右上腹部痛若しくは圧痛、 発熱、発疹、又は好酸球増多（ 5%超）を伴う。 試験中止基準； 以下のいずれかが認められた場合には、DMCの勧告に基づき、試験中止を検討する ⚫ 以下の肝機能検査値異常により治験薬の投与を中止した患者が複数いる。 − ALT又は ASTが ULNの 8倍超 − ALT又は ASTが ULNの 5倍超である状態が 2週間超継続 − ALT又は ASTが ULNの 3倍超、かつ、総ビリルビンが ULNの 2倍超又は INRが 1.5倍超（ワルファリンによる抗凝固療法なし） − ALT又は ASTが ULNの 3倍超で、疲労、悪心、嘔吐、右上腹部痛若しくは圧痛、 発熱、発疹、又は好酸球増多（ 5%超）を伴う。 |
|||
| 発作性夜間ヘモグロビン尿症 | Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria | ||
| D006457 | |||
| 発作性夜間ヘモグロビン尿症 | Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria | ||
| あり | |||
| 発作性夜間ヘモグロビン尿症と診断されており、補体C5阻害剤を投与している患者に追加でDanicopan（ALXN2040）を1日３回、経口投与する | Additional Danicopan (ALXN2040) given to patients diagnosed with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and receiving complement C5 inhibitors | ||
| 二重盲検 | Double blinded | ||
| 投与12週時点のヘモグロビン濃度の変化量 | Change in hemoglobin (Hgb) relative to baseline after 12 weeks of treatment | ||
| 投与開始から 12週間、輸血回避できた患者の割合 | Proportion of patients with transfusion avoidance | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ALXN2040 | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
| Alexion Pharma 合同会社 | |||
| 東京都 渋谷区恵比寿1-18-14 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アレクシオンファーマ合同会社 | |
| Alexion Pharma GK | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 公立大学法人 福島県立医科大学附属病院 | Fukushima medical University Hospital | |
| 福島県福島市光が丘１番地 | 1 Hikarigaoka, fukushima-shi, Fukushima | |
| 024-547-1111 | ||
| chiken@fmu.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04469465 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |