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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和6年4月27日
令和6年11月20日
2次治療以降の全身療法歴を有する再燃又は難治の活動性慢性移植片対宿主病の日本人患者を対象としたAxatilimab単剤療法の有効性、安全性及び薬物動態を評価する 第3相、非盲検、多施設共同試験
再燃又は難治の活動性慢性移植片対宿主病の日本人患者を対象としたAxatilimab単剤療法の有効性、安全性及び薬物動態を評価する試験
小野　真太郎
インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社
治療
Treatment
3
慢性移植片対宿主病
募集中
INCA034176
なし
北海道大学病院治験審査委員会（最初に承認を得たIRBを記載）

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年11月19日
jRCT番号 jRCT2011240011

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

2次治療以降の全身療法歴を有する再燃又は難治の活動性慢性移植片対宿主病の日本人患者を対象としたAxatilimab単剤療法の有効性、安全性及び薬物動態を評価する 第3相、非盲検、多施設共同試験 A Phase 3, Open-Label, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Axatilimab Monotherapy in Japanese Participants With Recurrent or Refractory Active Chronic Graft-Versus-Host Disease After at Least 2 Lines of Systemic Therapy
再燃又は難治の活動性慢性移植片対宿主病の日本人患者を対象としたAxatilimab単剤療法の有効性、安全性及び薬物動態を評価する試験 A Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Axatilimab Monotherapy in Japanese Participants With Recurrent or Refractory Active Chronic Graft-Versus-Host Disease

（２）治験責任医師等に関する事項

小野　真太郎 Ono Shintaro
/ インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社 Incyte Biosciences Japan G.K.
臨床開発
100-0006
/ 東京都千代田区有楽町一丁目1番2号 東京ミッドタウン日比谷 Tokyo Midtown Hibiya, 1-1-2 Yurakucho, Chiyoda-ku, Tokyo, Japan
0120-094-139
jpmedinfo@incyte.com
メディカルインフォメーションセンター　 Medical Information Center
インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社 Incyte Biosciences Japan G.K.
100-0006
東京都千代田区有楽町一丁目1番2号 東京ミッドタウン日比谷 Tokyo Midtown Hibiya, 1-1-2 Yurakucho, Chiyoda-ku, Tokyo, Japan
0120-094-139
jpmedinfo@incyte.com
令和6年4月16日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

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国立大学法人北海道大学病院

Hokkaido University Hospital

　

　
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/

国立大学法人東北大学東北大学病院

Tohoku University Hospital

　

　
/

　

/

地方独立行政法人東京都立病院機構東京都立駒込病院

Tokyo Metropolitan Komagome Hospital

　

　
/

　

/

東海大学医学部付属病院

Tokai University Hospital

　

　
/

　

/

日本赤十字社愛知医療センター名古屋第一病院

Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daiichi Hospital

　

　
/

　

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学校法人藤田学園　藤田医科大学病院

Fujita Health University Hospital

　

　
/

　

/

大阪公立大学医学部附属病院

Osaka Metropolitan University Hospital

　

　
/

　

/

地方独立行政法人大阪府立病院機構大阪国際がんセンター

Osaka Prefectural Hospital Organization Osaka International Cancer Institute

　

　
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/

神戸市立医療センター中央市民病院

Kobe City Medical Center General Hospital

　

　
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/

岡山大学病院

Okayama University Hospital

　

　
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広島大学病院

Hiroshima University Hospital

　

　
/

　

/

九州大学病院

Kyushu University Hospital

　

　
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独立行政法人国立病院機構熊本医療センター

National Hospital Organization Kumamoto Medical Center

　

　
/

　

/

国立研究開発法人国立成育医療研究センター

National Center for Child Health and Development

　

　
/

　

/

地方独立行政法人埼玉県立病院機構埼玉県立小児医療センター

Saitama Prefectural Children'S Medical Center

　

　
/

　

/

福井大学医学部附属病院

University of Fukui Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

治療
Treatment
3
2024年06月30日
2024年07月30日
2024年07月30日
2027年03月30日
20
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
1. ICFの署名時点で6歳以上の患者。
2. 文書によるICFの内容を理解する能力及びICFに署名する意思がある患者。
2-1. 患者が6～17歳の場合：小児患者については、親／保護者が同意を提供しなければならない。また、該当する場合、小児患者は同意文書に署名する。
3. allo-HSCTを受け、2次治療以降の全身療法を受けた後も全身性免疫抑制剤を必要とする再燃又は難治の活動性cGVHDを有する日本人患者。
3-1. 活動性cGVHDとは、2014 NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in cGVHDに従いcGVHDの徴候及び症状が存在する場合と定義する。
3-2. 難治とは、以下の基準のいずれかに該当する場合と定義する。
3-2-1. cGVHDの治療中に新たな病変部位が1つ以上出現した。
3-2-2. cGVHDに対する標準治療又は治験治療を1ヵ月以上実施したものの、既存の病変部位に進行が認められた。
3-2-3. cGVHDに対する前治療で3ヵ月以内に奏効が達成されなかった患者及び新たな全身療法が必要であると治療を担当する医師が判断した患者。
3-3. 再燃cGVHDとは、NIH 2014コンセンサス基準に基づき、臓器別若しくは全般評価で確認されるか、新たな全身療法が必要であると医師が判断した活動性かつ症候性のcGVHD（前治療に対する奏効が最初に確認された後）とする。
4. 持続性かつ活動性で、aGVHDとcGVHDの症状が同時に見られる重複型cGVHD（overlap syndrome）を有してもよい。2014 NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in cGVHDの定義に従う。
5. Karnofskyパフォーマンスステータスのスコアが60以上（16歳以上の場合）、Lanskyパフォーマンスステータスのスコアが60以上（16歳未満の場合）の患者。
6. 治験薬の投与開始前14日間に評価した臓器及び骨髄機能が十分である患者。
7. 成人患者ではCockcroft-Gault式、小児患者ではSchwartz式に基づきクレアチニンクリアランスが30 mL/分/1.73 m2以上。
8. 全身性副腎皮質ステロイドの併用は許容されるが、必須ではない。外用及び吸入副腎皮質ステロイドは許容される。患者が副腎皮質ステロイドを使用している場合、治験薬の投与開始前2週間以上にわたり用量が安定していなければならない。
9. 治験実施計画書で規定された免疫抑制剤の併用は許容されるが、必須ではない。
10. 治験実施計画書で規定された基準に基づく避妊の意思がある患者。		 1. At least 6 years of age at the time of signing the ICF.
2. Ability to comprehend and willingness to sign a written ICF for the study.
2-1. For participants 6 to 17 years old, a parent/guardian must provide consent for pediatric participants; when applicable, pediatric participants should also sign an assent form.
3. Japanese participants who are allo-HSCT recipients with active, refractory, or recurrent cGVHD requiring systemic immune suppression despite at least 2 lines of prior systemic therapy.
3-1. Active cGVHD is defined as the presence of signs and symptoms of cGVHD per the 2014 NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in cGVHD.
3-2. Refractory disease is defined as meeting any of the following criteria:
3-2-1. The development of 1 or more new sites of disease while being treated for cGVHD.
3-2-2. Progression of existing sites of disease despite at least 1 month of standard or investigational therapy for cGVHD.
3-2-3. Participants who did not achieve a response within 3 months on prior therapy for cGVHD and for whom the treating physician believes a new systemic therapy is required.
3-3. Recurrent cGVHD is defined as active, symptomatic disease (after an initial response to prior therapy) based on the NIH 2014 consensus criteria by organ-specific or global assessment or for which the physician believes a new line of systemic therapy is required.
4. Participants may have persistent, active aGVHD and cGVHD manifestations (overlap syndrome), as defined by the 2014 NIH Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in cGVHD.
5. Karnofsky performance score of >= 60 (if aged 16 years or older); Lansky performance score of >= 60 (if aged younger than 16 years).
6. Adequate organ and bone marrow functions evaluated during the 14 days prior to the start of study treatment.
7. Creatinine clearance >= 30 mL/min/1.73 m2 based on the Cockcroft-Gault formula in adult participants and Schwartz formula in pediatric participants.
8. Concomitant use of a systemic corticosteroid is allowed but not required. Topical and inhaled corticosteroid agents are allowed. If a participant is taking a corticosteroid, it must be a stable dose for at least 2 weeks prior to the start of study treatment.
9. Concomitant use of protocol-defined immunosuppressant is allowed but not required.
10. Willingness to avoid pregnancy or fathering children based on protocol-defined criteria.
1. aGVHDを有し、cGVHDの症状が認められない患者。
2. スクリーニング時に原疾患であるがん又は移植後リンパ増殖性疾患の再発を示す所見（組織学的所見、細胞遺伝学的所見、分子学的所見、血液学的所見又はその混合）が認められる患者。
3. 急性又は慢性膵炎の既往歴がある患者。
4. 筋炎の既往歴がある患者。
5. 重度の疾患、コントロール不良の感染、添加剤に対するアレルギー又は患者が本治験への参加に適さないと治験責任（分担）医師が判断するような他の病態の既往歴又はその他の所見がある患者。
6. 後天性免疫不全症候群を有する患者。
7. 治験実施計画書で規定された基準に基づく潜在性又は活動性結核の既往歴がある患者。
8. 治療を必要とする活動性B型肝炎ウイルス（HBV）感染若しくはC型肝炎ウイルス（HCV）感染を有する患者又はHBV再活性化［B型肝炎表面抗原（HBsAg）陽性］のリスクのある患者。
9. 妊娠中又は授乳中の患者。
10. CSF-1R標的療法の治療歴がある患者。
11. 治験薬の投与開始前2週間以内又は半減期の5倍の期間以内（いずれか短い方）に、cGVHDの治療薬として副腎皮質ステロイド、免疫抑制剤以外の薬剤を使用した患者。
12. 治験薬の投与開始前28日以内に他の治験薬の投与を受けた患者。
13. 現在、他の介入試験に参加している患者。		 1. Has aGVHD without manifestations of cGVHD.
2. Any evidence (histologic, cytogenetic, molecular, hematologic, or mixed) of relapse of the underlying cancer or post-transplant lymphoproliferative disease at the time of screening.
3. History of acute or chronic pancreatitis.
4. History of myositis.
5. History or other evidence of severe illness, uncontrolled infection, allergy to excipients, or any other conditions that would make the participant, in the opinion of the investigator, unsuitable for the study.
6. Has acquired immunodeficiency syndrome.
7. History of latent or active TB based on protocol-defined criteria.
8. Active HBV or HCV infection that requires treatment, or at risk for HBV reactivation (ie, positive HBsAg).
9. Pregnant or breastfeeding.
10. Previous exposure to CSF-1R targeted therapies.
11. Use of any agent other than corticosteroids, or the immunosuppressant for the treatment of cGVHD within 2 weeks or 5 half-lives, whichever is shorter, prior to the start of study treatment.
12. Has received an investigational treatment within 28 days prior to the start of study treatment.
13. Currently participating in any other interventional study.
6歳 以上 6age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
慢性移植片対宿主病 Chronic Graft-versus-host-disease
あり
治験実施計画書で規定されたaxatilimabの投与 Axatilimab at the protocol-defined dose.
最初の6サイクルの奏効率（ORR) Overall Response Rate in the First 6 Cycles
1. mLSS（修正Lee症状評価尺度）スコアの7点以上の改善が認められた患者の割合
2. 奏効率（ORR）
3. 奏効期間（DOR）
4. 臓器別奏効率
5. 副腎皮質ステロイドの平均1日用量（又は同等量）の減少率
6. 副腎皮質ステロイドの使用を中止した患者の割合
7. 治験薬投与後に発現した有害事象（TEAE）が認められた患者数
8. Karnofsky/Lanskyパフォーマンスステータスのベースラインからの変化量
9. 血漿中axatilimabの薬物動態（PK）
10. 抗薬物抗体（ADA）陽性患者		 1. Proportion of participants with a >= 7-point improvement in modified Lee symptom scale (mLSS) score
2. Overall Response Rate
3. Duration of Response
4. Organ-specific Response Rate
5. Percent reduction in average daily dose (or equivalent) of corticosteroids
6. Proportion of participants who discontinue corticosteroid use
7. Number of participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
8. Change from baseline in Karnofsky/Lansky performance status
9. Axatilimab pharmacokinetic (PK) in Plasma
10. Number of Participants with Anti-Drug Antibody (ADA)

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
INCA034176
なし
なし
インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社
東京都 千代田区有楽町一丁目1番2号 東京ミッドタウン日比谷

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社
Incyte Biosciences Japan G.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

北海道大学病院治験審査委員会（最初に承認を得たIRBを記載） Hokkaido University Hospital Institutional Review Board (The first approved IRB is shown)
北海道札幌市北区北14条西5丁目 Kita 14, Nishi 5, Kita-ku, Sapporo, Hokkaido, 060-8648, Japan, Hokkaido
011-706-7061
tiken@med.hokudai.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT06263478
Clinical Trials.gov
Clinical Trials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
Incyteは研究提案書を提出した後、資格を有する外部の研究者とデータを共有する。これらの要請は、科学的メリットに基づいて審査委員会が審査し、承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法律及び規制に従って本治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化される。 利用可能な試験データは、https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparencyに記載された基準及びプロセスに従う。 Incyte shares data with qualified external researchers after a research proposal is submitted. These requests are reviewed and approved by a review panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. The trial data availability is according to the criteria and process described on https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年11月20日 (当画面) 変更内容
変更 令和6年8月20日 詳細 変更内容
変更 令和6年6月13日 詳細 変更内容
新規登録 令和6年4月27日 詳細
変更履歴一覧