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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和3年4月26日
令和4年2月2日
血小板輸血依存の低リスク骨髄異形成症候群（MDS）成人患者を対象として，エルトロンボパグ単剤療法とプラセボを比較するランダム化，二重盲検，プラセボ対照，国内第II相臨床試験
血小板輸血依存の低リスク骨髄異形成症候群成人患者を対象としたエルトロンボパグのプラセボ対照試験
鈴木　和幸
ノバルティス ファーマ株式会社
血小板輸血依存の低リスクMDS患者を対象として，エルトロンボパグ単剤療法の有効性及び安全性を評価する
2
低リスク骨髄異形成症候群
募集中
エルトロンボパグ　オラミン
レボレード
山形大学医学部附属病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和4年2月1日
jRCT番号 jRCT2021210004

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

血小板輸血依存の低リスク骨髄異形成症候群（MDS）成人患者を対象として，エルトロンボパグ単剤療法とプラセボを比較するランダム化，二重盲検，プラセボ対照，国内第II相臨床試験 A randomized, double-blind, placebo-controlled, Japan local phase II clinical study comparing the eltrombopag monotherapy versus placebo in adult lower risk myelodysplastic syndromes (MDS) patients with platelet transfusion dependence
血小板輸血依存の低リスク骨髄異形成症候群成人患者を対象としたエルトロンボパグのプラセボ対照試験 A randomized, double-blind, placebo-controlled, Japan local phase II clinical study comparing the eltrombopag monotherapy versus placebo in adult lower risk myelodysplastic syndromes (MDS) patients with platelet transfusion dependence

（２）治験責任医師等に関する事項

鈴木　和幸 Suzuki Kazuyuki
/ ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma. K.K.
105-6333
/ 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号　虎ノ門ヒルズ森タワー Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
0120-003-293
rinshoshiken.toroku2@novartis.com
鈴木　和幸 Suzuki Kazuyuki
ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma. K.K.
105-6333
東京都港区虎ノ門1丁目23番1号　虎ノ門ヒルズ森タワー Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
0120-003-293
rinshoshiken.toroku2@novartis.com
令和3年4月6日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

山形大学医学部附属病院

Yamagata University Hospital

　

　
/

　

/

独立行政法人国立病院機構熊本医療センター

NHO Kumamoto Medical Center

　

　
/

　

/

独立行政法人国立病院機構小倉医療センター

NHO Kokura Medical Center

　

　
/

　

/

国立大学法人東北大学東北大学病院

Tohoku University Hospital

　

　
/

　

/

岐阜市民病院

Gifu Municipal Hospital

　

　
/

　

/

青森県立中央病院

Aomori Prefectural Central HP

　

　
/

　

/

長崎大学病院

Nagasaki University Hospital

　

　
/

　

/

独立行政法人国立病院機構広島西医療センター

NHO Hiroshima-Nishi Medical Center

　

　
/

　

/

公立大学法人福島県立医科大学附属病院

Fukushima Medical University Hospital

　

　
/

　

/

千葉市立青葉病院

Chiba Aoba Municipal Hospital

　

　
/

　

/

東海大学医学部付属病院

Tokai University Hospital

　

　
/

　

/

横浜市立市民病院

Yokohama Municipal Citizen's Hospital

　

　
/

　

/

石川県立中央病院

Ishikawa Prefectural Central Hospital

　

　
/

　

/

浜松医療センター

Hamamatsu Medical Center

　

　
/

　

/

近畿大学病院

Kindai University Hospital

　

　
/

　

/

地方独立行政法人大阪市民病院機構大阪市立総合医療センター

Osaka City General Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

血小板輸血依存の低リスクMDS患者を対象として，エルトロンボパグ単剤療法の有効性及び安全性を評価する
2
2021年05月20日
2021年05月25日
2021年03月01日
2025年03月31日
44
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
なし none
- 20歳以上の日本人成人患者
- 治験責任医師又は治験分担医師の評価によりWHO分類改訂第4版（International Agency for Research on Cancer 2017）のMDSと診断された患者で，International Prognostic Scoring System（IPSS-R）に基づく以下の予後リスクカテゴリーのいずれかに分類されている：
- very lowリスク（0～1.5）
- lowリスク（2～3）
- intermediateリスク（3.5～4.5）
IPSS-Rに基づく予後変数に関して以下の基準をすべて満たしていなければならない。
- 骨髄中の芽球割合5%未満（治験責任医師又は治験分担医師の評価と中央評価の両方で）
- IPSS-Rに対応する細胞遺伝学的リスクがvery good，good又はintermediate
- 血小板輸血依存の患者（定義：ランダム化前の4週間に2回以上の頻度で定期的に血小板輸血を受けている場合。血小板数が20 × 109/L未満，又は出血症状がみられる患者には，血小板数30 × 109/L未満で血小板輸血を実施すること）。MDSが直接の原因ではない理由（例：出血，外科的手技，溶血，感染）により一時的に血小板輸血の基準を満たしても，血小板輸血依存とはみなさない。
各国の標準診療に従ったMDS治療（ESA，G-CSF等の支持療法を除く）で難治性，不耐容，又は非適応となった患者。		 - Japanese adult patients aged 20 years or older
- Patients diagnosed with MDS according to the WHO classification revised 4th edition (International Agency for Research on Cancer 2017) by investigator assessment with one of the following prognostic risk categories, based on the International Prognostic Scoring System (IPSS-R):
- very low (0-1.5)
- low (2-3)
- intermediate risks (3.5-4.5)
All following criteria for prognostic variables per IPSS-R should be met.
- Bone marrow blast < 5% (per both investigator's assessment and central review)
- Cytogenetic very good, good or intermediate risk corresponding to IPSS-R
- Platelet transfusion dependence (definition: receiving platelet transfusion regularly with a frequency of 2 or more transfusions within 4 weeks prior to randomization. Platelet transfusion should be performed for a patient with platelet counts < 20 x 109/L or in the presence of hemorrhagic symptoms and platelet counts < 30 x 109/L). Meeting the criteria with transient platelet transfusions for reasons not directly due to MDS (e.g. bleeding, surgical procedure, hemolysis, infections) will not be regarded as platelet transfusion dependence.
Refractory, intolerant to, or ineligible for MDS treatments (except supportive treatment e.g. ESAs, G-CSF) per local standard medical practice.
- エルトロンボパグ，ロミプロスチム，又は他のTPO-RAの投与歴がある患者。
- WHO分類改訂第4版（International Agency for Research on Cancer 2017）による治療関連MDSの患者。
- WHO分類改訂第4版（International Agency for Research on Cancer 2017）によるMDS／骨髄増殖性腫瘍（慢性骨髄単球性白血病を含む）の患者。
- WHO分類改訂第4版（International Agency for Research on Cancer 2017）による芽球増加（excess blasts：EB）を伴うMDSの患者。
- IPSS-Rでhigh又はvery highのMDSの既往がある患者。
- MDSの治療［例：HMA，シクロスポリンA（CsA）又はレナリドミド］を受けている患者。貧血がみられる患者での赤血球造血刺激因子製剤（ESA）及び重度の好中球減少症及び反復性の感染症がみられる患者での顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）による支持療法は，スクリーニング前3ヵ月間にわたり用量が安定しており，かつエルトロンボパグの最適な用量が確立されるまで同じ用法・用量で継続する場合，許容される。
- 造血幹細胞移植の予定がある患者。
- 十分な骨髄穿刺液を採取できないほどの骨髄の線維化が認められる患者。
- 血栓形成の危険因子を有する患者［本治験への参加の潜在的有用性が血栓塞栓症（TEE）の潜在的リスクを上回ると治験責任医師又は治験分担医師が判断する場合を除く］。		 - Patients with a history of prior administration of eltrombopag, romiplostim, or other TPO-RA
- Therapy-related MDS per WHO classification revised 4th edition (International Agency for Research on Cancer 2017)
- MDS/myeloproliferative neoplasms including chronic myelomonocytic leukaemia per the WHO classification revised 4th edition (International Agency for Research on Cancer 2017)
- MDS with excess blasts (EB) per WHO classification revised 4th edition (International Agency for Research on Cancer 2017)
- Known history of IPSS-R high or very high risk MDS
- Currently receiving treatments for MDS (e.g., HMA, Cyclosporine A (CsA) or lenalidomide). Supportive treatment with erythropoiesis-stimulating agents (ESAs) in anemic patients or granulocyte-colony stimulating factor (G-CSF) in patients with severe neutropenia and recurrent infections is allowed if at stable dosage for 3 months prior to screening and continued at the same dosing/schedule until the optimal dose of eltrombopag has been established
- Patients scheduled for hematopoietic stem cell transplantation
- Bone marrow fibrosis that leads to an inability to aspirate adequate bone marrow sample
- Known thrombophilic risk factors (except in cases where potential benefits of participating in the study outweighed potential risks of thromboembolic events (TEE), as determined by the investigator)
20歳 以上 20age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
低リスク骨髄異形成症候群 lower-risk myelodysplastic syndromes
あり
投与群A：エルトロンボパグの投与(25mg/day)で経口投与を開始し、血小板数や輸血状況に応じて適宜増減する。)
投与群B：プラセボの投与		 Eltrombopag or placebo will be started with a dose of 25 mg/day. The dose can be increased if response on platelet counts is insufficient.
血小板輸血非依存，血小板反応，及び臨床的に重要な出血事象 platelet transfusion independence, platelet response and clinically significant bleeding events

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
エルトロンボパグ　オラミン
レボレード
22200AMX00960000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ノバルティスファーマ株式会社
Novartis Pharma. K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

山形大学医学部附属病院治験審査委員会 Yamagata University Hospital IRB
山形県山形市飯田西2-2-2 2-2-2, Iidanishi, Yamagata-shi, Yamagata
023-633-1122
m-suto@med.id.yamagata-u.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT04797000
Clinical Traials.gov
Clinical Traials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。 本試験データはhttps://www.clinicalstudydatarequest.com/に記載されているプロセスに従って利用可能である。 Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations.

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和4年2月2日 (当画面) 変更内容
変更 令和3年6月21日 詳細 変更内容
新規登録 令和3年4月26日 詳細
変更履歴一覧