臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和3年4月21日 | ||
| 令和5年9月9日 | ||
| 重症筋無力症成人患者を対象としたinebilizumabの有効性及び安全性を評価する、非盲検期間を伴う、 ランダム化、二重盲検、多施設共同、プラセボ対照、 第III相試験 | ||
| 重症筋無力症におけるイネビリズマブ試験 | ||
| 狩土名 律子 | ||
| メドペイス・ジャパン株式会社 | ||
| 主要目的：Inebilizumab がMG 関連障害を軽減できるかどうかを評価すること。 副次目的： 1. InebilizumabがMG再燃（Exacerbation）頻度を軽減できるかどうかを評価すること。 2. InebilizumabがMG関連quality of lifeを改善できるかどうかを評価すること。 3. MGにおけるinebilizumabの安全性及び忍容性を評価すること。 4. MG患者におけるinebilizumabの薬物動態（PK）プロファイル及び免疫原性を明らかにすること。 |
||
| 3 | ||
| 抗アセチルコリン受容体抗体陽性（AChR-Ab+）又は抗muscle-specific kinase抗体陽性（MuSK-Ab+）の全身型重症筋無力症 | ||
| 募集中 | ||
| イネビリズマブ | ||
| ユプリズナ | ||
| 公益財団法人 総合花巻病院 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年9月7日 |
| jRCT番号 | jRCT2021210003 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 重症筋無力症成人患者を対象としたinebilizumabの有効性及び安全性を評価する、非盲検期間を伴う、 ランダム化、二重盲検、多施設共同、プラセボ対照、 第III相試験 | A Randomized, Double-Blind, Multicenter, Placebo-Controlled Phase 3 Study with Open-Label Period to Evaluate the Efficacy and Safety of Inebilizumab in Adults with Myasthenia Gravis (VIB0551.P3.S1) | ||
| 重症筋無力症におけるイネビリズマブ試験 | Myasthenia Gravis Inebilizumab Trial (VIB0551.P3.S1) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 狩土名 律子 | Cardona Ritsuko | ||
| / | メドペイス・ジャパン株式会社 | Medpace Japan KK | |
| 150-0001 | |||
| / | 東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号 | 1-5-8, Jingumae, Shibuya-ku, Tokyo | |
| 03-4563-7000 | |||
| RSJapan1@medpace.com | |||
| 狩土名 律子 | Cardona Ritsuko | ||
| メドペイス・ジャパン株式会社 | Medpace Japan KK | ||
| 150-0001 | |||
| 東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号 | 1-5-8, Jingumae, Shibuya-ku, Tokyo | ||
| 03-4563-7000 | |||
| RSJapan1@medpace.com | |||
| 令和2年12月16日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 千葉大学医学部附属病院 |
Chiba University Hospital |
|
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 公益財団法人 総合花巻病院 |
General Hanamaki Hospital |
|
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 埼玉医科大学総合医療センター |
Saitama Medical Center |
|
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 国際医療福祉大学 成田病院 |
International University of Health and Welfare Narita Hospital |
|
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 市立函館病院 |
Hakodate Municipal Hospital |
|
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 岩手医科大学附属内丸メディカルセンター |
Iwate Medical University Uchimaru Medical Center |
|
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 仙台医療センター |
National Hospital Organization Sendai Medical Center |
|
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 九州大学病院 |
Kyushu University Hospital |
|
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 兵庫医科大学病院 |
Hyogo College of Medicine College Hospital |
|
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 関西医科大学総合医療センター |
Kansai Medical University Medical Center |
|
|
|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 主要目的：Inebilizumab がMG 関連障害を軽減できるかどうかを評価すること。 副次目的： 1. InebilizumabがMG再燃（Exacerbation）頻度を軽減できるかどうかを評価すること。 2. InebilizumabがMG関連quality of lifeを改善できるかどうかを評価すること。 3. MGにおけるinebilizumabの安全性及び忍容性を評価すること。 4. MG患者におけるinebilizumabの薬物動態（PK）プロファイル及び免疫原性を明らかにすること。 |
|||
| 3 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2021年08月18日 | |||
| 2020年10月01日 | |||
| 2027年10月31日 | |||
| 16 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 米国/ウクライナ/中国/アルゼンチン/ブラジル/カナダ/フランス/デンマーク/ドイツ/イスラエル/インド/イタリア/ポーランド/スペイン/ベラルーシ/ロシア/台湾/トルコ/韓国 | USA/Ukraine/China/Argentina/Brazil/Canada/France/Denmark/Germany/Israel/India/Italy/Poland/Spain/Belarus/Russia/Taiwan/Turkey/South Korea | ||
| 1. 抗AChR抗体価又は抗MuSK抗体価が陽性であると確認されるMGの診断 2. MGFA臨床分類がII、III又はIVである。 3. スクリーニング及びランダム化時のMG-ADLスコアが6～10（そのスコアの50%超が眼筋以外の項目に起因する）又はMG-ADLスコアが11以上である。 4. QMGスコアが11以上である。 5. 患者は以下に該当しなければならない。 a. コルチコステロイドのみを使用しており、ランダム化前4週間以内に増量していない、又は b. ランダム化前6カ月より前から、使用可能な1種類の非ステロイド性ISTを継続的に使用しており、ランダム化前4カ月以内に増量していない、又は c. （1）コルチコステロイドをランダム化前4週間以内に増量することなく使用しており、かつそれと併用で、（2）ランダム化前6カ月より前から、使用可能な1種類の非ステロイド性ISTを継続的に使用しており、ランダム化前4カ月以内に増量していない。 使用可能なIST（単独使用又はコルチコステロイドとの併用）は、アザチオプリン、ミコフェノール酸モフェチル及びミコフェノール酸である。 日本でのみタクロリムスの使用が許可されるが、3 mg/日以下の用量で、ランダム化の6カ月以上前から継続的に使用しており、ランダム化前4カ月以内に増量していないことを条件とする。 |
1. Diagnosis of MG with anti-AChR or anti-MuSK antibody. 2. MGFA Clinical Classification Class II, III, or IV. 3. MG-ADL score at the time of screening and randomization between 6 and 10 with > 50% of this score attributed to non-ocular items, or an MG-ADL score 11 or greater. 4. QMG score of 11 or greater. 5. Subjects must be on: a. Corticosteroids only, with no dose increase within 4 weeks prior to randomization, or b. One allowed non-steroidal IST, with continuous use for at least 6 months prior to randomization and no dose increase within 4 months prior to randomization, or c. Combination of (1) corticosteroids with no dose increase within 4 weeks prior to randomization and (2) one allowed non-steroidal IST with continuous use for at least 6 months prior to randomization and no dose increase within 4 months prior to randomization. Allowed ISTs, alone or in combination with corticosteroids, are azathioprine, mycophenolate mofetil, and mycophenolic acid. Tacrolimus is allowed in Japan only, at a dose of < 3 mg/day, with continued use for at least 6 months prior to randomization and no dose increase within 4 months prior to randomization. |
||
| 1. Day 1前4週間以内に以下の投与を受けた者。 a. シクロスポリン（点眼薬を除く） b. タクロリムス（外用薬を除く）（日本でのみ、3 mg/日以下のタクロリムスの使用が許可される） c. メトトレキサート 2. 以下を使用中である者。 a. 40 mg/日超又は2日間で80 mg超のプレドニゾン（又は同等量の他のコルチコステロイド） |
1. Receipt within the 4 weeks prior to Day 1: a. Cyclosporine (except eye drops) b. Tacrolimus (except topical) (tacrolimus < 3 mg/day is allowed in Japan only) c. Methotrexate 2. Current use of: a. Prednisone > 40 mg/day or > 80 mg over a 2-day period (or equivalent dose of other corticosteroids) |
||
| 18歳 0ヶ月 0週 以上 | 18age 0month 0week old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 抗アセチルコリン受容体抗体陽性（AChR-Ab+）又は抗muscle-specific kinase抗体陽性（MuSK-Ab+）の全身型重症筋無力症 | AChR-Ab+ or MuSK-Ab+ generalized Myasthenia Gravis | ||
| あり | |||
| (RCP = ランダム化対照期間) 治療群1：AchR-Ab陽性集団（実薬） – RCP期間のDay 1、Day 15及び Day 183にinebilizumab 300 mgを静脈内投与する。 治療群2：AchR-Ab陽性集団（プラセボ） – RCP期間のDay 1、Day 15及びDay 183にプラセボを静脈内投与する。 治療群3：MuSK-Ab陽性集団（実薬） – 26週間のRCP期間のDay 1及びDay 15にinebilizumab 300 mgを静脈内投与する。 治療群4：MuSK-Ab陽性集団（プラセボ） – 26週間のRCP期間のDay 1及びDay 15にプラセボを静脈内投与する。 |
(RCP: Randomized Controlled Period) Treatment group 1: AChR-Ab positive population (active) - inebilizumab 300 mg administered intravenously (IV) on Days 1, 15, and 183 of the RCP Treatment group 2: AChR-Ab positive population (placebo) - IV placebo on Days 1, 15, and 183 of the RCP Treatment group 3: MuSK-Ab positive population (active) - inebilizumab 300 mg IV on Days 1 and 15 of the 26-week RCP Treatment group 4: MuSK-Ab positive population (placebo) - IV placebo on Days 1 and 15 of the 26-week RCP |
||
| 主要評価項目：RCP 終了時（AChR-Ab+集団ではWeek 52 及びMuSK-Ab+集団ではWeek 26）におけるMyasthenia Gravis Activities of Daily Living（MGADL）Profile スコアのベースラインからの変化量。 | Primary endpoint: Change from baseline in Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) score at end of the RCP (Week 52 for AChR-Ab+ population and Week 26 for MuSK-Ab+ population). | ||
| 重要な副次評価項目： 1. RCP終了時におけるQuantitative Myasthenia Gravis（QMG）スコアの変化量。 2. (1) RCP終了時でMG-ADLに3ポイント以上の改善がみられ、かつ (2) AChR-Ab+集団では RCP 中のWeek 44からWeek 52の間にレスキュー治療を開始しなかった被験者、又はMuSK-Ab+集団ではRCP中のWeek 22からWeek 26の間にレスキュー治療を開始しなかった被験者の割合。 3. AChR-Ab+ 集団でのWeek 26におけるMG-ADLの変化量。 その他の副次評価項目： 4. 最初の再燃（Exacerbation）までの期間。 5. RCP終了時におけるMyasthenia Gravis Composite（MGC）スコアの変化量。 6. RCP終了時におけるMyasthenia Gravis Quality of Life-15, revised（MGQOL-15r）スコアの変化量。 7. RCP終了時におけるPatient Global Impressionスコアの変化量。 8. 治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）、特に注目すべき有害事象（AESI）、及び治験薬投与下で発現した重篤な有害事象（TESAE）の発現割合を指標としたinebilizumabの安全性及び忍容性。臨床検査項目も評価する。 9. InebilizumabのPKプロファイル。 10. 抗薬物抗体（ADA）の発現状況及び抗体価。 |
Key secondary endpoints: 1. Change in Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) scores at the end of the RCP. 2. Proportion of subjects with both (1) greater than or equal to 3-point improvement in MG-ADL at end of RCP and (2) For AChR-Ab+ Population: did not initiate rescue therapy between Week 44 and Week 52 during the RCP; for MuSK-Ab+ population: did not initiate rescue therapy between Week 22 and Week 26 during the RCP. 3. Change in MG-ADL at Week 26 in the AChR-Ab positive population. Additional secondary endpoints: 4. Time to first exacerbation. 5. Change in Myasthenia Gravis Composite (MGC) score at the end of the RCP. 6. Change in Myasthenia Gravis Quality of Life-15, revised (MGQOL-15r) score at the end of the RCP. 7. Change in Patient Global Impression of Change score at the end of the RCP. 8. The safety and tolerability of inebilizumab as measured by the incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs), adverse events of special interest (AESIs), and treatment-emergent serious adverse events (TESAEs). Laboratory measurements will also be evaluated. 9. PK profile of inebilizumab. 10. Anti-drug antibody (ADA) status and titer. |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| イネビリズマブ | |||
| ユプリズナ | |||
| 30300AMX00255 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Viela Bio, Inc | |
| Viela Bio, Inc | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 公益財団法人 総合花巻病院 治験審査委員会 | General Hanamaki Hospital Institutional Review Board | |
| 岩手県花巻市 御田屋町4番56号 | 4-56 Otayacho, Hanamaki-shi, Iwate | |
| 0198-23-3311 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04524273 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2020-000949-14 | |
| EU Clinical Trials Register (EU-CTR) | |
| EU Clinical Trials Register (EU-CTR) |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当する |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |