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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和5年9月29日
筋萎縮性側索硬化症を有する成人被験者を対象としたPTC857の有効性、安全性、忍容性、PK、およびバイオマーカーへの影響を評価する第II相無作為化二重盲検プラセボ対照並行群間比較試験(CARDINALS)
CARDINALS
Tansy　Aaron
PTC Therapeutics, Inc.
筋萎縮性側索硬化症（ALS）を有する被験者の疾患の進行抑制におけるPTC857の有効性を評価する
2
筋萎縮性側索硬化症
募集中
PTC857
N/A
旭川医療センター治験審査委員会（最初の審査を実施した治験審査委員会）

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和5年9月27日
jRCT番号 jRCT2011230040

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

筋萎縮性側索硬化症を有する成人被験者を対象としたPTC857の有効性、安全性、忍容性、PK、およびバイオマーカーへの影響を評価する第II相無作為化二重盲検プラセボ対照並行群間比較試験(CARDINALS) A PHASE 2, RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBOCONTROLLED,
PARALLEL STUDY TO ASSESS THE EFFICACY,
SAFETY, TOLERABILITY, PK, AND BIOMARKER EFFECTS OF
PTC857 IN ADULT SUBJECTS WITH AMYOTROPHIC LATERAL
SCLEROSIS (CARDINALS)
CARDINALS CARDINALS

（２）治験責任医師等に関する事項

Tansy　Aaron Tansy Aaron
/ PTC Therapeutics, Inc. PTC Therapeutics, Inc.
/ その他 100 Corporate Court South Plainfield, NJ 07080 US
1-732-943-8138
atansy@ptcbio.com
Phillips　 Phillips Robert
Worldwide Clinical Trials Japan株式会社 Worldwide Clinical Trials Japan K.K.
Project Management
108-6028
東京都港区港南 2-15-1　品川インターシティ A棟 28階 2-15-1, Konan, Minato-ku, Tokyo Shinagawa Intercity, Tower A, Level 28,
03-6717-4360
robert.phillips@worldwide.com
令和5年7月18日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

小尾　智一

Obi Tomokazu

/

独立行政法人国立病院機構　静岡てんかん・神経医療センター

National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders

脳神経内科

420-8688

静岡県 静岡市葵区漆山886

054-245-5446

　

　
令和5年7月28日

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

筋萎縮性側索硬化症（ALS）を有する被験者の疾患の進行抑制におけるPTC857の有効性を評価する
2
実施計画の公表日
実施計画の公表日
2025年07月31日
258
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
あり
アルゼンチン/オーストラリア/ベルギー/ブラジル/カナダ/チェコ共和国/フランス/ドイツ/イタリア/アイルランド/メキシコ/ニュージーランド/ノルウェイ/ポーランド/スペイン/スウェーデン/アメリカ合衆国 Argentina/Australia/Belgium/Brazil/Canada/Czech Republic/France/Germany/Italy/Ireland/Mexico/Netherlands/Norway/Poland/Spain/Sweden/US
1. 初回スクリーニング来院時に測定した体格指数が18～35 kg/m2 の18～80歳の男女
2. 初回スクリーニング来院前24ヵ月以内にALSの診断に至る初発症状が生じている
3. 以下の改訂El Escorial基準のいずれかに該当する。
（i） 臨床的に確実なALS　（ii） 臨床的に可能性の高いALS
4. スクリーニング期間開始時のALSFRS-Rの合計スコアが34以上		 1. Males or females aged between 18 and 80 years with a body mass index between 18
and 35 kg/m2 at the time of the initial Screening Visit
2. Onset of the first symptom leading to the diagnosis of ALS is within 24 months at the time of the initial Screening Visit
3. Revised El Escorial criteria of either:
(i) Clinically definite ALS
(ii) Clinically probable ALS
4. A total ALSFRS-R score of at least 34 at the start of the Screening Period
1. 治験薬の添加物のいずれかにアレルギーまたは有害反応の既往がある
2. 肝不全（肝機能検査［LFT］で、ASTおよび／またはALTが基準値上限［ULN］の3倍以上、またはビリルビンがULNの1.5倍以上と定義、ただしジルベール症候群の場合を除く）
3. 中程度から重度の腎不全（推定糸球体ろ過量［eGFR］60 mL/min未満と定義）
4. 現在別の治験薬の治験に参加している、またはスクリーニング期間開始前30日または直近の治験薬の服用から5半減期のいずれか長い方の時点で参加していた
5. スクリーニング期間開始前6ヵ月以内のアルコールまたは薬物乱用の既往
6. スクリーニング期間開始前30日以内に、患者がエダラボンとフェニル酪酸ナトリウム／タウルウルソジオールの併用治療を受けている
7. 乳がんの既往（寛解状態に関係なく）または第一度近親者の乳がんの既往		 1.History of allergies or adverse reactions to any of the excipients in the study drug formulation
2. Liver failure (except in Gilbert syndrome, defined as AST and/or ALT 3 times the upper limit of normal [ULN] or liver function test [LFT] with bilirubin 1.5 times the ULN))
3. Moderate to severe renal failure (defined as estimated glomerular filtration rate [eGFR] less than 60 mL/min)
4. Currently participating in a clinical trial of another investigational drug, or have participated 30 days prior to the start of the screening period or 5 half-lives from the most recent dose of the investigational drug, whichever is longer.
5. History of alcohol or drug abuse within 6 months prior to the start of the screening period
6. Patient has received combination therapy with edaravone and sodium phenylbutyrate/taurursodiol within 30 days prior to the start of the screening period.
7. History of breast cancer (regardless of remission status) or history of breast cancer in a first-degree relative
18歳 以上 18age old over
80歳 以下 80age old under
男性・女性 Both
• 被験者あるいは被験者の法定代理人からの依頼があった場合
• 被験者に治験薬投与に関連すると思われるAEが発現し、投与継続は被験者にとって有害であるという治験責任医師またはPTCによる医学的判断が下された場合
• 治験実施計画書に基づく特定の被験者または全ての被験者の治療の中止について、規制当局またはデータおよび安全性モニタリング委員会（DSMB）による特別な要請があった場合
• 被験者が、治験対象の薬または医療機器を使用する他の臨床試験に参加している場合
• 性的に活発な妊孕性のある被験者（不妊処置を受けた女性被験者を除く）が医学的に許可された避妊法の使用を拒否した場合
• 被験者が妊娠した場合
• 治験責任医師またはPTCの見解により、治験実施計画書の著しい不遵守がみられた場合
• 被験者は本治験を継続するべきではないと治験責任医師が判断するあらゆる場合
筋萎縮性側索硬化症 amyotrophic lateral sclerosis
筋萎縮性側索硬化症　ALS amyotrophic lateral sclerosis
あり
被験者は24週間の投与期間中にプラセボ又は実薬の経口BID投与を行い、28週間の任意長期投与期間移行後は全ての被験者がPTC857250mgの経口BIDを投与を受ける。長期試験に移行しない被験者に対しては、投与を中止し、治験薬の最終投与後4週間（前後3日）に電話による追跡調査来院を実施する。 Subjects will receive oral BID of either placebo or active drug during the 24-week treatment period.
For the optional long-term treatment period of 28 weeks, all subjects will receive 250 mg of PTC857 oral BID. For subjects who do not proceed to the long-term study, treatment will be discontinued and a follow-up telephone consultation will be conducted 4 weeks (Allowance 3 days) after the last dose of study drug.
投与24週間後のIntent-To-Treat 1（ITT1）解析対象集団におけるALS機能評価スケール改訂版（ALSFRS-R）のベースラインからの変化 The primary endpoint is the change from baseline in ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) in the Intent-To-Treat 1 (ITT1) Analysis Set after 24 weeks of treatment.
1.投与24週間後のIntent-To-Treat 2（ITT2）解析対象集団におけるALSFRS-Rのベースラインからの変化
2.投与期間中の治験薬投与後に発現した有害事象（TEAE）および治験薬投与後に発現した重篤な有害事象（TESAE）の重症度および発現数で測定したPTC857の安全性および忍容性、臨床検査、身体検査、バイタルサイン、コロンビア自殺評価スケール（C-SSRS）、および12誘導心電図（ECG）の変化
3.肺機能検査（PFT）で評価した投与24週間後の呼吸機能のベースラインからの変化
4.修正Norris Scaleで評価した投与24週間後の運動／四肢機能および延髄機能のベースラインからの変化
5.ALS認知行動スクリーン（ALS CBS）で評価した投与24週間後の神経心理的機能のベースラインからの変化
6.呼吸補助／挿管を必要とするまでの期間および／または死亡までの期間で評価した生存期間
7.機能と生存の組み合わせ評価（CAFS）で評価した投与24週間後の生存期間および機能的変化
8.Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire（ALSAQ-40）で評価した投与24週間後の生活の質
9.PTC857曝露後の血漿薬物動態および脳脊髄液		 1. Change from baseline in ALSFRS-R in the Intent-to-Treat 2(ITT2) Analysis Set after 24 weeks of treatment
2. Safety and tolerability of PTC857 as measured by the severity and number of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and treatment-emergent serious adverse events(TESAEs), and change in clinical laboratory tests, physical examination, vital
signs, Columbia-Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS), and 12-lead electrocardiograms (ECGs) during the Treatment Period
3. Change from baseline in respiratory function as assessed by pulmonary function tests (PFTs) after 24 weeks of treatment
4. Change from baseline in motor/limb and bulbar function as assessed by the Modified Norris Scale after 24 weeks of treatment
5. Change from baseline in neuropsychological function as assessed by the ALS Cognitive Behavioral Screen (ALS CBS) after 24 weeks of treatment
6. Survival as assessed by rate of and length of time to needing respiratory support/intubation and/or death
7. Survival and functional change as assessed by the Combined Assessment of Function and Survival (CAFS) after 24 weeks of treatment
8. Quality of life as assessed by Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire(ALSAQ-40)after 24 weeks of treatment
9. Plasma PK and cerebrospinal fluid (CSF) exposure of PTC857

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
PTC857
N/A
なし
PTC Therapeutics, Inc.
100 Corporate Court South Plainfield, NJ 07080 US

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ピーティーシー・セラピューティクス
PTC Therapeutics, Inc.
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

旭川医療センター治験審査委員会（最初の審査を実施した治験審査委員会） Asahikawa Medical Center Institutional Review Board
北海道旭川市花咲町７－４０４８ 7-4048 Hanasakicho, Asahikawa-shi, Hokkaido
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません