臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和2年11月10日 | ||
| 令和6年10月7日 | ||
| 骨髄異形成症候群患者を対象としたASTX030の薬物動態を検討する多施設共同，非盲検，非対照，用量漸増，第I相試験 |
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| 骨髄異形成症候群患者を対象としたASTX030の第I相試験 |
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| 真田 誠人 | ||
| 大塚製薬株式会社 | ||
| • アザシチジン（AZA）注75 mg/m2と同程度のAZAの総AUCが得られるAZA経口投与製剤及びcedazuridine（CED）錠の用量を検討する。 |
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| 1 | ||
| 骨髄異形成症候群 | ||
| 募集中 | ||
| ASTX030 | ||
| なし | ||
| 山形大学医学部附属病院 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和6年10月4日 |
| jRCT番号 | jRCT2021200025 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 骨髄異形成症候群患者を対象としたASTX030の薬物動態を検討する多施設共同，非盲検，非対照，用量漸増，第I相試験 |
A phase 1, multi-center, open-label, uncontrolled, dose-escalation study to evaluate the pharmacokinetics of ASTX030 in patients with myelodysplastic syndrome (MDS) |
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| 骨髄異形成症候群患者を対象としたASTX030の第I相試験 |
A phase 1 trial of ASTX030 in patients with myelodysplastic syndrome |
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（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 真田 誠人 | Sanada Nobuhito | ||
| / | 大塚製薬株式会社 | Otsuka Pharmaceutical Co., LTD. | |
| 540-0021 | |||
| / | 大阪府大阪市中央区大手通3-2-27 | 3-2-27 Otedori, Chuo-ku, Osaka-shi, Osaka | |
| 03-6943-7722 | |||
| G_CL_418-102-00001@otsuka.jp | |||
| 医薬情報センター | Drug Information Center | ||
| 大塚製薬株式会社 | Otsuka Pharmaceutical Co., LTD. | ||
| 108-8242 | |||
| 東京都港区港南二丁目16番4号 | 2-16-4, Konan, Minato-ku, Tokyo | ||
| 03-6361-7314 | |||
| opc_ctr@otsuka.jp | |||
| あり | |||
| 令和2年10月6日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| 非該当 | |||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 山形大学医学部附属病院 |
Yamagata University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 京都府立医科大学附属病院 |
University Hospital Kyoto Prefectural University of Medicine |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | NTT東日本関東病院 |
NTT Medical Center Tokyo |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 近畿大学病院 |
Kindai University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 長崎大学病院 |
Nagasaki University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東京医科大学病院 |
Tokyo Medical University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 福島県立医科大学附属病院 |
Fukushima Medical University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 大阪市立総合医療センター |
Osaka City General Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 埼玉医科大学病院 |
Saitama Medical University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 日本医科大学付属病院 |
Nippon Medical School Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| • アザシチジン（AZA）注75 mg/m2と同程度のAZAの総AUCが得られるAZA経口投与製剤及びcedazuridine（CED）錠の用量を検討する。 |
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| 1 | |||
| 2020年10月30日 | |||
| 2020年11月02日 | |||
| 2020年10月30日 | |||
| 2025年05月31日 | |||
| 40 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| なし | none | ||
| 1) 20歳以上の患者 2) French-American-British（FAB）分類でMDS［不応性貧血（RA），環状鉄芽球を伴う不応性貧血（RARS），芽球増加を伴う不応性貧血（RAEB），移行期の芽球増加を伴う不応性貧血（RAEB-T），慢性骨髄単球性白血病（CMML）］と診断された患者 ただし，国際予後スコアリングシステム（IPSS）リスク分類でLow又はintermediate-1（Int-1）と分類される低リスク患者については，他の治療法による治療効果が期待できない患者又はアザシチジン（AZA）注治療中の患者のみを登録することとする 3) Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）Performance Status（PS）scoreが0又は1の患者，又は原疾患に伴う症状によりECOG PS scoreが2の患者 4) 以下の適切な臓器機能を有する患者 a) 肝機能：以下の基準をすべて満たすこと • 総ビリルビン ≤ 2.0 × 基準値上限（ULN） • アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST） ≤ 2.5 × ULN • アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT） ≤ 2.5 × ULN b) 腎機能：以下の基準のいずれかを満たすこと • 血清クレアチニン ≤ 1.5 × ULN • クレアチニンクリアランス，又は糸球体濾過量 ≥ 50 mL/min c) 呼吸機能：経皮的動脈血酸素飽和度（SpO2） ≥ 90% 5) 3ヵ月以上の生存が期待できる患者 6) 治験審査委員会により承認された同意文書を用いて文書による同意が得られた患者 |
1) Patients aged 20 years or older 2) Patients with a diagnosis of MDS (refractory anemia [RA], refractory anemia with ringed sideroblasts [RARS], refractory anemia with excess blasts [RAEB], refractory anemia with excess blasts in transformation [RAEB-T], or chronic myelomonocytic leukemia [CMML]) according to the French-American-British (FAB) classification Low-risk patients who fall under the risk category of low or intermediate-1 (Int-1) based on the International Prognostic Scoring System (IPSS) can be enrolled only if they are unlikely to respond to any other treatment or if they are currently being treated with azacytidine (AZA) injection 3) Patients with an ECOG PS score of 0 or 1 or with an ECOG PS score of 2 due to primary disease-associated conditions 4) Patients with adequate organ function as indicated below a) Hepatic function: All of the following criteria must be satisfied -Total bilirubin =< 2.0 x upper limit of normal (ULN) -Aspartate aminotransferase (AST) =< 2.5 x ULN -Alanine aminotransferase (ALT) =< 2.5 x ULN b) Renal function: Either of the following criteria must be satisfied. -Serum creatinine =< 1.5 x ULN -Creatinine clearance or glomerular filtration rate >= 50 mL/min c) Respiratory function: percutaneous arterial oxygen saturation (SpO2) >= 90% 5) Patients who are expected to survive for at least 3 months 6) Patients who give written consent to participate in the trial using the informed consent form approved by the institutional review board |
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| 1) AZAにより治療効果が期待できない患者 2) 治験薬投与開始前3週間以内に原疾患に対する化学療法，ホルモン療法，抗体療法，放射線療法，及びその他抗がん作用を目的とした探索的治療などを受けた患者 3) 治験薬投与開始前4週間以内に他の治験薬及び個人輸入薬を使用した患者 4) ニューヨーク心臓協会心機能分類Class 3又は4の心臓病を有する患者 5) コントロール不良の全身性疾患や活動性の感染症を有する患者 6) コントロール不良の胃潰瘍又は十二指腸潰瘍を有する患者 7) 間質性肺疾患の既往又は合併のある患者 8) 外科的な胃切除術の既往歴のある患者 9) 生命を脅かす疾病や症状，多臓器不全，又は他の理由（臨床検査値異常を含む）により，患者の安全性，AZA及びcedazuridine（CED）の吸収・代謝，又は試験の評価に影響を及ぼすと治験責任又は分担医師が判断した患者 10) 他の悪性腫瘍（適切な治療を受けた基底細胞癌，扁平上皮癌又は子宮頸部上皮内癌，内分泌療法で安定している前立腺癌/乳癌，少なくとも1年以上前に治療を受け再発が認められない悪性腫瘍を除く）を持つ患者 11) HIV抗体陽性，HBV-DNA陽性又はHCV抗体陽性の患者 12) 原疾患の治療による，Grade 2以上の有害事象（脱毛を除く）が発現している患者。ただし，選択基準4）で規定した項目は除く 13) 治験薬投与開始前4週間以内に侵襲性の高い広範囲の手術を受けた患者 14) 過去に造血幹細胞移植を実施した，又は現在予定している患者 15) 治験薬の成分又は添加剤に対して過敏症を有する患者 16) 精神疾患，又は他の病状（アルコール又は他の物質乱用/中毒）により，治験実施計画書を遵守することができないリスクが高いと治験責任又は分担医師が判断した患者 17) 妊婦又は授乳婦の患者，又はスクリーニング時の妊娠検査が陽性となった女性患者。授乳中の患者の場合，授乳を中止しても本治験に参加できない。女性患者の場合，スクリーニング時に妊娠していないことを妊娠検査で確認する。ただし，妊娠する可能性がない女性患者（両側卵巣摘出術又は子宮摘出術を行った患者，抗悪性腫瘍薬の治療の影響が否定できない場合を除き閉経後12ヵ月以上経過している患者）の妊娠検査は不要とする 18) 性的活動を行っている男性（両側精巣摘出術を受けた患者は除く）の場合は治験期間中及び治験薬の最終投与から3ヵ月間，性的活動を行っている妊娠可能な女性の場合は治験期間中及び治験薬の最終投与から6ヵ月間2種類の避妊法の実施又は禁欲状態の維持に同意しない者。避妊を実施する場合，以下の方法のうち2種類を使わなければならない：精管切除，卵管結紮，子宮内避妊器具，経口避妊薬，コンドーム（いずれも日本で承認又は認証されている方法） 19) その他，治験責任又は分担医師が不適当と判断した患者 |
1) Patients who are unlikely to respond to AZA 2) Patients who have received chemotherapy, hormone therapy, antibody therapy, radiotherapy, or other exploratory anti-cancer treatments for the primary disease within 3 weeks prior to the first administration of the investigational medicinal product (IMP) 3) Patients who have used any other IMP or any privately imported medicine within 4 weeks prior to the first administration of IMP 4) Patients with heart disease of Class 3 or 4 according to the New York Heart Association classification 5) Patients with uncontrolled systemic disease or active infection 6) Patients with uncontrolled gastric or duodenal ulcer 7) Patients with prior or current interstitial lung disease 8) Patients with a history of surgical gastrectomy 9) Patients with life-threatening conditions/symptoms, multiple organ failure, or other factors (including laboratory abnormalities) that, in the opinion of the investigator, are likely to affect their safety or the absorption and metabolism of AZA and cedazuridine (CED), or influence the trial evaluation 10) Patients with other malignancies (except appropriately treated basal cell carcinoma, squamous cell carcinoma, or cervical carcinoma in situ; prostate or breast cancer stabilized by endocrine therapies; and malignancies that have not relapsed for at least 1 year since the last successful treatment) 11) Patients who are positive for HIV antibody, HBV-DNA, or HCV antibody 12) Patients with any >=Grade 2 AE (except alopecia) associated with prior treatment of the primary disease. However, the parameters defined in inclusion criterion 4) above are excluded. 13) Patients who have undergone a highly invasive and extensive surgical procedure within 4 weeks prior to the first administration of IMP 14) Patients who previously underwent or plan on undergoing hematopoietic stem cell transplantation 15) Patients with a history of hypersensitivity to the active ingredient or any excipient of IMP 16) Patients who are, in the opinion of the investigator, at high risk for being unable to comply with the trial protocol because of mental disorders or other medical conditions (alcohol/substance abuse or addiction) 17) Pregnant or nursing female patients, or female patients with a positive pregnancy test at screening. Nursing patients cannot participate in the trial even if they discontinue breastfeeding. Female patients must undergo a pregnancy test to confirm that they are not pregnant at screening. However, a pregnancy test is not necessary for female patients without childbearing potential (ie, patients with a history of bilateral oophorectomy or hysterectomy or who have been postmenopausal for at least 12 months except for cases where menopause could be due to the effect of antineoplastic treatment). 18) Sexually active males (except those with a history of bilateral orchiectomy) or females of childbearing potential who do not agree to practice 2 different methods of birth control or remain abstinent during the trial and for 3 months (males) and 6 months (females) after the last dose of IMP. If birth control is employed, 2 of the following precautions must be used: vasectomy, tubal ligation, intrauterine device, oral contraceptive, and condom (all methods approved or certified in Japan) 19) Patients who, in the opinion of the investigator, are otherwise ineligible to participate in the trial |
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| 20歳 以上 | 20age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 骨髄異形成症候群 | myelodysplastic syndrome (MDS) | ||
| あり | |||
| 28日間を1サイクルとして，7日間投与，21日間休薬を繰返す。サイクル1ではAZA経口投与製剤をDay -3に経口投与し，Day 1にAZA注を1回皮下投与する。Day 2～7はAZA経口投与製剤及びCED錠を経口投与する。サイクル2以降は，Day 1～7にAZA経口投与製剤及びCED錠を経口投与する。 |
Treatment will be carried out in repeated cycles comprising 7 days of IMP administration followed by a 21-day washout period (1 cycle = 28 days). In Cycle 1, single dose oral azacitidine formulations will be administered on day -3, followed by subcutaneous (SC) azacitidine on day 1, oral azacitidine formulations and cedazuridine tablets on day 2-7; in Cycle 2 and onward, oral azacitidine formulations and cedazuridine tablets will be administered on day 1-7. |
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| AUC比（AZA注皮下投与時に対する，AZA経口投与製剤及びCED錠併用時のAZAのAUC比） |
AUC ratio of AZA after administration of oral azacitidine formulations in combination with CED tablets compared with subcutaneous (SC) administration of AZA injection |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ASTX030 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 国内治験賠償保険 | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 大塚製薬株式会社 | |
| Otsuka Pharmaceutical Co., LTD. | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 山形大学医学部附属病院 治験審査委員会 | Yamagata University Hospital, Institutional Review Board | |
| 山形県山形市飯田西二丁目2番2号 | 2-2-2 Iida-Nishi, Yamagata, Yamagata | |
| 023-628-5840 | ||
| mebihara@med.id.yamagata-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04608110 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 本試験結果の根拠となる匿名化された参加者個別データ（IPD）は、研究提案が方法論的に妥当であれば，事前に決めた研究目的達成のため研究者に開示されます。 補足資料：治験実施計画書及び統計解析計画書 データは、世界各国での販売承認取得後、または論文掲載後1〜3年で利用可能になります。 データ開示の終了日は設けません。 大塚製薬は、自社が所有するリモートアクセス可能なデータ共有プラットフォーム上でPython及びRの解析ソフトウェア環境と共にデータを開示します。 研究提案はclinicaltransparency@Otsuka-us.comに送信してください。 | Anonymized Individual participant data (IPD) that underlie the results of this study will be shared with researchers to achieve aims pre-specified in a methodologically sound research proposal. Supporting Materials: Study Protocol and Statistical Analysis Plan (SAP) Data will be available after marketing approval in global markets, or beginning 1-3 years following article Publication. There is no end date to the availability of the data. Otsuka will share data on an Otsuka-owned remotely accessible data sharing platform with Python and R analytical software. Research requests should be directed to clinicaltransparency@Otsuka-us.com. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 第一症例登録日は2020/11/2で間違いございません。 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |