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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和6年3月6日
水疱性類天疱瘡を有する成人患者を対象にエフガルチギモドPH20 SCの長期安全性、忍容性及び有効性を評価するARGX-113-2009試験の非盲検継続試験
水疱性類天疱瘡を有する成人患者を対象にエフガルチギモドPH20 SCの長期安全性、忍容性、有効性を評価する第III相試験
氏家　英之
北海道大学病院
BP患者を対象にエフガルチギモドPH20 SC を投与した場合の長期安全性及び忍容性を評価する。
3
水疱性類天疱瘡
募集中断
エフガルチギモド　アルファ（遺伝子組換え）/ボルヒアルロニダーゼ　アルファ（遺伝子組換え）、プレドニゾロン
VYVGART Hytrulo（アメリカ）、VYVGART（ドイツ）、プレドニゾロン錠
国立大学法人北海道大学病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和6年2月28日
jRCT番号 jRCT2011230060

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

水疱性類天疱瘡を有する成人患者を対象にエフガルチギモドPH20 SCの長期安全性、忍容性及び有効性を評価するARGX-113-2009試験の非盲検継続試験 An Open-label Extension Study of ARGX-113-2009 to Evaluate the Long-term Safety, Tolerability, and Efficacy of Efgartigimod PH20 SC in Adult Participants With Bullous Pemphigoid (BALLAD+)
水疱性類天疱瘡を有する成人患者を対象にエフガルチギモドPH20 SCの長期安全性、忍容性、有効性を評価する第III相試験 A phase 3 study to evaluate the long-term safety, tolerability and efficacy of efgartigimod PH20 SC in adult participants with bullous pemphigoid. (BALLAD+)

（２）治験責任医師等に関する事項

氏家　英之 Ujiie Hideyuki
/ 北海道大学病院 Hokkaido University Hospital
皮膚科/Dermatology
060-8648
/ 北海道札幌市北区北14条西5丁目 Kita14, Nishi5, Kita-Ku, Sapporo-shi, Hokkaido
011-716-1161
Sayaka.Kakoi@ppd.com
鶴山　惠理 Tsuruyama Eri
株式会社新日本科学PPD PPD-SNBL K.K.
グローバルクリニカルマネージメント/Global Clinical Management
104-0044
東京都中央区明石町8-1 聖路加タワー12階 St. Lukes tower 12 F, 8-1, Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo
090-6475-6960
03-5565-3312
Eri.Tsuruyama@ppd.com

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

国立大学法人北海道大学病院

Hokkaido University Hospital

011-716-1161

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

BP患者を対象にエフガルチギモドPH20 SC を投与した場合の長期安全性及び忍容性を評価する。
3
実施計画の公表日
2023年10月26日
2025年12月31日
12
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
あり
ブルガリア/クロアチア/フランス/ドイツ/ギリシャ/ハンガリー/イタリア/オランダ/ポーランド/スペイン/イギリス/イスラエル/セルビア/オーストラリア/アメリカ/中国/チェコ/カナダ/ラトビア/ルーマニア/スロバキア Bulgaria/Croatia/France/Germany/Greece/Hungary/Italy/Netherlands/Poland/Spain/United Kingdom/Israel/Serbia/Australia/United States/China/Czech Republic/Canada/Latvia/Romania/Slovakia
患者は、以下の基準を全て満たす場合のみ、本治験に参加することができる。
1. ARGX-113-2009 試験の36週目の来院を完了している患者
2. 署名済みの同意文書を提出し、治験実施計画書の要件を遵守することが可能な患者
3. 各国の規制及び以下の条件と一致する避妊法を使用することに同意する患者
a. 男性患者
b. 妊娠可能な女性（WOCBP）は、治験薬投与前のベースライン時に尿妊娠検査が陰性でなければならない		 Participants can be included in the study only if all of the following criteria apply:
1. Has completed the week 36 visit of ARGX-113-2009
2. Is capable of providing signed informed consent, and complying with protocol requirements
3. Agrees to use contraceptive measures consistent with local regulations and the following:
a. Male participants
b. WOCBP must have a negative urine pregnancy test at
baseline before receiving IMP.
以下の基準のいずれかに該当する患者は、本治験から除外する。
1. 臨床的に重要な疾患を有する患者、大手術を最近受けた患者（ベースライン前3ヵ月以内）、治験期間中に手術を受ける予定がある患者又は治験の結果に影響を及ぼす若しくは患者を過度のリスクにさらす可能性があると治験責任（分担）医師が判断したその他の医学的状態を有する患者
2. 治験薬又はその添加剤のいずれかに対する既知の過敏症がある患者
3. ARGX-113-2009試験で、治験薬に関連すると考えられるAE により、治験薬の投与を永続的に中止しており、ベネフィット／リスクバランスが取れていないとみなされた患者		 Participants will be excluded from the study if any of the following criteria apply:
1. Clinically significant disease, recent major surgery (within 3 months of baseline), or intention to have surgery during the study: or any other medical condition that, in the investigators opinion, would confound the results of the study or put the participant at undue risk
2. Known hypersensitivity to IMP or 1 of its excipients
3. Permanently discontinued IMP in ARGX-113-2009 due to an AE considered related to IMP and for whom the benefit/risk balance is not considered positive
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
水疱性類天疱瘡 Bullous pemphigoid
あり
開始又は継続投与の1日目及び8日目の用量として1000 mgを週1回投与する。 A loading dose at the initiation of the treatment or Day1 and Day8 of the continuous treatment, followed by weekly maintenance doses of 1000 mg will be used.
• 治験薬投与後に発現したAE、重篤な有害事象（SAE）及び AESIの発現率及び重症度
• 安全性の懸念による投与中止率		 - Incidence and severity of treatment-emergent AEs, SAEs, and AESIs
- Rate of treatment discontinuation because of safety concerns
• 以下に該当する患者の割合a：
− 完全寛解（CR）を達成し、かつ8週間以上にわたり経口コルチコステロイド（OCS）の投与を受けていない。
− CR又は部分寛解（PR）を達成し、かつ8週間以上にわたりOCSの投与を受けていない。
− CRを達成し、かつ8週間以上にわたり最低限のOCS療法を受けている。
− CRを達成し、かつ 8週間以上にわたりOCS及びエフガルチギモドPH20 SCのいずれの投与も受けていない。
− CR又はPRを達成し、かつ8週間以上にわたりOCS及びエフガルチギモドPH20 SCのいずれの投与も受けていない。
• 持続的な寛解の期間
• 再発した患者の割合
• 再発までの期間
• 再発の頻度及び重症度
• 水疱性類天疱瘡重症度指数（BPDAI）活動性スコア、治験責任（分担）医師による水疱性類天疱瘡の全般評価（IGA-BP）スコア及びそう痒数値評価スケール（NRS）の経時的変化
• 治療不成功率		 Proportions of participants achieving:
- CR while off OCS for >=8 weeks
- CR or PR while off OCS for >=8 weeks
- CR while on minimal OCS therapy for >=8 weeks.
- CR while off both OCS and efgartigimod PH20 SC for >=8 weeks
- CR or PR while off both OCS and efgartigimod PH20 SC for >=8 weeks
Duration of sustained remission
Proportion of participants who relapse
Time to relapse
Incidence and severity of relapse
BPDAI activity scores, IGA-BP scores, and itch NRS over time
Rate of treatment failure

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
エフガルチギモド　アルファ（遺伝子組換え）/ボルヒアルロニダーゼ　アルファ（遺伝子組換え）
VYVGART Hytrulo（アメリカ）、VYVGART（ドイツ）
30600AMX00007000
医薬品
承認内
プレドニゾロン
プレドニゾロン錠
21300AMZ00626

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中断

Suspended
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
製造物責任 Product Liability
なし/None

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

アルジェニクス　ビーブイ
argenx BV
あり

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

国立大学法人北海道大学病院治験審査委員会 Hokkaido University Hospital Institutional Review Board
北海道札幌市北区北14条西5丁目 Kita14, Nishi5, Kita-Ku, Sapporo, Hokkaido, Hokkaido
011-706-7061
tiken@med.hokudai.ac.jp
整理番号23050
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05681481
ClinicalTrials.gov
National Library of Medicine (U.S.)
2021-003063-10
EU Clinical Trials Register
European Medicines Agency

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する
該当しない
該当しない
該当する

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません