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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和4年12月20日
令和5年5月17日
多系統萎縮症患者を対象としてTAK-341静注製剤の有効性、安全性、忍容性、薬物動態及び薬力学を評価する第2相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験
多系統萎縮症に対するTAK-341の試験
野々村 英典
武田薬品工業株式会社
本治験は、多系統萎縮症(MSA)患者を対象に、TAK-341を投与したときの有効性、安全性、忍容性、薬物動態及び薬力学を評価することを目的とする
2
多系統萎縮症
募集中
TAK-341
なし
国立大学法人北海道大学病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和5年4月26日
jRCT番号 jRCT2011220029

1 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

(1)試験等の名称

多系統萎縮症患者を対象としてTAK-341静注製剤の有効性、安全性、忍容性、薬物動態及び薬力学を評価する第2相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験 A Randomized, Double-blind, Placebo-Controlled, Phase 2 Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intravenous TAK-341 in Subjects With Multiple System Atrophy
多系統萎縮症に対するTAK-341の試験 A Study of TAK-341 in Treatment of Multiple System Atrophy

(2)治験責任医師等に関する事項

野々村 英典 Nonomura Hidenori
/ 武田薬品工業株式会社 Takeda Pharmaceutical Company Limited
540-8645
/ 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka
06-6204-2111
smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com
臨床試験情報 お問合せ窓口  Contact for Clinical Trial Information
武田薬品工業株式会社 Takeda Pharmaceutical Company Limited
540-8645
大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka
06-6204-2111
smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com
令和4年11月15日

(3)その他の試験等に従事する者に関する事項

(4)多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

 

/

北海道大学病院

Hokkaido University Hospital

 

 
/

 

/

東京大学医学部附属病院

The University of Tokyo Hospital

 

 
/

 

/

京都大学医学部附属病院

Kyoto University Hospital

 

 
/

 

/

東京医科歯科大学病院

Tokyo Medical And Dental University

 

 
/

 

/

千葉大学医学部附属病院

Chiba University Hospital

 

 
/

 

/

国立精神・神経医療研究センター

National Center of Neurology and Psychiatry

 

 

2 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

(1)試験等の目的及び内容

本治験は、多系統萎縮症(MSA)患者を対象に、TAK-341を投与したときの有効性、安全性、忍容性、薬物動態及び薬力学を評価することを目的とする
2
2022年11月09日
2022年11月09日
2022年11月09日
2025年08月01日
138
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
オーストリア/ドイツ/デンマーク/スペイン/フランス/英国/イタリア/ポルトガル/米国 Austria/Germany/Denmark/Spain/France/United Kingdom/Italy/Portugal/United States
診断に基づく事項:
1. Gilmanらによる2008年の基準(Gilman et al 2008)を用いてpossible MSA又はprobable MSAと診断された者。
2. 治験担当医師による評価で、MSA症状の初発がスクリーニング前の4年以内の者。
3. 統一多系統萎縮症評価尺度(UMSARS)の評価によりMSA固有の症状と欠損の根拠がある。
Diagnostic:
1. The participant has a diagnosis of possible or probable MSA using the modified Gilman et al, 2008 diagnostic criteria.
2. The participant's onset of first MSA symptoms occurred =<4 years before screening, as assessed by the investigator.
3. Evidence of MSA specific symptoms and deficits as measured by the UMSARS scale.
既往歴:
1. 治験の実施に禁忌の既往を持つ者。
診断評価:
1. 治験実施中に治験担当医師により問題となる診断又は症状が認められ、本人の安全性が損なわれる可能性のある者
2. 過去に疾患修飾療法の治験に参加しており(実薬投与を受けたことが証明されている)、メディカルモニター又は指名を受けた者との協議により、今回の治験データの解釈が損なわれると判断される者
その他:
1. スクリーニング前6ヵ月以内にパーキンソン病(PD)又はMSAを対象とした、α-シヌクレイン(αSYN)に対する能動的又は受動的免疫を検討する他の治験に参加したことがある者、又は免疫グロブリンG療法を受けたことがある者
Medical History:
1. The participant has any contraindication to study procedures.
Diagnostic Assessments:
1. Presence of confounding diagnosis and/or conditions that could affect participant's safety during the study per investigator judgement.
2. The participant's participation in a previous study of a disease-modifying therapy (with proven receipt of active treatment) will compromise the interpretability of the data from the present study, per consultation with medical monitor or designee.
Other:
1. The participant has participated in another study investigating active or passive immunization against alfa-synuclein (alfa-SYN) for progressive disease (PD) or MSA, or has had immunoglobulin G therapy, within 6 months before screening.
40歳 以上 40age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
多系統萎縮症 Multiple System Atrophy
あり
Early PKコホート:TAK-341 投与量1
無作為化後、TAK-341を投与量1(開始用量)で、4週間隔で52週間投与する。

Early PKコホート:プラセボ
無作為化後、TAK-341のプラセボを52週間投与する。

メインコホート:TAK-341 投与量2
無作為化後、TAK-341を投与量2(開始用量)で、4週間隔で52週間投与する。

メインコホート:プラセボ
無作為化後、TAK-341のプラセボを52週間投与する。
Early PK Cohort: TAK-341 Dose 1
Participants will be randomized to receive TAK-341 at a starting Dose 1 at 4 week intervals for up to 52 weeks.

Early PK Cohort: Placebo
Participants will be randomized to receive TAK-341 placebo, up to 52 weeks.

Main Cohort: TAK-341 Dose 2
Participants will be randomized to receive TAK-341 at a starting Dose 2 at 4 week intervals for up to 52 weeks.

Main Cohort: Placebo
Participants will be randomized to receive TAK-341 placebo, up to 52 weeks.
1. 統一多系統萎縮症評価尺度(UMSARS)Part IのベースラインからWeek 52までの変化量
評価期間:52週間
UMSARS Part I(病歴による日常生活動作の評価)は、パーキンソン病統一評価スケール(UPDRS)を改変した11項目の尺度であり、運動障害に関連する活動と自律神経機能障害に関連する評価に用いられる。各項目は0(正常)から4(重度)で採点する。総スコアは全てのドメインでのスコアの総和とする(範囲:11~44)。スコアが高ければ高いほど健康状態が悪いことを示す。
1. Change from Baseline in a Modified Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) Part I at Week 52
Time Frame: Up to 52 weeks
UMSARS Part I (historical review) is a 11-item scale that was adapted from the Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) and is used to assess activities related to motor disability and related to autonomic dysfunction. Each item is scored from 1 (normal) to 4 (severe). The total score is a sum of scores from all domains and can range from 11 to 44. Higher scores mean poorer health.
1. Cmax:TAK-341の最高血清中濃度
評価期間:Day 1, 29, 57, 85, 169, 253, 337の投与前、Day 1, 57, 85, 169, 337の投与後複数回(24時間後まで)、Day 365, 427の1時点又は早期中止時(early PKコホートではDay 85が適用される)

2. Tmax:TAK-341の最高血清中濃度到達時間
評価期間:Day 1, 29, 57, 85, 169, 253, 337の投与前、Day 1, 57, 85, 169, 337の投与後複数回(24時間後まで)、Day 365, 427の1時点又は早期中止時(early PKコホートではDay 85が適用される)

3. AUCtau:TAK-341の投与間隔における血清中濃度-時間曲線下面積
評価期間:Day 1, 29, 57, 85, 169, 253, 337の投与前、Day 1, 57, 85, 169, 337の投与後複数回(24時間後まで)、Day 365, 427の1時点又は早期中止時(early PKコホートではDay 85が適用される)

4. 脳脊髄液(CSF)中のTAK-341濃度
評価期間:Day 1, 85(early PKコホートでのみ適用される), 365

5. 11項目のUMSARSのベースラインからWeek 52までの変化量
評価期間:52週間
11項目のUMSARSはPart IとPart IIの11項目で構成され、運動自律神経機能障害に関連する評価に用いられる。UMSARS Part I(病歴による日常生活動作の評価)は、運動障害と自律神経機能障害に関連する評価に用いられる。UMSARS Part II(診療による運動症状の評価)は、機能障害および特定のパーキンソン病の症状又は小脳の機能に関連する評価に用いられる。各項目は0(正常)から4(重度)で採点する。総スコアは全てのドメインでのスコアの総和とする(範囲:11~44)。スコアが高ければ高いほど健康状態が悪いことを示す。

6. UMSARS総スコアのベースラインからWeek 52までの変化量
評価期間:52週間
UMSARS総スコアはUMSARS Part IとPart IIの全ての項目で構成される。UMSARS Part I(病歴による日常生活動作の評価)は、12項目の尺度であり、運動障害と自律神経機能障害に関連する評価に用いられる。各項目は0(正常)から4(重度)で採点する。UMSARS Part II(診療による運動症状の評価)は14項目の尺度で、大半の項目(会話、手の反復拮抗運動、手指のタッピング、下肢の敏捷性)は、特定の複雑な運動の機能障害を測定する項目であり、パーキンソニズムの評価(静止時振戦)又は小脳関連の評価(眼球運動障害、踵膝脛試験)の項目数はわずかである。各項目は0(正常)から4(重度)で採点する。

7. UMSARS総スコアのベースラインからWeek 52までの変化量
評価期間:52週間
UMSARS Part I(病歴による日常生活動作の評価)は、UPDRSを改変した11項目の尺度であり、運動障害に関連する活動(最初の8項目)と4項目の自律神経機能障害に関連する評価に用いられる。各項目は0(正常)から4(重度)で採点する。総スコアは全てのドメインでのスコアの総和とする(範囲:0~44)。スコアが高ければ高いほど健康状態が悪いことを示す。

8. UMSARS Part IIスコアのベースラインからWeek 52までの変化量
評価期間:52週間
UMSARS Part II(診療による運動症状の評価)は14項目の尺度で、大半の項目(会話、手の反復拮抗運動、手指のタッピング、下肢の敏捷性)は、特定の複雑な運動の機能障害を測定する項目であり、パーキンソニズムの評価(静止時振戦)又は小脳関連の評価(眼球運動障害、踵膝脛試験)の項目数はわずかである。UMSARSの運動機能の評価項目は、新たな項目(踵膝脛の運動失調など)を追加した修正UPDRS-IIIの項目に基づいたものである。各項目は0(正常)から4(重度)で採点する。総スコアは全ての項目のスコアの総和とする(範囲:0~56)。スコアが高ければ高いほど健康状態が悪いことを示す。

9. 臨床全般印象度-重症度(CGI-S)のベースラインからWeek 52までの変化量
評価期間:52週間
CGI-Sは、被験者の臨床状態に対する医師の印象を評価するために使用する。医師は、この被験者集団に対する自身の臨床経験全般を用いて、当該被験者の疾患の現在の重症度を「正常、症状なし(1)」から「極めて重症(7)」までの7段階で評価する。スコアが高ければ高いほど健康状態が悪いことを示す。

10. Scales for Outcomes in Parkinson's Disease - Autonomic Dysfunction(SCOPA-AUT)の総スコアのベースラインからの変化量
評価期間:52週間
SCOPA-AUTは、自律神経機能を評価する患者報告アウトカムである。自律神経機能はMSAできわめて重要な症状ドメインである。この尺度は患者が自己記入し、次の領域を評価する25項目からなる:消化器系(7項目)、泌尿器系(6項目)、心血管系(3項目)、体温調節性(4項目)、瞳孔運動(1項目)及び性行為(男性2項目、女性2項目)。各項目のスコアは、0(症状が全くない)から3(よくある)の範囲である。全ドメインの総合計スコアを評価する。スコアの範囲は0(無症候)~69(最も負担の高い症状)である。

11. 全生存率(OS)
評価期間:52週間
OSは、治験薬の初回投与日から死亡(死因は問わない)までの期間として定義する。

12. 少なくとも1回以上有害事象(AE)が認められた被験者数
評価期間:52週間
有害事象(AE)とは、医薬品(治験薬を含む)が投与された患者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとであり、必ずしも当該医薬品(治験薬を含む)の投与との因果関係が明らかなもののみを示すものではない。本項目は安全性のパラメータとして解析された被験者数が評価される。臨床検査評価、バイタルサイン、ECGパラメータ、診察、神経学的検査の所見及びコロンビア自殺評価スケール(C-SSRS)における臨床的に問題となる異常値が安全性のパラメータとして含まれる。

13. 抗薬物抗体(ADA)の発現率
評価期間:52週間
1. Cmax: Maximum Observed Serum Concentration for TAK-341
Time Frame: Pre-dose on Days 1, 29, 57, 85, 169, 253, 337; at multiple timepoints (up to 24 hours) post-dose on Days 1, 57, 85, 169, 337; anytime once on Days 365, 427 or at early termination (Day 85 applicable to only early PK cohorts)

2. Tmax: Time of First Occurrence of Cmax in Serum for TAK-341
Time Frame: Pre-dose on Days 1, 29, 57, 85, 169, 253, 337; at multiple timepoints (up to 24 hours) post-dose on Days 1, 57, 85, 169, 337; anytime once on Days 365, 427 or at early termination (Day 85 applicable to only early PK cohorts)

3. AUCtau: Area Under the Concentration-time Curve During a Dosing Interval in Serum for TAK-341
Time Frame: Pre-dose on Days 1, 29, 57, 85, 169, 253, 337; at multiple timepoints (up to 24 hours) post-dose on Days 1, 57, 85, 169, 337; anytime once on Days 365, 427 or at early termination (Day 85 applicable to only early PK cohorts)

4. Cerebrospinal Fluid (CSF) Concentration of TAK-341
Time Frame: Pre-dose on Days 1, 85 (applicable to only early PK cohorts), and 365
Lumbar puncture for CSF sampling will be performed.

5. Change From Baseline in 11-item UMSARS at Week 52
Time Frame: Up to 52 weeks
The 11- item UMSARS includes 11 items from Part I and II to assesses both motor and autonomic disability. UMSARS Part I (historical review) is used to assess activities related to motor disability and autonomic dysfunction. UMSARS Part II (motor examination) is used to measure the functional impairment and specific parkinsonian or cerebellar features. Each item is scored from 0 (normal) to 4 (severe). The total score is a sum of scores from all domains and can range from 0 to 44. Higher scores mean poorer health.

6. Change From Baseline in UMSARS Total Score at Week 52
Time Frame: Up to 52 weeks
UMSARS total scale consists of all items from UMSARS Parts I and II. UMSARS Part I (historical review): 12-item scale used to assess activities related to motor disability and autonomic dysfunction. Each item is scored from 0 (normal) to 4 (severe). UMSARS Part II (motor examination): 14-item scale used to measure the functional impairment (eg, speech, rapid alternating movements of the hands, finger taps, leg agility) of selected complex movements, and specific parkinsonian (tremor at rest) or cerebellar (ocular motor dysfunction, heel-shin test) features. Each item is scored from 0 (normal) to 4 (severe).

7. Change From Baseline in UMSARS Part I at Week 52
Time Frame: Up to 52 weeks
UMSARS Part I (historical review) is a modified 11-item scale that was adapted from the UPDRS and is used to assess activities related to motor disability (first 8 items) and 4 novel items related to autonomic dysfunction. Each item is scored from 0 (normal) to 4 (severe). The total score is a sum of scores from all items and can range from 0 to 44. Higher scores mean poorer health.

8. Change From Baseline in UMSARS Part II at Week 52
Time Frame: Up to 52 weeks
UMSARS Part II (motor examination) is a 14-item scale. Most of the items (e.g., speech, rapid alternating movements of the hands, finger taps, leg agility) measure the functional impairment of selected complex movements, and only a few items directly refer to specific parkinsonian (tremor at rest) or cerebellar (ocular motor dysfunction, heel-shin test) features. The motor examination section of UMSARS was based on modified UPDRS-III items in addition to novel items such as heel-knee-shin ataxia. Each item is scored from 0 (normal) to 4 (severe). The total score is a sum of scores from all items and can range from 0 to 56. Higher scores mean poorer health.

9. Change from Baseline in Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) Score
Time Frame: Up to 52 weeks
The CGI-S is used to assess the clinician's impression of the participant's clinical condition. The clinician should use his or her total clinical experience with this participant population and rate the current severity of the participant's illness on a 7-point scale ranging from 1 for normal, not at all ill to 7 for among the most extremely ill participants. Higher scores mean worse health.

10. Change From Baseline in Scales for Outcomes in Parkinson's Disease - Autonomic Dysfunction (SCOPA-AUT) Total Score
Time Frame: Up to 52 weeks
The SCOPA-AUT is a patient-reported outcome that assesses autonomic function. Autonomic function is a critical symptom domain for MSA. The scale is self-completed by participants and consists of 25 items assessing the following domains: gastrointestinal (7 items), urinary (6 items), cardiovascular (3 items), thermoregulatory (4 items), pupillomotor (1 item), and sexual (2 items for men and 2 items for women). The score for each item ranges from 0 (never experiencing the symptom) to 3 (often experiencing the symptom). The total composite score including all domains will be reported. The score range is 0 (no symptoms) to 69 (highest burden of symptoms).

11. Overall Survival (OS)
Time Frame: Up to 52 weeks
OS is defined as time from the first day of study drug administration to death due to any cause.

12. Number of Participants With at Least one Adverse Event (AE)
Time Frame: Up to 52 weeks
An adverse event (AE) is defined as any untoward medical occurrence in a participants administered a pharmaceutical product; the untoward medical occurrence does not necessarily have a causal relationship with this treatment. Data will be reported for number of participants to be analyzed for safety parameters that will include clinically significant abnormal values for clinical laboratory evaluations, vital signs, ECG parameters, physical examination, neurological examination and Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).

13. Number of Participants With Antidrug Antibody
Time Frame: Up to 52 weeks

(2)試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
TAK-341
なし
なし

3 試験等の実施状況の確認に関する事項

(1)監査の実施予定

(2)試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting

/

4 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

5 依頼者等に関する事項

(1)依頼者等に関する事項

武田薬品工業株式会社
Takeda Pharmaceutical Company Limited

(2)依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

あり
AstraZeneca AstraZeneca
該当

6 IRBの名称等

国立大学法人北海道大学病院治験審査委員会 Hokkaido University Hospital Institutional Review Board
北海道札幌市北区北14条西5丁目 Kita 14, Nishi 5, Kita-ku, Sapporo, Hokkaido, Hokkaido
011-706-7061
tiken@med.hokudai.ac.jp
承認

7 その他の事項

(1)試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

(2)他の臨床研究登録機関への登録

NCT05526391
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov
2022-000336-28
EudraCT
EudraCT

(3)臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する
該当しない
該当しない
該当する

(4)IPD(individual clinical trial participant-level data)シェアリング(匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有)

Yes
タケダは、適格な研究者の科学的で正当な活動を支援するため、基準を満たす試験の非特定化した被験者レベルのデータ(IPD)へのアクセスを提供します(タケダのデータの共有(Data Sharing)ポリシー:https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5)。これらのIPDは活動内容の承認を得た後に、データ共有に関する契約のもと、情報セキュリティの高い研究環境内で提供されます。 Takeda provides access to the de-identified individual participant data (IPD) for eligible studies to aid qualified researchers in addressing legitimate scientific objectives (Takeda's data sharing commitment is available on https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). These IPDs will be provided in a secure research environment following approval of a data sharing request, and under the terms of a data sharing agreement.

(5)全体を通しての補足事項等

Takeda Study ID: TAK-341-2001
症例登録開始予定日・第1症例登録日・実施期間(開始日・終了日)・実施予定被験者数・進捗状況は試験全体の情報を記載しています。

添付書類(実施計画届出時の添付書類)

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和5年5月17日 (当画面) 変更内容
変更 令和5年2月9日 詳細 変更内容
新規登録 令和4年12月20日 詳細