臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 医師主導治験 | ||
| 令和2年3月4日 | ||
| 令和3年7月14日 | ||
| 筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者に対する自家骨髄間葉系幹細胞の静脈内投与二重盲検無作為化比較試験 | ||
| 筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者に対する自家骨髄間葉系幹細胞の静脈内投与二重盲検無作為化比較試験 | ||
| 久原 真 | ||
| 札幌医科大学附属病院 | ||
| 筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を対象に、治験製品の安全性と有効性および試験の実行可能性を評価する。 | ||
| 2 | ||
| 筋萎縮性側索硬化症（ALS） | ||
| 募集中 | ||
| 札幌医科大学附属病院臨床研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 医師主導治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | |
| 登録日 | 令和3年7月12日 |
| jRCT番号 | jRCT2013190010 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者に対する自家骨髄間葉系幹細胞の静脈内投与二重盲検無作為化比較試験 | Intravenous infusion of autologous mesenchymal stem cells (MSC) from bone marrow for Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) patients: double-blind randomized controlled trial (STR01-09) | ||
| 筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者に対する自家骨髄間葉系幹細胞の静脈内投与二重盲検無作為化比較試験 | Intravenous infusion of autologous mesenchymal stem cells from bone marrow for ALS patients: double-blind randomized controlled trial (STR01-09) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 久原 真 | HISAHARA SHIN | ||
| 80336403 | |||
| / | 札幌医科大学附属病院 | Sapporo Medical University Hospital | |
| 脳神経内科 | |||
| 060-8543 | |||
| / | 北海道札幌市中央区南1条西16丁目 | South 1, West 16, Chuo-ku, Sapporo, Hokkaido | |
| 011-611-2111 | |||
| hisahara@sapmed.ac.jp | |||
| 鈴木 秀一郎 | SUZUKI SYUUICHIROU | ||
| 札幌医科大学附属病院 | Sapporo Medical University Hospital | ||
| 脳神経内科 | |||
| 060-8543 | |||
| 北海道札幌市中央区南1条西16丁目 | South 1, West 16, Chuo-ku, Sapporo, Hokkaido | ||
| 011-611-2111 | |||
| 011-622-7668 | |||
| chiken-als@sapmed.ac.jp | |||
| 土橋 和文 | |||
| あり | |||
| 令和元年12月12日 | |||
| 有 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| 公益財団法人神戸医療産業都市推進機構 医療イノベーション推進センター | ||
| 吉村 一榮 | ||
| データサイエンスグループ | ||
| シニアデータマネジャー | ||
| 札幌医科大学付属病院 | ||
| 中村 蓉子 | ||
| 治験センター | ||
| 特任助教 | ||
| イーピーエス株式会社 | ||
| 平野 勝己 | ||
| GCP監査部 | ||
| 部長 | ||
| 北海道大学 | ||
| 伊藤 陽一 | ||
| 北海道大学大学院医学研究科 先端医学講座 臨床統計学分野 | ||
| 教授 | ||
| 該当なし | ||
| 該当なし | ||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | なし |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を対象に、治験製品の安全性と有効性および試験の実行可能性を評価する。 | |||
| 2 | |||
| 2020年05月01日 | |||
| 2020年09月25日 | |||
| 2020年01月15日 | |||
| 2024年07月14日 | |||
| 40 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 交差比較 | crossover assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| なし | none | ||
| 【一次登録時における選択基準】 (1)Update Awaji 基準「definite(ALS 確実)」または「probable(ALS 可能性高し)」に該当するALS である。 (2) ALS 重症度分類の重症度1 度～3 度である。 (3) ALS の発症から3 年以内である。 (4) %FVC が70％以上である。 (5) 治験が完遂できると予想される。 (6) 同意取得時の年齢が20 歳以上80 歳未満である。 (7) 本人から文書による同意を可能な限り得ている。本人が記載できないなどの止むを得ない場合は、代諾者から文書による同意を得ている。 【二次登録時における選択基準】 (1) ALS 重症度分類の重症度1 度～3 度である。 (2) %FVC が70％以上である。 (3) 治験が完遂できると予想される。 (4) 出荷判定の規格を満たした治験製品が準備できている。 (5) 標準治療薬（リルゾールやエダラボン等）を変更する予定がない。 |
[Inclusion criteria at the time of first registration] (1) ALS that meets the diagnostic criteria (Updete Awaji ) as definite or probable (2) ALS Severity is class1 to 3 (3) ALS onset within 3 years (4) %FVC greater than or equal to 70% (5) Completion of this trial is expected (6) Age between 20 to 80 (7) The written informed consent obtained as much as possible from subjects. If the subject does not have ability to write etc, the written informed consent obtained from legal representative. [Inclusion criteria at the time of second registration] (1) ALS Severity is class1 to 3 (2) %FVC greater than or equal to 70% (3) Completion of this trial is expected (4) Ready to infuse of investigational product which satisfies specification of acceptance criteria (5) Standard treatment (Riluzole, Edaravone,etc.) is not scheduled to change |
||
| 【一次登録時における除外基準】 (1) ALS 由来の球麻痺症状、コントロール不能な精神症状を有している。 (2) 認知症を有している。 (3) HBV、HCV、HIV、HTLV-1、梅毒、ヒトパルボウイルスB19を有している。 (4) 末梢血球減少（白血球数＜2000/uL、ヘモグロビン＜10.0g/dL、血小板数＜10万/uL）を認める。 (5) 以下の既往症がある。 悪性新生物（ただし、最終診断日より十分な期間があり、完治と判断される場合は可とする）、重度の血液および造血器の疾患ならびに免疫機構の障害、重度の精神および行動の障害、重度の神経系の疾患、重度の先天奇形や変形、染色体異常 (6) ペニシリン、ストレプトマイシンに対するアレルギーおよびその他重篤なアレルギーの既往（ショック、アナフィラキシー様症状等）を有する。 (7) 以下の疾患等により、全身状態が不良である。 ［例：内分泌代謝疾患、精神障害、神経系の疾患、循環器疾患（コントロール困難な心不全、中等度以上の弁膜症、コントロール困難で循環動態に影響を与える心房細動、薬物治療で消失が期待できない心房内血栓および心室内血栓、経皮的冠動脈インターベンションが12ヶ月以内に実施された心筋梗塞または狭心症の既往、その他重症の不整脈 等）、呼吸器系の疾患、消化器系の疾患、筋骨格系および結合組織の疾患、腎泌尿器・生殖器系疾患（維持透析等）、外傷・中毒およびその他の外因の影響］ (8) 頭蓋内病変（重度の無症候性病変、重度の陳旧性病変、重度の白質病変、重度の多発性病変、重度の微小出血もしくはヘモジデリン沈着、もやもや病や重度の脳動脈瘤などの血管病変、重度の頭蓋内出血等）を有する。 (9) 頭頸部の血管の狭窄が70%以上、または、狭窄の程度に関係なく解離性である（ただし完全閉塞は除く）。 再開通後においても同じ条件である。 (10) 頭頸部の血管に強い動脈硬化性変化や石灰化が認められる。 (11) 治験製品投与直前において治療を受けても血圧をコントロール（収縮期140mmHg以下と拡張期90mmHg以下）できないと予想される。 (12) 他の臨床試験に参加中または既に細胞治療の既往がある。 (13) 妊婦、授乳婦、妊娠している可能性のある又は治験参加期間内に妊娠を計画している女性、あるいはパートナーの妊娠を希望する男性。 (14)その他、医師が不適当と判断した患者。 【二次登録時における除外基準】 (1) 以下の疾患を合併している。 悪性新生物（ただし、最終診断日より十分な期間があり、完治と判断される場合は可とする）、重度の血液および造血器の疾患ならびに免疫機構の障害、重度の精神および行動の障害、重度の神経系の疾患、重度の先天奇形や変形、染色体異常 (2) ペニシリン、ストレプトマイシンに対するアレルギーおよびその他重篤なアレルギー（ショック、アナ フィラキシー様症状等）を有する。 (3) 以下の疾患等により、全身状態が不良である。 ［例：内分泌代謝疾患、精神障害、神経系の疾患、循環器疾患（コントロール困難な心不全、中等度以上の弁膜症、コントロール困難で循環動態に影響を与える心房細動、薬物治療で消失が期待できない心房内血栓および心室内血栓、経皮的冠動脈インターベンションが12ヶ月以内に実施された心筋梗塞または狭心症の既往、その他重症の不整脈 等）、呼吸器系の疾患、消化器系の疾患、筋骨格系および結合組織の疾患、腎泌尿器・生殖器系疾患（維持透析等）、外傷・中毒およびその他の外因の影響］ (4) 頭蓋内病変（重度の無症候性病変、重度の陳旧性病変、重度の白質病変、重度の多発性病変、重度の微小出血もしくはヘモジデリン沈着、もやもや病や重度の脳動脈瘤などの血管病変、重度の頭蓋内出血等）を有する。 (5) 頭頸部の血管の狭窄が70%以上、または、狭窄の程度に関係なく解離性である（ただし完全閉塞は除く）。再開通後においても同じ条件である (6) 強い動脈硬化性変化や石灰化が認められる。 (7) 血圧のコントロールができない。 (8) 妊婦、授乳婦、妊娠している又は治験参加期間内に妊娠を計画している女性、あるいはパートナーの妊娠を希望する男性。 (9) その他、医師が不適当と判断した患者。 |
[Exclusion criteria at the time of first registration] (1) Bulbar paralysis related ALS or uncontrollable mental symptoms (2) Diagnosed as dementia (3) Diagnosed as HBV, HCV, HIV, HTLV-1, syphilis or Human parvovirus B19 by initial screening (4) Pancytopenia (WBC <2000/uL, Hb <10.0g/dl, Plt <100000/uL) (5) Past history of neoplasms (except CR), severe diseases of the blood and blood-forming organs and certain disorders involving the immune mechanism, severe mental and behavioural disorders, severe diseases of the nervous system, severe congenital malformations, deformations and chromosomal abnormalities (6) Past history of penicillin and streptomycin allergy or other severe allergy (shock, anaphylactoid symptoms etc.) (7) Poor general condition due to [Endocrine, nutritional and metabolic diseases, Mental disorders, diseases of nervous system, diseases of circulatory system (Uncontrollable and refractory heart failure, moderate or severe valvular heart disorder, uncontrollable and refractory atrial fibrillation, refractory atrial and ventricular thrombus, history of ischemic heart disease and PCI within the past 12 months, serious arrhythmia), diseases of the respiratory system, diseases of the digestive system, diseases of the musculoskeletal system and connective tissue, diseases of the genitourinary system (dialysis etc), injury, poisoning and certain other consequences of external causes etc] (8) Intracranial lesion (severe asymptomatic lesion, severe old infarction, severe white matter lesion, severe multiple lesions, severe microbleeding or multiple hemosiderosis, Cerebrovascular diseases such as Moyamoya disease or high risk AN etc, severe intracerebral hemorrhage etc) including past history of these issues. (9) 70% or more stenosis or dissecting in the artery causing cerebral infarction even though after revascularization (except complete thrombotic occlusion) (10) Severe arteriosclerotic change and calcification in the blood vessels of head and neck. (11) Preoperative possible uncontrollable HT under depressor therapy (systolic pressure more than 140mmHg, diastolic pressure more than 90mmHg) (12) Participation in other clinical trials or past history of cellular therapy (13) Pregnant or possibly pregnant, nursing women or those who plan to be pregnant during the study period or male patients who wish partner to get pregnant (14) Other patients judged by investigators as inappropriate for this study [Exclusion criteria at the time of second registration] (1) Past history of neoplasms (except CR), severe diseases of the blood and blood-forming organs and certain disorders involving the immune mechanism, severe mental and behavioural disorders, severe diseases of the nervous system, severe congenital malformations, deformations and chromosomal abnormalities (2) Past history of penicillin and streptomycin allergy or other severe allergy (shock, anaphylactoid symptoms etc.) (3) Poor general condition due to [Endocrine, nutritional and metabolic diseases, Mental disorders, diseases of nervous system, diseases of circulatory system (Uncontrollable and refractory heart failure, moderate or severe valvular heart disorder, uncontrollable and refractory atrial fibrillation, refractory atrial and ventricular thrombus, history of ischemic heart disease and PCI within the past 12 months, serious arrhythmia), diseases of the respiratory system, diseases of the digestive system, diseases of the musculoskeletal system and connective tissue, diseases of the genitourinary system (dialysis etc), injury, poisoning and certain other consequences of external causes etc] (4) Intracranial lesion (moderate asymptomatic lesion, old infarction, white matter lesion, multiple lesions, microbleeding or multiple hemosiderosis, Cerebrovascular diseases such as Moyamoya disease or AN etc, severe intracerebral hemorrhage etc) (5) 70% or more of stenosis or dissecting in the artery causing cerebral infarction even though after revascularization (except complete thrombotic occlusion) (6) Severe arteriosclerotic change and calcification (7) Preoperative possible uncontrollable hypertension under depressor therapy (8) Pregnant, nursing women or those who plan to be pregnant during the study period or male patients who wish partner to get pregnant (9) Other patients judged by investigators as inappropriate for this study |
||
| 20歳 以上 | 20age old over | ||
| 80歳 未満 | 80age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| (1) 治験の進捗及びモニタリング報告を評価した結果、症例登録の遅れ、プロトコル逸脱の頻発などの理由により、治験の完遂が困難と判断された場合 (2) 治験製品の安全性に大きな問題があると評価された場合 (3) 論文や学会発表など、当該治験以外から得られた関連情報を評価した結果、プロトコル治療の安全性に問題があると判断された場合、又は治験継続の意義がなくなったと判断された場合 |
|||
| 筋萎縮性側索硬化症（ALS） | Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) | ||
| D000690 | |||
| 筋萎縮性側索硬化症, ALS | Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS | ||
| あり | |||
| 自家骨髄間葉系幹細胞の静脈内投与 | Intravenous infusion of autologous mesenchymal stem cells derived from bone marrow | ||
| D007262 | |||
| 自家骨髄間葉系幹細胞, MSC | autologous mesenchymal stem cells, MSC | ||
| 一次症例登録後90日目前後約3ヶ月間のALSFRS-R の変化量の比 | The difference of change ratio of ALSFRS-R during 3 months before and after 90 days after first enrollment | ||
| 【有効性】 ・一次症例登録後90日目前後約3ヶ月間のMMT、握力、Norris スケール、ALSAQ-40、%FVC の変化量の比 ・一次症例登録後90日目から一次症例登録後180日目までのALSFRS-R、MMT、握力、Norrisスケール、 ALSAQ-40、%FVC の変化量 ・ 一次症例登録後90日目から一次症例登録後270日目までのALSFRS-R、MMT、握力、Norrisスケール、ALSAQ-40、%FVC の変化量 ・ 一次症例登録後90日目前約3ヶ月後6ヶ月のALSFRS-R、MMT、握力、Norris スケール、ALSAQ-40、%FVC の変化量の比 ・ 被験製品投与前後3ヶ月間のALSFRS-R、MMT、握力、Norris スケール、ALSAQ-40、%FVCの変化量の比 【安全性】 ・治験全期間内に発現した全ての有害事象の発現割合 |
[Efficacy]- The difference of change ratio of MMT, grasping power , Norris scale, ALSAQ-40, %FVC - The difference of change ratio of ALSFRS-R, MMT, grasping power , Norris scale, ALSAQ-40, %FVC between at 90days and 180days after enrollment - The difference of change ratio of ALSFRS-R, MMT, grasping power , Norris scale, ALSAQ-40, %FVC between at 90days and 270days after enrollment - The difference of change ratio of ALSFRS-R, MMT, grasping power , Norris scale, ALSAQ-40, %FVC at 3 months before enrollment and at 6months after enrollment - The difference of change ratio of ALSFRS-R, MMT, grasping power , Norris scale, ALSAQ-40, %FVC at 3months before and after injection of the investigational product [Safety] - All adverse events rate during whole study period |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 再生医療等製品 | |||
| 適応外 | |||
| ヒト体性幹細胞加工製品 | |||
| ヒト（自己）骨髄由来間葉系幹細胞 | |||
| 23000FZX00001000 | |||
| 札幌医科大学 | |||
| 北海道 札幌市中央区南2条西18丁目 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 医師主導治験賠償責任保険による補償 | ||
| なし | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| なし | |
| なし | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 北海道公立大学法人 札幌医科大学 | Sapporo Medical University | |
| 非該当 | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 札幌医科大学附属病院臨床研究審査委員会 | Sapporo Medical University Hospital Institutional Review Board | |
| 北海道札幌市中央区南1条西16丁目 | South 1, West 16, Chuo-ku, Sapporo, Hokkaido | |
| 011-611-2111 | ||
| なし | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 一般募集は行っておりません。 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |