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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和6年11月22日
日本人の成人原発性胆汁性胆管炎（PBC）患者を対象に、Elafibranor 80 mg の有効性及び安全性を検討する第 III 相、非盲検、単群試験
日本人の成人原発性胆汁性胆管炎（PBC）患者を対象に Elafibranor を検討する試験
Richard　Allan
Ipsen Bioscience, Inc
日本人の成人 PBC 患者における、Elafibranor 80 mg/日の経口投与の有効性を評価すること。
3
原発性胆汁性胆管炎（PBC）
募集中
Elafibranor
該当なし
医療法人渓仁会 手稲渓仁会病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年11月22日
jRCT番号 jRCT2011240053

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

日本人の成人原発性胆汁性胆管炎（PBC）患者を対象に、Elafibranor 80 mg の有効性及び安全性を検討する第 III 相、非盲検、単群試験 A Phase III, open-label, single arm study to investigate the efficacy and safety of elafibranor
80 mg in adult Japanese participants with Primary Biliary Cholangitis (PBC).
日本人の成人原発性胆汁性胆管炎（PBC）患者を対象に Elafibranor を検討する試験 A study of elafibranor in adult Japanese participants with Primary Biliary Cholangitis (PBC)

（２）治験責任医師等に関する事項

Richard　Allan Allan Richard
/ Ipsen Bioscience, Inc Ipsen Bioscience, Inc
541-0056
/ 大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目１番３号 4-1-3 Kyutaro-cho, Chuuou-ku, Osaka-city, Osaka, 541-0056, Japan
06-4560-2001
Japan-Chiken@iconplc.com
治験担当窓口　 Clinical trial contact
ICONクリニカルリサーチ合同会社 ICON Clinical Research GK
541-0056
大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目１番３号 4-1-3 Kyutaro-cho, Chuuou-ku, Osaka-city, Osaka, 541-0056, Japan
06-4560-2001
Japan-Chiken@iconplc.com
令和6年11月8日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

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帝京大学医学部附属病院

Teikyo University Hospital

　

　
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地方独立行政法人東京都立病院機構　東京都立駒込病院

Tokyo Metropolitan Komagome Hospital

　

　
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浜松医科大学医学部附属病院

Hamamatsu University Hospital

　

　
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独立行政法人国立病院機構　長崎医療センター

National Hospital Organization Nagasaki Medical Center

　

　
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医療法人渓仁会　手稲渓仁会病院

Teine Keijinkai Hospital

　

　
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長岡赤十字病院

Nagaoka Red Cross Hospital

　

　
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独立行政法人 国立病院機構　大阪医療センター

National Hospital Organization Osaka National Hospital

　

　
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新潟大学医歯学総合病院

Niigata University Medical & Dental Hospital

　

　
/

　

/

日本医科大学千葉北総病院

Nippon Medical School - Chiba Hokusoh Hospital

　

　
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信州大学医学部附属病院

Shinshu University Hospital

　

　
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国立大学法人香川大学医学部附属病院

Kagawa University Hospital

　

　
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奈良県立医科大学附属病院

Nara Medical University Hospital

　

　
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公立大学法人 福島県立医科大学附属病院

Fukushima Medical University Hospital

　

　
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順天堂大学医学部附属順天堂医院

Juntendo University Hospital

　

　
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鹿児島大学病院

Kagoshima University Hospital

　

　
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独立行政法人　労働者健康安全機構　中国労災病院

Chugoku Rosai Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

日本人の成人 PBC 患者における、Elafibranor 80 mg/日の経口投与の有効性を評価すること。
3
実施計画の公表日
2024年09月28日
2032年06月30日
18
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
• 文書による同意が得られており、治験実施計画書を遵守することに同意していなければならない。
• スクリーニング来院 1（SV1）時点で 18 歳以上 75 歳以下の日本人の男性又は女性参加者。
• 治験実施計画書に記載された診断基準に従いPBC と診断されている
• ALP が ULN の 1.67 倍以上（SV1 及び SV2 で採取した検体に基づく平均値）。 SV1 及び SV2 で TB が ULN の 2 倍以下。
• V1 前 14 日間のうち、前半 7 日間と後半 7 日間のそれぞれで、PBC Worst Itch
NRS の評価が 4 回以上、合計 8 回以上得られていなければならない。
• スクリーニング前 12 ヵ月間以上 UDCA を使用している参加者（3 ヵ月間以上安定用量を使用）、又はスクリーニング前に UDCA に忍容性が無い（3 ヵ月間以上 UDCA を服用していない）参加者（各国の標準治療用量による）。
• コルヒチンを使用中の場合は、スクリーニング前 3 ヵ月間以上用量が安定していなければならない。
• 掻痒に対する薬剤（コレスチラミン、リファンピン、Naltrexone、セルトラリン、ナルフラフィン塩酸塩など）は、スクリーニングの 3 ヵ月間以上前から用量が安定していなければならない。
• スタチン系薬剤又はエゼチミブを使用している場合、スクリーニング前 2 ヵ月間以上用量が安定していること。
• 男性又は女性による避妊法の使用は、臨床試験参加者の避妊法に関する各国の規制に従うこと。
 -Must have provided written informed consent and agree to comply with the study protocol.
-Japanese male or female participants aged 18 to 75 years inclusive at Screening Visit 1 (SV1)
-PBC diagnosis as described in the study protocol
-ALP >=1.67xULN (mean value based on samples collected at SV1 and SV2).
-TB <=2xULN at SV1 and SV2.
-Must have at least 4 available values for PBC Worst Itch Numeric Rating Scale (NRS) during each of the 7-day intervals in the 14 days prior to visit (V)1, for a total of at least 8 values for PBC Worst Itch NRS in the last 14 days prior to V1.
-Participants taking UDCA for at least 12 months (stable dose >=3 months) prior to screening, or unable to tolerate UDCA treatment (no UDCA for >=3 months) prior to screening (per country standard-of-care dosing).
-If on colchicine, must be on a stable dose for >=3 months prior to screening.
-Medications for management of pruritus (for example, cholestyramine, rifampicin, naltrexone, sertraline or nalfurafine hydrochloride) must be on a stable dose for >=3 months prior to screening.
-Participants taking statins or ezetimibe must be on a stable dose for >=2 months prior to screening.
-Contraceptive use by men or women should be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating in clinical studies.
• PBC 以外の肝疾患を有する、又はその既往歴がある
• Child-Pugh 分類が B 又は C の肝硬変を有する参加者。
• Child-Pugh 分類 A の肝硬変を有する参加者は許容される。
• 臨床的に重大な肝代償不全を有する、又はその既往歴がある
• 肝臓由来以外の ALP が増加する可能性がある疾患（パジェット病など）又は既知のがんを含む余命が 2 年未満に短縮する可能性がある疾患。
• 既知の悪性腫瘍、又は過去 5 年以内に悪性腫瘍の既往歴を有する。ただし、子宮頚部の基底細胞癌又は子宮頸部上皮内癌の局所治療が成功した場合は例外とする。
• スクリーニング時にヒト免疫不全ウイルス（HIV）1 型又は 2 型検査陽性である参加者、又は HIV 陽性であることが既知の参加者。
• 治験担当医師の評価に基づくその他の不安定な又は未治療の臨床的に重要な免疫疾患、内分泌疾患、血液疾患、消化器疾患、神経疾患又は精神疾患のエビデンス、及び十分にコントロールされていないその他の臨床的に重要な医学的状態。
• SV1 前 1 年以内のアルコール乱用（男性で 1 日当たり純アルコール 30 g 超、女性で 1 日当たり純アルコール 20 g 超を摂取している場合と定義する）又はその他の物質乱用の既往歴。
• 女性参加者の場合：妊娠が判明している、又は血清妊娠検査が陽性である、又は授乳中である。
• 以下の薬剤の投与を禁止する。
a) スクリーニングの 1 ヵ月前：フィブラート系薬剤。
b) スクリーニングの 2 ヵ月前：グリタゾン系薬剤。
c) Obeticholic acid（OCA）への曝露歴のある参加者は、スクリーニング 3 ヵ月前に OCA を中止する。
d) スクリーニング 3ヵ月前：アザチオプリン、シクロスポリン（全身投与）、メトトレキサート、ミコフェノール酸、Pentoxifylline、ブデソニド及びその他の全身性コルチコステロイド（非経口及び経口の慢性投与のみ）、肝毒性を有する可能性のある薬剤（α-メチルドパ、バルプロ酸ナトリウム/バルプロ酸、イソニアジド、Nitrofurantoin など）。
e) スクリーニング 12 ヵ月前：インターロイキン（IL）又はその他のサイトカインやケモカインに対する抗体又は免疫療法。
• 有効成分を含む治験薬の試験又は医療機器の試験に、スクリーニング前 30 日間又は半減期の 5 倍の期間のうちいずれか長い方の期間内に、参加している、参加を予定している、又は参加したことがある参加者。seladelpar への曝露歴がある参加者は、スクリーニングの 3 ヵ月前に seladelpar の使用を中止する。
• これまでに Elafibranor の投与を受けたことがある参加者。
• SV1 又は SV2 の ALT 及び/又は AST 値が ULN の 5 倍超。
• SV1 時点でアミノトランスフェラーゼ又は TB が ULN を超えていた参加者の場合、アミノトランスフェラーゼ又は TB の SV1 と SV2 の間のばらつきが 40%超。
• SV1 のアルブミン値が 3.0 g/dL 未満。
• Rotterdam基準による重症進行例（TBが ULN超及びアルブミンが LLN未満）。
• SV1 の国際標準比（INR）が肝機能の変化のため 1.3 を超える。
• SV1 のクレアチンホスホキナーゼ（CPK）が ULN の 2 倍を超える。
• SV1 の血清クレアチニンが 1.5 mg/dL を超える。
• 腎炎症候群、modification of diet in renal disease study（MDRD）による慢性腎臓病［腎不全障害のマーカーを有する参加者、又は推算糸球体濾過量（eGFR）が 60 mL/min/1.73 m2未満の参加者と定義される］を含む、重大な腎疾患。
• SV1 血小板数が 150 × 103/μL 未満。
• 4 相の肝臓コンピュータ断層撮影（CT）又は磁気共鳴画像法（MRI）の画像検査で α-フェトプロテイン（AFP）が 20 ng/mL を超えており、肝がんの存在が示唆されている。
• 治験薬又は Elafibranor 錠の製剤添加物に対する既知の過敏症。
• 精神的不安定又は能力の欠如により、同意取得の有効性又は治験を遵守する能力が不確実である。 		-History or presence of other concomitant liver disease
-Participants with known cirrhosis who have a Child-Pugh B or C classification.
-Participants with cirrhosis with Child-Pugh A classification are allowed.
-History or presence of clinically significant hepatic decompensation
-Medical conditions that may cause non-hepatic increases in ALP (for example, Paget's disease) or which may diminsh life expectancy to <2 years, including known cancers.
-Known malignancy or history of malignancy within the last 5 years, with the exception of local, successfully treated basal cell carcinoma or in-situ carcinoma of the uterine cervix.
-Participant has a positive test for human immunodeficiency virus (HIV) Type 1 or 2 at screening, or participant is known to have tested positive for HIV.
-Evidence of any other unstable or untreated clinically significant immunological, endocrine, haematologic, gastrointestinal, neurological, or psychiatric disease as evaluated by the investigator; other clinically significant medical conditions that are not
well controlled.
-History of alcohol abuse, defined as consumption of more than 30 g pure alcohol per day for men, and more than 20 g pure alcohol per day for women, or other substance abuse within 1 year prior to SV1.
-For female participants: known pregnancy, or has a positive serum pregnancy test, or breastfeeding.
-Administration of the following medications are prohibited as specified below:
a. 1 month prior to screening: fibrates.
b. 2 months prior to screening: glitazones.
c. For participants with previous exposure to obeticholic acid (OCA), OCA should be discontinued 3 months prior to screening.
d. 3 months prior to screening: azathioprine, cyclosporine (systemic), methotrexate, mycophenolate, pentoxifylline, budesonide and other systemic corticosteroids (parenteral and oral chronic administration only); potentially hepatotoxic drugs (including alpha-methyldopa, sodium valproate/valproic acid isoniazid, or nitrofurantoin).
e. 12 months prior to screening: antibodies or immunotherapy directed against interleukins (ILs) or other cytokines or chemokines.
-Participants who are currently participating in, plan to participate in, or have participated in an investigational drug study or medical device study containing active substance within 30 days or 5 half-lives, whichever is longer, prior to screening; for participants with previous exposure to seladelpar, seladelpar should be discontinued 3 months prior to screening.
-Participants with previous exposure to elafibranor.
-SV1 or SV2 value ALT and/or AST >5xULN.
-For participants with aminotransferases or TB >ULN at SV1, variability (between SV1 and SV2) of aminotransferases or TB >40%.
-SV1 value albumin <3.0 g/dL.
-Severely advanced participants according to Rotterdam criteria (TB >ULN and albumin <LLN).
-SV1 international normalised ratio (INR) >1.3 due to altered hepatic function.
-SV1 creatine phosphokinase (CPK) >2xULN.
-SV1 serum creatinine >1.5 mg/dL.
-Significant renal disease, including nephritic syndrome, chronic kidney disease (defined as participants with markers of kidney failure damage or estimated glomerular filtration rate (eGFR) <60 mL/min/1.73 m2) calculated by modification of diet in renal disease study (MDRD).
-SV1 platelet count <150x103/ micro L.
-Alpha-fetoprotein (AFP) >20 ng/mL with 4-phase liver computerised tomography (CT) or magnetic resonance imaging (MRI) imaging suggesting presence of liver cancer.
-Known hypersensitivity to the investigational product or to any of the formulation excipients of the elafibranor tablet.
-Mental instability or incompetence, such that the validity of informed consent or ability to be compliant with the study is uncertain.
18歳 以上 18age old over
75歳 以下 75age old under
男性・女性 Both
原発性胆汁性胆管炎（PBC） Primary Biliary Cholangitis (PBC)
あり
Elafibranor として 80 mg を 1 日 1 回経口投与する。治療期間（52週間）終了後は上市まで2～5年の延長投与期間を設け、最長約6年とする。治療期間終了の52週目に主要評価項目を評価する。
80 mg of Elafibranor administered orally once a day. The participant will be treated for 52 weeks during the treatment period followed by a variable treatment extension period of 2 to 5 years (the maximum treatment duration anticipated would be 6 years). The primary endpoint will be evaluated at the end of the treatment period on week 52.
ALPがULNの1.67倍未満、かつTBがULN以下、かつALPが15%以上減少することと定義した、治験薬投与に対するWeek 52 のレスポンス。
Response to treatment at Week 52 defined as ALP <1.67xULN and TB <=ULN and ALP decrease >=15%

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Elafibranor
該当なし
該当なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Ipsen Bioscience, Inc （治験国内管理人：ICON クリニカルリサーチ合同会社）
Ipsen Bioscience, Inc (ICCC: ICON Clinical Research GK)

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

医療法人渓仁会 手稲渓仁会病院治験審査委員会 Teine Keijinkai Hospital Institutional Review Board
北海道札幌市手稲区前田1条12丁目1番40号 1-12-1-40, Maeda, Teine-ku, Sapporo, Hokkaido
011-685-3187
cl-crc@keijinkai.or.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません