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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和4年1月21日
令和5年9月7日
造血細胞移植患者を対象とした移植片対宿主病の予防におけるアルファ1-アンチトリプシンの安全性及び有効性を評価する第2/3相、多施設共同、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照試験（MODULAATE試験）
造血細胞移植患者を対象とした移植片対宿主病の予防におけるアルファ1-アンチトリプシンの安全性及び有効性を評価する試験
赤真　秀人
CSLベーリング株式会社
本試験の主要目的は、HCT後の急性移植片対宿主病（aGVHD）予防における設定用量のAATの有効性を評価することである。
The primary objective of this study is to evaluate the efficacy of AAT at the selected dose for the prevention of acute GVHD (aGVHD) following HCT.
2-3
急性移植片対宿主病
募集終了
アルファ1-アンチトリプシン（alpha-1 antitrypsin）
Zemaira (米国；United States) 、Respreeza (欧州連合；European Union)
国立大学法人北海道大学病院

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和5年9月6日
jRCT番号 jRCT2011210064

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

造血細胞移植患者を対象とした移植片対宿主病の予防におけるアルファ1-アンチトリプシンの安全性及び有効性を評価する第2/3相、多施設共同、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照試験（MODULAATE試験） A phase 2/3, Multicenter, randOmized, Double-blind, placebo-controlled, stUdy to evaLuate the safety and efficacy of Alpha-1 AntiTrypsin for the prEvention of graft-versus-host disease in patients receiving hematopoietic cell transplant (MODULAATE Study) (MODULAATE)
造血細胞移植患者を対象とした移植片対宿主病の予防におけるアルファ1-アンチトリプシンの安全性及び有効性を評価する試験 The safety and efficacy of Alpha-1 Antitrypsin (AAT) for the prevention of graft-versus-host disease (GVHD) in patients receiving hematopoietic cell transplant (MODULAATE)

（２）治験責任医師等に関する事項

赤真　秀人 Akama Hideto
/ CSLベーリング株式会社 CSL Behring K.K.
研究開発本部
107-0061
/ 東京都港区北青山1-2-3 青山ビル8階 Aoyama Building, 1-2-3 Kita-Aoyama, Minato-ku, Tokyo
03-4213-0191
JPN-CHIKEN@csl.com.au
赤真　秀人 Akama Hideto
CSLベーリング株式会社 CSL Behring K.K.
研究開発本部
107-0061
東京都港区北青山1-2-3 青山ビル8階 Aoyama Building, 1-2-3 Kita-Aoyama, Minato-ku, Tokyo
03-4213-0191
JPN-CHIKEN@csl.com.au
令和3年12月21日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

国立大学法人北海道大学大学院 医学研究院 血液内科学教室

Hokkaido University Faculty of Medicine, Department of Hematology

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本試験の主要目的は、HCT後の急性移植片対宿主病（aGVHD）予防における設定用量のAATの有効性を評価することである。
The primary objective of this study is to evaluate the efficacy of AAT at the selected dose for the prevention of acute GVHD (aGVHD) following HCT.
2-3
2022年06月24日
2022年07月12日
2021年10月15日
2027年05月31日
310
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
予防 prevention purpose
あり
あり
あり
米国/オーストラリア/ドイツ/イタリア/スペイン/英国/トルコ/韓国 US/Australia/Germany/Italy/Spain/UK/Turkey/South Korea
1. 白血病、リンパ腫、多発性骨髄腫、骨髄異形成症候群、骨髄増殖性腫瘍などの造血器腫瘍のためにHCTを受ける12歳以上（ドイツの実施医療機関の被験者のみ18歳以上）の男性又は女性
2. 骨髄破壊的移植前処置が予定されている		 1. Male or female subjects, >=12 years of age (>= 18 years of age for subjects at German sites only), undergoing HCT for hematological malignancies, including leukemia, lymphoma, multiple myeloma, myelodysplastic syndrome, and myeloproliferative neoplasms.
2. Planned myeloablative conditioning regimen.
1. 過去に自家又は同種HCTを受けたことがある
2. GVHD予防のため、T細胞除去移植を受ける、又はex vivo若しくはin vivoのいずれかで抗T細胞抗体療法（抗胸腺細胞グロブリン［ATG］、アレムツズマブ）の実施を予定している
3. 臍帯血移植を予定している		 1. Prior autologous or allogeneic HCT.
2. T-cell depleted transplant or planned use of anti-T cell antibody therapy either ex vivo or in vivo (ie, anti-thymocyte globulin [ATG], alemtuzumab) for GVHD prophylaxis.
3. Planned umbilical cord blood transplant.
12歳 以上 12age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
急性移植片対宿主病 Acute graft versus host disease
あり
パート1：非盲検用量設定パート（海外で実施）
コホート1～3：AATをDay -1に初回用量 として90～180 mg/kg、その後60～120 mg/kgを週2回（Day 28まで）、以後は週1回（Day 56まで）静脈内投与
パート2：二重盲検プラセボ対照パート
コホート4：AAT（又はプラセボ［5%ブドウ糖液で希釈したアルブミン製剤］）をDay -1に初回用量 として180 mg/kg、その後120 mg/kgを週2回（Day 56まで）静脈内投与		 Part 1: Open-label, dose-finding phase (conducted outside Japan)
Cohorts 1 - 3: AAT 90 - 180 mg/kg to be administered intravenously as a loading dose on Day -1, followed by 60 - 120 mg/kg twice weekly (until Day 28), and once weekly thereafter (until Day 56).
Part 2: Double-blind, placebo-controlled part
Cohort 4: AAT 180 mg/kg (or placebo [a commercial albumin product diluted in 5% dextrose]) to be administered intravenously as a loading dose on Day -1, followed by 120 mg/kg twice weekly (until Day 56).
HCT後180日までのGrade II～IVの無aGVHD生存期間 Grade II-IV aGVHD-free survival through 180 days after HCT
1. HCT後180日までの下部消化管aGVHD又はいずれかの臓器におけるGrade III～IVの aGVHDの発現割合
2. HCT後60日までの重度感染症（米国国立がん研究所有害事象共通用語基準［NCI CTCAE］Grade 3以上）の発現割合
3. HCT後100日及び180日までのGrade II～IVのaGVHD又は死亡の発現割合
4. HCT後60日、100日及び180日までの下部消化管aGVHDの発現割合
5. HCT後100日及び180日までの重度感染症（NCI-CTCAE Grade 3以上）の発現割合
6. HCT後180日、365日及び730日までの全死亡（死因は問わない）、再発に関連する死亡及び再発に関連しない死亡の発現割合
7. HCT後60日、100日及び180日までのGrade III～IVのaGVHDの発現割合
8. HCT後180日、365日、545日及び730日までの中等度又は重度の慢性GVHDの発現割合
9. HCT後180日及び365日までの免疫抑制療法の中止割合
10. 好中球生着までの期間
11. HCT後365日及び730日までの無GVHD再発生存期間
12. HCT後180日、365日及び730日までの原発性腫瘍の再発割合
13. 8週間の治療期中にGrade II～IVのaGVHDが発現した被験者における全身ステロイド投与開始から約4週間後の全奏効、完全奏効及び部分奏効の割合
14. 治験薬と因果関係のある有害事象の発現割合
15. 薬物動態パラメータ		 1. Incidence of lower gastrointestinal (GI) aGVHD or Grade III-IV aGVHD in any organ through 180 days after HCT
2. Incidence of severe infections defined by National Cancer Institute-Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) >= Grade 3 through 60 days after HCT
3. Incidence of Grade II-IV aGVHD or death through 100 and 180 days after HCT
4. Incidence of lower GI aGVHD through 60, 100, and 180 days after HCT
5. Incidence of severe infections defined by NCI-CTCAE >= Grade 3 through 100 and 180 days after HCT
6. Incidence of all-cause mortality, relapse-related and non-relapse-related mortality through 180, 365, and 730 days after HCT
7. Incidence of Grade III-IV aGVHD through 60, 100 and 180 days after HCT
8. Incidence of moderate to severe chronic GVHD through 180, 365, 545, and 730 days after HCT
9. Incidence of discontinuation of immune suppression through 180 and 365 days after HCT
10. Time to neutrophil engraftment
11. GVHD-relapse free survival through 365 and 730 days after HCT
12. Incidence of relapse of primary malignancies through 180, 365, and 730 days after HCT
13. Incidence of overall response, complete response and partial response among subjects with Grade II-IV aGVHD approximately 4 weeks after the initiation of systemic steroids during 8-week Treatment Period
14. Incidence of investigational product-related AEs
15. Pharmacokinetic parameters

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
アルファ1-アンチトリプシン（alpha-1 antitrypsin）
Zemaira (米国；United States) 、Respreeza (欧州連合；European Union)
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集終了

Not Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

CSLベーリング株式会社
CSL Behring K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

国立大学法人北海道大学病院 Hokkaido University Hospital
北海道札幌市北区北14条西5 Kita 14, Nishi 5, Kita-ku, Sapporo-shi, Hokkaido
011-716-1161
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT03805789
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov
2018-000329-29
EudraCT
EudraCT

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
CSLベーリング社は、系統的レビューグループ又は善意の研究者からIndividual Patient Data（IPD）の共有を要求された場合、これを検討する。任意で共有されるIPDを要求するプロセス及びその要件に関して、CSLベーリング社（clinicaltrials@cslbehring.com）まで問い合わせのこと。 各国で適用される個人情報保護法及びその他の法規制によりIPDを共有できない場合がある。 当社がIPD共有の要求を承認し、当該研究者と適切なデータ共有契約を締結した場合に、適切に匿名化されたIPDを提供する。 補助資料：治験実施計画書及び統計解析計画書を提供可能である。 IPD共有を申請できる時期： 当該試験の結果が公開ウェブサイト上でアクセス可能な論文として公表されてから12ヵ月は、IPD共有をCSLベーリング社に申請できない。 アクセス基準： 共有を要求するIPDの使用目的が営利目的でなく、要求者の組織内の審査委員会が承認した系統的レビューグループ又は善意の研究者のみが、IPD共有を要求できる。 CSLベーリング社に提示されたリサーチ・クエスチョンが重要かつ未知の医学的関心又は患者ケアに関する問いに答えるためのものであると社内審査委員会が判断した場合にのみ、IPD共有の要求について検討する。 要求者は、当社がIPDを共有する前に適切なデータ共有契約を締結しなければならない。 CSL will consider requests to share Individual Patient Data (IPD) from systematic review groups or bona-fide researchers. For information on the process and requirements for submitting a voluntary data sharing request for IPD, please contact CSL at clinicaltrials@cslbehring.com. Applicable country specific privacy and other laws and regulations will be considered and may prevent sharing of IPD. If the request is approved and the researcher has executed an appropriate data sharing agreement, IPD that has been appropriately anonymized will be available. Supporting Materials: Protocol and Statistical Analysis Plan will be availale. Time Frame: IPD requests may be submitted to CSL no earlier than 12 months after publication of the results of this study via an article made available on a public website. Access Criteria: Requests may only be made by systematic review groups or bona-fide researchers whose proposed use of the IPD is non-commercial in nature and has been approved by an internal review committee. An IPD request will not be considered by CSL unless the proposed research question seeks to answer a significant and unknown medical science or patient care question as determined by CSL's internal review committee. The requesting party must execute an appropriate data sharing agreement before IPD will be made available.

（５）全体を通しての補足事項等

IRBの電子メールアドレスは設定されていない。

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和5年9月7日 (当画面) 変更内容
変更 令和4年10月18日 詳細 変更内容
変更 令和4年7月26日 詳細 変更内容
変更 令和4年7月2日 詳細 変更内容
新規登録 令和4年1月21日 詳細
変更履歴一覧