臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和7年1月17日 | ||
| 日本人の表皮水疱症患者を対象としたFilsuvez（Oleogel-S10）の安全性、有効性及び薬物動態を評価するための多施設共同非盲検試験 | ||
| 日本人の表皮水疱症患者を対象としたOleogel-S10の安全性及び有効性を検討する試験 | ||
| Dinara Khalitova | ||
| Chiesi Canada Corp. | ||
| パートIにおけるOleogel-S10の有効性評価 | ||
| 3 | ||
| 遺伝性EBのうちJEB又はDEBの2つのサブタイプ | ||
| 募集中 | ||
| Oleogel-S10 | ||
| Filsuvez（ドイツ） | ||
| 北海道大学病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年1月17日 |
| jRCT番号 | jRCT2011240064 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 日本人の表皮水疱症患者を対象としたFilsuvez（Oleogel-S10）の安全性、有効性及び薬物動態を評価するための多施設共同非盲検試験 | Multi-centeR, open-label study to EValuate the safety, efficacy, and pharmacokinetics of FIlsuVEz (Oleogel-S10) in Japanese subjects with epidermolysis bullosa (REVIVE) | ||
| 日本人の表皮水疱症患者を対象としたOleogel-S10の安全性及び有効性を検討する試験 | A study to learn about the safety and efficacy of the drug Oleogel-S10 in Japanese patients with epidermolysis bullosa (REVIVE) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Dinara Khalitova | Khalitova Dinara | ||
| / | Chiesi Canada Corp. | Chiesi Canada Corp. | |
| Global Rare Diseases (GRD) Clinical Development | |||
| / | 3800 Steeles Ave. West, Suite 100E, Woodbridge Ontario L4L 4G9, Canada | 3800 Steeles Ave. West, Suite 100E, Woodbridge Ontario L4L 4G9, Canada | |
| 1-800-854-3534 | |||
| d.khalitova@chiesi.com | |||
| ロザリオ 千佳子 | Rosario Chikako | ||
| パレクセル・インターナショナル株式会社 | Parexel International Inc. | ||
| レギュラトリー＆アクセス コンサルティング | |||
| 104-0033 | |||
| 東京都中央区新川一丁目21番2号 茅場町タワー | Kayabacho Tower, 1-21-2, Shinkawa, Chuo-ku, Tokyo | ||
| 080-8929-3137 | |||
| Clinicaltrial-registration@parexel.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人北海道大学 北海道大学病院 |
Hokkaido University Hospital |
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北海道 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 新潟大学医歯学総合病院 |
Niigata University Medical and Dental Hospital |
|
新潟県 |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| パートIにおけるOleogel-S10の有効性評価 | |||
| 3 | |||
| 2025年04月30日 | |||
| 2025年01月03日 | |||
| 2029年03月31日 | |||
| 6 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 非無作為化比較 | non-randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| なし | none | ||
| 1. 21日齢以上の男性又は女性であること 2. JEB又はDEBの確定診断がされていること 3. 生物学上の両親及び4人の祖父母の全てが日系人であること 4. 治験参加時に少なくとも３つのEB創傷が以下の基準を満たすこと： ・対象とする全ての創傷が肛門性器部以外に位置すること ・対象とする全ての創傷が患者の身体の他の創傷と区別できる（5cm以上離れている）こと ・21日間以上9ヵ月未満持続しており、かつ10 cm2から50 cm2のサイズの創傷が1ヵ所以上あること ・21日間以上9ヵ月未満持続しており、かつ、又は10 cm2から50 cm2のサイズの創傷が2ヵ所以上あること 注：創傷のサイズは治験実施計画書で示すARANZ Silhouette システムで測定すること 5. 女性患者の場合は以下の基準の一つを満たすこと： ・妊娠可能な女性の場合、以下が必要である： a. スクリーニング時及びベースライン来院での妊娠検査が陰性であり、かつ、 b. 同意説明文書に署名した日から最後のOleogel-S10投与後の日まで、以下の信頼性の高い避妊方法の一つを実施することに同意すること。以下の方法が選択できる： ・避妊リング（IUD）又は子宮内薬物放出システム（IUS）の留置 ・排卵抑制に関する併用ホルモン（エストロゲン及びプロゲステロン）避妊法及び障害式避妊法（男性のコンドーム使用が望ましい）の併用 ・両側卵管閉鎖 ・治験期間中を通して異性間交渉を行わないことと定義される性的禁欲 ・パートナーが唯一の性的相手であり医学的に手術の成功を証明された場合のパートナーの精管切除術 以下の一つで定義される妊娠可能でないこと： ・初潮前、又は ・閉経後（無月経が12ヵ月連続すること）、又は ・宮摘出術後、両側卵管切除術後、又は両側卵巣摘出術後の永久的不妊（証明が必要） 6. 患者及び、又は患者の代諾者となる者が本治験に関する説明を受け、説明文書を読んで理解し、文書により同意すること 7. 患者及び、又は患者の代諾者となる者が治験の全ての手順及び指示に従うことができ、その意思があること |
1. Male or female aged >= 21 days 2. Confirmed diagnosis of either JEB or DEB 3. Both biological parents and all 4 grandparents of Japanese descent 4. At least 3 EB wounds that meet the following criteria at the time of enrollment: - All are located outside of the anogenital region - All are distinguishable from any other wounds on the subjects body (separated by a minimum of 5 cm) - At least one has been present for a minimum of 21 days but less than 9 months AND is 10 cm2 to 50 cm2 in size - At least two have been present for a minimum of 21 days but less than 9 months AND OR are 10 cm2 to 50 cm2 in size Note: wound size will be determined by the ARANZ Silhouette system as described in Protocol. 5. A female subject must meet one of the following criteria: - If of childbearing potential, she must: a. Have a negative pregnancy test result at Screening and Baseline Visits, AND b. Agree to use one of the following highly reliable methods of contraception from the day of the informed consent signature until the day after the last Oleogel-S10 application. The following methods are acceptable: - Placement of an intrauterine device (IUD) or intrauterine releasing system (IUS) - Combined (both oestrogen and progestogen) hormonal contraception (oral) associated with inhibition of ovulation, supplemented with a barrier method (preferably male condom) - Bilateral tubal occlusion - Sexual abstinence, defined as refraining from heterosexual intercourse during the entire study period - Partner vasectomy, provided that the partner is the sole sexual partner and has received medical verification of the surgical success Be of non-childbearing potential, defined as one of the following: - Pre-menarche, OR - Post-menopausal (12 consecutive months of amenorrhea), OR - Permanently sterile following hysterectomy, bilateral salpingectomy, or bilateral oophorectomy (supporting evidence required) 6. Subject and or their legal representative has been informed about the study, has read and understood the information provided, and has given written informed consent 7. Subject and or their legal representative is able and willing to follow all study procedures and instructions |
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| 1. Oleogel-S10又はその添加物に対する過敏症を有する者 2. 単純型又はキンドラー症候群のEBタイプと診断された者 3. 治験参加前7日間以内に創傷に関連する感染症に対して抗生剤の全身投与を受けた者 4. 治験参加前30日間以内のステロイド剤の全身性又は局所投与（EB創傷に） 例外：吸入、点眼又は外用投与（食道狭窄に対するブデソニド懸濁液製剤等） 5. 治験参加前60日以内に免疫抑制療法又は細胞障害性化学療法を受けた者 注：本治験のベースライン時点の3ヵ月以上前から一定用量で投与されていれば、掻痒の管理のためのデュピルマブ投与は許容される 6. 遺伝性EBの治療のための全身性遺伝子治療を受けた者 7. 治験参加前6ヵ月以内に短時間作用型の幹細胞治療（ミューズ細胞の注入、同種異系脂肪細胞由来MSCシート（局所適用）、TEMCELL（同種異系MSC皮下注射））を受けた者 8. 治験参加前3ヵ月以内に遺伝性EBの治療のため局所的遺伝子治療（beremagene geperpavec）を受けた者 9. 標的創傷のいずれかへの自家培養表皮JACEの移植 10. 悪性腫瘍に罹患している又は既往歴のある者（基底細胞癌及び扁平上皮癌等の皮膚癌を含む） 11. 女性：妊娠中、授乳中の者、または妊孕性の男性パートナーがあり妊娠可能な女性で署名による同意取得から治験参加の終了までの期間に信頼性の高い避妊方法を取ることを望まない者 12. 治験参加前4週間以内に適応症を問わず他の介入研究に参加した又は他の治験薬の投与を受けた者 13. 患者及び、又は代諾者に、治験に対するコンプライアンス（予定来院日に来院できること、自宅でドレッシング交換を適切に管理できること等）を妨げる可能性のある要素があること |
1. Hypersensitivity to Oleogel-S10 or any of its excipients 2. Diagnosis of EB subtypes simplex or Kindler EB 3. Receipt of systemic antibiotics for wound-related infections within 7 days prior to enrollment 4. Receipt of systemic or topical (on EB wounds) steroids within 30 days prior to enrollment Exceptions: Inhaled, ophthalmic, or mucosal applications, such as budesonide suspension for esophageal strictures 5. Receipt of immunosuppressive therapy or cytotoxic chemotherapy within 60 days prior to enrollment Note: Dupilumab to manage pruritis is allowed if the subject has been on a stable dose for more than 3 months prior to baseline 6. Receipt of systemic gene therapy for the treatment of inherited EB 7. Receipt of short-acting stem cell therapy (infusion of Muse cells, allogeneic adipocyte-derived MSC sheet (topically applied), TEMCELL (allogeneic MSCs, subcutaneous injection)) within 6 months prior to study enrollment 8. Receipt of topical gene therapy for the treatment of inherited EB (e.g., beremagene geperpavec) within 3 months prior to enrollment 9. Receipt of a JACE skin graft on one of the selected wounds 10. Current and or former malignancy, including skin malignancies such as basal cell carcinoma and squamous cell carcinoma 11. Females: Pregnant or lactating, or of childbearing potential with a fertile male partner and unwilling to use a highly reliable method of contraception from the informed consent signature until study participation ends 12. Enrollment in any other interventional study or treated with any other investigational drug for any disease within 4 weeks prior to enrollment 13. Presence of any factor in the subject and/or legal representative that could interfere with study compliance, such as the ability to attend the scheduled study visits or to properly manage the dressing changes at home |
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| 3週 以上 | 3week old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 遺伝性EBのうちJEB又はDEBの2つのサブタイプ | One of two subtypes of inherited epidermolysis bullosa: junctional EB or dystrophic EB | ||
| あり | |||
| Oleogel-S10は、EBの標的創傷及び被験者の身体のEB損傷全てに約1mmの厚さで塗布適用する | Oleogel-S10 will be administered topically at approximately 1 mm thickness to the EB target wound and to all areas on the subjects body that are affected by EB wounds | ||
| 45日以内の標的創傷での完全閉鎖の発現 | Incidence of complete closure of the target wounds within 45 days of treatment | ||
| ベースラインからDay 45まで、及びベースラインからDay 90まで以下の項目を評価する： ・少なくとも1つの標的創傷が完全閉鎖した被験者の割合 ・選択基準#4に示す両方の基準（21日間以上9か月未満持続しかつ表面積10 cm2から50 cm2の創傷）を満たす標的創傷が完全閉鎖した被験者の割合 Day 45及びDay 90において以下の項目を評価する： ・3つの標的創傷それぞれの表面積のベースラインからの平均変化 ・患者による改善に関する包括印象度（PGI-I）のスコア ・医師による改善に関する包括印象度（CGI-I）のスコア ・ドレッシング材交換頻度のベースラインからの平均変化 ・標的創傷での感染発現 Day 90まで継続して以下の項目を評価する： ・90日以内の標的創傷での完全閉鎖の発現 ・3つの標的創傷のいずれかが最初に完全閉鎖するまでの期間 ・選択基準#4に示す両方の基準（21日間以上9か月未満持続しかつ表面積10 cm2から50 cm2の創傷）を満たす標的創傷が最初に完全閉鎖するまでの期間 ・標的創傷での感染の重症度 |
The following will be evaluated from baseline through Day 45 and from baseline through Day 90: - Proportion of subjects achieving complete closure of at least one target wound - Proportion of subjects achieving complete closure of a target wound that meets both the criteria listed in inclusion criterion #4 (present for a minimum of 21 days but less than 9 months AND is 10 cm2 to 50 cm2 in surface area) The following will be evaluated on Day 45 and Day 90 - Mean change from baseline in the surface area of each of the 3 target wounds - Score on the Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) - Score on the Clinician Global Impression of Improvement (CGI-I) - Mean change from baseline in the frequency of dressing changes - The incidence of infections in the target wounds The following will be continually evaluated through Day 90: - Incidence of complete closure of the target wounds within 90 days of treatment - Time to first complete closure of any of the 3 target wounds - Time to first complete closure of a target wound that meets both the criteria listed in inclusion criterion #4 (present for a minimum of 21 days but less than 9 months AND is 10 cm2 to 50 cm2 in surface area) - The maximum severity of infection in the target wounds |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Oleogel-S10 | |||
| Filsuvez（ドイツ） | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| 補償は、被験者が治験関連の健康被害を経験した場合、つまり治験薬の副作用によって引き起こされた場合や臨床試験への参加に直接起因する場合にのみ、蓋然性の均衡に基づいて支払われる。 | ||
| なし | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Chiesi Farmaceutici S.p.A. | |
| Chiesi Farmaceutici S.p.A. | |
| なし | |
| なし | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 北海道大学病院治験審査委員会 | Hokkaido University Hospital Institutional Review Board | |
| 北海道北海道札幌市北区北14条西5丁目 | Kita 14, Nishi 5, Kita-ku, Sapporo, Hokkaido, Hokkaido | |
| 011-706-7061 | ||
| tiken@med.hokudai.ac.jp | ||
| 未設定 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |