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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和5年10月24日
びまん性皮膚硬化型全身性強皮症患者を対象としてHZN-825の有効性、安全性及び忍容性を評価する、多施設共同、非盲検継続投与試験
びまん性皮膚硬化型全身性強皮症患者を対象としたHZN-825の多施設共同、非盲検継続投与試験
佐藤　利之
株式会社新日本科学PPD
びまん性皮膚硬化型SScの被験者に対するHZN-825の52週間非盲検継続投与の有効性を、予測努力肺活量（FVC）%の両ベースラインからの変化を測定して評価することである。また、HZN-825の非盲検継続投与52週間の安全性及び忍容性を、これらに限定されるものではないが、治験1日目から最終投与4週後までの有害事象（AE）、重篤なAE及び特に注目すべき有害事象（AESI）によって検討することである。
2
びまん性皮膚硬化型全身性強皮症
募集中
HZN-825 (fipaxalparant)
なし
国立大学法人北海道大学病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和5年10月23日
jRCT番号 jRCT2011230044

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

びまん性皮膚硬化型全身性強皮症患者を対象としてHZN-825の有効性、安全性及び忍容性を評価する、多施設共同、非盲検継続投与試験 A Multicenter, Open-label Extension Trial to Evaluate the Efficacy, Safety and Tolerability of HZN-825 in Patients with Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis (BEACON OLE)
びまん性皮膚硬化型全身性強皮症患者を対象としたHZN-825の多施設共同、非盲検継続投与試験 A Multicenter, Open-label Extension Trial of HZN-825 in Patients with Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis (BEACON OLE)

（２）治験責任医師等に関する事項

佐藤　利之 Sato Toshiyuki
/ 株式会社新日本科学PPD PPD-SNBL K.K.
104-0044
/ 東京都中央区明石町8番1号 聖路加タワー12階 St. Lukes Tower 12F 8-1 Akashicho, Chuo-ku, Tokyo
03-6821-0847
Toshiyuki.Sato@ppd.com
佐藤　利之 Sato Toshiyuki
株式会社新日本科学PPD PPD-SNBL K.K.
104-0044
東京都中央区明石町8番1号 聖路加タワー12階 St. Lukes Tower 12F 8-1 Akashicho, Chuo-ku, Tokyo
03-6821-0847
Toshiyuki.Sato@ppd.com
令和5年9月19日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

札幌医科大学附属病院

Sapporo Medical University Hospital

　

　
/

　

/

国立大学法人　北海道大学病院

Hokkaido University Hospital

　

　
/

　

/

埼玉医科大学病院

Saitama Medical University Hospital

　

　
/

　

/

日本医科大学付属病院

Nippon Medical School Hospital

　

　
/

　

/

長崎大学病院

Nagasaki University Hospital

　

　
/

　

/

順天堂大学医学部附属順天堂医院

Juntendo University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

びまん性皮膚硬化型SScの被験者に対するHZN-825の52週間非盲検継続投与の有効性を、予測努力肺活量（FVC）%の両ベースラインからの変化を測定して評価することである。また、HZN-825の非盲検継続投与52週間の安全性及び忍容性を、これらに限定されるものではないが、治験1日目から最終投与4週後までの有害事象（AE）、重篤なAE及び特に注目すべき有害事象（AESI）によって検討することである。
2
2023年11月07日
2023年09月22日
2026年03月31日
21
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
あり
アルゼンチン/オーストリア/チリ/フランス/ドイツ/ギリシャ/イスラエル/イタリア/韓国/メキシコ/オランダ/ポーランド/ポルトガル/ルーマニア/セビリア/スペイン/スイス/英国/米国 ARGENTINA/AUSTRIA/CHILE/FRANCE/GERMANY/GREECE/ISRAEL/ITALY/KOREA, REPUBLIC OF/MEXICO/NETHERLANDS/POLAND/PORTUGAL/ROMANIA/SERBIA/SPAIN/SWITZERLAND/UNITED KINGDOM/UNITED STATES
1. 文書による同意取得。
2. HZNP-HZN-825-301試験で二重盲検治療期間（52週目）を完了した被験者。安全性又は毒性以外の理由でHZNP-HZN-825-301試験の治験薬投与を早期に中止した被験者は、治験責任医師の判断により、52週目の評価を含めHZNP-HZN-825-301試験の規定来院を完了した後で含めることができる。
3. 治療に関する所定の治験実施計画書の内容及び治験期間中の評価を遵守する意思があり、それが可能である。		 1. Written informed consent.
2. Completed the double-blind Treatment Period (Week 52) in Trial HZNP-HZN-825-301; subjects prematurely discontinued from trial drug in Trial HZNP-HZN-825-301 for reasons other than safety or toxicity can be included at the discretion of the Investigator after completing Trial HZNP-HZN-825-301 scheduled visits, including Week 52 assessments.
3. Willing and able to comply with the prescribed treatment protocol and evaluations for the duration of the trial.
1. 治験期間中に何らかの病態に対する別の治験薬の使用が予測される。
2. HZNP-HZN-825-301試験に登録された後の悪性の病態の新規診断（治療に成功した皮膚の基底細胞がん／扁平上皮がん又は子宮頚部上皮内がんを除く）。
3. 治験期間全体を通して、及び治験薬最終投与後4週間に、効果の高い避妊法を講じることに同意しない妊娠可能な女性（WOCBP）又は男性被験者。これと同じ期間に、男性被験者は精子、女性被験者は卵子／卵細胞を提供してはならない。閉経しておらず、避妊手術（記録された両側卵管切除術、両側卵巣摘出術、又は子宮摘出術）を受けていない女性は妊娠可能とみなされる。閉経状態とは、他の医学的理由がなく12ヵ月間月経のない状態と定義される。ホルモン製剤による避妊やホルモン補充療法を受けていない女性では、閉経では高濃度となる卵胞刺激ホルモン（FSH）を用いて閉経状態を確認することができる。しかし、12ヵ月間持続して無月経でない場合は、1回のFSH測定では不十分である。生殖能力がある男性被験者は治験期間全体を通して、及び治験薬の最終投与後4週間はコンドームを使用しなければならない。男性の場合、両側精巣摘除術で永続的不妊処置を受けていない限り、思春期以降は生殖能力があるとみなされる。
4. 妊婦または授乳中の女性。
5. HZNP-HZN-825-301試験期間中、治験責任医師が被験者に許容できないリスクを及ぼすと判断した疾患又は病態の新規発生又は重大な臨床検査値の異常。
6. 治験責任医師が治験実施計画書遵守の可能性が低い、又は治験実施を妨げる可能性がある随伴疾患又は病態があると判断した被験者は、本治験への参加が不適格となる。		 1. Anticipated use of another investigational agent for any condition during the course of the trial.
2. New diagnosis of malignant condition after enrolling in Trial HZNP-HZN-825-301 (except successfully treated basal/squamous cell carcinoma of the skin or cervical cancer in situ).
3. Women of childbearing potential (WOCBP) or male subjects not agreeing to use highly effective method(s) of birth control throughout the trial and for 4 weeks after last dose of trial drug. Male subjects must refrain from sperm donation and females from egg/ova donation for this same time period. Women are considered of childbearing potential if they are not postmenopausal and not surgically sterile (documented bilateral salpingectomy, bilateral oophorectomy or hysterectomy). A postmenopausal state is defined as no menses for 12 months without an alternative medical cause. A high follicle-stimulating hormone (FSH) level in the postmenopausal range may be used to confirm a postmenopausal state in women not using hormonal contraception or hormonal replacement therapy. However, in the absence of 12 months of amenorrhea, a single FSH measurement is insufficient. Fertile male subjects must use a condom throughout the trial and for 4 weeks after the last dose of trial drug. A man is considered fertile after puberty unless permanently sterile by bilateral orchidectomy.
4. Pregnant or lactating women.
5. Any new development with the subject's disease or condition or any significant laboratory test abnormality during the course of Trial HZNP-HZN-825-301 that, in the opinion of the Investigator, would potentially put the subject at unacceptable risk.
6. Subjects will be ineligible if, in the opinion of the Investigator, they are unlikely to comply with the trial protocol or have a concomitant disease or condition that could interfere with the conduct of the trial.
18歳 以上 18age old over
75歳 以下 75age old under
男性・女性 Both
びまん性皮膚硬化型全身性強皮症 Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis (Diffuse Cutaneous SSc)
あり
全ての被験者がHZN-825 300 mg BID投与を受ける。被験者は、HZN-825 150 mg錠2錠を朝及び夜に食事とともに服用する。 The dose regimen for all subjects will be HZN-825 300 mg BID. Subjects will take 2 HZN-825 150 mg tablets orally in the morning and evening with a meal.
主要評価項目は、両ベースラインから52週目までの予測FVC%の変化である。 The primary endpoint is the change from both Baselines in FVC % predicted at Week 52.
探索的有効性評価項目
1. 52週目のHAQ-DIの両ベースラインからの変化。
2. 52週目のMDGAの両ベースラインからの変化。
3. 52週目のPTGAの両ベースラインからの変化。
4. 52週目のSSPRO-18のサブスケール「身体的影響」の両ベースラインからの変化。
5. 52週目のSSPRO-18のサブスケール「身体的制限」の両ベースラインからの変化。
6. 52週目のmRSSが両ベースラインから5点以上及び25%以上減少した被験者の割合。
7. 52週目のレスポンダー率（ACR-CRISS［予測確率］が0.6以上と定義）。
8. 両ベースラインから以下の5項目の指標のうち3項目以上で改善がある被験者の割合：52週目のmRSSで20%以上、HAQ-DIで20%以上、PTGAで20%以上、MDGAで20%以上及び予測FVC%で5%以上（ACR-CRISS-20）。
9. 52週目のSSPRO-18の両ベースラインからの変化。
10. 52週目のUCLA SCTC GIT 2.0各スケール及び総GITスコアの両ベースラインからの変化。
11. 52週目のレイノー状態スコア日誌で評価したレイノー現象の両ベースラインからの変化。
12. 52週目のSHAQの両ベースラインからの変化。
13. 52週目のSScQoLスコアの両ベースラインからの変化。
14. 52週目のSF-12スコアの両ベースラインからの変化。
15. 52週目の疼痛及び疼痛スケールスコアの両ベースラインからの変化。
16. 52週目のFACIT-Fスコアの両ベースラインからの変化。
17. 52週目のmRSSの両ベースラインからの変化。
18. 52週目のHRCTに基づく肺線維化の両ベースラインからの変化。
19. 52週目のDLCOの両ベースラインからの変化。
20. 52週目のLPAR1経路、炎症及び／又は線維化に関係する血清及び血漿バイオマーカーの両ベースラインからの変化。
21. 52週目の腫脹・圧痛関節数、指潰瘍評価、及び関節拘縮評価の両ベースラインからの変化。

安全性及び忍容性評価項目
1. TEAE及びAESI（起立性低血圧）の発現率。
2. 併用薬の使用
3. バイタルサインの両ベースラインからの変化。
4. 臨床安全性検査結果の両ベースラインからの変化。

薬物動態評価項目
1. 治験薬投与前後のHZN-825及び代謝物の血漿中濃度。		 1. Change from both Baselines in HAQ-DI at Week 52.
2. Change from both Baselines in MDGA at Week 52.
3. Change from both Baselines in PTGA at Week 52.
4. Change from both Baselines in the Physical Effects subscale of the SSPRO-18 at Week 52.
5. Change from both Baselines in the Physical Limitations subscale of the SSPRO-18 at Week 52.
6. Proportion of subjects with an mRSS decrease of more than or equal to 5 points and 25% from both Baselines at Week 52.
7. Responder rate (defined as ACR-CRISS [predicted probability] of at least 0.6) at Week 52.
8. Proportion of subjects with an improvement in more than or equal to 3 of 5 core measures from both Baselines: more than or equal to 20% in mRSS, more than or equal to 20% in HAQ-DI, more than or equal to 20% in PTGA, more than or equal to 20% in MDGA and more than or equal to 5% for FVC % predicted at Week 52 (ACR-CRISS-20).
9. Change from both Baselines in the SSPRO-18 at Week 52.
10. Change from both Baselines in each scale of the UCLA SCTC GIT 2.0 and the total GIT score at Week 52.
11. Change from both Baselines in Raynaud's phenomenon using the Raynaud's Assessment at Week 52.
12. Change from both Baselines in the SHAQ at Week 52.
13. Change from both Baselines in SScQoL scores at Week 52.
14. Change from both Baselines in SF-12 scores at Week 52.
15. Change from both Baselines in pain and pain component scale scores at Week 52.
16. Change from both Baselines in the FACIT-F score at Week 52.
17. Change from both Baselines in the mRSS at Week 52.
18. Change from both Baselines in lung fibrosis based on HRCT at Week 52.
19. Change from both Baselines in DLCO at Week 52.
20. Change from both Baselines in serum and plasma biomarkers associated with LPAR1 pathway, inflammation and/or fibrosis at Week 52.
21. Change from both Baselines in swollen and tender joint count, digital ulcer assessment and joint contracture assessment at Week 52.
Safety and Tolerability Endpoints
1. Incidence of TEAEs and the AESI (orthostatic hypotension).
2. Concomitant medication use.
3. Change from both Baselines in vital signs.
4. Change from both Baselines in 12-lead ECG measurements.
5. Change from both Baselines in clinical safety laboratory test results.
Pharmacokinetic Endpoint
1. Pre- and post-dose concentrations of HZN-825 and metabolite(s).

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
HZN-825 (fipaxalparant)
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Horizon Therapeutics Ireland DAC
Horizon Therapeutics Ireland DAC

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

国立大学法人北海道大学病院治験審査委員会 Hokkaido University Hospital Institutional Review Board
北海道札幌市北区北14条西5丁目 Kita 14, Nishi 5, Kita-ku, Sapporo, Hokkaido, Hokkaido
011-706-7061
tiken@med.hokudai.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません