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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和2年12月16日
令和6年12月11日
令和5年5月25日
成人の巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）患者を対象としてPF-06730512 を反復投与したときの有効性，安全性，忍容性および薬物動態を検討する第2 相，24 週間，アダプティブ，非盲検，連続コホート試験（治験実施計画書番号：C0221002）
成人の巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）患者を対象にPF-06730512 を評価する試験
河合　統介
ファイザーR&D合同会社
PF-06730512の有効性を，FSGS患者を対象として12週間投与したときの蛋白尿の減少をベースラインと比較することにより評価する。
2
巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）
研究終了
PF-06730512
なし
一般社団法人　東北臨床研究審査機構　共同臨床研究審査委員会

総括報告書の概要

管理的事項

2024年12月10日

２　結果の要約

2023年05月25日
47
/ 治験参加者47例の大半（76.6%）が白人であり，性別の分布は均衡していた（男性：53.2%，女性：46.8%）。治験参加者の半数超（55.3%）が18歳以上45歳未満であった。年齢の中央値は，コホート1（47.0歳，範囲：21～59歳）がコホート2（39.0歳，範囲：21～75歳）より高かった。ベースライン時の47例の体格指数（BMI）の中央値は27.770 kg/m2（範囲：11.69～44.60 kg/m2）であった。
平均罹病期間は，コホート1［3.72年，標準偏差（SD）：4.04年］がコホート2（5.72年，SD：7.60年）より短かった。24時間蓄尿から算出したベースライン時の尿タンパク／クレアチニン比（UPCR）の平均値はコホート1（5.42 g/g，SD：4.11 g/g）がコホート2（6.03 g/g，SD：3.51 g/g）より低く，ベースライン推定糸球体濾過量（eGFR）の平均値も同様であった［コホート1：63.12 mL/min/1.73 m2（SD：18.86 mL/min/1.73 m2，コホート2：69.25 mL/min/1.73 m2（SD：24.83 mL/min/1.73 m2）］。		 Of the 47 participants, most were white (76.6%); gender distribution was overall balanced (male: 53.2%, female: 46.8%); more than half of participants (55.3%) were aged 18 to <45 years old. The median (range) age in Cohort 1 (47.0 [21, 59] years old) was numerically higher than that in Cohort 2 (39.0 [21, 75] years old). The median (range) body mass index (BMI) of the 47 participants at Baseline was 27.770 (11.69-44.60) kg/m2.
The average (standard deviation [SD]) duration of disease (years) in Cohort 1 (3.72 [4.04]) was less than that in Cohort 2 (5.72 [7.60]); the average (SD) baseline urine protein to creatinine
ratio (UPCR) (g/g) based on 24-hour urine collection in Cohort 1 (5.42 [4.11]) was lower than that in Cohort 2 (6.03 [3.51]), so was the average (SD) baseline estimated glomerular filtration rate (eGFR) (mL/min/1.73 m2) (63.12 [18.86] in Cohort 1 and 69.25 [24.83] in Cohort 2).
/ 47例全例が割り付けられた治験薬の投与を1回以上受けた。
10例（コホート1の1例，コホート2の9例）が治験薬の投与を中止し，24例（コホート1の18例，コホート2の6例）が12週間の治験薬投与期間を完了した。また，13例（コホート1の4例，コホート2の9例）が24週間の治験薬投与期間を完了した。
2例（いずれもコホート1）は予定した1000 mgの投与を受けず，3回の来院時に1080 mgの投与を受け，治験実施計画書からの重要な逸脱および投薬過誤として記録された。また，5例（コホート1の1例，コホート2の4例）が有害事象により治験薬の投与を中断し，5例中4例が治験薬投与後に発現した有害事象により中断した。		 All 47 participants received at least 1 dose of their assigned study intervention:
10 participants (1 in Cohort 1 and 9 in Cohort 2) discontinued the study intervention; a total of 24 participants (18 in Cohort 1 and 6 in Cohort 2) completed 12-week Investigational Treatment Period; and a total of 13 participants (4 in Cohort 1 and 9 in Cohort 2) completed 24-week Investigational Treatment Period.
Two participants (both in Cohort 1) did not receive the planned 1000 mg dose and instead received 1080 mg at 3 visits, which were recorded as important protocol deviations and medication errors. Additionally, 5 participants (1 in Cohort 1 and 4 in Cohort 2) had study intervention interruption due to adverse events (AEs), and in 4/5 participants the interruption was due to treatment-emergent AEs (TEAEs).
/ 因果関係を問わない有害事象124件および治験薬と関連のある有害事象24件が，それぞれ37例（78.7%）および15例（31.9%）に発現した。有害事象の大部分は軽度または中等度であった。重篤な有害事象および重度の有害事象は，それぞれ4例（8.5%）および3例（6.4%）で報告されたが，いずれも治験薬と関連なしと判断された。治験薬と関連のない有害事象により治験薬の投与を中止した治験参加者は1例（コホート1）であった。コホート2では有害事象により治験薬の投与を中止した治験参加者はいなかった。4例（コホート1の1例およびコホート2の3例）が有害事象のために治験薬を減量または中断し，そのうち1例に治験薬と関連のある有害事象が発現した。因果関係を問わない有害事象の発現割合は，コホート1（87.0%）の方がコホート2（70.8%）より高かった。
重篤な有害事象（8.7% vs 8.3%），治験薬と関連のある有害事象（30.4% vs 33.3%）および重度の有害事象（4.3% vs 8.3%）の発現割合は，2コホート間で同程度であった。

本試験の主な有害事象（治験参加者全体の5%以上に発現）は疲労および頭痛（各10.6%），新型コロナウイルス感染症（COVID-19），新型コロナウイルス（SARS-CoV-2）検査陽性および下痢（各8.5%）ならびに嘔吐および急性腎障害（各6.4%）であった。コホート1の治験参加者の2例以上に発現した有害事象は，疲労（3例）ならびに下痢，嘔吐，発熱，ウイルス感染，SARS-CoV-2検査陽性，脱水，頭痛，不眠症，急性腎障害および咳嗽（各2例）であった。コホート2ではCOVID-19および頭痛（各3例）ならびに下痢，疲労，浮腫，上咽頭炎，尿路感染，注入に伴う反応，SARS-CoV-2検査陽性，側腹部痛，筋痙縮および浮動性めまい（各2例）であった。

コホート1の治験参加者2例以上に発現した治験薬と関連のある有害事象は，疲労および頭痛であった（各2例）。コホート2では疲労，注入に伴う反応および頭痛（各2例）であり，その他の事象はすべて1例に発現した。

臨床検査値の評価，心電図およびバイタルサイン
臨床検査値に臨床的に重要な傾向は認められなかった。心電図パラメータおよびバイタルサインにベースラインからの顕著な変化は認められなかった。		 A total of 124 all-causality and 24 treatment-related TEAEs were reported in 37 (78.7%) and 15 (31.9%) participants, respectively. The majority of the TEAEs were mild or moderate in severity. Serious AEs (SAEs) and severe TEAEs were reported in 4 (8.5%) and 3 (6.4%) participants, respectively, and none of these were treatment-related. There was 1 participant (in Cohort 1) who discontinued the study intervention due to non-treatment-related TEAE. No participant in Cohort 2 discontinued the study intervention due to TEAE. A total of 4 participants (1 in Cohort 1 and 3 in Cohort 2) underwent dose reduction or treatment interruption due to TEAEs, and for 1 of them the TEAEs were treatment-related. Incidence of all-causality TEAEs was higher in Cohort 1 compared to Cohort 2 (87.0% vs 70.8%).
Incidences of SAEs (8.7% vs 8.3%), treatment-related TEAEs (30.4% vs 33.3%), and severe TEAEs (4.3% vs 8.3%) were similar between the 2 cohorts.

The most frequently reported TEAEs in the study (in >=5% of participant in total) included fatigue and headache (10.6% each), coronavirus disease 2019 (COVID-19), severe acute respiratory syndrome coronavirus 2 (SARS-CoV-2) test positive, and diarrhoea (8.5% each), and vomiting and acute kidney injury (6.4% each). The TEAEs reported in >=2 participants in Cohort 1 included fatigue in 3 participants, and diarrhoea, vomiting, pyrexia, viral infection, SARS-CoV-2 test positive, dehydration, headache, insomnia, acute kidney injury, and cough (each in 2 participants); those in Cohort 2 included COVID-19 and headache (each in 3 participants), and diarrhoea, fatigue, oedema, nasopharyngitis, urinary tract infection, infusion related reaction, SARS-CoV-2 test positive, flank pain, muscle spasms, and dizziness (each in 2 participants).

Treatment-related TEAEs reported in >=2 participants in Cohort 1 included fatigue and headache (each in 2 participants); those in Cohort 2 included fatigue, infusion related reaction, and headache (each in 2 participants), all others were reported in single participants.

Clinical Laboratory Evaluation, Electrocardiogram (ECG), and Vital Signs
There were no clinically important trends in lab values. There were no notable changes from baseline in ECG parameters, or vital signs.
/ 主要有効性評価項目：24時間蓄尿から算出したベースラインから第13週までのUPCRの変化率
主要解析
24時間蓄尿から算出したベースラインから第13週までのUPCRの変化率の最小二乗平均値は，コホート1で-12.283%［90%信頼区間（CI）：-26.096%，4.112%］，コホート2で-0.045%（90% CI：-9.528%，10.432%）であった。

第13週時点のUPCRが0%超低下する95%事後確率は，コホート1で89.74%，コホート2で50.30%であった。第13週時点のUPCRが35%超低下する50%事後確率は，両コホートで1%未満であった。

副次的有効性評価項目
24時間蓄尿および早朝第一尿（FMV）から算出したベースラインから第5週および第9週までのUPCRの変化率
副次評価項目である，ベースラインから第2，5，9，および13週までのUPCRの変化率は，第2週来院を実施した治験参加者数が少なく統計モデルを適切に実施できなかったため，第2週時点のベースラインからの変化率の最小二乗平均値の結果が得られなかった。

24時間蓄尿から算出したUPCRのベースラインからの変化率の最小二乗平均値：
• 第5週時点ではコホート1およびコホート2でそれぞれ6.250%（90% CI：-7.035%， 21.433%）および-3.788%（90% CI：-11.344%， 4.411%）であった。
• 第9週時点ではコホート1およびコホート2でそれぞれ-11.335%（90% CI：-20.746%， -0.807%），コホート2で-2.354%（90% CI：-11.069%， 7.215%）であった。

FMVから算出したUPCRのベースラインからの変化率のLS平均値：
• 第5週時点ではコホート1およびコホート2でそれぞれ8.509%（90% CI：-3.471%，21.976%）および0.917%（90% CI：-10.167%，13.369%）であった。
• 第9週時点ではコホート1およびコホート2でそれぞれ6.803%（90% CI：-8.049%，24.054%）および0.423%（90% CI：-9.177%，11.036%）であった。

ベースラインから第3，5，9および13週時点までのeGFRの変化率
ベースラインから第3，5，9および13週時点までのeGFRの変化率のLS平均値：
• 第3週時点ではコホート1およびコホート2でそれぞれ5.657%（90% CI：-0.722%，12.446%）および-0.180%（90% CI：-4.179%，3.987%）であった。
• 第5週時点ではコホート1およびコホート2でそれぞれ2.174%（90% CI：-3.012%，7.637%）および-2.038%（90% CI：-8.008%， 4.319%）であった。
• 第9週時点ではコホート1およびコホート2でそれぞれ-1.536%（90% CI：-15.575%，14.838%）および-5.017%（90% CI：-11.596%， 2.052%）であった。
• 第13週時点ではコホート1およびコホート2でそれぞれ2.892%（90% CI：-6.096%，12.740%）および-12.217%（90% CI：-18.831%，-5.063%）であった。

薬物動態の結果：
巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）の成人治験参加者にPF-06730512を2週間に1回（Q2W）300 mgおよび1000 mgで反復静脈内（IV）投与したとき，1時間の注入終了直後に最高血清中濃度（Cmax）が認められた［Cmax到達時間（Tmax）の中央値は約1.1～1.2時間であった］。第71日の血清中PF-06730512のCmaxおよび投与間隔の濃度‐時間曲線下面積（Q2W投与ではtau=336時間）（AUCtau）は用量の増加にほぼ比例して増加した。
300 mgおよび1000 mgをIV投与したときの定常状態（第71日および第155日）のクリアランス（CL）および分布容積（Vss）の幾何平均値はそれぞれ0.043 L/h，0.029 L/hおよび6.5 L，5.4 Lであった。消失半減期（t½）の平均値は，300 mgおよび1000 mgでそれぞれ224時間および252時間であった。

AUCtauおよびCmaxの幾何変動係数（CV%）に基づいたPF-06730512の曝露量の治験参加者の変動は，第1日が31%～41%，第71日が70%～134%であった。第155日の変動は1000 mg群で小さかった（AUCtauおよびCmaxの幾何CV%はそれぞれ15%および21%）が，300 mg群では変動が大きく，AUCtauおよびCmaxの幾何CV%はそれぞれ226%および361%であった。

ベースライン時のUPCRが3 g/g以上（ネフローゼ症候群）の治験参加者では，1000 mgおよび300 mg Q2W IV投与コホートのいずれにおいても，トラフ血清中濃度の中央値は非ネフローゼ群（ベースライン時のUPCRが3 g/g未満）の治験参加者の30%～60%であった。

免疫原性の結果：
抗薬物抗体（ADA）および中和抗体（NAb）について評価した47例のうち，治験薬投与期間中にADA陽性となった治験参加者の割合は2.1%であり，NAb陽性となった治験参加者の割合は0%であった。コホート1の1例のみでADA陽性が検出されたが，治験薬投与に誘発された一過性のものであった。		 Primary Efficacy Endpoint: Percent Change From Baseline (%CFB) in UPCR to Week 13 - 24-hour Urine Collection
Primary Analyses
Based on 24-hour urine collection, the least squares mean (LS mean) %CFB in UPCR at Week 13 was -12.283% (90% confidence interval [CI]: -26.096%, 4.112%) and -0.045% (90% CI: -9.528%, 10.432%) in Cohort 1 and Cohort 2, respectively.

The posterior probability of being at least 95% confident that the UPCR reduction >0% at Week 13 was 89.74% and 50.30% in Cohort 1 and Cohort 2, respectively. The posterior probability of being at least 50% confident that the UPCR reduction >35% at Week 13 was<1% in both cohorts.

Secondary Efficacy Endpoints
%CFB in UPCR to Weeks 5 and 9 - 24-hour Urine Collection and First Morning Void (FMV)
For the secondary endpoint "%CFB in UPCR to Weeks 2, 5, and 9", the number of participants who had Week 2 visit was too small to successfully run the statistical model, and therefore LS mean %CFB results were not provided at Week 2 for the endpoint.

Based on 24-hour urine collection, the LS mean %CFB in UPCR:
* at Week 5 was 6.250% (90% CI: -7.035%, 21.433%) and -3.788% (90% CI: -11.344%, 4.411%) in Cohort 1 and Cohort 2, respectively; and
* at Week 9 was -11.335% (90% CI: -20.746%, -0.807%) and -2.354% (90% CI: -11.069%, 7.215%) in Cohort 1 and Cohort 2, respectively.

Based on FMV, the LS mean %CFB in UPCR:
* at Week 5 was 8.509% (90% CI: -3.471%, 21.976%) and 0.917% (90% CI: -10.167%, 13.369%) in Cohort 1 and Cohort 2, respectively; and
* at Week 9 was 6.803% (90% CI: -8.049%, 24.054%) and 0.423% (90% CI: -9.177%, 11.036%) in Cohort 1 and Cohort 2, respectively.

%CFB in eGFR to Weeks 3, 5, 9, and 13
From Week 3 through Week 13, the LS mean %CFB in eGFR:
* at Week 3 was 5.657% (90% CI: -0.722%, 12.446%) and -0.180% (90% CI: -4.179%, 3.987%) in Cohort 1 and Cohort 2, respectively;
* at Week 5 was 2.174% (90% CI: -3.012%, 7.637%) and -2.038% (90% CI: -8.008%, 4.319%) in Cohort 1 and Cohort 2, respectively;
* at Week 9 was -1.536% (90% CI: -15.575%, 14.838%) and -5.017% (90% CI: -11.596%, 2.052%) in Cohort 1 and Cohort 2, respectively; and
* at Week 13 was 2.892% (90% CI: -6.096%, 12.740%) and -12.217% (90% CI: -18.831%, -5.063%) in Cohort 1 and Cohort 2, respectively.

Pharmacokinetic Results:
Following multiple intravenous (IV) infusions of PF-06730512 at doses of 300 mg every 2 weeks (Q2W) and 1000 mg Q2W in adult participants with focal segmental glomerulosclerosis (FSGS), maximum serum concentration during the dosing interval (Cmax) was observed shortly after the end of the 1-hour infusion (median time for Cmax [Tmax] range of approximately 1.1 to 1.2 hours). Serum PF-06730512 Day 71 Cmax and area under the concentration-time profile from time zero to time tau, the dosing interval, where tau = 336 hours for Q2W dosing (AUCtau increased approximately proportionally from 300 mg Q2W to 1000 mg Q2W.
At steady state (Days 71 and 155), geometric mean clearance for IV dosing (CL) was 0.043 L/h and 0.029 L/h and geometric mean volume of distribution at steady state for IV dosing (Vss) was 6.5 L and 5.4 L for 300 mg and 1000 mg doses, respectively. Mean terminal half-life (t1/2) was 224 hours and 252 hours for 300 mg and 1000 mg doses, respectively.

Participant variability in PF-06730512 exposure based on geometric percent coefficient of variation (CV%) for AUCtau and Cmax ranged between 31% to 41% on Day 1 and 70% to 134% on Day 71. On Day 155, variability was low for the 1000 mg dose group (geometric CV% for AUCtau and Cmax was 15% and 21%, respectively), while for the 300 mg dose group variability was high with geometric CV% for AUCtau and Cmax at 226% and 361%, respectively.

In participants with baseline UPCR >=3 g/g (nephrotic group), median trough serum concentrations were generally 30-60% of that in participants in the non-nephrotic group (baseline UPCR <3 g/g), in both the 1000 mg and 300 mg IV Q2W dose cohorts.
Immunogenicity Results:
Of the 47 participants evaluated for anti-drug antibody (ADA) and neutralizing antibody (NAb), the overall incidence of positive ADA during the study treatment was 2.1%, and the overall incidence of positive NAb was 0%. The positive ADA, which was detected in only 1 participant in Cohort 1, was treatment-induced and transient in duration.
/ PF-06730512は全般的に安全かつ忍容可能であり，臨床的に重大な安全性シグナルは特定されなかった。本試験では，有効性の主要評価項目である，24時間蓄尿から算出したベースラインから第13週までのUPCRの変化率について，PF-06730512 1000 mg Q2Wおよび300 mg Q2Wの両用量で減少を達成できなかった。 PF-06730512 was in general safe and tolerable, with no clinically significant safety signals being identified. The study failed to meet the primary efficacy endpoint of percent reduction from baseline in UPCR at Week 13 based on 24-hour urine collection at both tested doses of PF-06730512 1000 mg and 300 mg IV Q2W.
2024年03月15日

３　IPDシェアリング

有 Yes
ファイザーは，ある基準，条件，特例により適格とされる研究者からの要請に応じて、匿名化された個別治験参加者のデータおよび関連文書（治験実施計画書，統計解析計画書，総括報告書など）に研究者がアクセスできる環境を提供しています。当社の臨床試験データの共有に関する基準およびアクセス申請の詳細は，https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requestsに掲載されています。 Pfizer will provide access to individual de-identified participant data and related study documents (e.g. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) upon request from qualified researchers, and subject to certain criteria, conditions, and exceptions. Further details on Pfizer's data sharing criteria and process for requesting access can be found at: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和6年12月10日
jRCT番号 jRCT2021200032

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

成人の巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）患者を対象としてPF-06730512 を反復投与したときの有効性，安全性，忍容性および薬物動態を検討する第2 相，24 週間，アダプティブ，非盲検，連続コホート試験（治験実施計画書番号：C0221002） A PHASE 2, 24-WEEK, ADAPTIVE, OPEN LABEL, SEQUENTIAL COHORT TRIAL TO EVALUATE THE EFFICACY, SAFETY, TOLERABILITY AND PHARMACOKINETICS OF PF-06730512 FOLLOWING MULTIPLE DOSES IN ADULT SUBJECTS WITH FOCAL SEGMENTAL GLOMERULOSCLEROSIS (FSGS) (PODO)
成人の巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）患者を対象にPF-06730512 を評価する試験 A Study to Evaluate PF-06730512 in Adults With Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS) (PODO)

（２）治験責任医師等に関する事項

河合　統介 Kawai Norisuke
/ ファイザーR&D合同会社 Pfizer R&D Japan G.K.
クリニカル・リサーチ統括部
151-8589
/ 東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル Shinjuku Bunka Quint Bldg., 3-22-7 Yoyogi, Shibuya-ku, Tokyo
03-5309-7000
clinical-trials@pfizer.com
治験情報窓口担当　 Clinical Trials Information Desk
ファイザーR&D合同会社 Pfizer R&D Japan G.K.
クリニカル・リサーチ統括部
151-8589
東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル Shinjuku Bunka Quint Bldg., 3-22-7 Yoyogi, Shibuya-ku, Tokyo
03-5309-7000
clinical-trials@pfizer.com
令和2年8月4日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

新潟大学医歯学総合病院

Niigata University Medical &Dental Hospital

新潟県

　

新潟県

　
/

　

/

東北大学病院

Tohoku University Hospital

宮城県

　

宮城県

　
/

　

/

名古屋大学医学部附属病院

Nagoya University Hospital

愛知県

　

愛知県

　
/

　

/

大阪大学医学部附属病院

Osaka University Hospital

大阪府

　

大阪府

　
/

　

/

国立病院機構千葉東病院

National Hospital Organization Chiba-East Hospital

千葉県

　

千葉県

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

PF-06730512の有効性を，FSGS患者を対象として12週間投与したときの蛋白尿の減少をベースラインと比較することにより評価する。
2
2021年05月17日
2021年05月17日
2021年05月17日
2023年02月14日
44
介入研究 Interventional
非無作為化比較 non-randomized controlled trial
二重盲検 double blind
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
カナダ/スペイン/米国 Canada/Spain/United States
適格性基準：1.18歳以上でFSGSと診断されている
2.eGFRが45 ml/min/1.73 m2以上。eGFRが30～45 ml/min/1.73 m2の場合は，最近の腎生検（スクリーニング前12ヵ月以内）で尿細管間質線維化が50%未満であること。
3.スクリーニング時のUPCRが1.5 g/g超
4.これまでに1クラス以上3クラス以下の免疫抑制薬（単剤または併用）に治療を受けた，または免疫抑制薬の投与が禁忌であるか，忍容性がないと治験責任医師が判断している		 Inclusion Criteria:
1.Adults age 18 years and older who have a confirmed diagnosis of FSGS.
2.Estimated glomerular filtration rate (eGFR) greater than or equal to 45 ml/min/1.73 m2. If eGFR is 30 - 45 ml/min/1.73 m2, a recent biopsy (within 12 months prior to Screening) must demonstrate < 50% tubulointerstitial fibrosis.
3.Urine protein:creatinine ratio (UPCR) greater than 1.5 g/g at screening.
4.Treated with at least one but not more than 3 classes of immunosuppressants either alone or in combination, or has a contraindication to use of an immunosuppressant or is intolerant to an immunosuppressant per investigator judgment
1. Collapsing FSGS と診断されている
2. 腎生検上で尿細管間質線維化が50%を超える進行性の慢性変化を有する
3. 臓器移植
4. 悪性腫瘍の既往歴。ただし，皮膚の基底細胞癌または扁平上皮癌を有し，治療を受けて5 年以上完全に消失している場合は除く。
5. BMIが 45 kg/m2を超える
6. インターフェロン，リチウム，パミドロン酸，mTOR 阻害薬（例：シロリムス），テストステロン／タンパク質同化ステロイド，アントラサイクリン（例：ドキソルビシン）またはヘロインの使用歴		 1. Diagnosis of collapsing FSGS.
2. Advanced chronic changes on renal biopsy as evidenced by greater than 50% tubulointerstitial fibrosis.
3. Organ transplant.
4. History of malignancy, with the exception of basal or squamous cell carcinoma that has been treated and fully resolved for a minimum of 5 years.
5. Body mass index (BMI) greater than 45 kg/m2.
6. Subjects with a history of prior treatment with or use of interferon, lithium, pamidronate, mTOR inhibitors (eg, sirolimus), testosterone/anabolic steroids, anthracycline (eg, doxorubicin), heroin.
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
巣状分節性糸球体硬化症（FSGS） Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS)
あり
治験薬: PF-06730512
コホート1に参加する治験参加者には用量1を静脈内投与する。コホート2に参加する治験参加者には用量2を静脈内投与する。
コホート3に参加する治験参加者には用量3を静脈内投与する。		 Drug: PF-06730512
Subjects in cohort 1 will receive Dose 1 Intravenous infusion (IV). Subjects in cohort 2 will receive Dose 2 IV.
24時間蓄尿に基づく第13週の尿中タンパク質対クレアチニン比（UPCR）のベースラインからの変化率 [期間: ベースライン, 第13週] Percentage Change From Baseline in Urinary Protein to Creatinine Ratio (UPCR) Based on 24-hour Urine Collection at Week 13 [Time Frame: Baseline, Week 13]
1. 有害事象（TEAEs）の発現例数 [期間：治験薬投与第1日から治験薬最終投与後9週（第33週まで）]
2. 臨床検査パラメータで異常値を示す治験参加者数 [期間：治験薬投与第1日から第33週まで]
3. 体重のベースラインからの変化 [期間：ベースライン，第2，3，5，7，9，11，13，15，17，19，21，23，25，27，29および33週での変化]
4. 血圧のベースラインからの変化 [期間：ベースライン，第2，3，5，7，9，11，13，15，17，19，21，23，25，27，29および33週での変化]
5. 脈拍数のベースラインからの変化 [期間：ベースライン，第2，3，5，7，9，11，13，15，17，19，21，23，25，27，29および33週での変化]
6. 体温のベースラインからの変化 [期間：ベースライン，第2，3，5，7，9，11，13，15，17，19，21，23，25，27，29および33週での変化]
7. 心電図（ECG）の異常を示す治験参加者数 [期間：第3，7，11，13，17，21，25および33週]
8. 尿中タンパク質対クレアチニン比（UPCR）のベースラインからの変化率 [期間：ベースライン，第2，5，9および13週]
9. 推定糸球体濾過量（eGFR）のベースラインからの変化率 [期間：ベースライン，第3，5，9および13週]
10. 血清PF-06730512濃度の時間経過による変化の概要 [期間：12週間投与を受ける治験参加者は治験薬投与第1，8，15，29，43，57，71日の治療前および追跡調査第85，99，113，141日。24週間投与を受ける治験参加者は，治験薬投与第1，8，15，29，43，57，71，85，99，113，127，141，155日 の治療前および追跡調査第169，183，197，225日。治験薬投与第1，71，155日の投与1時間後（24週間投与を受ける治験参加者のみ適用）]
11. 抗薬物抗体（ADA）および中和抗体（NAb）陽性の治験参加者数 [期間：治験薬投与第1日から33週まで]		 1. Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) [Time Frame: From Day 1 of treatment up to 9 weeks after last dose of study treatment (up to Week 33)]
2. Number of Participants With Abnormalities in Laboratory Test Parameters [Time Frame: From Day 1 of treatment up to Week 33]
3. Change From Baseline in Body Weight [Time Frame: Baseline, Change at Weeks 2, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 29 and 33]
4. Change From Baseline in Blood Pressure [Time Frame: Baseline, Change at Weeks 2, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 29 and 33]
5. Change From Baseline in Pulse Rate [Time Frame: Baseline, Change at Weeks 2, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 29 and 33]
6. Change From Baseline in Body Temperature [Time Frame: Baseline, Change at Weeks 2, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 29 and 33]
7. Number of Participants With Abnormalities in Electrocardiogram (ECG) [Time Frame: Weeks 3, 7, 11, 13, 17, 21, 25 and 33]
8. Percentage Change From Baseline in Urinary Protein to Creatinine Ratio (UPCR) at Weeks 2, 5, 9 and 13 [Time Frame: Baseline, Weeks 2, 5, 9 and 13]
9. Percentage Change From Baseline in Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR ) at Weeks 3, 5, 9 and 13 [Time Frame: Baseline, Weeks 3, 5, 9 and 13]
10. Serum PF-06730512 Concentration Versus Time Summary [Time Frame: For 12-Week treatment(WT): pre-dose on Days 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, follow-up(Fup)visit on Days 85, 99, 113, 141, For 24-WT: pre-dose on Days 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 99, 113, 127, 141, 155, Fup visit on Days 169, 183, 197, 225; 1 hour post-dose on Days 1, 71, 155(only applicable for 24-WT)]
11. Number of Participants With Positive Anti-Drug Antibody (ADA) and Neutralizing Antibody(NAb) [Time Frame: From Day 1 of treatment up to Week 33]

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
PF-06730512
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

研究終了

Complete
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ファイザー株式会社
Pfizer Japan Inc.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

一般社団法人　東北臨床研究審査機構　共同臨床研究審査委員会 All Tohoku Clinical Trial Review and Audit Organization
宮城県仙台市青葉区上杉一丁目6-10 1-6-10 Kamisugi, Aoba-ku, Sendai, Miyagi
022-346-0325
office@activato.org
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT03448692
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

（１）試験等の目的及び内容の「実施予定被験者数」は、日本の被験者数ではなく、試験全体の被験者数である。

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

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添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

20240131_C0221002 Protocol and Approval Amendment 5 Clean 18 August 2021_Redacted.pdf

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変更履歴

種別 公表日
終了変更 令和6年12月11日 (当画面) 変更内容
終了 令和6年3月22日 詳細 変更内容
変更 令和5年12月16日 詳細 変更内容
変更 令和5年4月22日 詳細 変更内容
変更 令和4年4月16日 詳細 変更内容
新規登録 令和2年12月16日 詳細
変更履歴一覧