臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

研究の種別		企業治験
治験の区分		主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
初回公表日		令和2年12月16日
最終公表日		令和6年3月22日
中止年月日
観察期間終了日		令和5年5月25日
研究名称		成人の巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）患者を対象としてPF-06730512 を反復投与したときの有効性，安全性，忍容性および薬物動態を検討する第2 相，12 週間，アダプティブ，非盲検，連続コホート試験（治験実施計画書番号：C0221002）
平易な研究名称		成人の巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）患者を対象としてPF-06730512 を反復投与したときの有効性，安全性，忍容性および薬物動態を検討する第2 相，12 週間，アダプティブ，非盲検，連続コホート試験
研究責任（代表）医師の氏名		河合　統介
研究責任（代表）医師の所属機関		ファイザーR&D合同会社
研究・治験の目的		PF-06730512の有効性を，FSGS患者を対象として12週間投与したときの蛋白尿の減少をベースラインと比較することにより評価する。
試験のフェーズ		2
対象疾患名		巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）
進捗状況		研究終了
医薬品等の一般名称		PF-06730512
販売名		なし
認定委員会の名称		一般社団法人　東北臨床研究審査機構　共同臨床研究審査委員会
認定番号

総括報告書の概要

管理的事項

登録日		2024年03月19日

２　結果の要約

観察期間終了日 / Completion date	2023年05月25日
実施症例数 / Result actual enrolment	47
試験等の対象者の背景情報 / Baseline Characteristics	治験参加者47例の大半（76.6%）が白人であり，性別の分布は均衡していた（男性：53.2%，女性：46.8%）。治験参加者の半数超（55.3%）が18歳以上45歳未満であった。年齢の中央値は，コホート1（47.0歳，範囲：21～59歳）がコホート2（39.0歳，範囲：21～75歳）より高かった。ベースライン時の47例の体格指数（BMI）の中央値は27.770 kg/m2（範囲：11.69～44.60 kg/m2）であった。平均罹病期間は，コホート1［3.72年，標準偏差（SD）：4.04年］がコホート2（5.72年，SD：7.60年）より短かった。24時間蓄尿から算出したベースライン時の尿タンパク／クレアチニン比（UPCR）の平均値はコホート1（5.42 g/g，SD：4.11 g/g）がコホート2（6.03 g/g，SD：3.51 g/g）より低く，ベースライン推定糸球体濾過量（eGFR）の平均値も同様であった［コホート1：63.12 mL/min/1.73 m2（SD：18.86 mL/min/1.73 m2，コホート2：69.25 mL/min/1.73 m2（SD：24.83 mL/min/1.73 m2）］。	Of the 47 participants, most were white (76.6%); gender distribution was overall balanced (male: 53.2%, female: 46.8%); more than half of participants (55.3%) were aged 18 to <45 years old. The median (range) age in Cohort 1 (47.0 [21, 59] years old) was numerically higher than that in Cohort 2 (39.0 [21, 75] years old). The median (range) body mass index (BMI) of the 47 participants at Baseline was 27.770 (11.69-44.60) kg/m2. The average (standard deviation [SD]) duration of disease (years) in Cohort 1 (3.72 [4.04]) was less than that in Cohort 2 (5.72 [7.60]); the average (SD) baseline urine protein to creatinine ratio (UPCR) (g/g) based on 24-hour urine collection in Cohort 1 (5.42 [4.11]) was lower than that in Cohort 2 (6.03 [3.51]), so was the average (SD) baseline estimated glomerular filtration rate (eGFR) (mL/min/1.73 m2) (63.12 [18.86] in Cohort 1 and 69.25 [24.83] in Cohort 2).
試験等のデザインに応じた進行状況に関する情報 / Participant flow	47例全例が割り付けられた治験薬の投与を1回以上受けた。 10例（コホート1の1例，コホート2の9例）が治験薬の投与を中止し，24例（コホート1の18例，コホート2の6例）が12週間の治験薬投与期間を完了した。また，13例（コホート1の4例，コホート2の9例）が24週間の治験薬投与期間を完了した。 2例（いずれもコホート1）は予定した1000 mgの投与を受けず，3回の来院時に1080 mgの投与を受け，治験実施計画書からの重要な逸脱および投薬過誤として記録された。また，5例（コホート1の1例，コホート2の4例）が有害事象により治験薬の投与を中断し，5例中4例が治験薬投与後に発現した有害事象により中断した。	All 47 participants received at least 1 dose of their assigned study intervention: 10 participants (1 in Cohort 1 and 9 in Cohort 2) discontinued the study intervention; a total of 24 participants (18 in Cohort 1 and 6 in Cohort 2) completed 12-week Investigational Treatment Period; and a total of 13 participants (4 in Cohort 1 and 9 in Cohort 2) completed 24-week Investigational Treatment Period. Two participants (both in Cohort 1) did not receive the planned 1000 mg dose and instead received 1080 mg at 3 visits, which were recorded as important protocol deviations and medication errors. Additionally, 5 participants (1 in Cohort 1 and 4 in Cohort 2) had study intervention interruption due to adverse events (AEs), and in 4/5 participants the interruption was due to treatment-emergent AEs (TEAEs).
疾病等の発生状況のまとめ / Adverse events	因果関係を問わない有害事象124件および治験薬と関連のある有害事象24件が，それぞれ37例（78.7%）および15例（31.9%）に発現した。有害事象の大部分は軽度または中等度であった。重篤な有害事象および重度の有害事象は，それぞれ4例（8.5%）および3例（6.4%）で報告されたが，いずれも治験薬と関連なしと判断された。治験薬と関連のない有害事象により治験薬の投与を中止した治験参加者は1例（コホート1）であった。コホート2では有害事象により治験薬の投与を中止した治験参加者はいなかった。4例（コホート1の1例およびコホート2の3例）が有害事象のために治験薬を減量または中断し，そのうち1例に治験薬と関連のある有害事象が発現した。因果関係を問わない有害事象の発現割合は，コホート1（87.0%）の方がコホート2（70.8%）より高かった。重篤な有害事象（8.7% vs 8.3%），治験薬と関連のある有害事象（30.4% vs 33.3%）および重度の有害事象（4.3% vs 8.3%）の発現割合は，2コホート間で同程度であった。本試験の主な有害事象（治験参加者全体の5%以上に発現）は疲労および頭痛（各10.6%），新型コロナウイルス感染症（COVID-19），新型コロナウイルス（SARS-CoV-2）検査陽性および下痢（各8.5%）ならびに嘔吐および急性腎障害（各6.4%）であった。コホート1の治験参加者の2例以上に発現した有害事象は，疲労（3例）ならびに下痢，嘔吐，発熱，ウイルス感染，SARS-CoV-2検査陽性，脱水，頭痛，不眠症，急性腎障害および咳嗽（各2例）であった。コホート2ではCOVID-19および頭痛（各3例）ならびに下痢，疲労，浮腫，上咽頭炎，尿路感染，注入に伴う反応，SARS-CoV-2検査陽性，側腹部痛，筋痙縮および浮動性めまい（各2例）であった。コホート1の治験参加者2例以上に発現した治験薬と関連のある有害事象は，疲労および頭痛であった（各2例）。コホート2では疲労，注入に伴う反応および頭痛（各2例）であり，その他の事象はすべて1例に発現した。臨床検査値の評価，心電図およびバイタルサイン臨床検査値に臨床的に重要な傾向は認められなかった。心電図パラメータおよびバイタルサインにベースラインからの顕著な変化は認められなかった。	A total of 124 all-causality and 24 treatment-related TEAEs were reported in 37 (78.7%) and 15 (31.9%) participants, respectively. The majority of the TEAEs were mild or moderate in severity. Serious AEs (SAEs) and severe TEAEs were reported in 4 (8.5%) and 3 (6.4%) participants, respectively, and none of these were treatment-related. There was 1 participant (in Cohort 1) who discontinued the study intervention due to non-treatment-related TEAE. No participant in Cohort 2 discontinued the study intervention due to TEAE. A total of 4 participants (1 in Cohort 1 and 3 in Cohort 2) underwent dose reduction or treatment interruption due to TEAEs, and for 1 of them the TEAEs were treatment-related. Incidence of all-causality TEAEs was higher in Cohort 1 compared to Cohort 2 (87.0% vs 70.8%). Incidences of SAEs (8.7% vs 8.3%), treatment-related TEAEs (30.4% vs 33.3%), and severe TEAEs (4.3% vs 8.3%) were similar between the 2 cohorts. The most frequently reported TEAEs in the study (in >=5% of participant in total) included fatigue and headache (10.6% each), coronavirus disease 2019 (COVID-19), severe acute respiratory syndrome coronavirus 2 (SARS-CoV-2) test positive, and diarrhoea (8.5% each), and vomiting and acute kidney injury (6.4% each). The TEAEs reported in >=2 participants in Cohort 1 included fatigue in 3 participants, and diarrhoea, vomiting, pyrexia, viral infection, SARS-CoV-2 test positive, dehydration, headache, insomnia, acute kidney injury, and cough (each in 2 participants); those in Cohort 2 included COVID-19 and headache (each in 3 participants), and diarrhoea, fatigue, oedema, nasopharyngitis, urinary tract infection, infusion related reaction, SARS-CoV-2 test positive, flank pain, muscle spasms, and dizziness (each in 2 participants). Treatment-related TEAEs reported in >=2 participants in Cohort 1 included fatigue and headache (each in 2 participants); those in Cohort 2 included fatigue, infusion related reaction, and headache (each in 2 participants), all others were reported in single participants. Clinical Laboratory Evaluation, Electrocardiogram (ECG), and Vital Signs There were no clinically important trends in lab values. There were no notable changes from baseline in ECG parameters, or vital signs.
主要評価項目及び副次評価項目のデータ解析及び結果 / Outcome measures	主要有効性評価項目：24時間蓄尿から算出したベースラインから第13週までのUPCRの変化率主要解析 24時間蓄尿から算出したベースラインから第13週までのUPCRの変化率の最小二乗平均値は，コホート1で-12.283%［90%信頼区間（CI）：-26.096%，4.112%］，コホート2で-0.045%（90% CI：-9.528%，10.432%）であった。第13週時点のUPCRが0%超低下する95%事後確率は，コホート1で89.74%，コホート2で50.30%であった。第13週時点のUPCRが35%超低下する50%事後確率は，両コホートで1%未満であった。副次的有効性評価項目 24時間蓄尿および早朝第一尿（FMV）から算出したベースラインから第5週および第9週までのUPCRの変化率副次評価項目である，ベースラインから第2，5，9，および13週までのUPCRの変化率は，第2週来院を実施した治験参加者数が少なく統計モデルを適切に実施できなかったため，第2週時点のベースラインからの変化率の最小二乗平均値の結果が得られなかった。 24時間蓄尿から算出したUPCRのベースラインからの変化率の最小二乗平均値： • 第5週時点ではコホート1およびコホート2でそれぞれ6.250%（90% CI：-7.035%， 21.433%）および-3.788%（90% CI：-11.344%， 4.411%）であった。 • 第9週時点ではコホート1およびコホート2でそれぞれ-11.335%（90% CI：-20.746%， -0.807%），コホート2で-2.354%（90% CI：-11.069%， 7.215%）であった。 FMVから算出したUPCRのベースラインからの変化率のLS平均値： • 第5週時点ではコホート1およびコホート2でそれぞれ8.509%（90% CI：-3.471%，21.976%）および0.917%（90% CI：-10.167%，13.369%）であった。 • 第9週時点ではコホート1およびコホート2でそれぞれ6.803%（90% CI：-8.049%，24.054%）および0.423%（90% CI：-9.177%，11.036%）であった。ベースラインから第3，5，9および13週時点までのeGFRの変化率ベースラインから第3，5，9および13週時点までのeGFRの変化率のLS平均値： • 第3週時点ではコホート1およびコホート2でそれぞれ5.657%（90% CI：-0.722%，12.446%）および-0.180%（90% CI：-4.179%，3.987%）であった。 • 第5週時点ではコホート1およびコホート2でそれぞれ2.174%（90% CI：-3.012%，7.637%）および-2.038%（90% CI：-8.008%， 4.319%）であった。 • 第9週時点ではコホート1およびコホート2でそれぞれ-1.536%（90% CI：-15.575%，14.838%）および-5.017%（90% CI：-11.596%， 2.052%）であった。 • 第13週時点ではコホート1およびコホート2でそれぞれ2.892%（90% CI：-6.096%，12.740%）および-12.217%（90% CI：-18.831%，-5.063%）であった。薬物動態の結果：巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）の成人治験参加者にPF-06730512を2週間に1回（Q2W）300 mgおよび1000 mgで反復静脈内（IV）投与したとき，1時間の注入終了直後に最高血清中濃度（Cmax）が認められた［Cmax到達時間（Tmax）の中央値は約1.1～1.2時間であった］。第71日の血清中PF-06730512のCmaxおよび投与間隔の濃度‐時間曲線下面積（Q2W投与ではtau=336時間）（AUCtau）は用量の増加にほぼ比例して増加した。 300 mgおよび1000 mgをIV投与したときの定常状態（第71日および第155日）のクリアランス（CL）および分布容積（Vss）の幾何平均値はそれぞれ0.043 L/h，0.029 L/hおよび6.5 L，5.4 Lであった。消失半減期（t½）の平均値は，300 mgおよび1000 mgでそれぞれ224時間および252時間であった。 AUCtauおよびCmaxの幾何変動係数（CV%）に基づいたPF-06730512の曝露量の治験参加者の変動は，第1日が31%～41%，第71日が70%～134%であった。第155日の変動は1000 mg群で小さかった（AUCtauおよびCmaxの幾何CV%はそれぞれ15%および21%）が，300 mg群では変動が大きく，AUCtauおよびCmaxの幾何CV%はそれぞれ226%および361%であった。ベースライン時のUPCRが3 g/g以上（ネフローゼ症候群）の治験参加者では，1000 mgおよび300 mg Q2W IV投与コホートのいずれにおいても，トラフ血清中濃度の中央値は非ネフローゼ群（ベースライン時のUPCRが3 g/g未満）の治験参加者の30%～60%であった。免疫原性の結果：抗薬物抗体（ADA）および中和抗体（NAb）について評価した47例のうち，治験薬投与期間中にADA陽性となった治験参加者の割合は2.1%であり，NAb陽性となった治験参加者の割合は0%であった。コホート1の1例のみでADA陽性が検出されたが，治験薬投与に誘発された一過性のものであった。	Primary Efficacy Endpoint: Percent Change From Baseline (%CFB) in UPCR to Week 13 - 24-hour Urine Collection Primary Analyses Based on 24-hour urine collection, the least squares mean (LS mean) %CFB in UPCR at Week 13 was -12.283% (90% confidence interval [CI]: -26.096%, 4.112%) and -0.045% (90% CI: -9.528%, 10.432%) in Cohort 1 and Cohort 2, respectively. The posterior probability of being at least 95% confident that the UPCR reduction >0% at Week 13 was 89.74% and 50.30% in Cohort 1 and Cohort 2, respectively. The posterior probability of being at least 50% confident that the UPCR reduction >35% at Week 13 was<1% in both cohorts. Secondary Efficacy Endpoints %CFB in UPCR to Weeks 5 and 9 - 24-hour Urine Collection and First Morning Void (FMV) For the secondary endpoint "%CFB in UPCR to Weeks 2, 5, and 9", the number of participants who had Week 2 visit was too small to successfully run the statistical model, and therefore LS mean %CFB results were not provided at Week 2 for the endpoint. Based on 24-hour urine collection, the LS mean %CFB in UPCR: * at Week 5 was 6.250% (90% CI: -7.035%, 21.433%) and -3.788% (90% CI: -11.344%, 4.411%) in Cohort 1 and Cohort 2, respectively; and * at Week 9 was -11.335% (90% CI: -20.746%, -0.807%) and -2.354% (90% CI: -11.069%, 7.215%) in Cohort 1 and Cohort 2, respectively. Based on FMV, the LS mean %CFB in UPCR: * at Week 5 was 8.509% (90% CI: -3.471%, 21.976%) and 0.917% (90% CI: -10.167%, 13.369%) in Cohort 1 and Cohort 2, respectively; and * at Week 9 was 6.803% (90% CI: -8.049%, 24.054%) and 0.423% (90% CI: -9.177%, 11.036%) in Cohort 1 and Cohort 2, respectively. %CFB in eGFR to Weeks 3, 5, 9, and 13 From Week 3 through Week 13, the LS mean %CFB in eGFR: * at Week 3 was 5.657% (90% CI: -0.722%, 12.446%) and -0.180% (90% CI: -4.179%, 3.987%) in Cohort 1 and Cohort 2, respectively; * at Week 5 was 2.174% (90% CI: -3.012%, 7.637%) and -2.038% (90% CI: -8.008%, 4.319%) in Cohort 1 and Cohort 2, respectively; * at Week 9 was -1.536% (90% CI: -15.575%, 14.838%) and -5.017% (90% CI: -11.596%, 2.052%) in Cohort 1 and Cohort 2, respectively; and * at Week 13 was 2.892% (90% CI: -6.096%, 12.740%) and -12.217% (90% CI: -18.831%, -5.063%) in Cohort 1 and Cohort 2, respectively. Pharmacokinetic Results: Following multiple intravenous (IV) infusions of PF-06730512 at doses of 300 mg every 2 weeks (Q2W) and 1000 mg Q2W in adult participants with focal segmental glomerulosclerosis (FSGS), maximum serum concentration during the dosing interval (Cmax) was observed shortly after the end of the 1-hour infusion (median time for Cmax [Tmax] range of approximately 1.1 to 1.2 hours). Serum PF-06730512 Day 71 Cmax and area under the concentration-time profile from time zero to time tau, the dosing interval, where tau = 336 hours for Q2W dosing (AUCtau increased approximately proportionally from 300 mg Q2W to 1000 mg Q2W. At steady state (Days 71 and 155), geometric mean clearance for IV dosing (CL) was 0.043 L/h and 0.029 L/h and geometric mean volume of distribution at steady state for IV dosing (Vss) was 6.5 L and 5.4 L for 300 mg and 1000 mg doses, respectively. Mean terminal half-life (t1/2) was 224 hours and 252 hours for 300 mg and 1000 mg doses, respectively. Participant variability in PF-06730512 exposure based on geometric percent coefficient of variation (CV%) for AUCtau and Cmax ranged between 31% to 41% on Day 1 and 70% to 134% on Day 71. On Day 155, variability was low for the 1000 mg dose group (geometric CV% for AUCtau and Cmax was 15% and 21%, respectively), while for the 300 mg dose group variability was high with geometric CV% for AUCtau and Cmax at 226% and 361%, respectively. In participants with baseline UPCR >=3 g/g (nephrotic group), median trough serum concentrations were generally 30-60% of that in participants in the non-nephrotic group (baseline UPCR <3 g/g), in both the 1000 mg and 300 mg IV Q2W dose cohorts. Immunogenicity Results: Of the 47 participants evaluated for anti-drug antibody (ADA) and neutralizing antibody (NAb), the overall incidence of positive ADA during the study treatment was 2.1%, and the overall incidence of positive NAb was 0%. The positive ADA, which was detected in only 1 participant in Cohort 1, was treatment-induced and transient in duration.
簡潔な要約 / Brief summary	PF-06730512は全般的に安全かつ忍容可能であり，臨床的に重大な安全性シグナルは特定されなかった。本試験では，有効性の主要評価項目である，24時間蓄尿から算出したベースラインから第13週までのUPCRの変化率について，PF-06730512 1000 mg Q2Wおよび300 mg Q2Wの両用量で減少を達成できなかった。	PF-06730512 was in general safe and tolerable, with no clinically significant safety signals being identified. The study failed to meet the primary efficacy endpoint of percent reduction from baseline in UPCR at Week 13 based on 24-hour urine collection at both tested doses of PF-06730512 1000 mg and 300 mg IV Q2W.
公開予定日	2024年03月15日
結果に関する最初の出版物での発表日 / Date of the first journal publication of results
結果と出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications

３　IPDシェアリング

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD	有	Yes
計画の説明 / Plan description	ファイザーは，ある基準，条件，特例により適格とされる研究者からの要請に応じて、匿名化された個別治験参加者のデータおよび関連文書（治験実施計画書，統計解析計画書，総括報告書など）に研究者がアクセスできる環境を提供しています。当社の臨床試験データの共有に関する基準およびアクセス申請の詳細は，https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requestsに掲載されています。	Pfizer will provide access to individual de-identified participant data and related study documents (e.g. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) upon request from qualified researchers, and subject to certain criteria, conditions, and exceptions. Further details on Pfizer's data sharing criteria and process for requesting access can be found at: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

管理的事項

研究の種別	企業治験
治験の区分	主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日	令和6年3月19日
jRCT番号	jRCT2021200032

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験等の名称 / Scientific Title（Acronym）		成人の巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）患者を対象としてPF-06730512 を反復投与したときの有効性，安全性，忍容性および薬物動態を検討する第2 相，12 週間，アダプティブ，非盲検，連続コホート試験（治験実施計画書番号：C0221002）	A PHASE 2, 12 WEEK, ADAPTIVE, OPEN LABEL, SEQUENTIAL COHORT TRIAL TO EVALUATE THE EFFICACY, SAFETY, TOLERABILITY AND PHARMACOKINETICS OF PF 06730512 FOLLOWING MULTIPLE DOSES IN ADULT SUBJECTS WITH FOCAL SEGMENTAL GLOMERULOSCLEROSIS (FSGS) (PODO)
平易な試験等の名称 / Public Title（Acronym）		成人の巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）患者を対象としてPF-06730512 を反復投与したときの有効性，安全性，忍容性および薬物動態を検討する第2 相，12 週間，アダプティブ，非盲検，連続コホート試験	A Study to Evaluate PF-06730512 in Adults With Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS) (PODO)

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name	河合　統介	Kawai Norisuke
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	ファイザーR&D合同会社	Pfizer R&D Japan G.K.
	所属部署	クリニカル・リサーチ統括部
	所属機関の郵便番号	151-8589
	所属機関の住所 / Address	東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル	Shinjuku Bunka Quint Bldg., 3-22-7 Yoyogi, Shibuya-ku, Tokyo
	電話番号	03-5309-7000
	電子メールアドレス	clinical-trials@pfizer.com
試験に関する問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name	治験情報窓口担当	Clinical Trials Information Desk
	担当者所属機関 / Affiliation	ファイザーR&D合同会社	Pfizer R&D Japan G.K.
	担当者所属部署	クリニカル・リサーチ統括部
	担当者所属機関の郵便番号	151-8589
	担当者所属機関の住所 / Address	東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル	Shinjuku Bunka Quint Bldg., 3-22-7 Yoyogi, Shibuya-ku, Tokyo
	電話番号	03-5309-7000
	FAX番号
	電子メールアドレス	clinical-trials@pfizer.com
実施医療機関の長の氏名
当該試験等に対する管理者の許可の有無
IRBの承認日		令和2年8月4日
救急医療に必要な施設又は設備

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無	あり

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	新潟大学医歯学総合病院	Niigata University Medical &Dental Hospital
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所	新潟県
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所	新潟県
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	東北大学病院	Tohoku University Hospital
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所	宮城県
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所	宮城県
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	名古屋大学医学部附属病院	Nagoya University Hospital
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所	愛知県
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所	愛知県
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	大阪大学医学部附属病院	Osaka University Hospital
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所	大阪府
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所	大阪府
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	国立病院機構千葉東病院	National Hospital Organization Chiba-East Hospital
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所	千葉県
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所	千葉県
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験等の目的		PF-06730512の有効性を，FSGS患者を対象として12週間投与したときの蛋白尿の減少をベースラインと比較することにより評価する。
試験等のフェーズ / Phase		2
症例登録開始予定日 / Date of First Enrollment		2021年05月17日
第1症例登録日 / Date of First Enrollment		2021年05月17日
実施期間（開始日）		2021年05月17日
実施期間（終了日）		2023年02月14日
実施予定被験者数 / Sample Size		44
試験等の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	無作為化 / allocation	非無作為化比較	non-randomized controlled trial
	盲検化 /masking	二重盲検	double blind
	対照 / control	非対照	uncontrolled control
	割付け / assignment	単群比較	single assignment
	研究目的 / purpose	治療	treatment purpose
プラセボの有無		なし
盲検の有無		なし
無作為化の有無		なし
保険外併用療養費の有無
実施国(日本以外) / Countries of Recruitment（Except Japan）		カナダ/スペイン/米国	Canada/Spain/United States
研究対象者の適格基準 / Key inclusion & exclusion criteria	主たる選択基準 / Inclusion Criteria	適格性基準：1.18歳以上でFSGSと診断されている 2.eGFRが45 ml/min/1.73 m2以上。eGFRが30～45 ml/min/1.73 m2の場合は，最近の腎生検（スクリーニング前12ヵ月以内）で尿細管間質線維化が50%未満であること。 3.スクリーニング時のUPCRが1.5 g/g超 4.これまでに1クラス以上3クラス以下の免疫抑制薬（単剤または併用）に治療を受けた，または免疫抑制薬の投与が禁忌であるか，忍容性がないと治験責任医師が判断している	Inclusion Criteria: 1.Adults age 18 years and older who have a confirmed diagnosis of FSGS. 2.Estimated glomerular filtration rate (eGFR) greater than or equal to 45 ml/min/1.73 m2. If eGFR is 30 - 45 ml/min/1.73 m2, a recent biopsy (within 12 months prior to Screening) must demonstrate < 50% tubulointerstitial fibrosis. 3.Urine protein:creatinine ratio (UPCR) greater than 1.5 g/g at screening. 4.Treated with at least one but not more than 3 classes of immunosuppressants either alone or in combination, or has a contraindication to use of an immunosuppressant or is intolerant to an immunosuppressant per investigator judgment
	主たる除外基準 / Exclusion Criteria	除外基準： 1.collapsing FSGSと診断されている 2.腎生検で尿細管間質線維かが50%を超える進行性の慢性変化を有する 3.BMIが45 kg/m2を超える	Exclusion Criteria: 1.Diagnosis of collapsing FSGS. 2.Advanced chronic changes on renal biopsy as evidenced by greater than 50% tubulointerstitial fibrosis. 3.Body mass index (BMI) greater than 45 kg/m2.
	年齢下限 / Age Minimum	18歳以上	18age old over
	年齢上限 / Age Maximum	上限なし	No limit
	性別 / Gender	男性・女性	Both
中止基準
対象疾患名 / Health Condition(s) or Problem(s) Studied		巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）	Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS)
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の有無		あり
介入の内容 / Intervention(s)		治験薬: PF-06730512 コホート1に参加する治験参加者には用量1を静脈内投与する。コホート2に参加する治験参加者には用量2を静脈内投与する。	Drug: PF-06730512 Subjects in cohort 1 will receive Dose 1 Intravenous infusion (IV). Subjects in cohort 2 will receive Dose 2 IV.
介入コード / Code
介入キーワード /Keyword
主たる評価項目 / Primary Outcome(s)		主要評価項目： 1.ベースラインから第13 週までのUPCR の変化率	Primary Outcome Measures : 1.Percentage change from baseline to Week 13 in Urinary Protein to Creatinine Ratio (UPCR). [ Time Frame: Baseline to 13 weeks ]
副次的な評価項目 / Secondary Outcome(s)		副次評価項目： 1.UPCRの変化率 [ベースラインから第3,5,9週まで] 2.蛋白尿が部分寛解に至った例数 [第13週] 3.蛋白尿が完全寛解に至った例数 [第13週] 4.eGFRの変化率 [ベースラインから第3,5,9,13週まで] 5.有害事象および重症度 [ベースラインから第141日まで] 6.臨床検査値(血液学的検査，血液生化学的検査，尿検査) [ベースラインから第141日まで] 7.体重 [ベースラインから第141日まで] 8.血圧 [ベースラインから第141日まで] 9.体温 [ベースラインから第141日まで] 10. 脈拍数[ベースラインから第141日まで] 11.ECG [ベースラインから第141日まで] 12.PF-06730512の血清中濃度 [第1日から第141日まで] 13. ADAおよびNAbの発現例数[第1日から第141日まで]	Secondary Outcome Measures : 1.Percentage change from baseline in UPCR [ Time Frame: Baseline to Weeks 3, 5 and 9 ] 2.Number of partial remission events of proteinuria [ Time Frame: Week 13 ] 3.Number of complete remission events of proteinuria [ Time Frame: Week 13 ] 4.Percentage change from baseline in estimated glomerular filtration rate (eGFR) [ Time Frame: Baseline to Weeks 3, 5, 9 and 13 ] 5.Number of Adverse Events by Severity [ Time Frame: Baseline to Day 141 ] 6.Number of subjects with laboratory safety tests (Hematology, Clinical Chemistry, Urinalysis) abnormality [ Time Frame: Baseline to 13 weeks ] 7.Number of subjects with change in body weight [ Time Frame: Baseline to Day 141 ] 8.Number of subjects with increased blood pressure [ Time Frame: Baseline to Day 141 ] 9.Number of subjects with increased body temperature [ Time Frame: Baseline to Day 141 ] 10.Number of subjects with significant changes in pulse rate [ Time Frame: Baseline to Day 141 ] 11.Number of subjects with ECG abnormalities [ Time Frame: Baseline to Day 141 ] 12.Serum concentration of PF-06730512 [ Time Frame: Day 1 to Day 141 ] 13.Number of subjects with development of anti drug antibody (ADA) and neutralizing antibody (NAb) [ Time Frame: Day 1 to Day 141 ]

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品、医療機器、再生医療等製品の別			医薬品
医薬品医療機器等法における未承認、適応外、承認内の別			未承認
一般名称等	医薬品	一般名称	PF-06730512
		販売名（海外製品の場合は国名も記載すること）	なし
		承認番号	なし
被験薬等提供者		名称
被験薬等提供者		所在地

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況

試験等の進捗状況
	進捗状況 / Recruitment status	研究終了	Complete
	主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

依頼者等の名称	ファイザー株式会社
Primary Sponsor	Pfizer Japan Inc.
研究資金提供の有無
Source of Monetary Support
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

研究資金等の提供組織の有無	なし
研究資金等の提供組織名称 / Source of Monetary Support
Secondary Sponsorの該当性

６　IRBの名称等

IRBの名称 / Name of IRB	一般社団法人　東北臨床研究審査機構　共同臨床研究審査委員会	All Tohoku Clinical Trial Review and Audit Organization
住所 / Address	宮城県仙台市青葉区上杉一丁目6-10	1-6-10 Kamisugi, Aoba-ku, Sendai, Miyagi
電話番号	022-346-0325
電子メールアドレス	office@activato.org
審査受付番号
当該試験等に対する審査結果	承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の臨床研究登録機関発行の研究番号	NCT03448692
他の臨床研究登録機関の名称	ClinicalTrials.gov
Issuing Authority	ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	生物由来製品に指定が見込まれる薬物を用いる試験等

（５）全体を通しての補足事項等

その他１	（１）試験等の目的及び内容の「実施予定被験者数」は、日本の被験者数ではなく、試験全体の被験者数である。
その他２
その他３

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

２－１その他の添付資料１	設定されていません
２－２その他の添付資料２	設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1 研究計画書		20240131_C0221002 Protocol and Approval Amendment 5 Clean 18 August 2021_Redacted.pdf
2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-1 その他の添付資料2		設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了	令和6年3月22日	(当画面)	変更内容
変更	令和5年12月16日	詳細	変更内容
変更	令和5年4月22日	詳細	変更内容
変更	令和4年4月16日	詳細	変更内容
新規登録	令和2年12月16日	詳細

変更履歴一覧

総括報告書の概要

管理的事項

２ 結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　結果の要約

３　IPDシェアリング

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項