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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和3年4月21日
令和7年3月4日
重症筋無力症成人患者を対象としたinebilizumabの有効性及び安全性を評価する、非盲検期間を伴う、 ランダム化、二重盲検、多施設共同、プラセボ対照、 第III相試験
重症筋無力症におけるイネビリズマブ試験
狩土名　律子
メドペイス・ジャパン株式会社
主要目的：Inebilizumab がMG 関連障害を軽減できるかどうかを評価すること。
副次目的：
1. InebilizumabがMG再燃（Exacerbation）頻度を軽減できるかどうかを評価すること。
2. InebilizumabがMG関連quality of lifeを改善できるかどうかを評価すること。
3. MG被験者におけるinebilizumabの安全性及び忍容性を評価すること。
4. MG被験者におけるinebilizumabの薬物動態（PK）プロファイル及び免疫原性を明らかにすること。
5. コルチコステロイド使用上での inebilizumabの効果を評価すること。
6. Inebilizumabによる軽微症状（Minimal symptom）への誘導の有無を評価すること。
3
抗アセチルコリン受容体抗体陽性（AChR-Ab+）又は抗muscle-specific kinase抗体陽性（MuSK-Ab+）の全身型重症筋無力症
募集終了
イネビリズマブ
ユプリズナ
公益財団法人 総合花巻病院 治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和7年3月4日
jRCT番号 jRCT2021210003

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

重症筋無力症成人患者を対象としたinebilizumabの有効性及び安全性を評価する、非盲検期間を伴う、 ランダム化、二重盲検、多施設共同、プラセボ対照、 第III相試験 A Randomized, Double-Blind, Multicenter, Placebo-Controlled Phase 3 Study with Open-Label Period to Evaluate the Efficacy and Safety of Inebilizumab in Adults with Myasthenia Gravis (VIB0551.P3.S1)
重症筋無力症におけるイネビリズマブ試験 Myasthenia Gravis Inebilizumab Trial (VIB0551.P3.S1)

（２）治験責任医師等に関する事項

狩土名　律子 Cardona Ritsuko
/ メドペイス・ジャパン株式会社 Medpace Japan KK
150-0001
/ 東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号 1-5-8, Jingumae, Shibuya-ku, Tokyo
03-4563-7000
RSJapan1@medpace.com
狩土名　律子 Cardona Ritsuko
メドペイス・ジャパン株式会社 Medpace Japan KK
150-0001
東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号 1-5-8, Jingumae, Shibuya-ku, Tokyo
03-4563-7000
RSJapan1@medpace.com
令和2年12月16日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

千葉大学医学部附属病院

Chiba University Hospital

　

　
/

　

/

公益財団法人　総合花巻病院

General Hanamaki Hospital

　

　
/

　

/

埼玉医科大学総合医療センター

Saitama Medical Center

　

　
/

　

/

国際医療福祉大学　成田病院

International University of Health and Welfare Narita Hospital

　

　
/

　

/

市立函館病院

Hakodate Municipal Hospital

　

　
/

　

/

岩手医科大学附属内丸メディカルセンター

Iwate Medical University Uchimaru Medical Center

　

　
/

　

/

独立行政法人国立病院機構　仙台医療センター

National Hospital Organization Sendai Medical Center

　

　
/

　

/

九州大学病院

Kyushu University Hospital

　

　
/

　

/

兵庫医科大学病院

Hyogo College of Medicine College Hospital

　

　
/

　

/

関西医科大学総合医療センター

Kansai Medical University Medical Center

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

主要目的：Inebilizumab がMG 関連障害を軽減できるかどうかを評価すること。
副次目的：
1. InebilizumabがMG再燃（Exacerbation）頻度を軽減できるかどうかを評価すること。
2. InebilizumabがMG関連quality of lifeを改善できるかどうかを評価すること。
3. MG被験者におけるinebilizumabの安全性及び忍容性を評価すること。
4. MG被験者におけるinebilizumabの薬物動態（PK）プロファイル及び免疫原性を明らかにすること。
5. コルチコステロイド使用上での inebilizumabの効果を評価すること。
6. Inebilizumabによる軽微症状（Minimal symptom）への誘導の有無を評価すること。
3
実施計画の公表日
2021年08月18日
2020年10月01日
2027年10月31日
16
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
米国/ウクライナ/中国/アルゼンチン/ブラジル/カナダ/フランス/デンマーク/ドイツ/インド/イタリア/ポーランド/スペイン/ベラルーシ/ロシア/台湾/トルコ/韓国 USA/Ukraine/China/Argentina/Brazil/Canada/France/Denmark/Germany/India/Italy/Poland/Spain/Belarus/Russia/Taiwan/Turkey/South Korea
1. 抗AChR抗体価又は抗MuSK抗体価が陽性であると確認されるMGの診断
2. MGFA臨床分類がII、III又はIVである。
3. スクリーニング及びランダム化時のMG-ADLスコアが6（そのスコアの50%超が眼筋以外の項目に起因する）以上である。
4. QMGスコアが11以上である。
5. 患者は以下に該当しなければならない。
a. コルチコステロイドのみを使用しており、ランダム化前4週間以内に増量していない、又は
b. ランダム化前6カ月より前から、使用可能な1種類の非ステロイド性免疫抑制剤療法（IST）を継続的に使用しており、ランダム化前4カ月以内に増量していない、又は
c. （1）コルチコステロイドをランダム化前4週間以内に増量することなく使用しており、かつそれと併用で、（2）ランダム化前6カ月より前から、使用可能な1種類の非ステロイド性ISTを継続的に使用しており、ランダム化前4カ月以内に増量していない。
使用可能なIST（単独使用又はコルチコステロイドとの併用）は、アザチオプリン、ミコフェノール酸モフェチル及びミコフェノール酸である。
日本でのみタクロリムスの使用が許可されるが、3 mg/日以下の用量で、ランダム化の6カ月以上前から継続的に使用しており、ランダム化前4カ月以内に増量していないことを条件とする。
 1. Diagnosis of MG with anti-AChR or anti-MuSK antibody.
2. MGFA Clinical Classification Class II, III, or IV.
3. MG-ADL score of 6 or greater at screening and at randomization with > 50% of this score attributed to non-ocular items.
4. QMG score of 11 or greater.
5. Participants must be on:
a. Corticosteroids only, with no dose increase within 4 weeks prior to randomization, or
b. One allowed non-steroidal immunosuppressive therapy (IST), with continuous use for at least 6 months prior to randomization and no dose increase within 4 months prior to randomization, or
c. Combination of (1) corticosteroids with no dose increase within 4 weeks prior to randomization and (2) one allowed non-steroidal IST with continuous use for at least 6 months prior to randomization and no dose increase within 4 months prior to randomization.
Allowed ISTs, alone or in combination with corticosteroids, are azathioprine, mycophenolate mofetil, and mycophenolic acid.
Tacrolimus is allowed in Japan only, at a dose of <= 3 mg/day, with continued use for at least 6 months prior
to randomization and no dose increase within 4 months prior to randomization.
1. Day 1前4週間以内に以下の投与を受けた者。
a. シクロスポリン（点眼薬を除く）
b. タクロリムス（外用薬を除く）（日本でのみ、3 mg/日以下のタクロリムスの使用が許可される）
c. メトトレキサート
2. 以下を使用中である者。
a. コルチコステロイド（40 mg/日超又は2日間で80 mg超のプレドニゾン［又は同等量の他のコルチコステロイド］）
b. Day 1前2週間以内の480 mg/日超又は一定でない用量のアセチルコリンエステラーゼ阻害薬（ピリドスチグミン）
c. アザチオプリン3 mg/kg/日超
d. ミコフェノール酸モフェチル3 g/日超又はミコフェノール酸1440 mg/日超
e. アザチオプリン、ミコフェノール酸モフェチル、及びミコフェノール酸を除く、IST（単独使用又はコルチコステロイドとの併用）		 1. Receipt of the following medications within the 4 weeks prior to Day 1:
a. Cyclosporine (except eye drops)
b. Tacrolimus (except topical) (tacrolimus <= 3 mg/day is allowed in Japan only)
c. Methotrexate
2. Current use of:
a. Corticosteroids (prednisone > 40 mg/day or > 80 mg over a 2-day period [or equivalent dose of other corticosteroids])
b. Acetylcholinesterase inhibitors (pyridostigmine) > 480 mg/day or unstable dose in the 2 weeks prior to Day 1.
c. Azathioprine > 3 mg/kg/day
d. Mycophenolate mofetil > 3 g/day or mycophenolic acid > 1440 mg/day
e. Any IST, alone or in combination with corticosteroids, except for azathioprine, mycophenolate mofetil, and mycophenolic acid.
18歳 0ヶ月 0週 以上 18age 0month 0week old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
抗アセチルコリン受容体抗体陽性（AChR-Ab+）又は抗muscle-specific kinase抗体陽性（MuSK-Ab+）の全身型重症筋無力症 AChR-Ab+ or MuSK-Ab+ generalized Myasthenia Gravis
あり
(RCP = ランダム化対照期間)
治療群1：AchR-Ab陽性集団（実薬） – RCP期間のDay 1、Day 15及び Day 183にinebilizumab 300 mgを静脈内投与する。
治療群2：AchR-Ab陽性集団（プラセボ） – RCP期間のDay 1、Day 15及びDay 183にプラセボを静脈内投与する。
治療群3：MuSK-Ab陽性集団（実薬） – 26週間のRCP期間のDay 1及びDay 15にinebilizumab 300 mgを静脈内投与する。
治療群4：MuSK-Ab陽性集団（プラセボ） – 26週間のRCP期間のDay 1及びDay 15にプラセボを静脈内投与する。		 (RCP: Randomized Controlled Period)
Treatment group 1: AChR-Ab positive population (active) - inebilizumab 300 mg administered intravenously (IV) on Days 1, 15, and 183 of the RCP
Treatment group 2: AChR-Ab positive population (placebo) - IV placebo on Days 1, 15, and 183 of the RCP
Treatment group 3: MuSK-Ab positive population (active) - inebilizumab 300 mg IV on Days 1 and 15 of the 26-week RCP
Treatment group 4: MuSK-Ab positive population (placebo) - IV placebo on Days 1 and 15 of the 26-week RCP
主要評価項目：治験対象集団全体（すなわちAChR-Ab+及びMuSK-Ab+集団）でのWeek 26におけるMyasthenia Gravis Activities of Daily Living（MGADL）スコアのベースラインからの変化量。 Primary endpoint: Change from baseline in Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) score at Week 26 in the overall study population (ie, the AChR-Ab+ and MuSK-Ab+ populations).
重要な副次評価項目：
1. 治験対象集団全体でのWeek 26におけるQuantitative Myasthenia Gravis（QMG）スコアのベースラインからの変化量。
2. AChR-Ab+ 集団でのWeek 26におけるMG-ADLスコアのベースラインからの変化量。
3. AChR-Ab+集団でのWeek 26におけるQMGスコアのベースラインからの変化量。
4. MuSK-Ab+集団でのWeek 26におけるMG-ADLスコアのベースラインからの変化量。
5. MuSK-Ab+集団でのWeek 26におけるQMGスコアのベースラインからの変化量。
その他の副次評価項目：
1. 治験対象集団全体、AChR-Ab+集団及びMuSK-Ab+集団でWeek 26においてMG-ADLスコアが3ポイント以上改善し、かつDay 28からWeek 26の間にレスキュー治療を使用しなかった被験者の割合、並びにAChR-Ab+集団でWeek 52においてMG-ADLスコアが3ポイント以上改善し、かつDay 28からWeek 52の間にレスキュー治療を使用しなかった被験者の割合。
2. AChR-Ab+集団でのWeek 52におけるMG-ADLスコアのベースラインからの変化量。
3. AChR-Ab+集団でのWeek 52におけるQMGスコアのベースラインからの変化量。
4. 治験対象集団全体、AChR-Ab+集団及びMuSK-Ab+集団でのWeek 26におけるMyasthenia Gravis Composite（MGC）スコアのベースラインからの変化量、並びにAChR-Ab+集団でのWeek 52におけるMGCスコアのベースラインからの変化量。
5. 治験対象集団全体、AChR-Ab+集団及びMuSK-Ab+集団でのWeek 26におけるMyasthenia Gravis Quality of Life-15 revised（MGQOL-15r）スコアのベースラインからの変化量、並びにAChR-Ab+集団でのWeek 52におけるMyasthenia Gravis Quality of Life-15, revisedスコアのベースラインからの変化量。
6. 治験対象集団全体、AChR-Ab+集団及びMuSK-Ab+集団でのWeek 26におけるPatient Global Impression of Changeスコア、並びにAChR-Ab+集団でのWeek 52におけるPatient Global Impression of Changeスコア。
7. 治験対象集団全体、AChR-Ab+集団及びMuSK-Ab+集団でのWeek 26までの最初のMG再燃（Exacerbation）までの期間、並びにAChR-Ab+集団でのWeek 52までの最初のMG再燃（Exacerbation）までの期間。
8. 治験薬投与下で発現した有害事象、特に注目すべき有害事象、及び治験薬投与下で発現した重篤な有害事象の発現割合を指標としたinebilizumabの安全性及び忍容性。安全性の一環として臨床検査項目も評価する。
9. 治験対象集団全体、AChR-Ab+集団及びMuSK-Ab+集団でWeek 26においてステロイドを5 mg/日以下に漸減していた被験者の割合、並びにAChR-Ab+集団+でWeek 52においてステロイドを5 mg/日以下に漸減していた被験者の割合。
10. 治験対象集団全体、AChR-Ab+集団及びMuSK-Ab+集団でWeek 26までにステロイド投与量が50%以上減少していた被験者の割合、並びにAChR-Ab+集団でWeek 52までにステロイド投与量が50%以上減少していた被験者の割合。
11. Week 26において軽微症状（Minimal symptom）発現（MG-ADLが0又は1と定義）を達成した被験者の割合。
12. 治験対象集団全体、AChR-Ab+集団及びMuSK-Ab+集団における治験期間中の抗薬物抗体の発現状況及び抗体価。		 Key secondary endpoints:
1. Change from baseline in Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score at Week 26 in the overall study population.
2. Change from baseline in MG-ADL score at Week 26 in the AChR-Ab+ population.
3. Change from baseline in QMG score at Week 26 in the AChR-Ab+ population.
4. Change from baseline in MG-ADL score at Week 26 in the MuSK-Ab+ population.
5. Change from baseline in QMG score at Week 26 in the MuSK-Ab+ population.
Additional secondary endpoints:
1. The proportion of subjects with >= 3-point improvement in MG-ADL score at Week 26 and no use of rescue therapy between Day 28 and Week 26 in the overall study population, the AChR-Ab+ population, and the MuSK-Ab+ population and at Week 52 and no use of rescue therapy between Day 28 and Week 52 in the AChR-Ab+ population.
2. Change from baseline in MG-ADL score at Week 52 in the AChR-Ab+ population.
3. Change from baseline in QMG score at Week 52 in the AChR-Ab+ population.
4. Change from baseline in Myasthenia Gravis Composite (MGC) score at Week 26 in the overall study population, the AChR-Ab+ population, and the MuSK-Ab+ population and at Week 52 in the AChR-Ab+ population.
5. Change from baseline in Myasthenia Gravis Quality of Life-15 revised (MGQOL-15r) score at Week 26 in the overall study population, the AChR-Ab+ population, and the MuSK-Ab+ population and at Week 52 in the AChR-Ab+ population.
6. Patient Global Impression of Change score at Week 26 in the overall study population, the AChR-Ab+ population, and the MuSK-Ab+ population and at Week 52 in the AChR-Ab+ population.
7. Time to first MG exacerbation by Week 26 in the overall study population, the AChR-Ab+ population, and the MuSK-Ab+ population and by Week 52 in the AChR-Ab+ population.
8. The safety and tolerability of inebilizumab as measured by the incidence of treatment-emergent adverse events, adverse events of special interest, and treatment-emergent serious adverse events. Laboratory measurements will also be evaluated as part of safety.
9. The proportion of subjects with steroid tapered to <= 5 mg/day at Week 26 for the overall study population, the AChR-Ab+ population, and the MuSK-Ab+ population and at Week 52 for the AChR-Ab+ population +.
10. The proportion of subjects in whom steroid dose was reduced by >= 50% by Week 26 for the overall study population, the AChR-Ab+ population, and the MuSK-Ab+ population and by Week 52 for the AChR-Ab+ population.
11. The proportion of subjects achieving minimal symptom expression, defined as MG-ADL = 0 or 1, at Week 26.
12. Anti-drug antibody status and titer during the study in the overall study population, the AChR-Ab+ population, and the MuSK-Ab+ population.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
イネビリズマブ
ユプリズナ
30300AMX00255

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集終了

Not Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Amgen Inc.
Amgen Inc.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

公益財団法人 総合花巻病院 治験審査委員会 General Hanamaki Hospital Institutional Review Board
岩手県花巻市 御田屋町4番56号 4-56 Otayacho, Hanamaki-shi, Iwate
0198-23-3311
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT04524273
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov
2020-000949-14
EU Clinical Trials Register (EU-CTR)
EU Clinical Trials Register (EU-CTR)

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する
該当する

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和7年3月4日 (当画面) 変更内容
変更 令和5年9月9日 詳細 変更内容
変更 令和4年4月29日 詳細 変更内容
変更 令和4年2月18日 詳細 変更内容
変更 令和4年2月3日 詳細 変更内容
変更 令和4年1月21日 詳細 変更内容
変更 令和3年7月19日 詳細 変更内容
新規登録 令和3年4月21日 詳細
変更履歴一覧