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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和6年11月28日
びまん性全身性強皮症患者を対象にRapcabtagene Autoleucelを評価する第2相試験
びまん性全身性強皮症患者を対象にRapcabtagene Autoleucelを評価する第2相試験
山内　教輔
ノバルティス ファーマ株式会社
本試験の目的は、重度の治療抵抗性びまん性全身性強皮症患者を対象に、Rapcabtagene autoleucel（リンパ球除去後に1回投与）の有効性、安全性及び忍容性をリツキシマブと比較評価することである。
2
重度の治療抵抗性びまん性全身性強皮症患者
募集中
北海道大学病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和6年11月28日
jRCT番号 jRCT2013240056

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

びまん性全身性強皮症患者を対象にRapcabtagene Autoleucelを評価する第2相試験 Phase 2 Study Evaluating Rapcabtagene Autoleucel in Participants With Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis (CYTB323K12201)
びまん性全身性強皮症患者を対象にRapcabtagene Autoleucelを評価する第2相試験 Phase II study evaluating rapcabtagene autoleucel in participants with diffuse cutaneous systemic sclerosis (CYTB323K12201)

（２）治験責任医師等に関する事項

山内　教輔 Yamauchi Kyosuke
/ ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma. K.K.
105-6333
/ 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
0120-003-293
rinshoshiken.toroku2@novartis.com
山内　教輔 Yamauchi Kyosuke
ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma. K.K.
105-6333
東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
0120-003-293
rinshoshiken.toroku2@novartis.com
令和6年8月22日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

北海道大学病院

Hokkaido University Hospital

北海道 札幌市北区北14条西5丁目

　

　
/

　

/

大阪大学医学部附属病院

Osaka University Hospital

大阪府 吹田市山田丘2番15号

　

　
/

　

/

京都大学医学部附属病院

Kyoto University Hospital

京都府 京都市左京区聖護院川原町54

　

　
/

　

/

東北大学病院

Tohoku University Hospital

宮城県 仙台市青葉区星陵町1番1号

　

　
/

　

/

金沢大学附属病院

Kanazawa University Hospital

石川県 金沢市宝町13-1

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本試験の目的は、重度の治療抵抗性びまん性全身性強皮症患者を対象に、Rapcabtagene autoleucel（リンパ球除去後に1回投与）の有効性、安全性及び忍容性をリツキシマブと比較評価することである。
2
2024年12月10日
2024年08月01日
2030年12月31日
11
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
実薬（治療）対照 active control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
あり
シンガポール/アメリカ合衆国 Singapore/United States
- 被験者は、2013年の米国リウマチ学会/欧州リウマチ学会の全身性強皮症の基準を満たし、LeRoyによるびまん性皮膚硬化型強皮症の分類に合致する患者
- スクリーニング前7 年以内に，最初の強皮症徴候発症（例：手のむくみ，皮膚硬化，手指潰瘍，関節痛，呼吸困難など。レイノー現象は除く）を認めた患者
- 以下のいずれかに1 つ以上該当する重度の進行性全身性強皮症患者：
- 間質性肺疾患
- 重度の皮膚疾患
- 臨床的に重要な心疾患		 - Participant must fulfill the 2013 American College of Rheumatology/ European League Against Rheumatism classification criteria for systemic sclerosis and meet the diffuse cutaneous SSc (dcSSc) subset classification according to LeRoy.
- Disease onset from the first non-Raynaud symptoms attributable to SSc (e.g., puffy hands, scleroderma, digital ulcers, arthralgia, dyspnea) within 7 years prior to the Screening visit.
- Severe, progressive systemic sclerosis disease defined by at least one of the following:
- Progressive systemic sclerosis-associated interstitial lung disease
- Severe, progressive systemic sclerosis skin disease
- Clinically significant systemic sclerosis-associated cardiac involvement at Screening
- 治験実施計画書で必要と規定されている現在使用中の薬剤の中止ができない可能性があるか，又はCD19標的CAR-T細胞療法及び以後の治験参加に不適格となる可能性があると治験担当医師が判断した患者
- Rapcabtagene autoleucelの添加物又はリツキシマブに対する過敏症の既往歴をがある患者
- 治験担当医師がリツキシマブの投与は不適切と判断した患者
- リンパ球除去化学療法及びCD19標的CAR-T細胞療法に対する忍容性が低いと治験担当医師が判断した何らかの病態がある患者
- びまん性皮膚硬化型強皮症を除くリウマチ性疾患がある患者（二次性シェーグレン症候群又は強皮症ミオパチーも組み入れ不可），限局性皮膚硬化型全身性強皮症（lcSSc）患者，又は皮膚硬化を伴わない強皮症患者
- 肺高血圧症の既往歴や開始前の検査でその疑いがある患者
- 以下を含む重大な腎病変がある患者
- 腎クリーゼ
- 糸球体腎炎
- コントロール不良の高血圧を有する患者
- 6週間以内に弱毒生ワクチンの接種を受けている患者		 - Any condition during Screening that could prevent a complete washout of medications as required per protocol or could otherwise make the participant ineligible for anti-CD19 CAR-T therapy and further participation in the study, as judged by the Investigator.
- Participants with history of hypersensitivity to excipients in rapcabtagene autoleucel or to rituximab.
- Any participant for whom treatment with rituximab is clinically inappropriate in the opinion of the investigator.
- Any medical conditions that are not related to SSc that, in the opinion of the Investigator, would jeopardize the ability of the participant to tolerate lymphodepletion and anti-CD19 CAR-T cell therapy.
- Rheumatic disease other than dcSSc, (except secondary Sjogren's syndrome or scleroderma myopathy), limited cutaneous systemic sclerosis (lcSSc) or sine scleroderma at Screening.
- Participants with pre-existing pulmonary hypertension.
- Significant renal pathology at Screening, including:
- Active SSc renal crisis
- Confirmed diagnosis of glomerulonephritis
- Participants with uncontrolled stage II hypertension at Screening.
- Vaccination with live attenuated vaccines within 6 weeks prior to randomization.
18歳 以上 18age old over
65歳 以下 65age old under
男性・女性 Both
重度の治療抵抗性びまん性全身性強皮症患者 severe refractory diffuse cutaneous systemic sclerosis
あり
被験群:rapcabtagene autoleucel (YTB323)単回投与
実薬対照群:治験実施計画書の用法用量に従ったリツキシマブの静脈内注射		 Experimental: Single infusion of rapcabtagene autoleucel (YTB323)
Active Comparator: rituximab intravenous infusion (i.v.) as per protocol
52週時のRevised Composite Response Index in Systemic Sclerosis 50（rCRISS）の定義に基づく治療反応の達成。 Achievement of a treatment response as per the Revised Composite Response Index in Systemic Sclerosis 50 (rCRISS50) definition at Week 52.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

再生医療等製品
未承認
YTB323
rapcabtagene autoleucel
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ノバルティスファーマ株式会社
Novartis Pharma. K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

北海道大学病院治験審査委員会 Hokkaido University Hospital Institutional Review Board
北海道札幌市北区北14条西5丁目 Kita 14, Nishi 5, Kita-ku, Sapporo, Hokkaido, 060-8648, Japan, Hokkaido
011-706-7061
tiken@med.hokudai.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT06655896
Clinical Trials.gov
Clinical Trials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。 本試験データはhttps://www.clinicalstudydatarequest.com/に記載されているプロセスに従って利用可能である。 Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data is currently available according to the process described on www.clinicalstudydatarequest.com.

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません